Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti affetti da DMD (RACER53)
25 ottobre 2023 aggiornato da: NS Pharma, Inc.
Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia di Viltolarsen rispetto al placebo nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibili di salto dell'esone 53.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. I pazienti eleggibili con mutazioni di delezione out-of-frame suscettibili di skipping dell'esone 53 saranno randomizzati a ricevere infusioni endovenose (IV) una volta alla settimana di 80 mg/kg di Viltolarsen o placebo per un massimo di 48 settimane.
Lo studio arruolerà circa 74 pazienti suscettibili di salto dell'esone 53. L'efficacia clinica sarà valutata durante le visite di studio programmate regolarmente, inclusi test funzionali come il test del tempo per stare in piedi (TTSTAND), il test del tempo per correre/camminare per 10 metri (TTRW), il test del cammino in sei minuti (6MWT), la valutazione ambulatoriale North Star ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) e dinamometro portatile (estensione del gomito, flessione del gomito, estensione del ginocchio e flessione del ginocchio solo sul lato dominante).
La sicurezza sarà valutata attraverso la raccolta di eventi avversi (AE), test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali ed esami fisici durante lo studio.
Durante lo studio verranno prelevati periodicamente campioni di sangue per valutare la farmacocinetica del farmaco in studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
77
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Info
- Numero di telefono: 1-866-677-4276
- Email: trialinfo@nspharma.com
Luoghi di studio
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Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Nedlands, Australia
- Perth Children's Hospital
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Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
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Calgary, Canada
- Alberta Children's Hospital
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Quebec City, Canada
- CHU de Quebec Research Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
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Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Catolica de Chile
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Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Rio
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Beijing, Cina
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing, Cina
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
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Changsha, Cina
- Hunan Children's Hospital
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Shanghai, Cina
- Children's Hospital of Fudan University
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Shenzhen, Cina
- Shenzhen Children's Hospital
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Pusan, Corea, Repubblica di
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Seoul National University Hospital
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Moscow, Federazione Russa
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
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Saint Petersburg, Federazione Russa
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
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Tomsk, Federazione Russa
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
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Athens, Grecia
- AGIA SOFIA Children's Hospital
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Thessaloníki, Grecia
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
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Kowloon Bay, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
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Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Chihuahua, Messico
- Hospital Angeles Chihuahua
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Ciudad de mexico, Messico
- Instituto Nacional de Pediatría
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Oslo, Norvegia
- Rikshospitalet
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Auckland, Nuova Zelanda
- New Zealand Clinical Research Ltd
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Leiden, Olanda
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Olanda
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow, Regno Unito
- Royal Hospital for Children - Glasgow
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London, Regno Unito
- University College London Institute of Child Health
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Manchester, Regno Unito
- Royal Manchester Children's Hospital
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Barcelona, Spagna
- Hospital Sant Joan de Deu
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario La Paz
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Istanbul, Tacchino
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Kaohsiung, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
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Kyiv, Ucraina
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 5 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio ≥ 4 anni e < 8 anni di età
- Mutazione(i) confermata(i) della DMD nel gene della distrofina che è suscettibile di saltare l'esone 53 per ripristinare il frame di lettura dell'mRNA della distrofina
- In grado di camminare autonomamente senza ausili
- TSTAND < 10 secondi
- Dose stabile di glucocorticoidi (GC) per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e si prevede che rimanga con una dose stabile di trattamento con GC per la durata dello studio
- Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione
Criteri di esclusione:
- Attuali o precedenti di infezioni fungine o virali sistemiche croniche
- - Malattia acuta nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco oggetto dello studio
- Evidenza di cardiomiopatia sintomatica (Nota: l'anomalia cardiaca asintomatica all'esame non sarebbe esclusa)
- Allergia o ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti
- Gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, secondo il parere del ricercatore
- Condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;
- L'intervento chirurgico entro i 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio o l'intervento chirurgico è pianificato in qualsiasi momento durante la durata dello studio
- Il partecipante ha risultati positivi al test per l'antigene dell'epatite B, l'anticorpo dell'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
- Attualmente sta assumendo qualsiasi altro farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio o entro 5 volte l'emivita di un farmaco, a seconda di quale sia il più lungo
- Precedentemente arruolato in uno studio interventistico su viltolarisen
- Attualmente sta assumendo qualsiasi altro agente per saltare l'esone o ha assunto qualsiasi altro agente per saltare l'esone entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio
- Avendo preso qualsiasi terapia genica
- Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Viltlarsen
I pazienti suscettibili di salto dell'esone 53 riceveranno infusioni endovenose (IV) di viltolarisen, settimanalmente, a 80 mg/kg per un massimo di 48 settimane.
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Infusione endovenosa
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I pazienti suscettibili di salto dell'esone 53 riceveranno infusioni endovenose (IV) di placebo, settimanalmente, per un massimo di 48 settimane.
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Infusione endovenosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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STAND
Lasso di tempo: basale a 48 settimane di trattamento
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Modifica del tempo di attesa (TTSTAND)
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basale a 48 settimane di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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TTRW
Lasso di tempo: basale a 48 settimane di trattamento
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Modifica del test del tempo di corsa/camminata per 10 metri (TTRW)
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basale a 48 settimane di trattamento
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6MWT
Lasso di tempo: basale a 48 settimane di trattamento
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Modifica nel test del cammino di sei minuti (6MWT)
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basale a 48 settimane di trattamento
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NSAA
Lasso di tempo: basale a 48 settimane di trattamento
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Modifica della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) La NSAA è una scala funzionale ideata per l'uso in bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Consiste di 17 attività classificate 0 (impossibile eseguire), 1 (esegue con modifiche), 2 (movimento normale). Valuta le abilità necessarie per rimanere deambulanti che si sono dimostrate deteriorarsi progressivamente nei pazienti DMD non trattati, così come in altre distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Becker. Il punteggio totale NSAA varia da 0 a 34, con un punteggio di 34 che implica una funzione normale. |
basale a 48 settimane di trattamento
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TTCLIMB
Lasso di tempo: basale a 48 settimane di trattamento
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Modifica del tempo di salita Test di 4 gradini (TTCLIMB)
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basale a 48 settimane di trattamento
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Dinamometro portatile
Lasso di tempo: basale a 48 settimane di trattamento
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La forza generata per ogni forza muscolare (estensione del gomito, flessione del gomito, estensione del ginocchio e flessione del ginocchio solo sul lato dominante) sarà misurata con un dinamometro portatile.
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basale a 48 settimane di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 aprile 2020
Completamento primario (Effettivo)
19 ottobre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
19 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
19 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NS-065/NCNP-01-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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