Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con EPN
14 ottobre 2022 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, multicentrico, in aperto, controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
53
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Cali, Colombia
- Julian Coronel Medical Center
-
Medellín, Colombia
- Research Center of the Colombian Clinical Life Cancer Foundation
-
-
-
-
-
Benguet, Filippine, 2600
- Baguio General Hospital
-
Cebu City, Filippine, 6000
- Perpetual Succour Hospital
-
Lipa City, Filippine, 4217
- Mary Mediatrix Medical Center
-
Makati City, Filippine, 1229
- Makati Medical Centre
-
Pasig City, Filippine, 1604
- The Medical City
-
Quezon City, Filippine, 1112
- St. Lukes Medical Centre
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
Kwai Chung, Hong Kong
- Princess Margaret Hospital
-
Sha Tin, Hong Kong
- Prince and Wales Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Monterrey, Messico
- Hospital Universitario Dr.Jose Eleuterio Gonzalez
-
-
-
-
-
Lima, Perù, 15003
- Hospital Nacional Dos de Mayo
-
-
Lima
-
Jesús María, Lima, Perù, 15072
- Hospital Cayetano Heredia
-
San Martin de Porres, Lima, Perù, 15102
- Hospital Cayetano Heredia
-
-
-
-
-
Lubin, Polonia, 20-081
- Independent Public Clinical Hospital
-
Warsaw, Polonia, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusiology
-
Wrocław, Polonia, 50-220
- EMC Medical Institute
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital (SGH)
-
-
-
-
-
Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital
-
Bangkok, Tailandia
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Tailandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Tailandia
- Hospital for Tropical disease
-
Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Srinagaring Hospital
-
Pathum Thani, Tailandia, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Songkhla, Tailandia, 90110
- Songklanagaring Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere almeno 18 anni (inclusi).
- Avere LDH ≥1,5 x ULN alla visita di screening.
- Avere diagnosi di EPN, confermata dalla citometria a flusso ad alta sensibilità (clone di granulociti o monociti >10%).
- Avere Hb inferiore al limite inferiore della norma (LLN) alla visita di screening.
- Avere ferritina maggiore/uguale all'LLN o capacità totale di legame del ferro (TIBC) minore/uguale all'ULN alla visita di screening, in base agli intervalli di riferimento del laboratorio centrale. Se un soggetto riceve supplementi di ferro durante lo screening, lo sperimentatore deve assicurarsi che la dose del soggetto sia rimasta stabile per 4 settimane prima dello screening e deve essere mantenuta per tutto lo studio. I soggetti che non ricevono ferro allo screening non devono iniziare l'integrazione di ferro durante il corso dello studio.
- Indice di massa corporea (BMI) ≤ 35 kg/m2 alla visita di screening.
- Avere una conta piastrinica >50.000/mm3 alla visita di screening.
- Avere una conta assoluta dei neutrofili >500/mm3 alla visita di screening.
Criteri di esclusione:
- Trattamento con qualsiasi inibitore del complemento (p. es., eculizumab) entro 3 mesi prima dello screening.
- Deficit ereditario del complemento.
- Storia del trapianto di midollo osseo.
L'uso concomitante di uno qualsiasi dei seguenti farmaci è proibito se non su un regime stabile per il periodo di tempo indicato di seguito prima dello screening:
- Eritropoietina o immunosoppressori per almeno 8 settimane
- Corticosteroidi sistemici per almeno 4 settimane
- Antagonisti della vitamina K (p. es., warfarin) con un rapporto internazionale normalizzato (INR) stabile per almeno 4 settimane
- Integratori di ferro, vitamina B12 o acido folico per almeno 4 settimane
- Eparina a basso peso molecolare per almeno 4 settimane
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
NESSUN_INTERVENTO: Standard di cura (SOC) esclusi gli inibitori del complemento
|
|
|
SPERIMENTALE: 1.080 mg di APL-2 somministrati per via sottocutanea due volte alla settimana
|
Inibitore del complemento (C3).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di soggetti che hanno raggiunto la stabilizzazione dell'emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) fino alla settimana 26
|
La stabilizzazione dell'Hb è stata definita come l'evitamento di una riduzione >1 grammo per decilitro (g/dL) della concentrazione di Hb rispetto al basale in assenza di trasfusioni fino alla settimana 26.
