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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Viltolarsen bei ambulanten Jungen mit DMD (RACER53)

25. Oktober 2023 aktualisiert von: NS Pharma, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Viltolarsen bei ambulanten Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Viltolarsen im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für Exon-53-Skipping geeignet sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Viltolarsen bei gehfähigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie. Geeignete Patienten mit Out-of-Frame-Deletionsmutationen, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind, werden randomisiert und erhalten einmal wöchentlich intravenöse (IV) Infusionen von 80 mg/kg Viltolarsen oder Placebo für bis zu 48 Wochen.

In die Studie werden etwa 74 Patienten aufgenommen, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind. Die klinische Wirksamkeit wird bei regelmäßig geplanten Studienbesuchen bewertet, einschließlich Funktionstests wie dem Time to Stand-Test (TTSTAND), dem Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW), dem Six-Minute-Walk-Test (6MWT), dem North Star Ambulatory Assessment ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) und Handdynamometer (Ellbogenstreckung, Ellbogenbeugung, Kniestreckung und Kniebeugung nur auf der dominanten Seite).

Die Sicherheit wird durch die Erfassung unerwünschter Ereignisse (AEs), Labortests, Elektrokardiogramme (EKGs), Vitalfunktionen und körperliche Untersuchungen während der gesamten Studie bewertet.

Während der Studie werden regelmäßig Blutproben entnommen, um die Pharmakokinetik des Studienmedikaments zu beurteilen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • China
      • Beijing, China
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, China
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Griechenland
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Hongkong
      • Kowloon Bay, Hongkong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
      • Quebec City, Kanada
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Korea, Republik von
      • Pusan, Korea, Republik von
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Seoul National University Hospital
  • Mexiko
      • Chihuahua, Mexiko
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Mexiko
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • New Zealand Clinical Research Ltd
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Rikshospitalet
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Russische Föderation
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Children - Glasgow
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich ≥ 4 Jahre und < 8 Jahre alt
  • Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, die für das Skippen von Exon 53 geeignet sind, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen
  • Selbstständiges Gehen ohne Hilfsmittel möglich
  • TTSTAND < 10 Sekunden
  • Stabile Dosis von Glucocorticoid (GC) für mindestens 3 Monate vor Studieneintritt und es wird erwartet, dass sie für die Dauer der Studie auf einer stabilen Dosis von GC-Behandlung bleiben
  • Es können andere Einschlusskriterien gelten

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen
  • Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Nachweis einer symptomatischen Kardiomyopathie (Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlusskriterium)
  • Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile
  • Schwere Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen
  • Früherer oder aktueller Gesundheitszustand, Anamnese, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es nach Ansicht des Prüfarztes unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen;
  • Eine Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder eine Operation ist jederzeit während der Dauer der Studie geplant
  • Der Teilnehmer hat positive Testergebnisse für Hepatitis-B-Antigen, Hepatitis-C-Antikörper oder Humanes Immunschwächevirus (HIV)
  • Derzeit Einnahme eines anderen Prüfpräparats oder Einnahme eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder innerhalb der 5-fachen Halbwertszeit eines Medikaments, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Zuvor an einer Interventionsstudie zu Vittolarsen teilgenommen
  • Derzeit ein anderes Exon-Skipping-Mittel einnehmen oder innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein anderes Exon-Skipping-Mittel eingenommen haben
  • Nach Einnahme einer Gentherapie
  • Es können andere Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Viltolarsen
Patienten, die für das Skippen von Exon 53 geeignet sind, erhalten wöchentlich intravenöse (IV) Infusionen von Vittolarsen mit 80 mg/kg für bis zu 48 Wochen.
Arzneimittel: Viltolarsen
IV-Infusion
Andere Namen:
  • NS-065/NCNP-01
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind, erhalten bis zu 48 Wochen lang wöchentlich intravenöse (IV) Placebo-Infusionen.
Arzneimittel: Placebo
IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TTSTAND
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen Behandlung
Änderung der Standzeit (TTSTAND)
Baseline bis 48 Wochen Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TTRW
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen Behandlung
Änderung der Zeit bis zum 10-Meter-Lauf-/Gehtest (TTRW)
Baseline bis 48 Wochen Behandlung
6MGT
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen Behandlung
Änderung des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT)
Baseline bis 48 Wochen Behandlung
NSAA
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen Behandlung

Änderung der North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

Die NSAA ist eine Funktionsskala, die für den Einsatz bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde. Es besteht aus 17 Aktivitäten, die mit 0 (nicht leistungsfähig), 1 (mit Modifikationen leistungsfähig), 2 (normale Bewegung) bewertet werden. Es bewertet die Fähigkeiten, die erforderlich sind, um gehfähig zu bleiben, die sich bei unbehandelten DMD-Patienten sowie bei anderen Muskeldystrophien wie der Becker-Muskeldystrophie zunehmend verschlechtern. Der NSAA-Gesamtwert reicht von 0 bis 34, wobei ein Wert von 34 eine normale Funktion impliziert.
Baseline bis 48 Wochen Behandlung
TTCLIMB
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen Behandlung
Änderung der Zeit zum Klettern im 4-Stufen-Test (TTCLIMB)
Baseline bis 48 Wochen Behandlung
Handdynamometer
Zeitfenster: Baseline bis 48 Wochen Behandlung
Die Kraft, die für jede Muskelstärke (Ellbogenstreckung, Ellbogenbeugung, Kniestreckung und Kniebeugung nur auf der dominanten Seite) erzeugt wird, wird mit einem Handdynamometer gemessen.
Baseline bis 48 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Mitarbeiter

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-065/NCNP-01-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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