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Estudo para avaliar a eficácia e segurança de Viltolarsen em meninos ambulatoriais com DMD (RACER53)

25 de outubro de 2023 atualizado por: NS Pharma, Inc.

Um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, placebo-controlado de Fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança de Viltolarsen em meninos ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de Viltolarsen em comparação com placebo em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) passíveis de pular o exon 53.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico para avaliar a eficácia e segurança de Viltolarsen em meninos ambulantes com distrofia muscular de Duchenne. Os pacientes elegíveis com mutações de deleção fora do quadro passíveis de pular o exon 53 serão randomizados para receber infusões intravenosas (IV) uma vez por semana de 80 mg/kg de Viltolarsen ou placebo por até 48 semanas.

O estudo incluirá aproximadamente 74 pacientes passíveis de pular o exon 53. A eficácia clínica será avaliada em visitas de estudo agendadas regularmente, incluindo testes funcionais, como o teste de tempo para levantar (TTSTAND), teste de tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW), teste de caminhada de seis minutos (6MWT), avaliação ambulatorial North Star ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) e Dinamômetro de mão (extensão de cotovelo, flexão de cotovelo, extensão de joelho e flexão de joelho apenas no lado dominante).

A segurança será avaliada por meio da coleta de eventos adversos (EAs), testes laboratoriais, eletrocardiogramas (ECGs), sinais vitais e exames físicos ao longo do estudo.

Amostras de sangue serão coletadas periodicamente ao longo do estudo para avaliar a farmacocinética da droga do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

77

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
      • Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Nedlands, Austrália
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
      • Quebec City, Canadá
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • China
      • Beijing, China
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, China
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha, China
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Federação Russa
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grécia
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holanda
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Hong Kong
      • Kowloon Bay, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • México
      • Chihuahua, México
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, México
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Rikshospitalet
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • New Zealand Clinical Research Ltd
  • Peru
      • Istanbul, Peru
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital for Children - Glasgow
      • London, Reino Unido
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Republica da Coréia
      • Pusan, Republica da Coréia
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia
        • State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Masculino ≥ 4 anos e < 8 anos de idade
  • Mutação(ões) DMD confirmada(s) no gene da distrofina que é passível de pular o exon 53 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina
  • Capaz de andar de forma independente sem dispositivos auxiliares
  • TTSTAND < 10 segundos
  • Dose estável de glicocorticóide (GC) por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo e espera-se que permaneça em dose estável de tratamento com GC durante a duração do estudo
  • Outros critérios de inclusão podem ser aplicados

Critério de exclusão:

  • Atual ou história de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas
  • Doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo
  • Evidência de cardiomiopatia sintomática (Nota: anormalidade cardíaca assintomática na investigação não seria excludente)
  • Alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes
  • Problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do investigador
  • Condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que possam afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador;
  • Cirurgia dentro dos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou cirurgia é planejada para qualquer momento durante a duração do estudo
  • O participante tem resultados de teste positivos para antígeno da hepatite B, anticorpo da hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Atualmente tomando qualquer outro medicamento experimental ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo ou dentro de 5 vezes a meia-vida de um medicamento, o que for mais longo
  • Anteriormente inscrito em um estudo intervencional de viltlarsen
  • Atualmente tomando qualquer outro agente de salto de exon ou tomou qualquer outro agente de salto de exon dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo
  • Tendo feito qualquer terapia genética
  • Outros critérios de exclusão podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Viltolarsen
Os pacientes passíveis de pular o exon 53 receberão infusões intravenosas (IV) de vitolarsen, semanalmente, a 80 mg/kg por até 48 semanas.
Medicamento: Viltolarsen
Infusão IV
Outros nomes:
  • NS-065/NCNP-01
Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes passíveis de pular o exon 53 receberão infusões intravenosas (IV) de placebo, semanalmente, por até 48 semanas.
Medicamento: Placebo
Infusão IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
TTSTAND
Prazo: linha de base até 48 semanas de tratamento
Mudança no tempo para ficar em pé (TTSTAND)
linha de base até 48 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
TTRW
Prazo: linha de base até 48 semanas de tratamento
Mudança no tempo para correr/caminhar no teste de 10 metros (TTRW)
linha de base até 48 semanas de tratamento
6MWT
Prazo: linha de base até 48 semanas de tratamento
Mudança no Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT)
linha de base até 48 semanas de tratamento
NSAA
Prazo: linha de base até 48 semanas de tratamento

Mudança na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)

A NSAA é uma escala funcional desenvolvida para uso em crianças ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). É composto por 17 atividades graduadas em 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza com modificações), 2 (movimento normal). Ele avalia as habilidades necessárias para permanecer ambulante que se deterioram progressivamente em pacientes com DMD não tratados, bem como em outras distrofias musculares, como a distrofia muscular de Becker. A pontuação total da NSAA varia de 0 a 34, com uma pontuação de 34 indicando função normal.
linha de base até 48 semanas de tratamento
TTCLIMB
Prazo: linha de base até 48 semanas de tratamento
Mudança no tempo para subir no teste de 4 degraus (TTCLIMB)
linha de base até 48 semanas de tratamento
Dinamômetro de mão
Prazo: linha de base até 48 semanas de tratamento
A força gerada para cada força muscular (extensão de cotovelo, flexão de cotovelo, extensão de joelho e flexão de joelho apenas do lado dominante) será medida por dinamômetro manual.
linha de base até 48 semanas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de abril de 2020

Conclusão Primária (Real)

19 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

19 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

19 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NS-065/NCNP-01-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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