Medicina di precisione per pazienti con mutazioni attuabili identificate

Criterio di inclusione:

• Pazienti affetti da cancro presso il Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center e i suoi satelliti che hanno risultati di sequenziamento del DNA di nuova generazione sulla loro biopsia tumorale o tessuto e/o campioni di sangue resecati chirurgicamente e/o acconsentono al registro oncologico di precisione del Wake Forest Comprehensive Cancer Center per utilizzare le loro informazioni per la ricerca.
• Mutazione attivabile (definita come mutazione o amplificazione genica per la quale è identificata una terapia off-label nel rapporto NGS del paziente per la quale le linee guida del NCCN non raccomandano un trattamento specifico nella particolare malattia o per la quale non esiste documentazione nella cartella clinica del paziente di dati clinici che dimostrano la mancanza di attività con il targeting della specifica mutazione o amplificazione nella malattia specifica del paziente) scoperti dal sequenziamento genomico di un tumore o quelli che sono stati sottoposti a biopsia liquida test della loro genomica tumorale, eseguito da Wake Forest o altro e che sono clinicamente in grado di ricevere una terapia mirata sulla base di tali risultati.
• Il sequenziamento su un campione raccolto entro 3 mesi prima della registrazione è fortemente incoraggiato, ma deve essere stato eseguito entro i 12 mesi precedenti la registrazione.
• I pazienti devono aver superato almeno due linee di trattamento o non sono candidati o non disposti a ricevere alcuna terapia standard. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento secondo il presente protocollo e che hanno una progressione della malattia possono essere reclutati nello studio per il trattamento utilizzando un'altra terapia mirata, a condizione che soddisfino gli altri criteri per la partecipazione allo studio. Se un paziente interrompe il trattamento in base a questo protocollo, può essere preso in considerazione per un'ulteriore partecipazione a questo studio a condizione che soddisfi tutti i criteri di ammissibilità e sia idoneo per la nuova registrazione e il nuovo consenso.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inferiore o uguale a 3
• Aspettativa di vita superiore a 6 settimane
• Gli effetti dei farmaci usati per il trattamento del cancro sul feto umano in via di sviluppo sono sconosciuti. Per questo motivo e a causa della possibilità che gli agenti siano teratogeni, le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione (metodo contraccettivo ormonale o di barriera; astinenza) prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio . Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione a questo studio, deve informare immediatamente il proprio medico curante.

Criteri di esclusione:

• Pazienti che hanno avuto o riceveranno chemioterapia o radioterapia nei principali siti portanti del midollo osseo entro 2 settimane prima di ricevere il trattamento nello studio
• Pazienti che non si sono ripresi dalla tossicità del trattamento precedente se tale tossicità precluderà il trattamento con l'agente mirato proposto.
• I pazienti potrebbero non ricevere altri agenti sperimentali.
• Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
• Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio a causa del potenziale di effetti teratogeni o abortivi. Poiché esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con l'agente mirato, l'allattamento al seno deve essere interrotto se la madre è trattata con l'agente mirato.