Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med PNH

14 oktober 2022 uppdaterad av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, randomiserad, multicenter, öppen, kontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Utvärdering av effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

53

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Colombia
      • Cali, Colombia
        • Julian Coronel Medical Center
      • Medellín, Colombia
        • Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
  • Filippinerna
      • Benguet, Filippinerna, 2600
        • Baguio General Hospital
      • Cebu City, Filippinerna, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, Filippinerna, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Center
      • Makati City, Filippinerna, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City, Filippinerna, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, Filippinerna, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Kwai Chung, Hong Kong
        • Princess Margaret Hospital
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Prince and Wales Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko
        • Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
  • Peru
      • Lima, Peru, 15003
        • Hospital Nacional Dos de Mayo
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Peru, 15072
        • Hospital Cayetano Heredia
      • San Martin de Porres, Lima, Peru, 15102
        • Hospital Cayetano Heredia
  • Polen
      • Lubin, Polen, 20-081
        • Independent Public Clinical Hospital
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusiology
      • Wrocław, Polen, 50-220
        • EMC Medical Institute
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Centre of Serbia
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital (SGH)
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Hospital for Tropical disease
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagaring Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagaring Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Var minst 18 år (inklusive).
  • Ha LDH ≥1,5 x ULN vid screeningbesöket.
  • Har PNH-diagnos, bekräftad med högkänslig flödescytometri (granulocyt eller monocytklon >10%).
  • Ha Hb lägre än den nedre normalgränsen (LLN) vid screeningbesöket.
  • Ha ferritin större än/lika med LLN, eller total järnbindningskapacitet (TIBC) mindre än/lika med ULN vid screeningbesöket, baserat på centrala laboratoriereferensintervall. Om en patient får järntillskott vid screening, måste utredaren säkerställa att patientens dos har varit stabil i 4 veckor före screening, och den måste bibehållas under hela studien. Försökspersoner som inte får järn vid screening får inte påbörja järntillskott under studiens gång.
  • Body mass index (BMI) ≤ 35 kg/m2 vid screeningbesöket.
  • Ha ett trombocyttal på >50 000/mm3 vid screeningbesöket.
  • Ha ett absolut neutrofilantal >500/mm3 vid screeningbesöket.

Exklusions kriterier:

  • Behandling med någon komplementhämmare (t.ex. eculizumab) inom 3 månader före screening.
  • Ärftlig komplementbrist.
  • Historik av benmärgstransplantation.

  • Samtidig användning av någon av följande mediciner är förbjuden om inte på en stabil regim under den tidsperiod som anges nedan före screening:

