PNH 환자에서 Pegcetacoplan의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2022년 10월 14일 업데이트: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 페그세타코플란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 다기관, 공개, 통제 연구
발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 페그세타코플란의 유효성 및 안전성 평가
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Selangor
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Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
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Monterrey, 멕시코
- Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
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Belgrade, 세르비아
- Clinical Centre of Serbia
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Singapore, 싱가포르, 169608
- Singapore General Hospital (SGH)
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Cali, 콜롬비아
- Julian Coronel Medical Center
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Medellín, 콜롬비아
- Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
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Bangkok, 태국, 10700
- Siriraj Hospital
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Bangkok, 태국
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, 태국
- Hospital for Tropical disease
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, 태국, 40002
- Srinagaring Hospital
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Pathum Thani, 태국, 12120
- Thammasat University Hospital
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Songkhla, 태국, 90110
- Songklanagaring Hospital
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Lima, 페루, 15003
- Hospital Nacional Dos de Mayo
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Lima
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Jesús María, Lima, 페루, 15072
- Hospital Cayetano Heredia
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San Martin de Porres, Lima, 페루, 15102
- Hospital Cayetano Heredia
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Lubin, 폴란드, 20-081
- Independent Public Clinical Hospital
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Warsaw, 폴란드, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusiology
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Wrocław, 폴란드, 50-220
- EMC Medical Institute
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Benguet, 필리핀 제도, 2600
- Baguio General Hospital
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Cebu City, 필리핀 제도, 6000
- Perpetual Succour Hospital
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Lipa City, 필리핀 제도, 4217
- Mary Mediatrix Medical Center
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Makati City, 필리핀 제도, 1229
- Makati Medical Centre
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Pasig City, 필리핀 제도, 1604
- The Medical City
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Quezon City, 필리핀 제도, 1112
- St. Lukes Medical Centre
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Hong Kong, 홍콩
- Queen Mary Hospital
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Kwai Chung, 홍콩
- Princess Margaret Hospital
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Sha Tin, 홍콩
- Prince and Wales Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상이어야 합니다(포함).
- 스크리닝 방문 시 LDH ≥1.5 x ULN이 있어야 합니다.
- 고감도 유동 세포측정법(과립구 또는 단핵구 클론 >10%)으로 확인된 PNH 진단을 받으십시오.
- 스크리닝 방문 시 Hb가 정상 하한(LLN)보다 낮습니다.
- LLN보다 크거나 같은 페리틴 또는 중앙 검사실 참조 범위를 기준으로 스크리닝 방문 시 ULN보다 작거나 같은 총 철결합능(TIBC)을 가짐. 피험자가 스크리닝 시 철분 보충제를 투여받는 경우, 연구자는 피험자의 용량이 스크리닝 전 4주 동안 안정적이었는지 확인해야 하며 연구 기간 내내 유지되어야 합니다. 스크리닝 시 철분을 투여받지 않은 피험자는 연구 과정 동안 철분 보충을 시작해서는 안 됩니다.
- 스크리닝 방문 시 체질량 지수(BMI) ≤ 35kg/m2.
- 스크리닝 방문 시 혈소판 수가 >50,000/mm3이어야 합니다.
- 스크리닝 방문 시 절대 호중구 수가 >500/mm3이어야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 3개월 이내에 임의의 보체 억제제(예: 에쿨리주맙)로 치료.
- 유전성 보체 결핍.
- 골수 이식의 역사.
스크리닝 전에 아래에 표시된 기간 동안 안정적인 요법이 아닌 경우 다음 약물의 병용 사용이 금지됩니다.
- 최소 8주 동안 에리트로포이에틴 또는 면역억제제
- 최소 4주 동안 전신 코르티코스테로이드
- 최소 4주 동안 안정적인 국제 표준화 비율(INR)을 갖는 비타민 K 길항제(예: 와파린)
- 최소 4주 동안 철분 보충제, 비타민 B12 또는 엽산
- 최소 4주 동안 저분자량 헤파린
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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NO_INTERVENTION: 보체 억제제를 제외한 표준 치료(SOC)
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실험적: 1,080mg APL-2를 매주 2회 피하 투여
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보체(C3) 억제제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈(Hb) 안정화를 달성한 피험자 수
기간: 기준선(1일차)부터 26주차까지
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Hb 안정화는 26주까지 수혈 없이 Hb 농도가 베이스라인에서 >1g/dL 감소하는 것을 피하는 것으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차)부터 26주차까지
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26주차 젖산 탈수소효소(LDH) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차) 및 26주차
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LDH 농도는 누락된 데이터를 처리하기 위한 LOCF(마지막 관찰 이월) 및 BOCF(기준 관찰 이월) 접근 방식과 함께 공분산 분석(ANCOVA) 모델을 사용하여 분석되었습니다.
베이스라인은 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 또는 SoC의 무작위화 또는 그 이전의 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
기준선 후 누락 값은 Markov Chain Mont Carlo 방법과 함께 다중 대체 방법을 사용하여 대체됩니다.
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기준선(1일차) 및 26주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수혈 없이 Hb 반응을 보인 피험자 수
기간: 기준선 및 26주차
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Hb 반응은 26주에 기준선에서 Hb가 =>1g/dL 증가한 것으로 정의되었습니다.
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기준선 및 26주차
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26주째 절대 망상적혈구 수(ARC)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 26주차
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ARC를 결정하기 위해 특정 시점에서 직접 정맥 천자를 통해 혈액 샘플을 수집했습니다.
베이스라인은 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 또는 SoC의 무작위화 또는 그 이전의 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
기준선 후 누락 값은 Markov Chain Mont Carlo 방법과 함께 다중 대체 방법을 사용하여 대체됩니다.
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기준선 및 26주차
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26주에 Hb 농도의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 26주차
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베이스라인은 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 또는 SoC의 무작위화 또는 그 이전의 측정치의 평균으로 정의되었습니다.
기준선 후 누락 값은 Markov Chain Mont Carlo 방법과 함께 다중 대체 방법을 사용하여 대체됩니다.
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기준선 및 26주차
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수혈을 받거나 Hb가 기준선에서 >2g/dL 감소한 피험자의 백분율
기간: 26주 차에
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수혈은 PRBC, 백혈구 제거 적혈구(LDPRC), 백혈구 빈혈 적혈구(LPRC), 백혈구 빈혈(LPB) 또는 전혈의 수혈을 의미합니다.
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26주 차에
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수혈 회피 대상자의 백분율
기간: 26주 차에
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수혈 회피는 RCP 동안 수혈이 필요하지 않은 피험자의 비율로 정의되었습니다.
수혈은 PRBC, LDPRC, LPRC, LPB 또는 전혈의 모든 수혈을 의미합니다.
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26주 차에
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기준선에서 26주차까지 수혈된 PRBC 단위 수
기간: 26주까지
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PRBC 수혈 단위 수를 추정했습니다.
한 수혈에서 피험자는 하나 이상의 단위를 받았습니다.
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26주까지
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26주차에 만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT-Fatigue) 척도 점수에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 26주차
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FACIT-Fatigue Scale은 임상 방문 중에 피험자가 자가 관리하는 13개 항목의 Likert 척도 도구입니다.
피험자들은 13개의 문항을 제시받았고 지난 7일 동안 적용한 응답을 표시하도록 요청받았습니다.
가능한 응답은 "전혀 아니다"(0), "조금 있다"(1), "다소 그렇다"(2), "조금 그렇다"(3), "매우 그렇다"(4)이다.
13개의 문으로 총점의 범위는 0에서 52까지입니다.
높은 점수는 높은 삶의 질에 해당합니다.
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 또는 SoC의 무작위화 또는 그 이전의 측정치의 평균으로 정의됩니다.
