Tutkimus Viltolarsenin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ambulanssipojilla, joilla on DMD (RACER53)
tiistai 3. joulukuuta 2024 päivittänyt: NS Pharma, Inc.
Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Viltolarsenin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ambulanssipojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida Viltolarsenin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla, jotka ovat alttiita eksonin 53 ohittamiseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Viltolarsenin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ambulanssipojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia. Tukikelpoiset potilaat, joilla on kehyksen ulkopuolisia deleetiomutaatioita, jotka voidaan ohittaa eksoni 53, satunnaistetaan saamaan kerran viikossa suonensisäisenä (IV) infuusiona 80 mg/kg Viltolarsenia tai lumelääkettä enintään 48 viikon ajan.
Tutkimukseen otetaan mukaan noin 74 potilasta, joiden eksoni 53 ohitetaan. Kliininen teho arvioidaan säännöllisesti suunnitelluilla tutkimuskäynneillä, mukaan lukien toiminnalliset testit, kuten seisomisaikatesti (TTSTAND), juoksu-/kävelyaikatesti 10 metrin testi (TTRW), kuuden minuutin kävelytesti (6MWT), North Starin ambulatorinen arviointi ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) ja kädessä pidettävä dynamometri (kyynärpään ojennus, kyynärpään koukistus, polven ojennus ja polven koukistus vain hallitsevalla puolella).
Turvallisuutta arvioidaan keräämällä haittatapahtumia (AE), laboratoriotutkimuksia, EKG:itä, elintoimintoja ja fyysisiä tutkimuksia koko tutkimuksen ajan.
Verinäytteitä otetaan säännöllisesti koko tutkimuksen ajan tutkimuslääkkeen farmakokinetiikan arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
77
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Australia
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Kiina
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Kiina
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Kiina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kiina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korean tasavalta
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Kreikka
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Chihuahua, Meksiko
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Meksiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Venäjän federaatio
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies ≥ 4 vuotta ja < 8 vuotta
- Vahvistettu DMD-mutaatio(t) dystrofiinigeenissä, joka voidaan ohittaa eksoni 53 dystrofiinin mRNA-lukukehyksen palauttamiseksi
- Pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä
- TTSTAND < 10 sekuntia
- Vakaa glukokortikoidiannos (GC) vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa, ja sen odotetaan pysyvän vakaalla GC-annoksella koko tutkimuksen ajan
- Muita osallistumiskriteerejä voidaan soveltaa
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai historiallinen krooninen systeeminen sieni- tai virusinfektio
- Akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Todisteet oireellisesta kardiomyopatiasta (Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksessa ei ole poissulkeva)
- Allergia tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle
- Vaikeat käyttäytymis- tai kognitiiviset ongelmat, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen
- Aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysiset löydökset tai laboratoriopoikkeamat, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan asianmukaisen loppuun saattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkijan mielestä tutkimustulosten arviointia;
- Leikkaus 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai leikkaus on suunniteltu milloin tahansa tutkimuksen keston aikana
- Osallistujalla on positiiviset testitulokset hepatiitti B -antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
- Käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai 5-kertaisen lääkkeen puoliintumisajan sisällä sen mukaan kumpi on pidempi
- Osallistunut aiemmin viltolarsenin interventiotutkimukseen
- Käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta eksonia ohittavaa ainetta tai on ottanut mitä tahansa muuta eksonia ohittavaa ainetta 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Ollut mitä tahansa geeniterapiaa
- Muita poissulkemisperusteita voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Viltolarsen
Potilaat, jotka voivat ohittaa eksonin 53, saavat viltolarsen-infuusiota suonensisäisesti (IV) viikoittain annoksella 80 mg/kg enintään 48 viikon ajan.
|
IV infuusio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat, jotka pystyvät ohittamaan eksonin 53, saavat lumelääkettä suonensisäisinä (IV) infuusioina viikoittain enintään 48 viikon ajan.
|
IV-infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perusviivasta ajassa seisomaan (TTSTAND) -nopeus
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 13, 25, 37, 49
|
TTSTANDista muunnetun nopeuden muutosta lähtötasosta verrattiin viltolarsenilla hoidettujen potilaiden ja lumelääkettä saaneiden potilaiden välillä.
TTSTAND arvioitiin ajaksi, joka kuluu osallistujalta lattialla makaamisesta seisomaan.
TTSTAND:lle mitattu aika muutettiin nopeudeksi ilmaistuna nousuna sekunnissa.
|
lähtötaso, viikko 13, 25, 37, 49
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TTRW
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Muutos ajassa juoksu/kävely 10 metrin testissä (TTRW)
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
6 MWT
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Muutos kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
NSAA
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Muutos North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA) NSAA on toiminnallinen asteikko, joka on suunniteltu käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike). Se arvioi kykyjä pysyä ambulanssissa ja joiden on havaittu heikkenevän asteittain hoitamattomilla DMD-potilailla sekä muissa lihasdystrofioissa, kuten Beckerin lihasdystrofia. NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa. |
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
TTCLIMB
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Muutos ajassa nousuun 4 askeleen testi (TTCLIMB)
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
|
Kädessä pidettävä dynamometri
Aikaikkuna: lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Jokaiselle lihasvoimalle (kyynärpään ojennus, kyynärpään ojennus, polven ojennus ja polven koukistus vain hallitsevalla puolella) tuotettu voima mitataan käsidynamometrillä.
|
lähtötasosta 48 hoitoviikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. huhtikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. joulukuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NS-065/NCNP-01-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .