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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Viltolarsen chez les garçons ambulants atteints de DMD (RACER53)

25 octobre 2023 mis à jour par: NS Pharma, Inc.

Une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Viltolarsen chez les garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de Viltolarsen par rapport à un placebo chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles de sauter l'exon 53.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de Viltolarsen chez des garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les patients éligibles présentant des mutations de délétion hors cadre susceptibles de sauter l'exon 53 seront randomisés pour recevoir une fois par semaine des perfusions intraveineuses (IV) de 80 mg/kg de Viltolarsen ou un placebo pendant 48 semaines maximum.

L'étude recrutera environ 74 patients susceptibles de sauter l'exon 53. L'efficacité clinique sera évaluée lors de visites d'étude régulièrement programmées, y compris des tests fonctionnels tels que le test de temps pour se tenir debout (TTSTAND), le test de temps pour courir / marcher sur 10 mètres (TTRW), le test de marche de six minutes (6MWT), l'évaluation ambulatoire North Star ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) et Dynamomètre portatif (extension du coude, flexion du coude, extension du genou et flexion du genou du côté dominant uniquement).

La sécurité sera évaluée par la collecte d'événements indésirables (EI), de tests de laboratoire, d'électrocardiogrammes (ECG), de signes vitaux et d'examens physiques tout au long de l'étude.

Des échantillons de sang seront prélevés périodiquement tout au long de l'étude pour évaluer la pharmacocinétique du médicament à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

77

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Alberta Children's Hospital
      • Quebec City, Canada
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chili
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Chine
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha, Chine
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, Chine
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Chine
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Corée, République de
      • Pusan, Corée, République de
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corée, République de
        • Seoul National University Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario La Paz
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Fédération Russe
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Grèce
      • Athens, Grèce
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grèce
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Hong Kong
      • Kowloon Bay, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italie
      • Rome, Italie
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Mexique
      • Chihuahua, Mexique
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Mexique
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
        • Rikshospitalet
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • New Zealand Clinical Research Ltd
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Children - Glasgow
      • London, Royaume-Uni
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ≥ 4 ans et < 8 ans
  • Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine qui se prêtent au saut de l'exon 53 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine
  • Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels
  • TTSTAND < 10 secondes
  • Dose stable de glucocorticoïde (GC) pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude et devrait rester sous dose stable de traitement GC pendant toute la durée de l'étude
  • D'autres critères d'inclusion peuvent s'appliquer

Critère d'exclusion:

  • Infections fongiques ou virales systémiques chroniques actuelles ou passées
  • Maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude
  • Preuve de cardiomyopathie symptomatique (Remarque : une anomalie cardiaque asymptomatique à l'examen ne serait pas exclusive)
  • Allergie ou hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants
  • Problèmes comportementaux ou cognitifs graves qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur
  • Une condition médicale antérieure ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et le suivi soient correctement complétés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur ;
  • La chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou la chirurgie est prévue à tout moment pendant la durée de l'étude
  • Le participant a des résultats de test positifs pour l'antigène de l'hépatite B, l'anticorps de l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Prend actuellement tout autre médicament expérimental ou a pris tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou dans les 5 fois la demi-vie d'un médicament, selon la plus longue
  • Précédemment inscrit dans une étude interventionnelle sur le viltolarsen
  • Prend actuellement tout autre agent de saut d'exon ou a pris tout autre agent de saut d'exon dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude
  • Avoir suivi une thérapie génique
  • D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Viltolarsen
Les patients susceptibles de sauter l'exon 53 recevront des perfusions intraveineuses (IV) de viltolarsen, chaque semaine, à 80 mg/kg pendant 48 semaines maximum.
Médicament: Viltolarsen
Perfusion IV
Autres noms:
  • NS-065/NCNP-01
Comparateur placebo: Placebo
Les patients susceptibles de sauter l'exon 53 recevront des perfusions intraveineuses (IV) placebo, chaque semaine, pendant 48 semaines maximum.
Médicament: Placebo
Perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
TTSTAND
Délai: de base à 48 semaines de traitement
Modification du temps de repos (TTSTAND)
de base à 48 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
TTRW
Délai: de base à 48 semaines de traitement
Changement de temps pour courir/marcher le test de 10 mètres (TTRW)
de base à 48 semaines de traitement
6MWT
Délai: de base à 48 semaines de traitement
Modification du test de marche de six minutes (6MWT)
de base à 48 semaines de traitement
NSAA
Délai: de base à 48 semaines de traitement

Modification de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)

Le NSAA est une échelle fonctionnelle conçue pour être utilisée chez les enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il se compose de 17 activités notées 0 (incapable d'effectuer), 1 (réalise avec des modifications), 2 (mouvement normal). Il évalue les capacités nécessaires pour rester ambulant qui se sont progressivement détériorées chez les patients DMD non traités, ainsi que dans d'autres dystrophies musculaires telles que la dystrophie musculaire de Becker. Le score total NSAA varie de 0 à 34, un score de 34 indiquant un fonctionnement normal.
de base à 48 semaines de traitement
TTCLIMB
Délai: de base à 48 semaines de traitement
Test de changement de temps pour grimper en 4 étapes (TTCLIMB)
de base à 48 semaines de traitement
Dynamomètre à main
Délai: de base à 48 semaines de traitement
La force générée pour chaque force musculaire (extension du coude, flexion du coude, extension du genou et flexion du genou du côté dominant uniquement) sera mesurée par un dynamomètre portatif.
de base à 48 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NS Pharma, Inc.

Collaborateurs

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 avril 2020

Achèvement primaire (Réel)

19 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

19 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2019

Première publication (Réel)

19 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NS-065/NCNP-01-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    Actif, ne recrute pas
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