Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Pegcetacoplan hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére PNH-ban szenvedő betegeknél

2022. október 14. frissítette: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

3. fázisú, randomizált, többközpontú, nyílt, ellenőrzött vizsgálat a Pegcetacoplan hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél

A Pegcetacoplan hatékonyságának és biztonságosságának értékelése paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

53

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Colombia
      • Cali, Colombia
        • Julian Coronel Medical Center
      • Medellín, Colombia
        • Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
  • Fülöp-szigetek
      • Benguet, Fülöp-szigetek, 2600
        • Baguio General Hospital
      • Cebu City, Fülöp-szigetek, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, Fülöp-szigetek, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Center
      • Makati City, Fülöp-szigetek, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City, Fülöp-szigetek, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, Fülöp-szigetek, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Kwai Chung, Hong Kong
        • Princess Margaret Hospital
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Prince and Wales Hospital
  • Lengyelország
      • Lubin, Lengyelország, 20-081
        • Independent Public Clinical Hospital
      • Warsaw, Lengyelország, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusiology
      • Wrocław, Lengyelország, 50-220
        • EMC Medical Institute
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexikó
      • Monterrey, Mexikó
        • Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
  • Peru
      • Lima, Peru, 15003
        • Hospital Nacional Dos de Mayo
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Peru, 15072
        • Hospital Cayetano Heredia
      • San Martin de Porres, Lima, Peru, 15102
        • Hospital Cayetano Heredia
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Clinical Centre of Serbia
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 169608
        • Singapore General Hospital (SGH)
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Thaiföld
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thaiföld, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thaiföld
        • Hospital for Tropical disease
      • Chiang Mai, Thaiföld, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thaiföld, 40002
        • Srinagaring Hospital
      • Pathum Thani, Thaiföld, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Thaiföld, 90110
        • Songklanagaring Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legyen legalább 18 éves (beleértve).
  • Legyen LDH ≥1,5 x ULN a szűrővizsgálaton.
  • Nagy érzékenységű áramlási citometriával megerősített PNH diagnózisa (granulocita vagy monocita klón >10%).
  • A szűrővizsgálat alkalmával Hb-je kevesebb legyen, mint a normálérték alsó határa (LLN).
  • A ferritin értéke nagyobb/egyenlő az LLN-nél, vagy a teljes vaskötési kapacitás (TIBC) kisebb/egyenlő az ULN-nél a szűrővizsgálaton, a központi laboratóriumi referenciatartományok alapján. Ha az alany a szűrés során vas-kiegészítőt kap, a vizsgálóbiztosnak meg kell győződnie arról, hogy az alany dózisa a szűrés előtt 4 hétig stabil volt, és azt a vizsgálat során végig fenn kell tartani. Azok az alanyok, akik nem kaptak vasat a szűrés során, nem kezdhetik el a vaspótlást a vizsgálat ideje alatt.
  • Testtömegindex (BMI) ≤ 35 kg/m2 a szűrővizsgálaton.
  • A szűrővizsgálaton a vérlemezkeszám >50 000/mm3 legyen.
  • A szűrővizsgálaton az abszolút neutrofilszám >500/mm3 legyen.

Kizárási kritériumok:

  • Kezelés bármely komplement inhibitorral (pl. ekulizumab) a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
  • Örökletes komplementhiány.
  • A csontvelő-transzplantáció története.

  • A következő gyógyszerek bármelyikének egyidejű alkalmazása tilos, ha a szűrést megelőzően az alábbiakban jelzett időtartamig nem stabil adagolási rend szerint történik:

    • eritropoetint vagy immunszuppresszánsokat legalább 8 hétig
    • Szisztémás kortikoszteroidok legalább 4 hétig
    • K-vitamin antagonisták (pl. warfarin), stabil nemzetközi normalizált aránnyal (INR) legalább 4 hétig
    • Vas-kiegészítők, B12-vitamin vagy folsav legalább 4 hétig
    • Alacsony molekulatömegű heparin legalább 4 hétig

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
NINCS_BEAVATKOZÁS: Standard of Care (SOC) a komplement inhibitorok nélkül
KÍSÉRLETI: 1080 mg APL-2 hetente kétszer szubkután beadva
Drog: APL-2
Komplement (C3) inhibitor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akik elérték a hemoglobin (Hb) stabilizálását
Időkeret: Az alaphelyzettől (1. nap) a 26. hétig
A Hb-stabilizációt úgy határozták meg, hogy a 26. hétig elkerülték a Hb-koncentráció több mint 1 gramm/dl (g/dl) csökkenését az alapértékhez képest, transzfúzió hiányában.
Az alaphelyzettől (1. nap) a 26. hétig
A laktát-dehidrogenáz (LDH) koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest a 26. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap) és 26. hét
Az LDH-koncentrációt kovariancia-analízis (ANCOVA) modellel elemeztük, utolsó megfigyelés továbbvitt (LOCF) és alapvonali megfigyelés átvitele (BOCF) megközelítéssel a hiányzó adatok kezelésére. Az alapértéket a pegcetacoplan első adagja előtti mérések átlagaként határozták meg, vagy az SoC randomizálása előtt vagy előtt. Az alapvonal utáni hiányzó értékeket többszörös imputációs módszerrel és Markov Chain Mont Carlo módszerrel imputáltuk.
Alapállapot (1. nap) és 26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Transzfúzió hiányában Hb-reakciót mutató alanyok száma
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
A Hb-választ úgy határozták meg, mint a Hb =>1 g/dl növekedése a kiindulási értékhez képest a 26. héten.
Alapállapot és 26. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az abszolút retikulocitaszámban (ARC) a 26. héten
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
Vérmintákat vettünk közvetlen vénapunkcióval az adott időpontokban az ARC meghatározásához. Az alapértéket a pegcetacoplan első adagja előtti mérések átlagaként határozták meg, vagy az SoC randomizálása előtt vagy előtt. Az alapvonal utáni hiányzó értékeket többszörös imputációs módszerrel és Markov Chain Mont Carlo módszerrel imputáltuk.
Alapállapot és 26. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a Hb-koncentrációban a 26. héten
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
Az alapértéket a pegcetacoplan első adagja előtti mérések átlagaként határozták meg, vagy az SoC randomizálása előtt vagy előtt. Az alapvonal utáni hiányzó értékeket többszörös imputációs módszerrel és Markov Chain Mont Carlo módszerrel imputáltuk.
Alapállapot és 26. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik transzfúziót kaptak vagy a kiindulási értékhez képest több mint 2 g/dl Hb-csökkenést kaptak
Időkeret: A 26. héten
A transzfúzió a PRBC, a leukocita-depleted vörösvérsejtek (LDPRC), a leukocita-szegény vörösvértestek (LPRC), a leukocitaszegény vér (LPB) vagy a teljes vér bármilyen transzfúziójára vonatkozik.
A 26. héten
A transzfúziókerülő alanyok százalékos aránya
Időkeret: A 26. héten
A transzfúzió elkerülését azon alanyok százalékos arányaként határozták meg, akiknek nem volt szükségük transzfúzióra az RCP alatt. A transzfúzió a PRBC, LDPRC, LPRC, LPB vagy teljes vér bármilyen transzfúzióját jelenti.
A 26. héten
A kiindulási állapottól a 26. hétig transzfundált PRBC egységek száma
Időkeret: 26 hétig
Megbecsülték a PRBC transzfúziók egységeinek számát. Az egyik transzfúzióban az alanyok egy vagy több egységet kaptak.
26 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápia funkcionális értékelésében (FACIT-fáradtság) skála pontszám a 26. héten
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
A FACIT-Fatigue Scale egy 13 tételből álló Likert-skálás műszer, amelyet az alanyok saját maguk adnak be a klinikai látogatások során. Az alanyok 13 állítást kaptak, és arra kérték, hogy jelezzék válaszaikat az elmúlt 7 napra vonatkozóan. Az 5 lehetséges válasz a következő: "Egyáltalán nem" (0), "Egy kicsit" (1), "Kicsit" (2), "Egy kicsit" (3) és "Nagyon" (4). 13 állítás esetén az összpontszám 0 és 52 között van. A magasabb pontszám magasabb életminőséget jelent. A kiindulási érték a pegcetacoplan első adagja előtti mérések átlaga, vagy az SoC randomizálása előtt vagy előtt. Az alapvonal utáni hiányzó értékeket többszörös imputációs módszerrel és Markov Chain Mont Carlo módszerrel imputáltuk.
Alapállapot és 26. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknek Hb-normalizációja volt a 26. héten
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
A Hb-szint normalizálása, amely >= 1x LLN a 26. héten transzfúzió hiányában. A transzfúzió a PRBC, LDPRC, LPRC, LPB vagy teljes vér bármilyen transzfúzióját jelenti.
Alapállapot és 26. hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél az LDH normalizálódott a 26. héten
Időkeret: A 26. héten
Az LDH normalizálását úgy határozták meg, hogy a 26. héten transzfúzió hiányában az LDH <= 1x a normál tartomány felső határa (ULN). A transzfúzió a PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB vagy teljes vér bármilyen transzfúziójára vonatkozik.
A 26. héten
Változás az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) 30 elemes életminőségi alapkérdőívének (QLQ-C30) kiindulási értékéhez képest a 26. héten
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
Az EORTC QLQ-C30 kérdőív (3.0-s verzió) 30 kérdésből állt, amelyek egyszerre többelemes skálákat és egyelemes mérőszámokat tartalmaztak az alanyok általános életminőségének felmérésére. A kérdéseket funkcionális skálák, tünetskálák és globális alany QOL/általános észlelt egészségi állapot alapján jelöltük ki. Az első 28 kérdésre a 4 lehetséges válasz a következő: „Egyáltalán nem” (1), „Kicsit” (2), „Elég kicsit” (3) és „Nagyon” (4). A fennmaradó 2 kérdésre egy 1-től ("Nagyon rossz") 7-ig ("Kiváló") terjedő skálán kell válaszolni. Mindegyik skála 0% és 100% közötti tartományban van. A magas skálapontszám magasabb válaszszintet jelent. A kiindulási érték a pegcetacoplan első adagja előtti mérések átlaga, vagy az SoC randomizálása előtt vagy előtt. Az alapvonal utáni hiányzó értékeket többszörös imputációs módszerrel és Markov Chain Mont Carlo módszerrel imputáltuk.
Alapállapot és 26. hét
Változás az alapvonalhoz képest a lineáris analóg értékelés (LASA) skála pontszámában a 26. héten
Időkeret: Alapállapot és 26. hét
A LASA 3 elemből állt, amelyekben arra kérték a válaszadókat, hogy értékeljék a működésük észlelt szintjét. A konkrét tartományok közé tartozik az aktivitási szint, a napi tevékenységek elvégzésének képessége és egy elem az általános QOL-hoz. Működési szintjükről 0-tól 100-ig terjedő skálán számoltak be, ahol a 0 azt jelenti, hogy „A lehető legalacsonyabb”, a 100 pedig „Amennyire csak lehet”.
Alapállapot és 26. hét
Az ARC normalizálással rendelkező alanyok százalékos aránya
Időkeret: A 26. héten
Az abszolút retikulocitaszám normalizálódását úgy definiálják, hogy az ARC < 1x ULN a nem-specifikus normál tartomány 26. héten transzfúzió nélkül. Azokat az alanyokat, akik transzfúziót kaptak, kivonultak a vizsgálatból, vagy a SoC-ból a pegcetacoplan-kezelési csoportba szöktek, vagy elvesztették a nyomon követést anélkül, hogy a 26. héten hatásossági adatokat szolgáltattak volna, nem reagálónak minősítették. A transzfúzió a PRBC, LDPRC, LPRC, LPB vagy teljes vér bármilyen transzfúzióját jelenti.
A 26. héten
Azon alanyok száma, akiknél nem sikerült a Hb-stabilizálás
Időkeret: 26 hétig
A Hb stabilizálása a Hb-szint 1 g/dl-nél nagyobb csökkenésének elkerülése a kiindulási értéktől a 26. hétig transzfúzió hiányában. A transzfúzió a PRBC, LDPRC, LPRC, LPB vagy teljes vér bármilyen transzfúzióját jelenti.
26 hétig
Ideje az első PRBC transzfúzióhoz
Időkeret: 26 hétig
Beszámoltak arról, hogy eltelt az első vizsgálati PRBC transzfúzióig eltelt idő az RCP során. Itt az NA azt jelzi, hogy nem becsülhető.
26 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2019. augusztus 27.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. június 23.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. június 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 9.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2019. szeptember 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. október 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APL2-308

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a APL-2

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel