확인된 실행 가능한 돌연변이가 있는 환자를 위한 정밀 의학
2024년 6월 11일 업데이트: Wake Forest University Health Sciences
Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center(WFBCCC)에서 확인된 실행 가능한 돌연변이가 있는 환자를 위한 정밀 의학: 실용적인 시험-
현재 실용 시험의 목표는 식별된 돌연변이에 대한 치료 접근법을 선택하는 간단한 방법이 참가자의 무진행 생존(PFS)에 미치는 영향을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 NGS(Next Generation Sequencing) 보고서를 사용하여 치료 옵션을 처방할 때 연구자가 직면하는 장벽에 대한 정보를 수집할 계획입니다. 또한 환자의 삶의 질은 치료 전, 후 및 도중에 측정됩니다.
환자는 생존 연구 종점을 모니터링하기 위해 사망할 때까지 추적될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표:
• 오프 치료를 받을 확인된 실행 가능한 돌연변이에 대해 환자가 받은 마지막 치료의 무진행 생존 시간으로 나눈 연구 치료의 무진행 생존 시간으로 정의된 무진행 비율을 추정합니다. -Next Generation Sequencing 결과를 사용하는 단순화된 선택 방법론에 기반한 오프라벨 치료.
보조 목표:
- 차세대 시퀀싱 결과를 기반으로 실행 가능한 돌연변이에 대한 오프라벨 치료에 대한 환자 반응률을 추정합니다.
- Next Generation Sequencing 결과를 기반으로 실행 가능한 돌연변이에 대해 오프라벨 치료를 받은 환자의 전체 생존(OS)을 추정합니다.
- Next Generation Sequencing 결과를 기반으로 실행 가능한 돌연변이가 있는 환자에 대해 오프라벨 또는 기타 실험적 치료법을 사용하는 안전성을 설명합니다.
탐구 목표:
- PROMIS-29 전반적인 건강 관련 삶의 질(4항목 불안 하위 척도 포함)로 측정한 바와 같이 유전적 돌연변이를 표적으로 하는 오프라벨 치료를 받는 환자의 건강 관련 삶의 질을 설명합니다.
- 의학적 결정 척도에 대한 만족도를 사용하여 오프라벨 치료를 추구하기로 한 결정에 대한 환자의 만족도를 설명합니다.
- 암 환자에서 발생하는 이용 가능한 표적 치료로 실행 가능한 돌연변이 유형을 식별합니다.
- 표적 가능한 돌연변이와 관련하여 이들 환자에 대한 과거 치료 요법을 특성화합니다.
- 차세대 시퀀싱 결과를 기반으로 실행 가능한 돌연변이가 있는 사람들의 환자 임상 및 인구통계학적 특성을 설명합니다.
- 차세대 시퀀싱 결과를 기반으로 치료에 대한 장벽을 식별합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
45
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center의 암 환자 및 종양 생검 또는 수술로 절제된 조직 및/또는 혈액 샘플에 대한 차세대 DNA 시퀀싱 결과가 있고/또는 Wake Forest Comprehensive Cancer Center Precision Oncology Registry에서 정보 사용에 동의한 암 환자 연구를 위해.
- 실행 가능한 돌연변이(NCCN 가이드라인이 특정 질병에 대한 특정 치료를 권장하지 않거나 환자의 의료 기록에 문서가 없는 환자의 NGS 보고서에서 라벨 외 요법이 식별된 돌연변이 또는 유전자 증폭으로 정의됨) 환자의 특정 질병에서 특정 돌연변이 또는 증폭을 표적으로 하는 활성 부족을 입증하는 임상 데이터 중 종양의 게놈 시퀀싱에 의해 밝혀지지 않았거나 Wake Forest 또는 다른 기관에서 수행한 종양 게놈의 액체 생검 분석을 받은 환자 및 그 결과에 따라 의학적으로 표적 치료를 받을 수 있는 사람.
- 등록 전 3개월 이내에 수집된 샘플에 대한 시퀀싱이 강력히 권장되지만 등록 전 12개월 이내에 수행되어야 합니다.
- 환자는 최소 2개 라인의 치료를 진행했거나 표준 요법을 받을 후보가 아니거나 받을 의사가 없어야 합니다. 본 프로토콜에 따라 치료를 받았고 질병이 진행된 환자는 임상시험 참여에 대한 다른 기준을 충족하는 경우 다른 표적 요법을 사용하는 치료를 위해 임상시험에 모집될 수 있습니다. 환자가 이 프로토콜에 대한 치료를 중단하는 경우 모든 적격성 기준을 충족하고 재등록 및 재동의 대상이 되는 경우 이 임상시험에 추가 참여를 고려할 수 있습니다.
- 3 이하의 동부 협력 종양학 그룹(ECOG)
- 6주 이상의 기대 수명
- 발달중인 인간 태아에 대한 암 치료에 사용되는 약물의 효과는 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유와 작용제가 기형을 유발할 가능성이 있기 때문에 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임 방법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. . 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
제외 기준:
- 연구에서 치료를 받기 전 2주 이내에 주요 골수 함유 부위에 화학 요법 또는 방사선 요법을 받았거나 받을 예정인 환자
- 이전 치료의 독성이 회복되지 않은 환자(해당 독성이 제안된 표적 제제를 사용한 치료를 방해하는 경우).
- 환자는 다른 조사 에이전트를 받지 못할 수 있습니다.
- 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 임산부는 최기형성 또는 낙태 효과의 가능성 때문에 이 연구에서 제외되었습니다. 산모가 표적 제제를 사용한 치료에 이차적으로 수유 중인 영아에서 이상 반응에 대한 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있기 때문에, 어머니가 표적 제제로 치료받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 차세대 시퀀싱 보고서 기반 의약품 관리
조사관은 종양 분석 보고서에 나열된 첫 번째 돌연변이에 대해 종양 분석 보고서에 나열된 첫 번째 약물을 선택합니다.
그러나 피험자가 (약물 라벨에 따라) 첫 번째 나열된 약물에 대한 의학적 금기 사항이 있거나 첫 번째 나열된 약물을 환자에게 얻을 수 없는 경우 연구팀은 종양 시퀀싱 보고서에 제시된 다음 약물을 선택합니다.
환자는 차세대 시퀀싱 보고서를 기반으로 표적 치료를 받습니다.
주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 2주, 4주 또는 6주마다 반복됩니다.
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치료는 선택한 약물 유형에 따라 입원 환자 또는 외래 환자 기준으로 시행됩니다.
조사는 FDA 승인 라벨에 지시된 대로 약물을 투여할 것입니다.
지지 요법은 치료 조사자의 재량에 따라 투여될 약물의 유형에 따라 달라질 것입니다.
1) 등록일로부터 지난 12개월 이내에 Standard of Care로 획득한 Next Gen Sequencing 보고서를 사용합니다.
이 기간에 보고서가 두 개 이상 있으면 가장 최근 보고서가 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무진행 생존율
기간: 치료 시작부터 질병 진행, 사망 또는 마지막 접촉 날짜까지 최대 2년까지 평가
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무진행 비율의 추정은 치료 시작부터 질병 진행까지의 기간을 시험 전 받은 마지막 치료부터 해당 치료가 진행되는 시간까지의 기간으로 나눈 값으로 정의됩니다.
무진행 비율 중앙값은 해당 범위로 추정되며 양측 Wilcoxon 부호 순위 테스트를 계산하여 무진행 생존율이 1.0과 다른지 확인합니다.
이 시험은 NGS 결과에 의해 확인된 실행 가능한 돌연변이가 있고 표적 치료법으로 치료받은 사람들의 무진행 비율 차이를 탐지하는 데 힘을 쏟고 있습니다.
1.3보다 큰 가설의 PFS 비율은 표적 치료법이 이전에 받은 치료법(표적 아님)보다 더 잘 진행되고 있음을 시사하며 귀무가설 PFS 비율을 1.0(차이 없음)으로 가정합니다.
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치료 시작부터 질병 진행, 사망 또는 마지막 접촉 날짜까지 최대 2년까지 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 치료 시작일로부터 사망일 또는 마지막 접촉일까지, 최대 2년
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전체 생존은 중간 생존 시간 및 95% 신뢰 구간을 갖는 Kaplan-Meier 곡선을 사용하여 표시됩니다.
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치료 시작일로부터 사망일 또는 마지막 접촉일까지, 최대 2년
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 치료 종료 후 최대 30일, 최대 33개월
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이상반응은 최소 1주기의 치료를 받은 모든 환자에 대해 유형별 발생률 표에 요약됩니다.
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치료 종료 후 최대 30일, 최대 33개월
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응답률
기간: 치료 종료 후 최대 30일, 최대 33개월
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응답률은 해당 95% 신뢰 구간을 사용하여 모든 환자에 대해 추정됩니다.
완전반응은 모든 표적병변이 사라지고 종양표지자 수준이 정상화되는 것을 말한다.
모든 병리학적 림프절은 단축이 10mm 미만으로 감소해야 합니다.
부분 반응은 표적 병변 직경의 합이 30% 이상 감소한 것입니다.
진행성 질환은 20% 이상 증가하고 최저점보다 최소 5mm 증가합니다.
안정 질환은 연구 중 가장 작은 총 직경을 참고로 하여 PR 자격을 갖추기에 충분한 수축도 아니고 PD 자격을 얻기에 충분한 증가도 아닙니다.
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치료 종료 후 최대 30일, 최대 33개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Stefan Grant, MD, Wake Forest University Health Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 22일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 9일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 30일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00061185
- P30CA012197 (미국 NIH 보조금/계약)
- WFBCCC 04519 (기타 식별자: IRB - Wake Forest University Health Science)
- NCI-2019-06802 (기타 식별자: Clinical Trials Reporting Program)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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