    • Erytropoietin eller immunsuppressiva medel i minst 8 veckor
    • Systemiska kortikosteroider i minst 4 veckor
    • Vitamin K-antagonister (t.ex. warfarin) med ett stabilt internationellt normaliserat förhållande (INR) i minst 4 veckor
    • Järntillskott, vitamin B12 eller folsyra i minst 4 veckor
    • Lågmolekylärt heparin i minst 4 veckor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
NO_INTERVENTION: Standard of Care (SOC) exklusive komplementhämmare
EXPERIMENTELL: 1 080 mg APL-2 administrerat subkutant två gånger i veckan
Läkemedel: APL-2
Komplement (C3) hämmare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner som uppnådde hemoglobinstabilisering (Hb).
Tidsram: Från baslinje (dag 1) upp till vecka 26
Hb-stabiliseringen definierades som undvikande av en >1 gram per deciliter (g/dL) minskning av Hb-koncentrationen från baslinjen i frånvaro av transfusion till och med vecka 26.
Från baslinje (dag 1) upp till vecka 26
Förändring från baslinjen i koncentrationen av laktatdehydrogenas (LDH) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 26
LDH-koncentrationen analyserades med hjälp av en analys av kovariansmodell (ANCOVA) med en sista observation som överförs (LOCF) och en baslinjeobservation som överförts (BOCF) för att hantera saknade data. Baslinje definierades som genomsnittet av mätningar före den första dosen av pegcetacoplan eller på eller före randomisering av SoC. Värden som saknas efter baslinjen imputeras med hjälp av multipla imputeringsmetoden med Markov Chain Mont Carlo-metoden.
Baslinje (dag 1) och vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med Hb-svar i frånvaro av transfusioner
Tidsram: Baslinje och vecka 26
Ett Hb-svar definierades som en =>1 g/dL ökning av Hb från baslinjen vid vecka 26.
Baslinje och vecka 26
Ändring från baslinjen i absolut retikulocytantal (ARC) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje och vecka 26
Blodprover togs via direkt venpunktion vid de specifika tidpunkterna för att bestämma ARC. Baslinje definierades som genomsnittet av mätningar före den första dosen av pegcetacoplan eller på eller före randomisering av SoC. Värden som saknas efter baslinjen imputeras med hjälp av multipla imputeringsmetoden med Markov Chain Mont Carlo-metoden.
Baslinje och vecka 26
Ändring från baslinjen i Hb-koncentration vid vecka 26
Tidsram: Baslinje och vecka 26
Baslinje definierades som genomsnittet av mätningar före den första dosen av pegcetacoplan eller på eller före randomisering av SoC. Värden som saknas efter baslinjen imputeras med hjälp av multipla imputeringsmetoden med Markov Chain Mont Carlo-metoden.
Baslinje och vecka 26
Procentandel av försökspersoner som fick transfusion eller minskning av Hb >2 g/dL från baslinjen
Tidsram: I vecka 26
Transfusion avser varje transfusion av PRBC, leukocytfattiga röda blodkroppar (LDPRC), leukocytfattiga packade röda blodkroppar (LPRC), leukocytfattiga blodkroppar (LPB) eller helblod.
I vecka 26
Procentandel av försökspersoner som undviker transfusion
Tidsram: I vecka 26
Undvikande av transfusion definierades som andelen försökspersoner som inte behövde en transfusion under RCP. Transfusion avser varje transfusion av PRBC, LDPRC, LPRC, LPB eller helblod.
I vecka 26
Antal PRBC-enheter transfunderade från baslinjen till och med vecka 26
Tidsram: Fram till vecka 26
Antalet enheter av PRBC-transfusioner uppskattades. I en transfusion fick försökspersonerna en eller flera enheter.
Fram till vecka 26
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av terapi för kroniska sjukdomar- (FACIT-trötthet) skala poäng vid vecka 26
Tidsram: Baslinje och vecka 26
FACIT-Trötthetsskalan är ett Likert-skalainstrument med 13 punkter som administreras själv av försökspersonerna under klinikbesök. Försökspersonerna presenterades för 13 påståenden och ombads att ange sina svar som gällde de senaste 7 dagarna. De 5 möjliga svaren är "Inte alls" (0), "Lite" (1), "Något" (2), "Ganska lite" (3) och "Väldigt mycket" (4). Med 13 påståenden har totalpoängen ett intervall på 0 till 52. Den högre poängen motsvarade en högre livskvalitet. Baslinje definieras som genomsnittet av mätningar före den första dosen av pegcetacoplan eller på eller före randomisering av SoC. Värden som saknas efter baslinjen imputeras med hjälp av multipla imputeringsmetoden med Markov Chain Mont Carlo-metoden.
Baslinje och vecka 26
Procentandel av försökspersoner med Hb-normaliseringsnivåer vid vecka 26
Tidsram: Baslinje och vecka 26
Normalisering av Hb-nivåer definierade som >= 1x LLN vid vecka 26 i frånvaro av transfusion. Transfusion avser varje transfusion av PRBC, LDPRC, LPRC, LPB eller helblod.
Baslinje och vecka 26
Procentandel av försökspersoner med LDH-normalisering vid vecka 26
Tidsram: I vecka 26
LDH-normaliseringen definierades som LDH <= 1x övre normalgräns (ULN) av normalområdet vid vecka 26 i frånvaro av transfusion. Transfusion avser varje transfusion av PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB eller helblod.
I vecka 26
Förändring från baslinjen i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) 30-punkters Core Quality of Life Questionnaire (QLQ-C30) poäng vid vecka 26
Tidsram: Baslinje och vecka 26
EORTC QLQ-C30-enkäten (version 3.0) bestod av 30 frågor som bestod av både multi-item-skalor och single-item-mått för att bedöma övergripande livskvalitet hos försökspersoner. Frågorna betecknades av funktionsskalor, symtomskalor och globalt ämnes QOL/övergripande upplevd hälsostatus. För de första 28 frågorna är de fyra möjliga svaren "Inte alls" (1), "Lite" (2), "Ganska lite" (3) och "Väldigt mycket" (4). För de återstående 2 frågorna begärs svaret på en 7-gradig skala från 1 ('Mycket dålig') till 7 ('Utmärkt'). Varje skala har ett intervall på 0% - 100%. En hög skala representerar en högre svarsnivå. Baslinje definieras som genomsnittet av mätningar före den första dosen av pegcetacoplan eller på eller före randomisering av SoC. Värden som saknas efter baslinjen imputeras med hjälp av multipla imputeringsmetoden med Markov Chain Mont Carlo-metoden.
Baslinje och vecka 26
Förändring från baslinjen i Linear Analog Assessment (LASA)-skalepoäng vid vecka 26
Tidsram: Baslinje och vecka 26
LASA bestod av 3 artiklar som bad respondenterna att betygsätta sin upplevda funktionsnivå. Specifika domäner inkluderar aktivitetsnivå, förmåga att utföra dagliga aktiviteter och ett objekt för övergripande QOL. Deras funktionsnivå rapporterades på en skala från 0-100 där 0 representerade "Så låg som kunde vara" och 100 representerar "Så hög som kunde vara".
Baslinje och vecka 26
Procentandel av försökspersoner med ARC-normalisering
Tidsram: I vecka 26
Absolut normalisering av retikulocytantal definieras som ARC < 1x ULN av det könsspecifika normalområdet vid vecka 26 i frånvaro av transfusion. Försökspersoner som fick en transfusion eller drog sig ur studien eller rymde från SoC till pegcetacoplan-behandlingsgruppen eller som förlorade uppföljningen utan att tillhandahålla effektdata vid vecka 26 klassificerades som icke-svarare. Transfusion avser varje transfusion av PRBC, LDPRC, LPRC, LPB eller helblod.
I vecka 26
Antal försökspersoner med misslyckad Hb-stabilisering
Tidsram: Fram till vecka 26
Hb-stabilisering definieras som undvikande av en >1 g/dL minskning av Hb-nivåer från baslinjen till och med vecka 26 i frånvaro av transfusion. Transfusion avser varje transfusion av PRBC, LDPRC, LPRC, LPB eller helblod.
Fram till vecka 26
Dags för första PRBC-transfusion
Tidsram: Fram till vecka 26
Tid till första-on-studie PRBC transfusioner under RCP rapporterades. Här indikerar NA att det inte är estimerbart.
Fram till vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

27 augusti 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

23 juni 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

23 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2019

Första postat (FAKTISK)

11 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

21 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APL2-308

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniska prövningar på APL-2

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera