Исследование по оценке эффективности и безопасности Вилтоларсена у амбулаторных мальчиков с МДД (RACER53)
3 декабря 2024 г. обновлено: NS Pharma, Inc.
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности вилтоларсена у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Основная цель этого исследования — оценить эффективность Вилтоларсена по сравнению с плацебо у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), склонных к пропуску экзона 53.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности Вилтоларсена у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Подходящие пациенты с делеционными мутациями вне рамки, поддающимися пропуску экзона 53, будут рандомизированы для получения один раз в неделю внутривенных (в/в) инфузий 80 мг/кг Вилтоларсена или плацебо на срок до 48 недель.
В исследовании примут участие около 74 пациентов, у которых возможен пропуск экзона 53. Клиническая эффективность будет оцениваться во время регулярных визитов в рамках исследования, включая функциональные тесты, такие как тест на время вставания (TTSTAND), тест на время бега/прогулки на 10 метров (TTRW), тест на шестиминутную ходьбу (6MWT), амбулаторную оценку North Star ( NSAA), 4-шаговый тест на время подъема (TTCLIMB) и ручной динамометр (разгибание локтя, сгибание локтя, разгибание и сгибание колена только на доминирующей стороне).
Безопасность будет оцениваться путем сбора нежелательных явлений (НЯ), лабораторных анализов, электрокардиограмм (ЭКГ), основных показателей жизнедеятельности и физических осмотров на протяжении всего исследования.
Образцы крови будут периодически браться на протяжении всего исследования для оценки фармакокинетики исследуемого препарата.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
77
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Австралия
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Австралия
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Гонконг
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Греция
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Греция
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Rome, Италия
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Calgary, Канада
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Канада
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Beijing, Китай
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Китай
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Китай
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Китай
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Китай
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Корея, Республика
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Корея, Республика
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Chihuahua, Мексика
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Мексика
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Нидерланды
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Российская Федерация
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Российская Федерация
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Соединенное Королевство
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Тайвань
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Украина
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
-
-
-
Santiago, Чили
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Чили
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 месяца до 3 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины ≥ 4 лет и < 8 лет
- Подтвержденная мутация (мутации) МДД в гене дистрофина, которая позволяет пропустить экзон 53 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина.
- Может ходить самостоятельно без вспомогательных устройств
- СТАНДАРТ < 10 секунд
- Стабильная доза глюкокортикоидов (ГК) в течение по крайней мере 3 месяцев до включения в исследование и ожидается сохранение стабильной дозы лечения ГК на протяжении всего исследования.
- Могут применяться другие критерии включения
Критерий исключения:
- Наличие или наличие в анамнезе хронических системных грибковых или вирусных инфекций
- Острое заболевание в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата
- Доказательства симптоматической кардиомиопатии (Примечание: бессимптомная сердечная аномалия при обследовании не является исключением)
- Аллергия или гиперчувствительность к исследуемому препарату или любому из его компонентов
- Серьезные поведенческие или когнитивные проблемы, препятствующие участию в исследовании, по мнению исследователя.
- Предшествующее или текущее состояние здоровья, история болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, делают маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или ухудшают оценку результатов исследования, по мнению исследователя;
- Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или хирургическое вмешательство планируется в любое время в течение всего периода исследования.
- Участник имеет положительные результаты теста на антиген гепатита В, антитела гепатита С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
- В настоящее время принимает любой другой исследуемый препарат или принимал любой другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или в течение 5-кратного периода полувыведения лекарства, в зависимости от того, что дольше
- Ранее участвовал в интервенционном исследовании вильтоларсена.
- В настоящее время принимает любой другой агент с пропуском экзона или принимал любой другой агент с пропуском экзона в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата.
- Приняв любую генную терапию
- Могут применяться другие критерии исключения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вилтоларсен
Пациенты, у которых возможен пропуск экзона 53, будут получать внутривенные инфузии вилтоларсена (IV) еженедельно в дозе 80 мг/кг на срок до 48 недель.
|
Внутривенное вливание
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты, у которых возможен пропуск экзона 53, будут получать внутривенные инфузии плацебо еженедельно в течение 48 недель.
|
Внутривенное вливание
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение скорости от базовой линии до остановки (TTSTAND)
Временное ограничение: исходный уровень, 13, 25, 37, 49 недели
|
Изменение скорости от исходного уровня, преобразованное из TTSTAND, сравнивали между пациентами, получавшими вилтоларсен, и пациентами, получавшими плацебо.
TTSTAND оценивался как время, необходимое участнику, чтобы перейти от лежания на полу к стоянию.
Время, измеренное для TTSTAND, было преобразовано в скорость, выраженную как нарастание в секунду.
|
исходный уровень, 13, 25, 37, 49 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ТТРВ
Временное ограничение: от исходного уровня до 48 недель лечения
|
Изменение времени выполнения теста на бег/ходьбу на 10 метров (TTRW)
|
от исходного уровня до 48 недель лечения
|
|
6 МВт
Временное ограничение: от исходного уровня до 48 недель лечения
|
Изменения в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT)
|
от исходного уровня до 48 недель лечения
|
|
NSAA
Временное ограничение: от исходного уровня до 48 недель лечения
|
Изменения в амбулаторной оценке North Star (NSAA) NSAA — это функциональная шкала, разработанная для использования у детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые передвигаются самостоятельно. Он состоит из 17 действий, оцениваемых 0 (невозможно выполнить), 1 (выполняется с изменениями), 2 (обычное движение). Он оценивает способности, необходимые для того, чтобы оставаться в движении, которые, как было обнаружено, постепенно ухудшаются у нелеченных пациентов с МДД, а также при других мышечных дистрофиях, таких как мышечная дистрофия Беккера. Общий балл NSAA колеблется от 0 до 34, при этом 34 балла означают нормальную функцию. |
от исходного уровня до 48 недель лечения
|
|
ТТКЛИМБ
Временное ограничение: от исходного уровня до 48 недель лечения
|
Изменение времени подъема по 4-х ступенчатому тесту (TTCLIMB)
|
от исходного уровня до 48 недель лечения
|
|
Ручной динамометр
Временное ограничение: от исходного уровня до 48 недель лечения
|
Сила, создаваемая для каждой мышечной силы (разгибание локтя, сгибание локтя, разгибание колена и сгибание колена только на доминирующей стороне), будет измеряться ручным динамометром.
|
от исходного уровня до 48 недель лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 апреля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 августа 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 августа 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 августа 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 декабря 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 декабря 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NS-065/NCNP-01-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .