Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Viltolarsen hos ambulante drenge med DMD (RACER53)

3. december 2024 opdateret af: NS Pharma, Inc.

En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, multicenter-undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Viltolarsen hos ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​Viltolarsen sammenlignet med placebo hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der er modtagelige for exon 53-spring.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Viltolarsen hos ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi. Kvalificerede patienter med out-of-frame deletionsmutationer, der kan springe over exon 53, vil blive randomiseret til at modtage intravenøse (IV) infusioner én gang om ugen på 80 mg/kg Viltolarsen eller placebo i op til 48 uger.

Undersøgelsen vil inkludere ca. 74 patienter, der er modtagelige for exon 53-spring. Klinisk effekt vil blive vurderet ved regelmæssige planlagte studiebesøg, herunder funktionelle tests såsom Time to Stand Test (TTSTAND), Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW), Seks-minutters gangtest (6MWT), North Star Ambulatory Assessment ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) og håndholdt dynamometer (albueudvidelse, albuefleksion, knæextension og knæfleksion kun på den dominerende side).

Sikkerheden vil blive vurderet gennem indsamling af uønskede hændelser (AE'er), laboratorietests, elektrokardiogrammer (EKG'er), vitale tegn og fysiske undersøgelser gennem hele undersøgelsen.

Blodprøver vil blive taget med jævne mellemrum gennem hele undersøgelsen for at vurdere farmakokinetikken af ​​undersøgelseslægemidlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Alberta Children's Hospital
      • Quebec City, Canada
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Río
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Den Russiske Føderation
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Children - Glasgow
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Agia Sofia Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grækenland
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Hong Kong
      • Kowloon Bay, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Kina
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha, Kina
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, Kina
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Korea, Republikken
      • Pusan, Korea, Republikken
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
  • Mexico
      • Chihuahua, Mexico
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Mexico
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • New Zealand Clinical Research Ltd
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rikshospitalet
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥ 4 år og < 8 år
  • Bekræftet DMD-mutation(er) i dystrofin-genet, der kan springe over exon 53 for at genoprette dystrofin-mRNA-læserammen
  • Kan gå selvstændigt uden hjælpemidler
  • TTSTAND < 10 sekunder
  • Stabil dosis af glukokortikoid (GC) i mindst 3 måneder før studiestart og forventes at forblive på stabil dosis af GC-behandling i hele undersøgelsens varighed
  • Andre inklusionskriterier kan være gældende

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner
  • Akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati (Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende)
  • Allergi eller overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af ​​dets bestanddele
  • Alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter investigators mening
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gør det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringer vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter investigators mening;
  • Kirurgi inden for de 3 måneder forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller kirurgi er planlagt til enhver tid i løbet af undersøgelsen
  • Deltageren har positive testresultater for hepatitis B-antigen, hepatitis C-antistof eller human immundefektvirus (HIV)
  • Tager i øjeblikket et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller inden for 5 gange halveringstiden af ​​en medicin, alt efter hvad der er længst
  • Tidligere indskrevet i et interventionsstudie af viltolarsen
  • Tager i øjeblikket ethvert andet exon-overspringsmiddel eller har taget et andet exon-overspringsmiddel inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Har taget nogen form for genterapi
  • Andre udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Viltolarsen
Patienter, der kan springe over exon 53, vil modtage viltolarsen intravenøse (IV) infusioner ugentligt med 80 mg/kg i op til 48 uger.
Medicin: Viltolarsen
IV infusion
Andre navne:
  • NS-065/NCNP-01
Placebo komparator: Placebo
Patienter, der kan springe over exon 53, vil modtage placebo intravenøse (IV) infusioner ugentligt i op til 48 uger.
Medicin: Placebo
IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i Time to Stand (TTSTAND) Hastighed
Tidsramme: baseline, uge ​​13, 25, 37, 49
Ændringen fra baseline for hastighed konverteret fra TTSTAND blev sammenlignet mellem de viltolarsen-behandlede patienter og de placebo-behandlede patienter. TTSTAND blev vurderet som den tid, det tager deltageren at gå fra at ligge fladt på gulvet til at stå. Tiden målt for TTSTAND blev omregnet til en hastighed udtrykt som stigning pr. sekund.
baseline, uge ​​13, 25, 37, 49

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TTRW
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
Ændring i tid til at løbe/gå 10 meter test (TTRW)
baseline til 48 ugers behandling
6MWT
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
Ændring i seks-minutters gangtest (6MWT)
baseline til 48 ugers behandling
NSAA
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling

Ændring i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

NSAA er en funktionel skala udviklet til brug hos ambulante børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Den består af 17 aktiviteter med karakteren 0 (ikke i stand til at udføre), 1 (udføres med modifikationer), 2 (normal bevægelse). Den vurderer evner, der er nødvendige for at forblive ambulant, og som har vist sig gradvist at forværres hos ubehandlede DMD-patienter, såvel som ved andre muskelsvind, såsom Beckers muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34, hvilket betyder normal funktion.
baseline til 48 ugers behandling
TTCLIMB
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
Ændring i Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)
baseline til 48 ugers behandling
Håndholdt dynamometer
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
Den kraft, der genereres for hver muskelstyrke (albueudvidelse, albuefleksion, knæforlængelse og kun knæfleksion på den dominerende side) vil blive målt med håndholdt dynamometer.
baseline til 48 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Samarbejdspartnere

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

19. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2019

Først opslået (Faktiske)

19. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NS-065/NCNP-01-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner