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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit PNH

14. Oktober 2022 aktualisiert von: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, multizentrische, offene, kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

53

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Kwai Chung, Hongkong
        • Princess Margaret Hospital
      • Sha Tin, Hongkong
        • Prince and Wales Hospital
  • Kolumbien
      • Cali, Kolumbien
        • Julian Coronel Medical Center
      • Medellín, Kolumbien
        • Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko
        • Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
  • Peru
      • Lima, Peru, 15003
        • Hospital Nacional Dos de Mayo
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Peru, 15072
        • Hospital Cayetano Heredia
      • San Martin de Porres, Lima, Peru, 15102
        • Hospital Cayetano Heredia
  • Philippinen
      • Benguet, Philippinen, 2600
        • Baguio General Hospital
      • Cebu City, Philippinen, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, Philippinen, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Center
      • Makati City, Philippinen, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City, Philippinen, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, Philippinen, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Polen
      • Lubin, Polen, 20-081
        • Independent Public Clinical Hospital
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Hematology and Transfusiology
      • Wrocław, Polen, 50-220
        • EMC Medical Institute
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Centre of Serbia
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital (SGH)
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Hospital for Tropical disease
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagaring Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagaring Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt sein (einschließlich).
  • Haben Sie LDH ≥ 1,5 x ULN beim Screening-Besuch.
  • PNH-Diagnose haben, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie (Granulozyten- oder Monozytenklon > 10 %).
  • Haben Sie Hb weniger als die untere Grenze des Normalwerts (LLN) beim Screening-Besuch.
  • Ferritin größer/gleich dem LLN oder Gesamteisenbindungskapazität (TIBC) kleiner/gleich ULN beim Screening-Besuch, basierend auf Referenzbereichen des Zentrallabors. Wenn ein Proband beim Screening Eisenpräparate erhält, muss der Prüfarzt sicherstellen, dass die Dosis des Probanden 4 Wochen vor dem Screening stabil war, und sie muss während der gesamten Studie beibehalten werden. Probanden, die beim Screening kein Eisen erhalten, dürfen im Verlauf der Studie nicht mit der Eisenergänzung beginnen.
  • Body-Mass-Index (BMI) ≤ 35 kg/m2 beim Screening-Besuch.
  • Haben Sie beim Screening-Besuch eine Thrombozytenzahl von >50.000/mm3.
  • Haben Sie beim Screening-Besuch eine absolute Neutrophilenzahl >500/mm3.

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit einem beliebigen Komplementinhibitor (z. B. Eculizumab) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  • Erblicher Komplementmangel.
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation.

  • Die gleichzeitige Anwendung eines der folgenden Medikamente ist verboten, wenn sie nicht für den unten angegebenen Zeitraum vor dem Screening ein stabiles Regime erhalten:

    • Erythropoietin oder Immunsuppressiva für mindestens 8 Wochen
    • Systemische Kortikosteroide für mindestens 4 Wochen
    • Vitamin-K-Antagonisten (z. B. Warfarin) mit einer stabilen international normalisierten Ratio (INR) für mindestens 4 Wochen
    • Eisenpräparate, Vitamin B12 oder Folsäure für mindestens 4 Wochen
    • Niedermolekulares Heparin für mindestens 4 Wochen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
KEIN_EINGRIFF: Standard of Care (SOC) ohne Komplementinhibitoren
EXPERIMENTAL: 1.080 mg APL-2 zweimal wöchentlich subkutan verabreicht
Arzneimittel: APL-2
Komplement (C3)-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden, die eine Hämoglobin (Hb)-Stabilisierung erreichten
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis Woche 26
Die Hb-Stabilisierung wurde als Vermeidung einer Abnahme der Hb-Konzentration von > 1 Gramm pro Deziliter (g/dl) gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion bis Woche 26 definiert.
Von Baseline (Tag 1) bis Woche 26
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 26
Die LDH-Konzentration wurde unter Verwendung eines Kovarianzanalyse(ANCOVA)-Modells mit einem Last Observation Carry Forward (LOCF) und einem Baseline Observation Carry Forward (BOCF)-Ansatz für den Umgang mit fehlenden Daten analysiert. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Messungen vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis oder bei oder vor der Randomisierung von SoC definiert. Fehlende Werte nach dem Ausgangswert werden unter Verwendung der multiplen Imputationsmethode mit der Markov-Ketten-Mont-Carlo-Methode imputiert.
Baseline (Tag 1) und Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit einer Hb-Reaktion in Abwesenheit von Transfusionen
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Eine Hb-Reaktion wurde definiert als ein Hb-Anstieg von =>1 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26.
Baseline und Woche 26
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl (ARC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Blutproben wurden durch direkte Venenpunktion zu bestimmten Zeitpunkten entnommen, um ARC zu bestimmen. Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Messungen vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis oder bei oder vor der Randomisierung von SoC definiert. Fehlende Werte nach dem Ausgangswert werden unter Verwendung der multiplen Imputationsmethode mit der Markov-Ketten-Mont-Carlo-Methode imputiert.
Baseline und Woche 26
Veränderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Messungen vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis oder bei oder vor der Randomisierung von SoC definiert. Fehlende Werte nach dem Ausgangswert werden unter Verwendung der multiplen Imputationsmethode mit der Markov-Ketten-Mont-Carlo-Methode imputiert.
Baseline und Woche 26
Prozentsatz der Probanden, die eine Transfusion oder einen Hb-Abfall von > 2 g/dL gegenüber dem Ausgangswert erhalten haben
Zeitfenster: In Woche 26
Transfusion bezieht sich auf jede Transfusion von PRBC, leukozytendepletierten roten Blutkörperchen (LDPRC), leukozytenarmen gepackten roten Blutkörperchen (LPRC), leukozytenarmen Blut (LPB) oder Vollblut.
In Woche 26
Prozentsatz der Probanden mit Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: In Woche 26
Transfusionsvermeidung wurde definiert als der Prozentsatz der Probanden, die während des RCP keine Transfusion benötigten. Transfusion bezieht sich auf jede Transfusion von PRBC, LDPRC, LPRC, LPB oder Vollblut.
In Woche 26
Anzahl der PRBC-Einheiten, die von der Baseline bis Woche 26 transfundiert wurden
Zeitfenster: Bis Woche 26
Die Anzahl der PRBC-Transfusionseinheiten wurde geschätzt. Bei einer Transfusion erhielten die Probanden eine oder mehrere Einheiten.
Bis Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Functional Assessment of Chronic Illness Therapy- (FACIT-Fatigue) Scale Score in Woche 26
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein 13-Punkte-Likert-skaliertes Instrument, das von den Probanden während der Klinikbesuche selbst verabreicht wird. Den Probanden wurden 13 Aussagen präsentiert und sie wurden gebeten, ihre Antworten in Bezug auf die letzten 7 Tage anzugeben. Die 5 Antwortmöglichkeiten sind „überhaupt nicht“ (0), „ein bisschen“ (1), „etwas“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr“ (4). Bei 13 Aussagen liegt die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 52. Die höhere Punktzahl entsprach einer höheren Lebensqualität. Baseline ist definiert als Durchschnitt der Messungen vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis oder bei oder vor der Randomisierung von SoC. Fehlende Werte nach dem Ausgangswert werden unter Verwendung der multiplen Imputationsmethode mit der Markov-Ketten-Mont-Carlo-Methode imputiert.
Baseline und Woche 26
Prozentsatz der Probanden mit Hb-Normalisierungswerten in Woche 26
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Normalisierung der Hb-Spiegel, definiert als >= 1x LLN in Woche 26 ohne Transfusion. Transfusion bezieht sich auf jede Transfusion von PRBC, LDPRC, LPRC, LPB oder Vollblut.
Baseline und Woche 26
Prozentsatz der Probanden mit LDH-Normalisierung in Woche 26
Zeitfenster: In Woche 26
Die LDH-Normalisierung wurde definiert als LDH <= 1 x Obergrenze des Normalbereichs (ULN) des Normalbereichs in Woche 26 ohne Transfusion. Transfusion bezieht sich auf jede Transfusion von PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB oder Vollblut.
In Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen des 30-Punkte-Kernfragebogens zur Lebensqualität (QLQ-C30) der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) in Woche 26
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Der EORTC QLQ-C30-Fragebogen (Version 3.0) bestand aus 30 Fragen, die sowohl aus Multi-Item-Skalen als auch aus Single-Item-Maßnahmen bestanden, um die allgemeine Lebensqualität der Probanden zu bewerten. Die Fragen wurden nach Funktionsskalen, Symptomskalen und globaler QOL/allgemein wahrgenommenem Gesundheitszustand der Probanden benannt. Bei den ersten 28 Fragen sind die 4 Antwortmöglichkeiten „überhaupt nicht“ (1), „ein wenig“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr“ (4). Für die verbleibenden 2 Fragen wird die Antwort auf einer 7-Punkte-Skala von 1 ('sehr schlecht') bis 7 ('ausgezeichnet') erbeten. Jede Skala hat einen Bereich von 0 % - 100 %. Ein hoher Skalenwert steht für ein höheres Antwortniveau. Baseline ist definiert als Durchschnitt der Messungen vor der ersten Pegcetacoplan-Dosis oder bei oder vor der Randomisierung von SoC. Fehlende Werte nach dem Ausgangswert werden unter Verwendung der multiplen Imputationsmethode mit der Markov-Ketten-Mont-Carlo-Methode imputiert.
Baseline und Woche 26
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Linear Analog Assessment (LASA) Scales Score in Woche 26
Zeitfenster: Baseline und Woche 26
Der LASA bestand aus 3 Items, in denen die Befragten gebeten wurden, ihr wahrgenommenes Funktionsniveau zu bewerten. Zu den spezifischen Domänen gehören das Aktivitätsniveau, die Fähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen, und ein Element für die allgemeine QOL. Ihr Funktionsniveau wurde auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 für „So niedrig wie möglich“ und 100 für „So hoch wie möglich“ steht.
Baseline und Woche 26
Prozentsatz der Probanden mit ARC-Normalisierung
Zeitfenster: In Woche 26
Die absolute Normalisierung der Retikulozytenzahl ist definiert als ARC < 1x ULN des geschlechtsspezifischen Normalbereichs in Woche 26 ohne Transfusion. Patienten, die eine Transfusion erhielten oder die Studie abbrachen oder aus der SoC in die Pegcetacoplan-Behandlungsgruppe wechselten oder die Nachbeobachtung verloren, ohne Wirksamkeitsdaten in Woche 26 vorzulegen, wurden als Non-Responder eingestuft. Transfusion bezieht sich auf jede Transfusion von PRBC, LDPRC, LPRC, LPB oder Vollblut.
In Woche 26
Anzahl der Probanden mit fehlgeschlagener Hb-Stabilisierung
Zeitfenster: Bis Woche 26
Hb-Stabilisierung ist definiert als Vermeidung einer Abnahme der Hb-Spiegel um > 1 g/dl vom Ausgangswert bis Woche 26 ohne Transfusion. Transfusion bezieht sich auf jede Transfusion von PRBC, LDPRC, LPRC, LPB oder Vollblut.
Bis Woche 26
Zeit bis zur ersten PRBC-Transfusion
Zeitfenster: Bis Woche 26
Die Zeit bis zu ersten PRBC-Transfusionen während der RCP in der Studie wurde berichtet. Hier bedeutet NA nicht schätzbar.
Bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

27. August 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

23. Juni 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

23. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

11. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APL2-308

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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