기준선 후 누락 값은 Markov Chain Mont Carlo 방법과 함께 다중 대체 방법을 사용하여 대체됩니다.
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기준선 및 26주차
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26주에 Hb 정상화 수준을 가진 피험자의 백분율
기간: 기준선 및 26주차
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수혈 없이 26주에 >= 1x LLN으로 정의된 Hb 수준의 정상화.
수혈은 PRBC, LDPRC, LPRC, LPB 또는 전혈의 모든 수혈을 의미합니다.
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기준선 및 26주차
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26주차에 LDH 정상화 대상자의 백분율
기간: 26주 차에
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LDH 정상화는 수혈 없이 26주차에 LDH <= 1x 정상 범위의 상한(ULN)으로 정의되었습니다.
수혈은 PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB 또는 전혈의 모든 수혈을 의미합니다.
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26주 차에
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26주차에 EORTC(European Organization for Research and Treatment of Cancer) 30개 항목 핵심 삶의 질 설문지(QLQ-C30) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 26주차
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EORTC QLQ-C30 설문지(버전 3.0)는 피험자의 전반적인 삶의 질을 평가하기 위한 다중 항목 척도와 단일 항목 측정으로 구성된 30개의 질문으로 구성되었습니다.
질문은 기능적 척도, 증상 척도 및 전체 피험자 QOL/전반적으로 인지된 건강 상태로 지정되었습니다.
처음 28개의 질문에 대해 4개의 가능한 응답은 "전혀"(1), "조금"(2), "조금"(3) 및 "매우 많이"(4)입니다.
나머지 2개의 질문에 대한 응답은 1('매우 나쁨')에서 7('훌륭함')까지 7점 척도로 요청됩니다.
각 척도의 범위는 0% - 100%입니다.
높은 척도 점수는 더 높은 응답 수준을 나타냅니다.
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 또는 SoC의 무작위화 또는 그 이전의 측정치의 평균으로 정의됩니다.
기준선 후 누락 값은 Markov Chain Mont Carlo 방법과 함께 다중 대체 방법을 사용하여 대체됩니다.
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기준선 및 26주차
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26주 차에 선형 아날로그 평가(LASA) 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 26주차
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LASA는 응답자들에게 인지된 기능 수준을 평가하도록 요청하는 3개의 항목으로 구성되었습니다.
특정 영역에는 활동 수준, 일상 활동 수행 능력 및 전반적인 QOL에 대한 항목이 포함됩니다.
그들의 기능 수준은 0-100 척도로 보고되었으며 0은 "가능한 한 낮음"을 나타내고 100은 "최대한 높음"을 나타냅니다.
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기준선 및 26주차
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ARC 정규화 대상자의 백분율
기간: 26주 차에
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절대 망상적혈구 수 정상화는 수혈 없이 26주차에 성별 특이적 정상 범위의 ARC < 1x ULN으로 정의됩니다.
수혈을 받거나 연구를 중단하거나 SoC에서 페그세타코플란 치료 그룹으로 탈출하거나 26주차에 효능 데이터를 제공하지 않고 후속 조치를 하지 못한 피험자는 무반응자로 분류되었습니다.
수혈은 PRBC, LDPRC, LPRC, LPB 또는 전혈의 모든 수혈을 의미합니다.
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26주 차에
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Hb 안정화에 실패한 피험자 수
기간: 26주까지
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Hb 안정화는 수혈 없이 26주차까지 기준선에서 Hb 수치가 1g/dL 이상 감소하는 것을 피하는 것으로 정의됩니다.
수혈은 PRBC, LDPRC, LPRC, LPB 또는 전혈의 모든 수혈을 의미합니다.
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26주까지
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첫 번째 PRBC 수혈까지의 시간
기간: 26주까지
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RCP 동안 최초 연구 PRBC 수혈까지의 시간이 보고되었습니다.
여기서 NA는 추정할 수 없음을 나타냅니다.
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26주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 27일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 23일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .