Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Viltolarsena u chodzących chłopców z DMD (RACER53)
3 grudnia 2024 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Viltolarsena u ambulansujących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu Viltolarsen w porównaniu z placebo u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) podatnych na pominięcie eksonu 53.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa produktu Viltolarsen u chodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Kwalifikujący się pacjenci z mutacjami delecyjnymi poza ramką, podatni na pominięcie eksonu 53, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej raz w tygodniu infuzje dożylne (IV) 80 mg/kg Viltolarsen lub placebo przez okres do 48 tygodni.
Do badania zostanie włączonych około 74 pacjentów podatnych na pominięcie egzonu 53. Skuteczność kliniczna będzie oceniana podczas regularnie zaplanowanych wizyt badawczych, w tym testów funkcjonalnych, takich jak test czasu do wstania (TTSTAND), test czasu do przebiegnięcia/chodzenia na 10 metrów (TTRW), test 6-minutowego marszu (6MWT), ocena ambulatoryjna North Star ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) i ręczny dynamometr (wyprost łokcia, zgięcie łokcia, wyprost kolana i zgięcie kolana tylko po stronie dominującej).
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez zebranie zdarzeń niepożądanych (AE), testów laboratoryjnych, elektrokardiogramów (EKG), parametrów życiowych i badań fizykalnych w trakcie badania.
Próbki krwi będą pobierane okresowo w trakcie badania w celu oceny farmakokinetyki badanego leku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
77
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Australia
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Chiny
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Chiny
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Chiny
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Chiny
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Federacja Rosyjska
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Athens, Grecja
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Grecja
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandia
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Chihuahua, Meksyk
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Meksyk
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Pusan, Republika Korei
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Republika Korei
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tajwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
-
-
-
Rome, Włochy
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Zjednoczone Królestwo
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 miesiące do 3 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku ≥ 4 lat i < 8 lat
- Potwierdzona mutacja (mutacje) DMD w genie dystrofiny, która jest podatna na pominięcie eksonu 53 w celu przywrócenia ramki odczytu mRNA dystrofiny
- Możliwość samodzielnego chodzenia bez urządzeń wspomagających
- TTSTAND < 10 sekund
- Stała dawka glikokortykosteroidów (GKS) przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i oczekuje się, że pozostanie na stałej dawce GKS przez cały czas trwania badania
- Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia
Kryteria wyłączenia:
- Aktualne lub przebyte przewlekłe ogólnoustrojowe infekcje grzybicze lub wirusowe
- Ostra choroba w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
- Dowody na objawową kardiomiopatię (Uwaga: bezobjawowa nieprawidłowość serca w badaniu nie wyklucza)
- Alergia lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników
- Poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu
- przebyty lub trwający stan zdrowia, historia medyczna, objawy fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja nie zostaną prawidłowo zakończone lub w opinii badacza zaburzają ocenę wyników badania;
- Operacja w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub operacja jest planowana na dowolny czas trwania badania
- Uczestnik ma pozytywny wynik testu na antygen wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV)
- Obecnie przyjmuje jakikolwiek inny badany lek lub przyjmował jakikolwiek inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
- Uczestniczył wcześniej w interwencyjnym badaniu viltolarsena
- Obecnie przyjmuje jakikolwiek inny środek pomijając egzon lub przyjmował jakikolwiek inny środek pomijając egzon w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku
- Podjąwszy jakąkolwiek terapię genową
- Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Viltolarsena
Pacjenci podatni na pominięcie eksonu 53 będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) viltolarsenu co tydzień w dawce 80 mg/kg mc. przez okres do 48 tygodni.
|
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci podatni na pominięcie eksonu 53 będą otrzymywać infuzje dożylne placebo (IV) co tydzień przez okres do 48 tygodni.
|
Infuzja dożylna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmień prędkość z linii bazowej na czas postoju (TTSTAND).
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 13, 25, 37, 49
|
Porównano zmianę prędkości przeliczonej z TTSTAND w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów leczonych wiltolarsenem i pacjentów otrzymujących placebo.
TTSTAND oceniano jako czas potrzebny uczestnikowi na przejście z pozycji leżącej na podłodze do pozycji stojącej.
Czas zmierzony dla TTSTAND przeliczono na prędkość wyrażoną jako przyrost na sekundę.
|
wartość wyjściowa, tydzień 13, 25, 37, 49
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
TTRW
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
Zmiana czasu biegu/chodzenia w teście na 10 metrów (TTRW)
|
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
|
6MWT
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
Zmiana w sześciominutowym teście marszu (6MWT)
|
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
|
NSAA
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
Zmiana oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) NSAA to funkcjonalna skala opracowana do stosowania u chodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Składa się z 17 czynności ocenianych na 0 (nie można wykonać), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (normalny ruch). Ocenia zdolności niezbędne do poruszania się, które, jak stwierdzono, stopniowo pogarszają się u nieleczonych pacjentów z DMD, a także z innymi dystrofiami mięśniowymi, takimi jak dystrofia mięśniowa Beckera. Całkowity wynik NSAA mieści się w zakresie od 0 do 34, przy czym wynik 34 oznacza normalne funkcjonowanie. |
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
|
TTCLIMB
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
Zmiana czasu potrzebnego do wspięcia się na 4 stopnie (TTCLIMB)
|
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
|
Ręczny dynamometr
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
Siła generowana dla każdej siły mięśniowej (wyprost łokcia, zgięcie łokcia, wyprost kolana i zgięcie kolana tylko po stronie dominującej) zostanie zmierzona za pomocą ręcznego dynamometru.
|
wartości wyjściowej do 48 tygodni leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 października 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 października 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 sierpnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 sierpnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 grudnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NS-065/NCNP-01-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .