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评估 Viltolarsen 在患有 DMD 的行走男孩中的疗效和安全性的研究 (RACER53)

2023年10月25日 更新者：NS Pharma, Inc.

一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Viltolarsen 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的行走男孩中的疗效和安全性

本研究的主要目的是评估 Viltolarsen 与安慰剂相比对适合外显子 53 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 Viltolarsen 在患有 Duchenne 肌营养不良症的行走男孩中的疗效和安全性。 符合条件的符合外显子53跳跃的框外缺失突变的合格患者将被随机分配接受每周一次静脉内（IV）输注80 mg / kg V​​iltolarsen或安慰剂长达48周。

该研究将招募大约 74 名适合外显子 53 跳跃的患者。 将在定期安排的研究访问中评估临床疗效，包括功能测试，例如站立时间测试 (TTSTAND)、跑步/步行 10 米测试时间 (TTRW)、六分钟步行测试 (6MWT)、北极星动态评估 ( NSAA)、攀爬时间 4 步测试 (TTCLIMB) 和手持式测力计（仅优势侧的肘部伸展、肘部屈曲、膝部伸展和膝部屈曲）。

在整个研究过程中，将通过收集不良事件 (AE)、实验室测试、心电图 (ECG)、生命体征和身体检查来评估安全性。

在整个研究过程中将定期采集血样以评估研究药物的药代动力学。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

77

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing、中国
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha、中国
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai、中国
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen、中国
        • Shenzhen Children's Hospital
  • 乌克兰
      • Kyiv、乌克兰
        • State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk、俄罗斯联邦
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • 加拿大
      • Calgary、加拿大
        • Alberta Children's Hospital
      • Quebec City、加拿大
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • 台湾
      • Kaohsiung、台湾
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital
  • 墨西哥
      • Chihuahua、墨西哥
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico、墨西哥
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • 大韩民国
      • Pusan、大韩民国
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul、大韩民国
        • Seoul National University Hospital
  • 希腊
      • Athens、希腊
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki、希腊
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • 意大利
      • Rome、意大利
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • 挪威
      • Oslo、挪威
        • Rikshospitalet
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰
        • New Zealand Clinical Research Ltd
  • 智利
      • Santiago、智利
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago、智利
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • 澳大利亚
      • Brisbane、澳大利亚
        • Queensland Children's Hospital
      • Nedlands、澳大利亚
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow、英国
        • Royal Hospital for Children - Glasgow
      • London、英国
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester、英国
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、荷兰
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Universitario La Paz
  • 香港
      • Kowloon Bay、香港
        • Hong Kong Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性 ≥ 4 岁且 < 8 岁
  • 经证实的抗肌萎缩蛋白基因中的 DMD 突变可以跳过外显子 53 以恢复抗肌萎缩蛋白 mRNA 阅读框
  • 无需辅助器具即可独立行走
  • TTSTAND < 10 秒
  • 在进入研究前至少 3 个月使用稳定剂量的糖皮质激素 (GC)，并预计在研究期间保持稳定剂量的 GC 治疗
  • 其他纳入标准可能适用

排除标准：

  • 慢性全身性真菌或病毒感染的当前或病史
  • 研究药物首次给药前 4 周内发生急性疾病
  • 症状性心肌病的证据（注意：调查中无症状的心脏异常不排除）
  • 对研究药物或其任何成分过敏或超敏反应
  • 研究者认为妨碍参与研究的严重行为或认知问题
  • 根据研究者的意见，可能影响安全性的既往或持续的医疗状况、病史、体检结果或实验室异常，使得治疗和随访不可能正确完成或损害研究结果的评估；
  • 在研究药物首次给药前 3 个月内进行手术或计划在研究期间的任何时间进行手术
  • 参与者的乙型肝炎抗原、丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测结果呈阳性
  • 目前正在服用任何其他研究药物或在首次服用研究药物前 3 个月内或药物半衰期的 5 倍内服用过任何其他研究药物，以较长者为准
  • 之前参加过 viltolarsen 的介入研究
  • 目前服用任何其他外显子跳跃剂或在研究药物首次给药前 3 个月内服用过任何其他外显子跳跃剂
  • 接受过任何基因治疗
  • 其他排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：维尔托拉森
适合外显子53跳跃的患者将每周以80 mg / kg的剂量接受维托拉森静脉（IV）输注，持续长达48周。
药品：维尔托拉森
静脉输液
其他名称：
  • NS-065/NCNP-01
安慰剂比较：安慰剂
适合外显子 53 跳跃的患者将每周接受安慰剂静脉内 (IV) 输注，持续长达 48 周。
药品：安慰剂
静脉输液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
台站
大体时间：基线至治疗 48 周
站立时间变化 (TTSTAND)
基线至治疗 48 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
TTRW
大体时间：基线至治疗 48 周
跑步/步行 10 米测试 (TTRW) 时间的变化
基线至治疗 48 周
6兆瓦
大体时间：基线至治疗 48 周
六分钟步行测试 (6MWT) 的变化
基线至治疗 48 周
美国国家航空航天局
大体时间：基线至治疗 48 周

北极星门诊评估 (NSAA) 的变化

NSAA 是一种功能量表，设计用于患有 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的能走动的儿童。 它由 17 项活动组成，分为 0 级（无法执行）、1 级（修改后执行）、2 级（正常运动）。 它评估了在未经治疗的 DMD 患者以及其他肌营养不良症（如贝克尔肌营养不良症）中发现会逐渐恶化的保持行走能力所必需的能力。 NSAA 总分范围从 0 到 34，其中 34 分表示功能正常。
基线至治疗 48 周
TTC攀爬
大体时间：基线至治疗 48 周
攀登时间变化 4 步测试 (TTCLIMB)
基线至治疗 48 周
手持式测功机
大体时间：基线至治疗 48 周
每种肌肉力量（仅优势侧的肘部伸展、肘部屈曲、膝部伸展和膝部屈曲）产生的力将通过手持式测力计测量。
基线至治疗 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NS Pharma, Inc.

合作者

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年4月14日

初级完成 (实际的)

2023年10月19日

研究完成 (实际的)

2023年10月19日

研究注册日期

首次提交

2019年8月15日

首先提交符合 QC 标准的

2019年8月15日

首次发布 (实际的)

2019年8月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月25日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NS-065/NCNP-01-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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