|
Dal basale (giorno 1) fino alla settimana 26
|
|
Variazione rispetto al basale della concentrazione di lattato deidrogenasi (LDH) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 26
|
La concentrazione di LDH è stata analizzata utilizzando un modello di analisi della covarianza (ANCOVA) con un'ultima osservazione portata avanti (LOCF) e un approccio di osservazione di base portato avanti (BOCF) per la gestione dei dati mancanti.
Il basale è stato definito come la media delle misurazioni prima della prima dose di pegcetacoplan o durante o prima della randomizzazione di SoC.
I valori mancanti post baseline vengono imputati utilizzando il metodo di imputazione multipla con il metodo Markov Chain Mont Carlo.
|
Basale (giorno 1) e settimana 26
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di soggetti con risposta Hb in assenza di trasfusioni
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
Una risposta Hb è stata definita come un aumento di =>1 g/dL di Hb rispetto al basale alla settimana 26.
|
Basale e settimana 26
|
|
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei reticolociti (ARC) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
I campioni di sangue sono stati raccolti tramite puntura venosa diretta nei punti temporali specifici per determinare l'ARC.
Il basale è stato definito come la media delle misurazioni prima della prima dose di pegcetacoplan o durante o prima della randomizzazione di SoC.
I valori mancanti post baseline vengono imputati utilizzando il metodo di imputazione multipla con il metodo Markov Chain Mont Carlo.
|
Basale e settimana 26
|
|
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
Il basale è stato definito come la media delle misurazioni prima della prima dose di pegcetacoplan o durante o prima della randomizzazione di SoC.
I valori mancanti post baseline vengono imputati utilizzando il metodo di imputazione multipla con il metodo Markov Chain Mont Carlo.
|
Basale e settimana 26
|
|
Percentuale di soggetti che hanno ricevuto trasfusioni o diminuzione di Hb >2 g/dL rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla settimana 26
|
La trasfusione si riferisce a qualsiasi trasfusione di PRBC, globuli rossi impoveriti di leucociti (LDPRC), globuli rossi concentrati poveri di leucociti (LPRC), sangue povero di leucociti (LPB) o sangue intero.
|
Alla settimana 26
|
|
Percentuale di soggetti che evitano trasfusioni
Lasso di tempo: Alla settimana 26
|
L'evitamento trasfusionale è stato definito come la percentuale di soggetti che non hanno richiesto una trasfusione durante il RCP.
La trasfusione si riferisce a qualsiasi trasfusione di PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangue intero.
|
Alla settimana 26
|
|
Numero di unità PRBC trasfuse dal basale fino alla settimana 26
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
|
È stato stimato il numero di unità di trasfusioni di PRBC.
In una trasfusione i soggetti hanno ricevuto una o più unità.
|
Fino alla settimana 26
|
|
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale del punteggio della scala della terapia per malattie croniche (FACIT-Fatigue) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
La FACIT-Fatigue Scale è uno strumento in scala Likert a 13 item che viene autosomministrato dai soggetti durante le visite cliniche.
Ai soggetti sono state presentate 13 affermazioni e gli è stato chiesto di indicare le loro risposte applicate agli ultimi 7 giorni.
Le 5 risposte possibili sono "Per niente" (0), "Un po'" (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4).
Con 13 affermazioni, il punteggio totale ha un intervallo da 0 a 52.
Il punteggio più alto corrispondeva a una migliore qualità della vita.
Il basale è definito come la media delle misurazioni prima della prima dose di pegcetacoplan o durante o prima della randomizzazione di SoC.
I valori mancanti post baseline vengono imputati utilizzando il metodo di imputazione multipla con il metodo Markov Chain Mont Carlo.
|
Basale e settimana 26
|
|
Percentuale di soggetti con livelli di normalizzazione dell'emoglobina alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
Normalizzazione dei livelli di Hb definiti come >= 1x LLN alla settimana 26 in assenza di trasfusione.
La trasfusione si riferisce a qualsiasi trasfusione di PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangue intero.
|
Basale e settimana 26
|
|
Percentuale di soggetti con normalizzazione LDH alla settimana 26
Lasso di tempo: Alla settimana 26
|
La normalizzazione LDH è stata definita come LDH <= 1x limite superiore della norma (ULN) del range normale alla settimana 26 in assenza di trasfusione.
La trasfusione si riferisce a qualsiasi trasfusione di PRBC, LDPRC, LPPRC, LPRC, LPB o sangue intero.
|
Alla settimana 26
|
|
Variazione rispetto al basale nei punteggi del questionario di base sulla qualità della vita (QLQ-C30) a 30 voci dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
Il questionario EORTC QLQ-C30 (versione 3.0) consisteva in 30 domande composte sia da scale multi-item che da misure a singolo-item per valutare la qualità complessiva della vita nei soggetti.
Le domande sono state designate da scale funzionali, scale dei sintomi e QOL del soggetto globale/stato di salute percepito in generale.
Per le prime 28 domande le 4 possibili risposte sono "Per niente" (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4).
Per le restanti 2 domande la risposta è richiesta su una scala di 7 punti da 1 ("Molto scarso") a 7 ("Eccellente").
Ogni scala ha un intervallo compreso tra 0% e 100%.
Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato.
Il basale è definito come la media delle misurazioni prima della prima dose di pegcetacoplan o durante o prima della randomizzazione di SoC.
I valori mancanti post baseline vengono imputati utilizzando il metodo di imputazione multipla con il metodo Markov Chain Mont Carlo.
|
Basale e settimana 26
|
|
Variazione rispetto al basale nel punteggio delle scale di valutazione lineare analogica (LASA) alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale e settimana 26
|
Il LASA consisteva in 3 item che chiedevano agli intervistati di valutare il loro livello di funzionamento percepito.
I domini specifici includono il livello di attività, la capacità di svolgere le attività quotidiane e un elemento per la QOL complessiva.
Il loro livello di funzionamento è stato riportato su una scala da 0 a 100 dove 0 rappresenta "Il più basso possibile" e 100 rappresenta "Il più alto possibile".
|
Basale e settimana 26
|
|
Percentuale di soggetti con normalizzazione ARC
Lasso di tempo: Alla settimana 26
|
La normalizzazione assoluta della conta dei reticolociti è definita come ARC < 1x ULN del range normale genere-specifico alla settimana 26 in assenza di trasfusione.
I soggetti che hanno ricevuto una trasfusione o si sono ritirati dallo studio o sono sfuggiti dal SoC al gruppo di trattamento con pegcetacoplan o hanno perso il follow-up senza fornire dati di efficacia alla settimana 26 sono stati classificati come non-responder.
La trasfusione si riferisce a qualsiasi trasfusione di PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangue intero.
|
Alla settimana 26
|
|
Numero di soggetti con fallimento della stabilizzazione dell'Hb
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
|
La stabilizzazione dell'Hb è definita come evitare una riduzione >1 g/dL dei livelli di Hb dal basale fino alla settimana 26 in assenza di trasfusione.
La trasfusione si riferisce a qualsiasi trasfusione di PRBC, LDPRC, LPRC, LPB o sangue intero.
|
Fino alla settimana 26
|
|
Tempo per la prima trasfusione di PRBC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26
|
È stato riportato il tempo necessario per le prime trasfusioni di PRBC durante lo studio RCP.
Qui NA indica non stimabile.
|
Fino alla settimana 26
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
27 agosto 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
23 giugno 2021
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
23 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 settembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 settembre 2019
Primo Inserito (EFFETTIVO)
11 settembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
21 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- APL2-308
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .