Precizní medicína pro pacienty s identifikovanými použitelnými mutacemi

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti s rakovinou ve Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center a jeho satelitech, kteří mají výsledky sekvenování DNA nové generace v biopsii nádoru nebo chirurgicky resekovaných vzorcích tkáně a/nebo krve a/nebo souhlasí s tím, aby přesný onkologický registr Wake Forest Comprehensive Cancer Center použil jejich informace pro výzkum.
• Akceschopná mutace (definovaná jako mutace nebo amplifikace genu, pro kterou je v pacientově zprávě NGS identifikována off-label terapie, pro kterou směrnice NCCN nedoporučují konkrétní léčbu pro konkrétní onemocnění nebo pro kterou neexistuje žádná dokumentace v pacientově lékařském záznamu klinických údajů prokazujících nedostatek aktivity se zacílením na specifickou mutaci nebo amplifikaci u konkrétního onemocnění pacienta) odhalených genomickým sekvenováním nádoru nebo těch, které prošly tekutým bioptickým testem genomu jejich nádoru, provedeným Wake Forest nebo jiným a kteří jsou z lékařského hlediska schopni přijímat cílenou terapii na základě těchto výsledků.
• Důrazně se doporučuje sekvenování vzorku odebraného během 3 měsíců před registrací, ale musí být provedeno během 12 měsíců před registrací.
• Pacienti musí projít alespoň dvěma liniemi léčby nebo nejsou kandidáty na standardní terapie nebo je nechtějí přijímat. Pacienti, kteří podstoupili léčbu podle předkládaného protokolu a kteří mají progresi onemocnění, mohou být přijati do studie pro léčbu pomocí jiné cílené terapie za předpokladu, že splňují ostatní kritéria pro účast ve studii. Pokud pacient přeruší léčbu podle tohoto protokolu, může být zvážena další účast v této studii za předpokladu, že splní všechna kritéria způsobilosti a bude způsobilý k opětovné registraci a opětovnému souhlasu.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) menší nebo rovno 3
• Očekávaná délka života delší než 6 týdnů
• Účinky léků používaných k léčbě rakoviny na vyvíjející se lidský plod nejsou známy. Z tohoto důvodu a kvůli možnosti, že látky jsou teratogenní, musí ženy ve fertilním věku a muži souhlasit s používáním přiměřené antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence) před vstupem do studie a po dobu trvání účasti ve studii . Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří podstoupili nebo budou dostávat chemoterapii nebo radioterapii na hlavní ložiska kostní dřeně během 2 týdnů před léčbou ve studii
• Pacienti, kteří se nezotavili z toxicity předchozí léčby, pokud taková toxicita bude bránit léčbě navrhovaným cíleným prostředkem.
• Pacienti nemusí dostávat žádné další zkoumané látky.
• Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení na probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
• Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny z důvodu možného teratogenního nebo abortivního účinku. Vzhledem k tomu, že existuje neznámé, ale potenciální riziko nežádoucích účinků u kojených dětí v důsledku léčby matky cílovým přípravkem, kojení by mělo být přerušeno, pokud je matka léčena cílovým přípravkem.