Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Pegcetacoplanu u pacjentów z PNH
14 października 2022 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte, kontrolowane badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania pegcetakoplanu u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegcetakoplanu u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
53
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Benguet, Filipiny, 2600
- Baguio General Hospital
-
Cebu City, Filipiny, 6000
- Perpetual Succour Hospital
-
Lipa City, Filipiny, 4217
- Mary Mediatrix Medical Center
-
Makati City, Filipiny, 1229
- Makati Medical Centre
-
Pasig City, Filipiny, 1604
- The Medical City
-
Quezon City, Filipiny, 1112
- St. Lukes Medical Centre
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Kwai Chung, Hongkong
- Princess Margaret Hospital
-
Sha Tin, Hongkong
- Prince and Wales Hospital
-
-
-
-
-
Cali, Kolumbia
- Julian Coronel Medical Center
-
Medellín, Kolumbia
- Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Monterrey, Meksyk
- Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
-
-
-
-
-
Lima, Peru, 15003
- Hospital Nacional Dos de Mayo
-
-
Lima
-
Jesús María, Lima, Peru, 15072
- Hospital Cayetano Heredia
-
San Martin de Porres, Lima, Peru, 15102
- Hospital Cayetano Heredia
-
-
-
-
-
Lubin, Polska, 20-081
- Independent Public Clinical Hospital
-
Warsaw, Polska, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusiology
-
Wrocław, Polska, 50-220
- EMC Medical Institute
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital (SGH)
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Siriraj Hospital
-
Bangkok, Tajlandia
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Tajlandia
- Hospital for Tropical disease
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Srinagaring Hospital
-
Pathum Thani, Tajlandia, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Songkhla, Tajlandia, 90110
- Songklanagaring Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć ukończone 18 lat (włącznie).
- Mieć LDH ≥1,5 x GGN podczas wizyty przesiewowej.
- Mieć rozpoznanie PNH potwierdzone cytometrią przepływową o wysokiej czułości (klon granulocytów lub monocytów >10%).
- Miej Hb poniżej dolnej granicy normy (DGN) podczas wizyty przesiewowej.
- Mieć ferrytynę większą niż/równą DGN lub całkowitą zdolność wiązania żelaza (TIBC) mniejszą/równą GGN podczas wizyty przesiewowej, w oparciu o zakresy referencyjne laboratorium centralnego. Jeśli pacjent otrzymuje suplementy żelaza podczas badania przesiewowego, badacz musi upewnić się, że dawka podmiotu była stabilna przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i musi być utrzymana przez cały czas trwania badania. Osobom, które nie otrzymywały żelaza podczas badania przesiewowego, nie wolno rozpoczynać suplementacji żelaza w trakcie badania.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤ 35 kg/m2 na wizycie przesiewowej.
- Podczas wizyty przesiewowej liczba płytek krwi > 50 000/mm3.
- Podczas wizyty przesiewowej bezwzględna liczba neutrofilów >500/mm3.
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie jakimkolwiek inhibitorem dopełniacza (np. ekulizumabem) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Dziedziczny niedobór dopełniacza.
- Historia transplantacji szpiku kostnego.
Jednoczesne stosowanie któregokolwiek z poniższych leków jest zabronione, jeśli nie jest to stały schemat leczenia przez okres czasu wskazany poniżej przed badaniem przesiewowym:
- Erytropoetyna lub leki immunosupresyjne przez co najmniej 8 tygodni
- Ogólnoustrojowe kortykosteroidy przez co najmniej 4 tygodnie
- Antagoniści witaminy K (np. warfaryna) ze stabilnym międzynarodowym współczynnikiem znormalizowanym (INR) przez co najmniej 4 tygodnie
- Suplementy żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego przez co najmniej 4 tygodnie
- Heparyna drobnocząsteczkowa przez co najmniej 4 tygodnie
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
NIE_INTERWENCJA: Standard opieki (SOC) z wyłączeniem inhibitorów dopełniacza
|
|
|
EKSPERYMENTALNY: 1080 mg APL-2 podawane podskórnie dwa razy w tygodniu
|
Inhibitor dopełniacza (C3).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, którzy osiągnęli stabilizację hemoglobiny (Hb).
Ramy czasowe: Od linii podstawowej (dzień 1) do tygodnia 26
|
Stabilizację Hb zdefiniowano jako unikanie spadku stężenia Hb o >1 gram na decylitr (g/dl) w stosunku do wartości wyjściowych przy braku transfuzji do tygodnia 26.
|
Od linii podstawowej (dzień 1) do tygodnia 26
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i tydzień 26
|
Stężenie LDH analizowano przy użyciu modelu analizy kowariancji (ANCOVA) z przeniesioną ostatnią obserwacją (LOCF) i przeniesioną do przodu obserwacją linii bazowej (BOCF) w celu obsługi brakujących danych.
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z pomiarów przed podaniem pierwszej dawki pegcetakoplanu lub w trakcie lub przed randomizacją SoC.
Brakujące wartości po linii bazowej są imputowane przy użyciu metody imputacji wielokrotnej z wykorzystaniem metody Markova Chain Mont Carlo.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i tydzień 26
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z odpowiedzią Hb przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
Odpowiedź Hb zdefiniowano jako wzrost Hb => 1 g/dl w stosunku do wartości początkowej w 26. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów (ARC) w stosunku do wartości początkowej w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
Próbki krwi pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły w określonych punktach czasowych w celu określenia ARC.
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z pomiarów przed podaniem pierwszej dawki pegcetakoplanu lub w trakcie lub przed randomizacją SoC.
Brakujące wartości po linii bazowej są imputowane przy użyciu metody imputacji wielokrotnej z wykorzystaniem metody Markova Chain Mont Carlo.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Zmiana stężenia Hb w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 26
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią z pomiarów przed podaniem pierwszej dawki pegcetakoplanu lub w trakcie lub przed randomizacją SoC.
Brakujące wartości po linii bazowej są imputowane przy użyciu metody imputacji wielokrotnej z wykorzystaniem metody Markova Chain Mont Carlo.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Odsetek pacjentów, którzy otrzymali transfuzję lub spadek stężenia Hb > 2 g/dl od linii podstawowej
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
|
Transfuzja odnosi się do każdej transfuzji PRBC, krwinek czerwonych pozbawionych leukocytów (LDPRC), krwinek czerwonych ubogich w leukocyty (LPRC), krwi ubogiej w leukocyty (LPB) lub krwi pełnej.
|
W 26. tygodniu
|
|
Odsetek osób unikających transfuzji
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
|
Unikanie transfuzji zdefiniowano jako odsetek osób, które nie wymagały transfuzji podczas RCP.
Transfuzja odnosi się do każdej transfuzji PRBC, LDPRC, LPRC, LPB lub krwi pełnej.
|
W 26. tygodniu
|
|
Liczba jednostek PRBC przetoczonych od wizyty początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
|
Oszacowano liczbę jednostek transfuzji PRBC.
W jednej transfuzji badani otrzymywali jedną lub więcej jednostek.
|
Do 26 tygodnia
|
|
Zmiana w ocenie funkcjonalnej leczenia chorób przewlekłych w stosunku do wartości wyjściowej w skali (FACIT-Fatigue) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
Skala FACIT-Fatigue to 13-punktowa skala Likerta, którą badani samodzielnie stosują podczas wizyt w klinice.
Badanym przedstawiono 13 stwierdzeń i poproszono o wskazanie ich odpowiedzi, które dotyczyły ostatnich 7 dni.
5 możliwych odpowiedzi to „Wcale” (0), „Trochę” (1), „Trochę” (2), „Dość” (3) i „Bardzo” (4).
Przy 13 twierdzeniach całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 52.
Wyższy wynik odpowiadał wyższej jakości życia.
Linię wyjściową definiuje się jako średnią z pomiarów przed podaniem pierwszej dawki pegcetakoplanu lub w trakcie lub przed randomizacją SoC.
Brakujące wartości po linii bazowej są imputowane przy użyciu metody imputacji wielokrotnej z wykorzystaniem metody Markova Chain Mont Carlo.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Odsetek pacjentów z poziomem normalizacji Hb w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
Normalizacja poziomu Hb zdefiniowana jako >= 1x DGN w 26. tygodniu przy braku transfuzji.
Transfuzja odnosi się do każdej transfuzji PRBC, LDPRC, LPRC, LPB lub krwi pełnej.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Odsetek pacjentów z normalizacją LDH w 26. tygodniu
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
|
Normalizację LDH zdefiniowano jako LDH <= 1 x górna granica normy (GGN) zakresu normy w 26. tygodniu przy braku transfuzji.
Transfuzja odnosi się do każdej transfuzji PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB lub krwi pełnej.
|
W 26. tygodniu
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 30-punktowym kwestionariuszu jakości życia (QLQ-C30) Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
Kwestionariusz EORTC QLQ-C30 (wersja 3.0) składał się z 30 pytań składających się zarówno ze skal wieloelementowych, jak i jednopunktowych, służących do oceny ogólnej jakości życia badanych.
Pytania zostały określone za pomocą skal funkcjonalnych, skal symptomów oraz globalnej QOL/ogólnego postrzeganego stanu zdrowia.
W przypadku pierwszych 28 pytań możliwe są 4 odpowiedzi: „Wcale” (1), „Trochę” (2), „Dość trochę” (3) i „Bardzo” (4).
W przypadku pozostałych 2 pytań należy udzielić odpowiedzi na 7-stopniowej skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”).
Każda skala ma zakres od 0% do 100%.
Wysoki wynik na skali oznacza wyższy poziom odpowiedzi.
Linię wyjściową definiuje się jako średnią z pomiarów przed podaniem pierwszej dawki pegcetakoplanu lub w trakcie lub przed randomizacją SoC.
Brakujące wartości po linii bazowej są imputowane przy użyciu metody imputacji wielokrotnej z wykorzystaniem metody Markova Chain Mont Carlo.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Zmiana wyniku w skalach Linear Analog Assessment (LASA) w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 26
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
LASA składała się z 3 pozycji, w których respondenci prosili o ocenę postrzeganego poziomu funkcjonowania.
Konkretne domeny obejmują poziom aktywności, zdolność do wykonywania codziennych czynności oraz element ogólnej QOL.
Ich poziom funkcjonowania oceniano w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznaczało „Najniżej, jak to możliwe”, a 100 oznaczało „Najwyższe, jak to możliwe”.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 26
|
|
Odsetek pacjentów z normalizacją ARC
Ramy czasowe: W 26. tygodniu
|
Bezwzględna normalizacja liczby retikulocytów jest zdefiniowana jako ARC < 1x GGN zakresu normy dla danej płci w 26. tygodniu przy braku transfuzji.
Osoby, które otrzymały transfuzję lub wycofały się z badania lub uciekły z SoC do grupy leczonej pegcetakoplanem lub które straciły możliwość obserwacji bez przedstawienia danych dotyczących skuteczności w 26. tygodniu, zostały sklasyfikowane jako osoby niereagujące na leczenie.
Transfuzja odnosi się do każdej transfuzji PRBC, LDPRC, LPRC, LPB lub krwi pełnej.
|
W 26. tygodniu
|
|
Liczba pacjentów z niepowodzeniem stabilizacji Hb
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
|
Stabilizację Hb definiuje się jako unikanie spadku poziomu Hb o >1 g/dl od wartości początkowej do tygodnia 26 przy braku transfuzji.
Transfuzja odnosi się do każdej transfuzji PRBC, LDPRC, LPRC, LPB lub krwi pełnej.
|
Do 26 tygodnia
|
|
Czas do pierwszej transfuzji PRBC
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia
|
Zgłoszono czas do pierwszej transfuzji PRBC podczas RCP.
Tutaj NA oznacza, że nie można oszacować.
|
Do 26 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
27 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
23 czerwca 2021
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
23 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 września 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 września 2019
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
11 września 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
21 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APL2-308
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .