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간질성 폐질환(ILD)을 앓고 있는 소아 및 청소년에서 닌테다닙이 체내에서 어떻게 흡수되고 내약성이 어느 정도인지 알아보기 위한 연구 (InPedILD®)

2024년 6월 25일 업데이트: Boehringer Ingelheim

어린이와 청소년(6~6세~ 17세) 임상적으로 유의한 섬유화 간질성 폐질환

이 연구의 주요 목적은 섬유화 간질성 폐질환(ILD)이 있는 소아 및 청소년에서 닌테다닙의 용량 노출 및 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

39

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Thessaloniki, 그리스, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
  • 덴마크
      • Aarhus N, 덴마크, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117198
        • Children's Hematology,Oncology&Immunology na Rogachev,Moscow
      • Novosibirsk, 러시아 연방, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • St. Petersburg, 러시아 연방, 194100
        • St. Petersburg State Pediatric University
  • 멕시코
      • Tlalnepantla, 멕시코, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
      • Bruxelles, 벨기에, 1020
        • Brussels - UNIV HUDERF
  • 브라질
      • Barra Mansa, 브라질, 27323240
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
      • Sao Paulo, 브라질, 5403-900
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Vall d'Hebrón
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Virgen del Rocío
  • 아르헨티나
      • Caba, 아르헨티나, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría " Prof. Dr. Juan P. Garrahan"
      • Caba, 아르헨티나, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Mendoza, 아르헨티나, M5500CCG
        • INSARES
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, 영국, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • 우크라이나
      • Kharkiv, 우크라이나, 61093
        • Regional Children Clinical Hospital, Pulmonology, Kharkiv
      • Kyiv, 우크라이나, 03680
        • Institute of Phthisiology and Pulmonology n. a. F.G.Yanovsky
      • Zaporizhya, 우크라이나, 69063
        • Regional clinical children hospital, Zaporizhya
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliera Meyer
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Osp. Pediatrico Bambin Gesù
  • 체코
      • Praha 5, 체코, 150 06
        • Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 포르투갈
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte, EPE - Hospital Santa Maria
      • Lisboa, 포르투갈, 1169-045
        • CHULC, EPE - Hospital Dona Estefânia
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02091
        • Independent Public Teaching Children's Hospital
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스, 94010
        • HOP Intercommunal
      • Paris, 프랑스, 75571
        • HOP Armand-Trousseau
  • 핀란드
      • Tampere, 핀란드, 33520
        • Tampere University Hospital
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1122
        • Semmelweis University
  • 호주
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • Women's and Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 방문 2에서 6세 내지 17세의 어린이 및 청소년.
  • 시험에 참여하기 전에 ICH-GCP(International Conference on Harmonisation-Good Clinical Practice) 및 현지 법률에 따라 서명하고 날짜를 기입한 서면 동의서 및 동의서(해당되는 경우).
  • 남성 또는 여성 환자. 가임 여성(WOCBP)은 성적 금욕이 표준 관행이며 마지막 약물 복용 후 3개월까지 지속된다는 것을 확인하거나 ICH(International Conference on Harmonization) M3에 따라 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 준비가 되어 있어야 합니다. (R2) 연구 치료 시작 28일 전부터 치료 중 및 마지막 약물 섭취 후 3개월까지 하나의 장벽 방법과 함께 일관되고 정확하게 사용했을 때 연간 1% 미만의 낮은 실패율을 초래하는 것 . 성적 금욕은 임신을 초래할 수 있는 모든 성행위를 금하는 것으로 정의됩니다. 이러한 기준을 충족하는 피임 방법 목록은 부모 정보에 제공됩니다.
  • 연구자에 의해 평가되고 중앙 검토에 의해 확인된 바와 같이 방문 1의 12개월 이내에 고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT)에서 섬유화 간질성 폐 질환(ILD)의 증거가 있는 환자.
  • 강제 폐활량(FVC)%를 갖는 환자는 방문 2에서 25% 이상을 예측했습니다. [참고: 예상 정상 값은 GLI(Global Lung Initiative)에 따라 계산됩니다.]

  • 다음 중 임의의 것에 기초하여 조사자가 평가한 바와 같이 방문 2에서 임상적으로 유의미한 질병이 있는 환자:

    • 팬 점수 ≥3, 또는

    • 다음 중 하나를 기반으로 시간 경과에 따른 임상 진행의 문서화된 증거

      • 증상 악화와 함께 예측되는 FVC%의 5-10% 상대적 감소, 또는
      • FVC %의 ≥10% 상대적 감소가 예상됨, 또는
      • HRCT에서 증가된 섬유증, 또는
      • 진행성 폐 질환으로 인한 임상적 악화의 다른 척도(예: 증가된 산소 요구량, 감소된 확산 용량).

제외 기준:

  • 방문 1에서 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >1.5 x 정상 상한치(ULN).
  • 방문 1에서 빌리루빈 >1.5 x ULN.
  • 방문 1에서 Schwartz 공식으로 계산한 크레아티닌 청소율 < 30 mL/min. [참고: 방문 1의 실험실 매개변수는 위에 표시된 실험실 임계값을 충족해야 합니다. 방문 2 실험실 결과는 무작위 배정 후에만 이용 가능합니다. 방문 2에서 결과가 더 이상 입력 기준을 충족하지 않는 경우, 연구자는 환자가 연구 약물을 계속 사용하는 것이 정당한지 여부를 결정해야 합니다. 결정에 대한 정당성을 문서화해야 합니다. 방문 1에서 비정상인 것으로 밝혀진 검사실 매개변수는 측정 오류(즉, 환자의 최근 병력에서 이 검사의 비정상적인 결과가 없었고 관련된 임상 징후가 없음) 또는 일시적이고 가역적인 의학적 상태의 결과, 상태가 해결되면.]
  • 방문 1에서 기저 만성 간 질환(Child Pugh A, B 또는 C 간 장애)이 있는 환자.
  • nintedanib을 사용한 이전 치료.
  • 방문 2 이전에 1개월 또는 5 반감기(둘 중 더 짧지만 ≥1주) 이내에 받은 기타 조사 요법.

  • 다음 중 하나로 정의되는 유의한 폐동맥 고혈압(PAH):

    • 유의미한 우측 심부전의 이전 임상 또는 심초음파 증거
    • 심장 지수가 ≤2 l/min/m²인 우측 심장 카테터 삽입 이력
    • 에포프로스테놀/트레프로스티닐을 사용한 비경구 요법이 필요한 PAH
  • 조사자의 의견에 따르면, 기타 임상적으로 유의한 폐 이상.

  • 심혈관 질환, 다음 중 하나:

    • 방문 1로부터 6개월 이내에 치료 중 조절되지 않는 중증 고혈압. 조절되지 않는 고혈압은 다음과 같이 정의됩니다.

      • 6~12세 어린이: ≥95백분위수 + 12mmHg 또는 ≥140/90mmHg(둘 중 낮은 쪽)(수축기 또는 이완기 혈압이 계산된 목표 값 이상)
      • 13~17세 청소년: 수축기 혈압 ≥140mmHg 또는 이완기 혈압 ≥90mmHg
    • 1차 방문 6개월 이내의 심근경색
    • 방문 1의 6개월 이내의 불안정 심장 협심증

  • 출혈 위험, 다음 중 하나:

    • 출혈에 대한 알려진 유전적 소인

    • 필요한 환자

      • 섬유소용해, 전용량 치료 항응고제(예: 비타민 K 길항제, 직접 트롬빈 억제제, 헤파린, 히루딘)
      • 고용량 항혈소판 요법[참고: 유치 정맥 장치(예: 에녹사파린 4000 I.U. s.c. 하루), 항혈소판 요법의 예방적 사용(예: 아세틸살리실산 최대 325mg/일 또는 클로피도그렐 75mg/일 또는 이와 동등한 용량의 기타 항혈소판 요법)은 금지되지 않습니다.]
    • 방문 1의 12개월 이내에 출혈성 중추신경계(CNS) 사건의 병력

    • 방문 1로부터 3개월 이내에 다음 중 하나:

      • 각혈 또는 혈뇨
      • 활성 위장관(GI) 출혈 또는 GI - 궤양
      • 중대한 부상 또는 수술(수사관 판단)

    • 방문 1에서 하기 응고 매개변수 중 임의의 것:

      • 국제 표준화 비율(INR) >2
      • 프로트롬빈 시간(PT)의 >1.5 x ULN 연장
      • 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)의 >1.5 x ULN 연장
  • 방문 1의 12개월 이내의 혈전성 사건(뇌졸중 및 일과성 허혈 발작 포함)의 병력.
  • 시험 약물 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 과민성(즉, 콩 레시틴).
  • 땅콩 또는 대두에 대해 기록된 알레르기가 있는 환자.
  • 시험 절차를 방해할 수 있거나 연구자의 판단에 따라 다른 질병이 시험 참여를 방해하거나 이 시험에 참여할 때 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있습니다.
  • 2.5년 미만의 간질성 폐질환(ILD) 이외의 수반되는 질병에 대한 기대 수명(조사자 평가).
  • 임신 중이거나 수유 중이거나 시험 기간 동안 임신을 계획 중인 여성 환자.
  • 연구 약물 복용을 포함하여 시험 절차를 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 환자.
  • 성장 호르몬 결핍과 같은 진단된 성장 장애 또는 저신장과 관련된 유전적 장애(예: 터너 증후군, 누난 증후군, 러셀-실버 증후군) 및/또는 방문 2 이전 6개월 이내에 성장 호르몬 요법을 사용한 치료. 연구자가 글루코코르티코이드 요법으로 인한 것으로 간주하는 저신장 환자가 포함될 수 있습니다.
  • 방문 1에서 체중이 13.5kg 미만인 환자(남성 및 여성 환자에 사용되는 동일한 역치).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이중 맹검 기간(DBP) + 공개 닌테다닙 기간(OLNP): 무작위 닌테다닙

이 팔은 1회 용량에서 다음 용량까지 약 12시간의 용량 간격으로 DBP 및 OLNP에서 1일 2회 Nintedanib을 경구 투여한 Nintedanib 무작위 참가자를 보여줍니다.

약물 투여량은 투여당 50 밀리그램(mg) [강도 25 mg 캡슐 2개], 75 mg [강도 25 mg 캡슐 3개], 100 mg [강도 100 mg 캡슐 1개 또는 강도 25 mg 캡슐 4개] 또는 150 mg이었습니다. [강도 150mg의 캡슐 1개 또는 강도 25mg의 캡슐 6개] 기준선(= 0주)에서 참가자의 체중을 기준으로 합니다. 참가자의 체중이 변경된 경우 후속 방문에서 복용량을 조정했습니다.

이 부문에서 참가자들은 두 기간 모두(DBP + OLNP)에 Nintedanib을 받았습니다. 이 부문의 참가자는 '위약으로 무작위 배정' 부문의 참가자를 수반하지 않습니다.

DBP: 계획은 첫 번째 무작위 시험 약물 섭취부터 마지막 ​​맹검 약물 섭취까지였습니다.

OLNP: 첫 공개 라벨 Nintedanib 섭취부터 마지막 ​​공개 라벨 Nintedanib 섭취까지 계획했습니다.
의약품: 닌테다닙
캡슐
다른 이름들:
  • 오페브®
위약 비교기: DBP+OLNP: 무작위 위약

위약 무작위 참가자는 이중 맹검 기간(DBP)에서 1일 2회 Nintedanib과 일치하는 위약 연질 캡슐로 경구 치료를 받았습니다.

공개 라벨 Nintedanib 기간(OLNP)을 지속한 참가자는 DBP가 OLNP에서 활성 Nintedanib 치료로 전환하고 Nintedanib로 하루에 두 번 경구 치료를 받았습니다.

약물 투여량은 투여당 50mg(mg) [2 25mg 캡슐(캡)], 75mg [3 25mg 캡], 100mg [1 100mg 또는 4 25mg 캡] 또는 150mg [1 150mg 또는 6 25mg 캡] 기준선(= 0주)에서 참가자의 체중을 기준으로 합니다. 참가자의 체중이 변경된 경우 후속 방문에서 복용량을 조정했습니다.

투여 간격은 1회 투여와 다음 투여 사이의 약 12시간이었다.

여기서 참가자들은 위약(DBP)을 먼저 받은 다음 Nintedanib(OLNP)을 받았습니다. DBP: 처음부터 마지막까지 무작위 맹검 약물 섭취를 계획했습니다. OLNP: 처음부터 마지막까지 오픈 라벨 Nintedanib 섭취를 계획했습니다.
의약품: 위약
캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정상 상태에서의 샘플링(2주차 및 26주차)에 기초한 정상 상태에서의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCτ,ss)
기간: 2주차 및 26주차: 아침 용량 투여 전 5분 및 투여 후 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간

모든 치료에 걸쳐 연령대별로 Nintedanib을 여러 번 경구 투여한 후 정상 상태(2주차 및 26주차)에서 샘플링을 기반으로 정상 상태에서 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCt,ss).

2주차(무작위 Nintedanib 참가자의 경우) 및 26주차(무작위 위약 참가자의 경우)에 채취한 샘플 값을 사용했습니다. 무작위 Nintedanib 참가자의 2주차 누락된 값은 26주차 값으로 대체되었습니다.
2주차 및 26주차: 아침 용량 투여 전 5분 및 투여 후 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간
이중 맹검 기간 동안 치료 관련 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 첫 번째 약물 투여부터 (i) 오픈 라벨 닌테다닙(독점적)의 첫 번째 섭취 및 (ii) 마지막 약물 섭취 중 더 이른 시점까지, 최대 28주
치료 긴급은 다음과 같이 정의되었습니다. 이중 맹검 기간(개방 라벨 닌테다닙의 첫 번째 섭취 또는 마지막 이중 맹검 약물 섭취 + 잔류 효과의 전날로 정의됨)이 종료될 때까지 치료 시작일 또는 그 이후에 시작되거나 악화되는 이상 반응 기간 중 더 빠른 기간)은 치료 긴급으로 간주되어 분석에 포함되었습니다. 부작용은 이중 맹검 기간 동안 무작위 배정된 치료에 따라 계산되었습니다.
첫 번째 약물 투여부터 (i) 오픈 라벨 닌테다닙(독점적)의 첫 번째 섭취 및 (ii) 마지막 약물 섭취 중 더 이른 시점까지, 최대 28주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차 및 52주차까지 이미징에서 골단 성장판의 적어도 하나의 치료 긴급 병리학적 발견이 있는 참가자 수
기간: 24주차까지(12주차 및 24주차 값 포함); 52주까지(12, 24, 36 및 52주에 값 포함)
골단부 성장판 영상(자기 공명 영상(MRI)/x-레이)의 적어도 하나의 치료-응급 병리학적 소견을 가진 참가자의 수는 중앙 검토를 기반으로 누적 분석되었습니다.
24주차까지(12주차 및 24주차 값 포함); 52주까지(12, 24, 36 및 52주에 값 포함)
24주차까지 치과 검사 또는 이미징에서 치료 긴급 병리학적 소견이 있는 참가자 수
기간: 치과 검사: 12주 및 24주; 치과 영상: 24주차
치과 의사 평가를 기반으로 한 치과 검사(임상 검사) 또는 중앙 검토를 기반으로 한 영상(파노라마 X-레이)에서 치료 관련 병리 소견이 있는 참가자 수를 분석했습니다. 치과 영상에서 치료 응급 병리 소견을 보인 참가자 수를 누적 분석했습니다.
치과 검사: 12주 및 24주; 치과 영상: 24주차
최대 52주차까지 치과 검사 또는 이미징에서 최소 1회의 치료 긴급 병리학적 소견이 있는 참가자 수
기간: 치과 검사: 12주, 24주, 34주 및 52주; 치과 영상: 24주 및 52주.
치과 의사 평가를 기반으로 한 치과 검사(임상 검사) 또는 중앙 검토를 기반으로 한 영상(파노라마 X-레이)에서 치료 관련 병리 소견이 있는 참가자 수를 분석했습니다. 치과 영상에서 치료 응급 병리 소견을 보인 참가자 수를 누적 분석했습니다.
치과 검사: 12주, 24주, 34주 및 52주; 치과 영상: 24주 및 52주.
전체 시험에 걸쳐 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 최대 92주
치료-응급은 다음과 같이 정의되었습니다: 치료 시작일 또는 그 이후에 마지막 약물 섭취 + 잔류 효과 기간까지 발병 또는 악화되는 부작용은 치료-응급으로 간주되어 분석에 포함되었습니다. 부작용은 이중 맹검 기간 동안 무작위 배정된 치료에 따라 계산되었습니다.
첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 최대 92주
52주에 앉은 키의 기준선에서 절대적 변화
기간: 측정은 0주차와 52주차에 평가되었습니다.

52주차에 앉은 키의 베이스라인 대비 절대적 변화는 스타디오미터로 각 시점에서 3회 측정되었습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

MMRM이 계산되었지만 샘플 크기가 작기 때문에 이 시점에 대한 추정치를 제공하지 않았습니다. 따라서 기준선에서 52주까지의 앉은 키의 변화는 설명적으로만 분석되었습니다.
측정은 0주차와 52주차에 평가되었습니다.
76주차에 기준선에서 앉은 키의 절대 변화
기간: 측정은 0주차와 76주차에 평가되었습니다.

76주차에 앉은 키의 베이스라인 대비 절대적 변화는 스타디오미터로 각 시점에서 3회 측정되었습니다. 이들 3회 측정의 평균은 시점당 취하였다.

MMRM이 계산되었지만 샘플 크기가 작기 때문에 이 시점에 대한 추정치를 제공하지 않았습니다. 따라서 기준선에서 76주까지의 앉은 키의 변화는 설명적으로만 분석되었습니다.
측정은 0주차와 76주차에 평가되었습니다.
24주차 다리 길이의 베이스라인 대비 절대 변화 - 왼쪽
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

24주차에 왼쪽 다리 길이의 기준선과의 절대적인 변화는 각 다리와 각 시점에서 전방 장골 척추와 내측 복사뼈 사이의 거리를 3회 측정하여 평가했습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료 세트(TS)에서 24주차에 왼쪽 다리 길이의 기준선으로부터의 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹 및 고정 연속 치료의 고정 범주 효과를 사용했습니다. 각 방문 시 기준선의 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차에 다리 길이의 베이스라인 대비 절대 변화 - 왼쪽
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

52주차에 왼쪽 다리 길이의 베이스라인 대비 절대적 변화는 전방 장골 척추와 내측 복사뼈 사이의 거리를 각 다리 및 각 시점에서 3회 측정하여 평가했습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료된 세트(TS)에서 52주차에 왼쪽 다리 길이의 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹 및 고정된 연속 각 방문 시 기준선의 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
76주차 다리 길이의 베이스라인 대비 절대 변화 - 왼쪽
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 76주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

76주차에 왼쪽 다리 길이의 베이스라인 대비 절대적 변화는 전방 장골 척추와 내측 복사뼈 사이의 거리를 각 다리 및 각 시점에서 3회 측정하여 평가했습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료 세트(TS)에서 76주차에 왼쪽 다리 길이의 기준선으로부터의 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 하며, 각 방문, 연령 그룹 및 고정 연속 치료의 고정 범주 효과를 사용합니다. 각 방문 시 기준선 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 76주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차 다리 길이의 베이스라인 대비 절대 변화 - 오른쪽
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

24주차에 우측 다리 길이의 기준선으로부터 절대적인 변화는 전방 장골 척추와 내측 복사뼈 사이의 거리를 각 다리와 각 시점에서 3회 측정하여 평가했습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료된 세트(TS)에서 24주차에 오른쪽 다리 길이의 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령 그룹 및 고정 연속 각 방문 시 기준선의 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차 다리 길이의 베이스라인 대비 절대 변화 - 오른쪽
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

52주차에 우측 다리 길이의 베이스라인 대비 절대적 변화는 전방 장골 척추와 내측 복사뼈 사이의 거리를 각 다리 및 각 시점에서 3회 측정하여 평가했습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료 세트(TS)에서 52주차 오른쪽 다리 길이의 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹 및 고정 연속 치료의 고정 범주 효과를 사용했습니다. 각 방문 시 기준선 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
76주차 다리 길이의 베이스라인 대비 절대 변화 - 오른쪽
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 76주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

76주에 우측 다리 길이의 기준선으로부터 절대적인 변화는 전방 장골 척추와 내측 복사뼈 사이의 거리를 각 다리와 각 시점에서 3회 측정하여 평가했습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료 세트(TS)에서 76주차 오른쪽 다리 길이의 기준선으로부터의 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹 및 고정 연속 치료의 고정 범주 효과를 사용했습니다. 각 방문 시 기준선 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 0, 12, 24, 36, 52, 64 및 76주에 측정을 포함했습니다. 76주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차에 예측된 강제 폐활량(FVC) %의 기준선으로부터 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

강제 폐활량(FVC)은 가능한 가장 깊은 호흡을 한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 부피(밀리리터로 측정)입니다. 예측값은 GLI(Global Lungs Initiative) 2012 방정식에 따라 계산되었습니다.

치료 세트(TS)에서 24주째에 예측된 강제 폐활량(FVC) %의 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령- 그룹 및 각 방문 시 베이스라인의 고정된 연속 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차에 예측된 강제 폐활량(FVC) %의 기준선으로부터 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

강제 폐활량(FVC)은 가능한 가장 깊은 호흡을 한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 ​​있는 공기의 부피(밀리리터로 측정)입니다. 예측값은 GLI(Global Lungs Initiative) 2012 방정식에 따라 계산되었습니다.

치료 세트(TS)에서 52주차에 예측된 강제 폐활량(FVC) %의 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 하며, 각 방문 시 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령- 그룹 및 각 방문 시 베이스라인의 고정된 연속 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차에 소아 삶의 질 설문지™(PedsQL™)의 기준선에서 절대적 변화 - 학부모 보고서
기간: MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

PedsQL™ 설문지는 23개 항목(i)과 신체적(8i), 정서적(5i), 사회적(5i) 및 학교(5i) 기능의 4개 차원으로 구성됩니다. 5점 리커트 응답 척도(0 = 전혀(최악의 결과) ~ 4=거의 항상(최상의 결과))를 사용했지만 유아 보고서는 3점 척도(0=전혀 그렇지 않음(최악의 결과))를 제외하고 사용되었습니다. ~4=많이(최상의 결과))가 사용되었습니다. 항목은 역점수되었고 0-100 척도(0 = 100에서 4 = 0)로 선형 변환되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 총점을 만들기 위해 평균을 계산했습니다.

부모가 보고한 PedsQL™의 기준선으로부터 절대 변화는 각 방문 시 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령 그룹 및 각 방문 시 기준선의 고정된 연속 효과와 함께 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했습니다. 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차에 소아 삶의 질 설문지™(PedsQL™)의 기준선에서 절대적 변화 - 학부모 보고서
기간: MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

PedsQL™ 설문지는 23개 항목(i)과 신체적(8i), 정서적(5i), 사회적(5i) 및 학교(5i) 기능의 4개 차원으로 구성됩니다. 5점 리커트 응답 척도(0 = 전혀(최악의 결과) ~ 4=거의 항상(최상의 결과))를 사용했지만 유아 보고서는 3점 척도(0=전혀 그렇지 않음(최악의 결과))를 제외하고 사용되었습니다. ~4=많이(최상의 결과))가 사용되었습니다. 항목은 역점수되었고 0-100 척도(0 = 100에서 4 = 0)로 선형 변환되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 총점을 만들기 위해 평균을 계산했습니다.

부모가 보고한 PedsQL™의 기준선으로부터 절대 변화는 각 방문 시 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령 그룹 및 각 방문 시 기준선의 고정된 연속 효과와 함께 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했습니다. 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차에 소아 삶의 질 설문지™(PedsQL™)의 기준선에서 절대적 변화 - 참가자 보고서
기간: MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

PedsQL™ 설문지는 23개 항목(i)과 신체적(8i), 정서적(5i), 사회적(5i) 및 학교(5i) 기능의 4개 차원으로 구성됩니다. 5점 리커트 응답 척도(0 = 전혀(최악의 결과) ~ 4=거의 항상(최상의 결과))를 사용했지만 유아 보고서는 3점 척도(0=전혀 그렇지 않음(최악의 결과))를 제외하고 사용되었습니다. ~4=많이(최상의 결과))가 사용되었습니다. 항목은 역점수되었고 0-100 척도(0 = 100에서 4 = 0)로 선형 변환되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 총점을 만들기 위해 평균을 계산했습니다.

PedsQL™의 기준선으로부터의 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 하며, 각 방문 시 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령 그룹 및 각 방문 시 기준선의 고정 연속 효과 및 다음에 대한 무작위 효과가 있습니다. 참가자. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차에 소아 삶의 질 설문지™(PedsQL™)의 기준선에서 절대적 변화 - 참가자 보고서
기간: MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

PedsQL™ 설문지는 23개 항목(i)과 신체적(8i), 정서적(5i), 사회적(5i) 및 학교(5i) 기능의 4개 차원으로 구성됩니다. 5점 리커트 응답 척도(0 = 전혀(최악의 결과) ~ 4=거의 항상(최상의 결과))를 사용했지만 유아 보고서는 3점 척도(0=전혀 그렇지 않음(최악의 결과))를 제외하고 사용되었습니다. ~4=많이(최상의 결과))가 사용되었습니다. 항목은 역점수되었고 0-100 척도(0 = 100에서 4 = 0)로 선형 변환되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 총점을 만들기 위해 평균을 계산했습니다.

PedsQL™의 기준선으로부터의 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 하며, 각 방문 시 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령 그룹 및 각 방문 시 기준선의 고정 연속 효과 및 다음에 대한 무작위 효과가 있습니다. 참가자. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차 휴식 시 실내 공기의 산소 포화도(SpO₂) 기준선 대비 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

산소 포화도(SpO₂)는 휴식 시 표준 맥박 산소 측정법으로 실내 공기에서 최소 5분 후에 측정되었습니다.

치료 세트(TS)에서 24주째 SpO₂의 기준선에서 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 하며, 각 방문, 연령 그룹에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과 및 다음의 고정 연속 효과를 사용합니다. 각 방문시 기준선 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차 휴식 시 실내 공기의 산소 포화도(SpO₂) 기준선 대비 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

산소 포화도(SpO₂)는 휴식 시 표준 맥박 산소 측정법으로 실내 공기에서 최소 5분 후에 측정되었습니다.

치료 세트(TS)에서 52주째 SpO₂의 베이스라인 대비 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 하며, 각 방문, 연령 그룹에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과 및 다음의 고정 연속 효과를 사용합니다. 방문할 때마다 기준선 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 2, 6, 12, 24, 26, 36 및 52주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차에 기준선에서 6분(분) 도보 거리의 절대 변화
기간: MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
치료 세트(TS)에서 24주차에 6분(분) 도보 거리에서 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과를 사용했습니다. 및 각 방문 시 베이스라인의 고정된 연속 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차에 6분(분) 도보 거리의 기준선에서 절대 변화
기간: MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
치료된 세트(TS)에서 52주차에 6분(분) 도보 거리에서 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과를 사용했습니다. 및 각 방문 시 베이스라인의 고정된 연속 효과 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM에는 첫 약물 투여 후 0주, 24주 및 52주에 측정이 포함되었습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
24주차 캡슐 크기에 따른 참가자 수용성 - 환자 질문
기간: 수용 가능성은 24주차에 평가되었습니다.

수용성은 참가자가 의도한 대로 의약품을 사용할 수 있는 전반적인 능력과 의지로 정의됩니다.

캡슐 크기를 기반으로 한 수용성은 참가자에 대한 수용성 설문지(아래에 표시된 대로 3개 범주가 있는 1개 항목)로 평가되었습니다. 참가자가 조사관의 판단에 따라 충분히 나이가 들지 않은 것으로 간주되는 경우 간병인이 완료를 도울 수 있습니다.

시판되는 100mg 연질캡슐(장방형, 직경 6mm, 길이 16mm)과 150mg 연질캡슐(장방형, 직경 7mm, 길이 18mm) 외에 닌테다닙 연질캡슐 25mg 이 시험에서는 100mg 미만의 용량에 할당되었거나 더 큰 100mg 또는 150mg 캡슐을 삼킬 수 없는 참가자를 위해 더 작은 크기의 캡슐(타원형 모양, 직경 5mm 및 길이 8mm)이 제공되었습니다.
수용 가능성은 24주차에 평가되었습니다.
24주차에 캡슐 크기에 따른 참가자 수용성 - 연구자 질문
기간: 수용 가능성은 24주차에 평가되었습니다.

수용성은 참가자가 의도한 대로 의약품을 사용할 수 있는 전반적인 능력과 의지로 정의됩니다.

캡슐 크기에 기초한 수용성은 조사자를 위한 수용성 설문지(아래에 나타낸 바와 같이 3개의 범주를 갖는 1개 항목)에 의해 평가되었다.

시판되는 100mg 연질캡슐(장방형, 직경 6mm, 길이 16mm)과 150mg 연질캡슐(장방형, 직경 7mm, 길이 18mm) 외에 닌테다닙 연질캡슐 25mg 이 시험에서는 100mg 미만의 용량에 할당되었거나 더 큰 100mg 또는 150mg 캡슐을 삼킬 수 없는 참가자를 위해 더 작은 크기의 캡슐(타원형 모양, 직경 5mm 및 길이 8mm)이 제공되었습니다.
수용 가능성은 24주차에 평가되었습니다.
24주차에 캡슐 수에 따른 참가자 수용성 - 환자 질문
기간: 수용 가능성은 24주차에 평가되었습니다.

수용성은 참가자가 의도한 대로 의약품을 사용할 수 있는 전반적인 능력과 의지로 정의됩니다.

캡슐 수를 기준으로 한 수용성은 참가자를 대상으로 수용성 설문지(아래와 같이 3개 범주의 1개 항목)로 평가되었습니다. 참가자가 조사관의 판단에 따라 충분히 나이가 들지 않은 것으로 간주되는 경우 간병인이 완료를 도울 수 있습니다.

시판되는 100mg 연질캡슐(장방형, 직경 6mm, 길이 16mm)과 150mg 연질캡슐(장방형, 직경 7mm, 길이 18mm) 외에 닌테다닙 연질캡슐 25mg 이 시험에서는 100mg 미만의 용량에 할당되었거나 더 큰 100mg 또는 150mg 캡슐을 삼킬 수 없는 참가자를 위해 더 작은 크기의 캡슐(타원형 모양, 직경 5mm 및 길이 8mm)이 제공되었습니다. 약물 투여량은 참가자의 체중과 투여당 캡슐 수를 기준으로 하여 2개에서 >6개 캡슐까지 다양했습니다.
수용 가능성은 24주차에 평가되었습니다.
전체 시험에서 첫 번째 호흡기 관련 입원이 발생한 참가자 수
기간: 첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 + 28일의 잔류효과기간(REP), 최대 92.6주

전체 시험에 걸쳐 첫 번째 호흡기 관련 입원이 발생한 참가자 수.

Kaplan-Meier 분석 결과 수치가 1사분위수보다 훨씬 낮았기 때문에 이벤트까지의 시간 데이터를 시간 단위로 요약하는 메트릭 대신 첫 번째 호흡기 관련 입원이 있는 참가자 수를 보고합니다.
첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 + 28일의 잔류효과기간(REP), 최대 92.6주
전체 임상시험에서 첫 번째 급성 간질성 폐질환(ILD) 악화 또는 사망이 발생한 참가자 수
기간: 첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 + 28일 REP, 최대 92.6주
전체 시험에 걸쳐 최초의 급성 간질성 폐질환(ILD) 악화 또는 사망이 발생한 참가자 수. Kaplan-Meier 분석 결과 수치가 심지어 1사분위수 미만이었기 때문에 사건 발생 시간 데이터를 시간 단위로 요약하는 메트릭 대신 첫 번째 급성 ILD 악화가 있는 참가자 수를 보고합니다.
첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 + 28일 REP, 최대 92.6주
전체 임상시험에서 사망이 발생한 참가자 수
기간: 첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 + 28일 REP, 최대 92.6주
전체 시험에 걸쳐 전체 시험에 걸쳐 사망이 발생한 참가자의 수를 계산했습니다. Kaplan-Meier 분석 결과 수치가 1사분위수보다 훨씬 낮았기 때문에 사건 발생 시간 데이터를 시간 단위로 요약한 메트릭 대신 사망이 발생한 참가자 수를 보고합니다.
첫 투약부터 마지막 ​​투약까지 + 28일 REP, 최대 92.6주
24주차에 기준선에서 키의 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 12, 24, 36, 52, 64, 76 및 88주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

24주차에 기준치로부터의 절대적인 키 변화는 스타디오미터로 각 시점에서 3회 측정되었습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료된 세트(TS)에서 24주차에 기준선으로부터의 절대적인 키 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문, 연령 그룹에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과 및 다음의 고정 연속 효과가 있습니다. 각 방문시 기준선 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 12, 24, 36, 52, 64, 76 및 88주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
52주차에 기준선에서 키의 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 12, 24, 36, 52, 64, 76 및 88주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

52주차에 기준치로부터의 절대적인 키 변화는 스타디오미터로 각 시점에서 3회 측정되었습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료된 세트(TS)에서 52주차에 기준선에서 키의 절대 변화는 각 방문, 연령 그룹 및 각 방문시 기준선 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 12, 24, 36, 52, 64, 76 및 88주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 52주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.
76주차에 기준선에서 키의 절대 변화
기간: 측정은 0주차와 76주차에 평가되었습니다.

76주차에 기준치로부터의 절대적인 신장 변화는 스타디오미터로 각 시점에서 3회 측정되었습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

MMRM이 계산되었지만 샘플 크기가 작기 때문에 이 시점에 대한 추정치를 제공하지 않았습니다. 따라서 기준선에서 76주까지의 키 변화는 기술적으로만 분석되었습니다.
측정은 0주차와 76주차에 평가되었습니다.
24주차에 기준선에서 앉은 키의 절대 변화
기간: MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 12, 24, 36, 52, 64, 76 및 88주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

24주차에 앉은 키의 베이스라인으로부터의 절대적인 변화는 스타디오미터로 각 시점에서 3회 측정되었습니다. 이 3가지 측정값의 평균은 시점별로 취했습니다.

치료 세트(TS)에서 24주차에 앉은 키의 기준선으로부터 절대 변화는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 기반으로 했으며, 각 방문에서 (무작위) 치료의 고정 범주 효과, 연령 그룹 및 고정 연속 효과를 사용했습니다. 각 방문 시 기준선 및 참가자에 대한 무작위 효과. 방문은 참가자 내 측정을 모델링하는 데 사용되는 구조화되지 않은 공분산 구조를 사용하여 반복 측정으로 처리되었습니다.
MMRM은 첫 번째 약물 투여 후 -4주 및 0, 12, 24, 36, 52, 64, 76 및 88주에 투여 전 측정을 포함했습니다. 24주의 MMRM 값은 아래 표에 보고되어 있습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boehringer Ingelheim

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 3일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 24일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 9월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 9월 16일

처음 게시됨 (실제)

2019년 9월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1199-0337
  • 2018-004530-14 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

베링거 인겔하임이 후원하는 1상에서 4상, 중재적 및 비간섭적 임상 연구는 다음 제외 사항을 제외하고 원시 임상 연구 데이터 및 임상 연구 문서 공유 범위에 속합니다.

  1. 베링거인겔하임이 라이선스 보유자가 아닌 제품에 대한 연구
  2. 의약품 제제 및 관련 분석 방법에 관한 연구 및 인체 생체 물질을 이용한 약동학 관련 연구;
  3. 단일 센터에서 수행되거나 희귀 질환을 대상으로 하는 연구(익명화의 한계로 인해).

자세한 내용은 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing을 참조하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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