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PNH患者におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価する研究

2022年10月14日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者におけるペグセタコプランの有効性と安全性を評価するための第 3 相、無作為化、多施設共同、非盲検、対照試験

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるペグセタコプランの有効性と安全性の評価。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

53

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • コロンビア
      • Cali、コロンビア
        • Julian Coronel Medical Center
      • Medellín、コロンビア
        • Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、169608
        • Singapore General Hospital (SGH)
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • Clinical Centre of Serbia
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok、タイ
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok、タイ、10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok、タイ
        • Hospital for Tropical disease
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen、タイ、40002
        • Srinagaring Hospital
      • Pathum Thani、タイ、12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla、タイ、90110
        • Songklanagaring Hospital
  • フィリピン
      • Benguet、フィリピン、2600
        • Baguio General Hospital
      • Cebu City、フィリピン、6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City、フィリピン、4217
        • Mary Mediatrix Medical Center
      • Makati City、フィリピン、1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City、フィリピン、1604
        • The Medical City
      • Quezon City、フィリピン、1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • ペルー
      • Lima、ペルー、15003
        • Hospital Nacional Dos de Mayo
    • Lima
      • Jesús María、Lima、ペルー、15072
        • Hospital Cayetano Heredia
      • San Martin de Porres、Lima、ペルー、15102
        • Hospital Cayetano Heredia
  • ポーランド
      • Lubin、ポーランド、20-081
        • Independent Public Clinical Hospital
      • Warsaw、ポーランド、02-776
        • Institute of Hematology and Transfusiology
      • Wrocław、ポーランド、50-220
        • EMC Medical Institute
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、マレーシア、68000
        • Hospital Ampang
  • メキシコ
      • Monterrey、メキシコ
        • Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Queen Mary Hospital
      • Kwai Chung、香港
        • Princess Margaret Hospital
      • Sha Tin、香港
        • Prince and Wales Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18 歳以上であること。
  • -スクリーニング訪問時にLDH≧1.5 x ULNを持っています。
  • -高感度フローサイトメトリーによって確認されたPNH診断を受けます（顆粒球または単球クローン> 10％）。
  • -スクリーニング訪問時にHbが正常の下限（LLN）未満であること。
  • -中央検査室の参照範囲に基づいて、スクリーニング訪問時にLLN以上のフェリチン、またはULN以下の総鉄結合能（TIBC）を持っています。 被験者がスクリーニング時に鉄のサプリメントを摂取している場合、治験責任医師は被験者の用量がスクリーニング前の 4 週間安定していることを確認する必要があり、研究全体を通じて維持する必要があります。 スクリーニング時に鉄分を摂取していない被験者は、研究の過程で鉄分補給を開始してはなりません。
  • -スクリーニング訪問時のボディマス指数（BMI）≤35 kg / m2。
  • -スクリーニング訪問時に血小板数が50,000 / mm3を超えている。
  • -スクリーニング訪問時に好中球の絶対数が500 / mm3を超えている。

除外基準:

  • -スクリーニング前3か月以内の補体阻害剤（例、エクリズマブ）による治療。
  • 遺伝性補体欠損症。
  • 骨髄移植の歴史。

  • スクリーニング前に以下に示す期間、安定したレジメンでない場合、以下の薬剤の併用は禁止されています。

    • エリスロポエチンまたは免疫抑制剤を少なくとも8週間
    • コルチコステロイドの全身投与を少なくとも 4 週間行う
    • ビタミンK拮抗薬（ワルファリンなど）で国際標準化比（INR）が4週間以上安定している
    • 鉄のサプリメント、ビタミン B12、または葉酸を少なくとも 4 週間摂取する
    • 低分子ヘパリンを4週間以上

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
NO_INTERVENTION：補体阻害薬を除く標準治療 (SOC)
実験的：APL-2 1,080mgを週2回皮下投与
薬：APL-2
補体（C3）阻害剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン (Hb) 安定化を達成した被験者の数
時間枠：ベースライン（1日目）から26週目まで
Hb の安定化は、26 週目までの輸血の非存在下で、Hb 濃度がベースラインから 1 グラム/デシリットル (g/dL) を超えて減少するのを回避することとして定義されました。
ベースライン（1日目）から26週目まで
26週目の乳酸脱水素酵素（LDH）濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と 26 週目
LDH濃度は、欠落データを処理するための最後の観測値の繰り越し（LOCF）およびベースライン観測値の繰り越し（BOCF）アプローチを使用した共分散分析（ANCOVA）モデルを使用して分析されました。 ベースラインは、ペグセタコプランの初回投与前、またはSoCの無作為化時または前の測定値の平均として定義されました。 ベースライン後の欠損値は、マルコフ連鎖モンカルロ法による多重代入法を使用して代入されます。
ベースライン (1 日目) と 26 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
輸血なしで Hb 反応を示した被験者の数
時間枠：ベースラインと26週目
Hb 反応は、26 週目のベースラインからの Hb の =>1 g/dL 増加として定義されました。
ベースラインと26週目
26週目の絶対網状赤血球数（ARC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと26週目
ARCを決定するために、特定の時点で直接静脈穿刺を介して血液サンプルを収集しました。 ベースラインは、ペグセタコプランの初回投与前、またはSoCの無作為化時または前の測定値の平均として定義されました。 ベースライン後の欠損値は、マルコフ連鎖モンカルロ法による多重代入法を使用して代入されます。
ベースラインと26週目
26週目のHb濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと26週目
ベースラインは、ペグセタコプランの初回投与前、またはSoCの無作為化時または前の測定値の平均として定義されました。 ベースライン後の欠損値は、マルコフ連鎖モンカルロ法による多重代入法を使用して代入されます。
ベースラインと26週目
輸血を受けた被験者の割合、またはベースラインから 2 g/dL を超える Hb の減少
時間枠：26週目
輸血とは、PRBC、白血球除去赤血球 (LDPRC)、白血球の乏しい赤血球 (LPRC)、白血球の乏しい血液 (LPB)、または全血の輸血を指します。
26週目
輸血を回避した被験者の割合
時間枠：26週目
輸血回避は、RCP 中に輸血を必要としなかった被験者の割合として定義されました。 輸血とは、PRBC、LDPRC、LPRC、LPB、または全血の輸血を指します。
26週目
ベースラインから 26 週までに輸血された PRBC ユニットの数
時間枠：26週目まで
PRBC輸血の単位数が推定されました。 ある輸血では、被験者は 1 つ以上の単位を受け取りました。
26週目まで
慢性疾患治療の機能評価におけるベースラインからの変化-（FACIT-Fatigue）26週目のスケールスコア
時間枠：ベースラインと26週目
FACIT-Fatigue Scale は、13 項目のリッカート尺度の計測器であり、診療所訪問中に被験者が自己管理します。 被験者には 13 の陳述が提示され、過去 7 日間に適用された回答を示すように求められました。 5 つの可能な応答は、「まったくない」(0)、「少し」(1)、「やや」(2)、「かなり」(3)、「非常に」(4) です。 13 個のステートメントがあるため、合計スコアの範囲は 0 ～ 52 です。 スコアが高いほど、生活の質が高くなります。 ベースラインは、ペグセタコプランの初回投与前、またはSoCの無作為化時または前の測定値の平均として定義されます。 ベースライン後の欠損値は、マルコフ連鎖モンカルロ法による多重代入法を使用して代入されます。
ベースラインと26週目
26週目にHb正常化レベルを有する被験者の割合
時間枠：ベースラインと26週目
輸血の非存在下で 26 週目に >= 1x LLN として定義される Hb レベルの正規化。 輸血とは、PRBC、LDPRC、LPRC、LPB、または全血の輸血を指します。
ベースラインと26週目
26週目にLDHが正常化した被験者の割合
時間枠：26週目
LDH の正規化は、輸血の非存在下で 26 週目の正常範囲の LDH <= 正常範囲の上限 (ULN) の 1 倍として定義されました。 輸血とは、PRBC、LDPRC、LPPRC、LPRC、LPB、または全血の輸血を指します。
26週目
欧州がん研究治療機構（EORTC）のベースラインからの変化 30項目のコアQOLアンケート（QLQ-C30）26週目のスコア
時間枠：ベースラインと26週目
EORTC QLQ-C30 アンケート (バージョン 3.0) は、被験者の全体的な生活の質を評価するための多項目尺度と単一項目尺度の両方で構成される 30 の質問で構成されていました。 質問は、機能スケール、症状スケール、および全体的な被験者の QOL/全体的な知覚された健康状態によって指定されました。 最初の 28 の質問に対する 4 つの可能な回答は、「まったくない」(1)、「少し」(2)、「かなり」(3)、「非常に」(4) です。 残りの 2 つの質問については、1 (「非常に悪い」) から 7 (「非常に良い」) までの 7 段階で回答を求めます。 各スケールの範囲は 0% ～ 100% です。 スケール スコアが高いほど、応答レベルが高いことを表します。 ベースラインは、ペグセタコプランの初回投与前、またはSoCの無作為化時または前の測定値の平均として定義されます。 ベースライン後の欠損値は、マルコフ連鎖モンカルロ法による多重代入法を使用して代入されます。
ベースラインと26週目
リニアアナログ評価（LASA）のベースラインからの変化は、26週目のスコアをスケーリングします
時間枠：ベースラインと26週目
LASA は、回答者に知覚された機能レベルを評価するように求める 3 つの項目で構成されていました。 具体的なドメインには、活動レベル、日常活動能力、全体的なQOLの項目があります。 彼らの機能レベルは、「可能な限り低い」を表す0と「可能な限り高い」を表す100の0〜100スケールで報告されました。
ベースラインと26週目
ARC正常化を伴う被験者の割合
時間枠：26週目
絶対網状赤血球数の正規化は、輸血の非存在下で 26 週目に性別固有の正常範囲の ARC < 1x ULN として定義されます。 輸血を受けたか、研究から撤退したか、SoCからペグセタコプラン治療群に逃れたか、26週目に有効性データを提供せずにフォローアップできなかった被験者は、非応答者として分類されました。 輸血とは、PRBC、LDPRC、LPRC、LPB、または全血の輸血を指します。
26週目
Hb安定化に失敗した被験者の数
時間枠：26週目まで
Hb の安定化は、輸血の非存在下で、ベースラインから 26 週までの Hb レベルの 1 g/dL を超える減少の回避として定義されます。 輸血とは、PRBC、LDPRC、LPRC、LPB、または全血の輸血を指します。
26週目まで
最初の PRBC 輸血までの時間
時間枠：26週目まで
RCP中の最初の研究PRBC輸血までの時間が報告されました。 ここで、NA は推定できないことを示します。
26週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Apellis Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年8月27日

一次修了 (実際)

2021年6月23日

研究の完了 (実際)

2021年6月23日

試験登録日

最初に提出

2019年9月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年9月9日

最初の投稿 (実際)

2019年9月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月14日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • APL2-308

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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