Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Viltolarsen hos ambulante gutter med DMD (RACER53)
3. desember 2024 oppdatert av: NS Pharma, Inc.
En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Viltolarsen hos ambulante gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)
Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av Viltolarsen sammenlignet med placebo hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som er mottakelige for ekson 53-hopping.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Viltolarsen hos ambulante gutter med Duchenne muskeldystrofi. Kvalifiserte pasienter med ut-av-ramme-delesjonsmutasjoner som kan hoppe over ekson 53, vil bli randomisert til å motta intravenøse (IV) infusjoner én gang i uken på 80 mg/kg Viltolarsen eller placebo i opptil 48 uker.
Studien vil inkludere omtrent 74 pasienter som kan hoppe over exon 53. Klinisk effekt vil bli vurdert ved regelmessige planlagte studiebesøk, inkludert funksjonstester som Time to Stand Test (TTSTAND), Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW), Seks-minutters gangtest (6MWT), North Star Ambulatory Assessment ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) og håndholdt dynamometer (albueforlengelse, albuefleksjon, kneforlengelse og knefleksjon kun på den dominerende siden).
Sikkerhet vil bli vurdert gjennom innsamling av uønskede hendelser (AE), laboratorietester, elektrokardiogrammer (EKG), vitale tegn og fysiske undersøkelser gjennom hele studien.
Blodprøver vil bli tatt med jevne mellomrom gjennom hele studien for å vurdere farmakokinetikken til studiemedikamentet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
77
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Australia
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Canada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Den russiske føderasjonen
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Hellas
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Kina
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korea, Republikken
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Chihuahua, Mexico
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Mexico
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Storbritannia
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Storbritannia
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Storbritannia
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 måneder til 3 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann ≥ 4 år og < 8 år
- Bekreftet DMD-mutasjon(er) i dystrofin-genet som er mottakelig for å hoppe over ekson 53 for å gjenopprette dystrofin-mRNA-leserammen
- Kan gå selvstendig uten hjelpemidler
- TTSTAND < 10 sekunder
- Stabil dose av glukokortikoid (GC) i minst 3 måneder før studiestart og forventes å forbli på stabil dose av GC-behandling i løpet av studien
- Andre inkluderingskriterier kan gjelde
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende eller historie med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner
- Akutt sykdom innen 4 uker før den første dosen av studiemedikamentet
- Bevis på symptomatisk kardiomyopati (Merk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøkelse vil ikke være utelukkende)
- Allergi eller overfølsomhet overfor studiemedikamentet eller noen av dets bestanddeler
- Alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter etterforskerens mening
- Tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjør det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt gjennomført eller svekker vurderingen av studieresultatene, etter utrederens mening;
- Kirurgi innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet eller kirurgi er planlagt når som helst i løpet av studiens varighet
- Deltakeren har positive testresultater for hepatitt B-antigen, hepatitt C-antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV)
- Tar for øyeblikket andre undersøkelsesmedisiner eller har tatt andre undersøkelsesmedisiner innen 3 måneder før den første dosen av studiemedisinen eller innen 5 ganger halveringstiden til en medisin, avhengig av hva som er lengst
- Tidligere innrullert i en intervensjonsstudie av viltolarsen
- Tar for øyeblikket et annet exon-hoppemiddel eller har tatt et annet exon-hoppemiddel innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet
- Har tatt noen form for genterapi
- Andre eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Viltolarsen
Pasienter som kan hoppe over exon 53 vil få viltolarsen intravenøs (IV) infusjon, ukentlig, med 80 mg/kg i opptil 48 uker.
|
IV infusjon
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Pasienter som kan hoppe over exon 53, vil motta placebo intravenøse (IV) infusjoner, ukentlig, i opptil 48 uker.
|
IV infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endre fra grunnlinje i tid til å stå (TTSTAND) Hastighet
Tidsramme: baseline, uke 13, 25, 37, 49
|
Endringen fra baseline for hastighet konvertert fra TTSTAND ble sammenlignet mellom viltolarsen-behandlede pasienter og placebo-behandlede pasienter.
TTSTAND ble vurdert som tiden det tar deltakeren å gå fra å ligge flatt på gulvet til å stå.
Tiden målt for TTSTAND ble konvertert til en hastighet uttrykt som stigning per sekund.
|
baseline, uke 13, 25, 37, 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
TTRW
Tidsramme: baseline til 48 ukers behandling
|
Endring i tid til å løpe/gå 10 meter test (TTRW)
|
baseline til 48 ukers behandling
|
|
6MWT
Tidsramme: baseline til 48 ukers behandling
|
Endring i seks-minutters gangtest (6MWT)
|
baseline til 48 ukers behandling
|
|
NSAA
Tidsramme: baseline til 48 ukers behandling
|
Endring i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) NSAA er en funksjonsskala utviklet for bruk hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Den består av 17 aktiviteter gradert 0 (ikke i stand til å utføre), 1 (utføres med modifikasjoner), 2 (normal bevegelse). Den vurderer evner som er nødvendige for å forbli ambulant som har blitt funnet å gradvis forverres hos ubehandlede DMD-pasienter, så vel som ved andre muskeldystrofier som Becker muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34 som antyder normal funksjon. |
baseline til 48 ukers behandling
|
|
TTCLIMB
Tidsramme: baseline til 48 ukers behandling
|
Endring i Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)
|
baseline til 48 ukers behandling
|
|
Håndholdt dynamometer
Tidsramme: baseline til 48 ukers behandling
|
Kraften som genereres for hver muskelstyrke (albueekstensjon, albuefleksjon, kneekstensjon og knefleksjon kun på den dominerende siden) vil bli målt med håndholdt dynamometer.
|
baseline til 48 ukers behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. april 2020
Primær fullføring (Faktiske)
19. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
19. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
19. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. desember 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. desember 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NS-065/NCNP-01-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .