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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Pegcetacoplan en pacientes con HPN

14 de octubre de 2022 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, abierto y controlado para evaluar la eficacia y la seguridad de pegcetacoplan en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Evaluación de la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

53

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Colombia
      • Cali, Colombia
        • Julian Coronel Medical Center
      • Medellín, Colombia
        • Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
  • Filipinas
      • Benguet, Filipinas, 2600
        • Baguio General Hospital
      • Cebu City, Filipinas, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, Filipinas, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Center
      • Makati City, Filipinas, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City, Filipinas, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, Filipinas, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Kwai Chung, Hong Kong
        • Princess Margaret Hospital
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Prince and Wales Hospital
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
  • México
      • Monterrey, México
        • Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
  • Perú
      • Lima, Perú, 15003
        • Hospital Nacional Dos de Mayo
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Perú, 15072
        • Hospital Cayetano Heredia
      • San Martin de Porres, Lima, Perú, 15102
        • Hospital Cayetano Heredia
  • Polonia
      • Lubin, Polonia, 20-081
        • Independent Public Clinical Hospital
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusiology
      • Wrocław, Polonia, 50-220
        • EMC Medical Institute
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Centre of Serbia
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital (SGH)
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Hospital for Tropical disease
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagaring Hospital
      • Pathum Thani, Tailandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagaring Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tener al menos 18 años (inclusive).
  • Tener LDH ≥1,5 x ULN en la visita de selección.
  • Tener diagnóstico de HPN, confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad (clon de granulocitos o monocitos >10%).
  • Tener Hb por debajo del límite inferior normal (LLN) en la visita de selección.
  • Tener una ferritina superior o igual al LLN, o una capacidad total de fijación de hierro (TIBC) inferior o igual al ULN en la visita de selección, según los rangos de referencia del laboratorio central. Si un sujeto recibe suplementos de hierro en la selección, el investigador debe asegurarse de que la dosis del sujeto haya sido estable durante las 4 semanas anteriores a la selección y debe mantenerse durante todo el estudio. Los sujetos que no reciban hierro en la selección no deben comenzar a recibir suplementos de hierro durante el transcurso del estudio.
  • Índice de masa corporal (IMC) ≤ 35 kg/m2 en la visita de selección.
  • Tener un recuento de plaquetas de >50 000/mm3 en la visita de selección.
  • Tener un recuento absoluto de neutrófilos >500/mm3 en la visita de selección.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con cualquier inhibidor del complemento (p. ej., eculizumab) en los 3 meses anteriores a la selección.
  • Deficiencia hereditaria del complemento.
  • Historia del trasplante de médula ósea.

  • Se prohíbe el uso concomitante de cualquiera de los siguientes medicamentos si no se encuentra en un régimen estable durante el período de tiempo indicado a continuación antes de la selección:

    • Eritropoyetina o inmunosupresores durante al menos 8 semanas
    • Corticoides sistémicos durante al menos 4 semanas
    • Antagonistas de la vitamina K (p. ej., warfarina) con un índice internacional normalizado (INR) estable durante al menos 4 semanas
    • Suplementos de hierro, vitamina B12 o ácido fólico durante al menos 4 semanas
    • Heparina de bajo peso molecular durante al menos 4 semanas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
SIN INTERVENCIÓN: Estándar de atención (SOC) excluyendo los inhibidores del complemento
EXPERIMENTAL: 1080 mg de APL-2 administrados por vía subcutánea dos veces por semana
Droga: APL-2
Inhibidor del complemento (C3)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos que lograron la estabilización de la hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 26
La estabilización de Hb se definió como evitar una disminución de >1 gramo por decilitro (g/dl) en la concentración de Hb desde el inicio en ausencia de transfusión hasta la semana 26.
Desde el inicio (día 1) hasta la semana 26
Cambio desde el inicio en la concentración de lactato deshidrogenasa (LDH) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 26
La concentración de LDH se analizó utilizando un modelo de análisis de covarianza (ANCOVA) con un enfoque de la última observación realizada (LOCF) y una observación inicial realizada (BOCF) para manejar los datos faltantes. El valor inicial se definió como el promedio de las mediciones antes de la primera dosis de pegcetacoplan o durante o antes de la aleatorización del SoC. Los valores perdidos posteriores a la línea de base se imputan utilizando el método de imputación múltiple con el método de Markov Chain Mont Carlo.
Línea de base (día 1) y semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con una respuesta de Hb en ausencia de transfusiones
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
Una respuesta de Hb se definió como un aumento => 1 g/dL en Hb desde el inicio en la semana 26.
Línea de base y semana 26
Cambio desde el inicio en el recuento absoluto de reticulocitos (ARC) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
Las muestras de sangre se recogieron mediante venopunción directa en puntos de tiempo específicos para determinar el ARC. El valor inicial se definió como el promedio de las mediciones antes de la primera dosis de pegcetacoplan o durante o antes de la aleatorización del SoC. Los valores perdidos posteriores a la línea de base se imputan utilizando el método de imputación múltiple con el método de Markov Chain Mont Carlo.
Línea de base y semana 26
Cambio desde el inicio en la concentración de Hb en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
El valor inicial se definió como el promedio de las mediciones antes de la primera dosis de pegcetacoplan o durante o antes de la aleatorización del SoC. Los valores perdidos posteriores a la línea de base se imputan utilizando el método de imputación múltiple con el método de Markov Chain Mont Carlo.
Línea de base y semana 26
Porcentaje de sujetos que recibieron transfusión o disminución de Hb >2 g/dl desde el inicio
Periodo de tiempo: En la semana 26
Transfusión se refiere a cualquier transfusión de PRBC, glóbulos rojos con depleción de leucocitos (LDPRC), concentrado de glóbulos rojos con bajo contenido de leucocitos (LPRC), sangre con bajo contenido de leucocitos (LPB) o sangre entera.
En la semana 26
Porcentaje de sujetos con evitación de transfusiones
Periodo de tiempo: En la semana 26
La evitación de transfusiones se definió como el porcentaje de sujetos que no requirieron una transfusión durante la RCP. Transfusión se refiere a cualquier transfusión de PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangre entera.
En la semana 26
Número de unidades de PRBC transfundidas desde el inicio hasta la semana 26
Periodo de tiempo: Hasta la semana 26
Se estimó el número de unidades de transfusiones de PRBC. En una transfusión, los sujetos recibieron una o más unidades.
Hasta la semana 26
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala de evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT-Fatigue) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
La FACIT-Fatigue Scale es un instrumento de escala Likert de 13 ítems que los sujetos autoadministran durante las visitas a la clínica. A los sujetos se les presentaron 13 afirmaciones y se les pidió que indicaran sus respuestas tal como se aplicaban a los últimos 7 días. Las 5 respuestas posibles son "Nada" (0), "Un poco" (1), "Algo" (2), "Bastante" (3) y "Mucho" (4). Con 13 afirmaciones, la puntuación total tiene un rango de 0 a 52. La mayor puntuación correspondió a una mayor calidad de vida. El valor inicial se define como el promedio de las mediciones antes de la primera dosis de pegcetacoplan o durante o antes de la aleatorización del SoC. Los valores perdidos posteriores a la línea de base se imputan utilizando el método de imputación múltiple con el método de Markov Chain Mont Carlo.
Línea de base y semana 26
Porcentaje de sujetos con niveles de normalización de Hb en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
Normalización de los niveles de Hb definidos como >= 1x LLN en la semana 26 en ausencia de transfusión. Transfusión se refiere a cualquier transfusión de PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangre entera.
Línea de base y semana 26
Porcentaje de sujetos con normalización de LDH en la semana 26
Periodo de tiempo: En la semana 26
La normalización de LDH se definió como LDH <= 1xlímite superior de la normalidad (LSN) del rango normal en la semana 26 en ausencia de transfusión. Transfusión se refiere a cualquier transfusión de PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB o sangre completa.
En la semana 26
Cambio desde el inicio en las puntuaciones del Cuestionario básico de calidad de vida de 30 ítems (QLQ-C30) de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
El cuestionario EORTC QLQ-C30 (versión 3.0) constaba de 30 preguntas compuestas de escalas de elementos múltiples y medidas de un solo elemento para evaluar la calidad de vida general de los sujetos. Las preguntas se designaron mediante escalas funcionales, escalas de síntomas y calidad de vida global del sujeto/estado general de salud percibido. Para las primeras 28 preguntas, las 4 respuestas posibles son "Nada" (1), "Un poco" (2), "Bastante" (3) y "Mucho" (4). Para las 2 preguntas restantes se solicita la respuesta en una escala de 7 puntos de 1 ('Muy pobre') a 7 ('Excelente'). Cada escala tiene un rango de 0% - 100%. Una puntuación de escala alta representa un nivel de respuesta más alto. El valor inicial se define como el promedio de las mediciones antes de la primera dosis de pegcetacoplan o durante o antes de la aleatorización del SoC. Los valores perdidos posteriores a la línea de base se imputan utilizando el método de imputación múltiple con el método de Markov Chain Mont Carlo.
Línea de base y semana 26
Cambio desde el inicio en la puntuación de las escalas de evaluación analógica lineal (LASA) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 26
El LASA constaba de 3 ítems que pedían a los encuestados que calificaran su nivel percibido de funcionamiento. Los dominios específicos incluyen el nivel de actividad, la capacidad para realizar las actividades diarias y un elemento para la calidad de vida general. Su nivel de funcionamiento se informó en una escala de 0 a 100, en la que 0 representa "lo más bajo posible" y 100 representa "lo más alto posible".
Línea de base y semana 26
Porcentaje de sujetos con normalización ARC
Periodo de tiempo: En la semana 26
La normalización absoluta del recuento de reticulocitos se define como ARC < 1x ULN del rango normal específico de género en la semana 26 en ausencia de transfusión. Los sujetos que recibieron una transfusión o se retiraron del estudio o escaparon del SoC al grupo de tratamiento con pegcetacoplan o se perdieron durante el seguimiento sin proporcionar datos de eficacia en la semana 26 se clasificaron como no respondedores. Transfusión se refiere a cualquier transfusión de PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangre entera.
En la semana 26
Número de sujetos con falla en la estabilización de Hb
Periodo de tiempo: Hasta la semana 26
La estabilización de Hb se define como evitar una disminución de >1 g/dl en los niveles de Hb desde el inicio hasta la semana 26 en ausencia de transfusión. Transfusión se refiere a cualquier transfusión de PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangre entera.
Hasta la semana 26
Tiempo hasta la primera transfusión de PRBC
Periodo de tiempo: Hasta la semana 26
Se informó el tiempo transcurrido hasta las primeras transfusiones de glóbulos rojos en el estudio durante la RCP. Aquí NA indica no estimable.
Hasta la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

27 de agosto de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

23 de junio de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

23 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

11 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

21 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2022

Última verificación

1 de octubre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APL2-308

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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