진행성 원발성 고산소뇨증 1형 환자에서 Lumasiran을 평가하기 위한 연구 (ILLUMINATE-C)
2025년 7월 8일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-C: 진행성 원발성 과산소뇨증 1형(PH1) 환자에서 루마시란의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 단일군 연구
본 연구의 목적은 PH1(Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1) 환자에서 루마시란의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 3단계
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Beirut, 레바논
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55902
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Brussels, 벨기에
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Dubai, 아랍 에미리트
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Irbid, 요르단
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Haifa, 이스라엘
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Nahariya, 이스라엘
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Rome, 이탈리아
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Yenimahalle, 칠면조
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Bron, 프랑스
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Lyon, 프랑스
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Garran, 호주
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 원발성 고산소뇨증 1형(PH1) 진단 문서가 있음
- 예상 사구체 여과율(eGFR) ≤45mL/min/1.73 12개월 이상 환자의 경우 m^2(
- 혈장 옥살레이트 수준 요구 사항 충족
- 비타민 B6(피리독신)을 복용하는 경우 최소 90일 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.
- 투석 중인 경우 혈액 투석 요법만 받을 수 있으며 최소 4주 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 혈액투석/복막투석 병용요법 또는 복막투석 단독요법
- 신부전을 일으키는 PH1 이외의 상태 진단
- 간 이식의 역사
- 신장 이식 병력 및 현재 면역억제제 투여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 루마시란
모든 환자는 공개 라벨 루마시란을 받게 됩니다.
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Lumasiran은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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코호트 A: 기준선에서 6개월까지 혈장 옥살레이트의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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혈장 옥살레이트의 백분율 변화(umol/L)는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
코호트 A의 경우 기준선은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 수집된 모든 혈장 옥살레이트 수치의 평균으로 정의되었습니다.
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6개월 기준 기준
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코호트 B: 베이스라인에서 6개월까지 투석전 혈장 옥살레이트의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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혈장 옥살레이트의 백분율 변화(umol/L)는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
코호트 B의 경우, 기준선은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 4개의 투석 전 혈장 옥살레이트 샘플의 평균으로 정의됩니다.
코호트 B에서는 투석 전 샘플만 사용합니다.
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6개월 기준 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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코호트 B: 기준선에서 6개월까지의 투석 세션 사이의 0-24시간[AUC(0-24)] 곡선 아래 혈장 옥살레이트 면적의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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혈장 옥살레이트 AUC(0-24)의 백분율 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선으로부터의 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
베이스라인은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 계산되는 모든 유효한 AUC(μmol/L/24h) 프로파일의 평균값으로 정의되었습니다.
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6개월 기준 기준
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기준선에서 6개월까지 혈장 옥살레이트의 절대적인 변화
기간: 6개월 기준 기준
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혈장 옥살레이트의 절대 변화는 3개월에서 6개월에 걸친 기준선으로부터의 평균 절대 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
코호트 A의 경우 기준선은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 수집된 모든 혈장 옥살레이트 수치의 평균으로 정의되었습니다. 코호트 B의 경우, 베이스라인은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 4개의 투석 전 혈장 옥살산염 수준 값의 평균으로 정의되었습니다.
코호트 B 환자에서, 혈장 옥살레이트 기준선은 혈장 옥살레이트 프로필 평가 방문에서 얻은 값이 방문당 수집된 투석 전 샘플만을 포함한다는 점을 제외하고 유사하게 정의되었습니다.
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6개월 기준 기준
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코호트 A: 기준선에서 6개월까지의 체표면적(BSA)에 대해 교정된 24시간 소변 수산염 배설의 절대 변화
기간: 6개월 기준 기준
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BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설의 절대 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 절대 변화로 추정되었습니다.
비프로토콜 관련 문제가 없는 유효한 소변 샘플만 분석에 포함되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
베이스라인은 프로토콜과 관련되지 않은 샘플 문제 없이 루마시란의 첫 투여 날짜/시간 이전에 수집된 모든 유효한 24시간 소변 평가의 중앙값으로 정의됩니다.
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6개월 기준 기준
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코호트 A: 기준선에서 6개월까지 체표면적(BSA)에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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BSA에 대해 보정된 24시간 소변 옥살산염 배설의 백분율 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
비프로토콜 관련 문제가 없는 유효한 소변 샘플만 분석에 포함되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
베이스라인은 루마시란의 첫 투여 날짜/시간 이전의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
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6개월 기준 기준
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코호트 A: 기준선에서 6개월까지 점뇨 옥살레이트:크레아티닌 비율의 절대 변화
기간: 6개월 기준 기준
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3개월에서 6개월에 걸친 기준선으로부터의 평균 절대 변화로 소변 옥살레이트:크레아티닌 비율의 절대 변화를 추정했습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
베이스라인은 루마시란의 첫 번째 투여 날짜/시간 이전의 모든 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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6개월 기준 기준
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코호트 A: 기준선에서 6개월까지 점뇨 옥살레이트:크레아티닌 비율의 변화율
기간: 6개월 기준 기준
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요중 옥살레이트:크레아티닌 비율의 백분율 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
베이스라인은 루마시란의 첫 번째 투여 날짜/시간 이전의 모든 평가의 평균으로 정의되었습니다.
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6개월 기준 기준
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정보에 입각한 동의 시점에 나이가 2세 이상 18세 이상인 환자의 기준선에서 6개월까지의 소아 삶의 질 목록(PedsQL) 총 점수로 평가한 삶의 질 변화
기간: 6개월 기준 기준
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Peds-QL은 건강한 어린이 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 삶의 질(QOL)을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
PedsQL Generic Core Scales에는 건강(신체적, 정서적, 사회적 기능) 및 역할(학교 기능)의 핵심 영역을 측정하도록 설계된 23개 항목이 포함되어 있습니다.
점수는 총 척도 점수, 신체 건강 요약 점수 및 심리사회적 건강 요약 점수로 요약됩니다.
이 연구에 대한 총 척도 점수가 보고됩니다.
PedsQL은 ≥2 ~
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6개월 기준 기준
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고지에 입각한 동의 시점에 18세 이상인 환자의 기준선에서 6개월까지 신장 질환 및 삶의 질(KDQOL) 점수로 평가한 삶의 질의 변화
기간: 6개월 기준 기준
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KDQOL 설문지는 부담, 증상/문제 및 일상 생활에 대한 신장 질환의 영향을 포함하는 신장 질환의 3가지 핵심 영역을 평가하는 데 사용됩니다.
이에 대한 KDQOL 하위 척도(신장 질환의 부담, 신장 질환이 일상 생활에 미치는 영향, 신장 질환의 증상 및 문제) 및 수반되는 Short Form-12(SF-12) 신체 구성 요소 요약 및 정신 구성 요소 요약이 이에 대해 평가됩니다. 공부하다.
이는 동의 시점에 18세 이상인 환자가 작성합니다.
점수 범위(도메인당): 0 - 100; 더 높은 점수는 더 나은 HRQoL을 나타냅니다.
기준선은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
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6개월 기준 기준
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Lumasiran의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일; 6개월
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Cmax는 투여 후 혈장 내 최고 루마시란 농도입니다.
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1일; 6개월
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Lumasiran의 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 1일; 6개월
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Tmax는 루마시란이 투여 후 최대 농도(Cmax)에 도달하는 데 걸리는 시간입니다.
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1일; 6개월
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Lumasiran의 제거 반감기(t½β)
기간: 1일; 6개월
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t½β는 혈장 내 약물 농도가 50% 감소하는 데 걸리는 시간입니다.
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1일; 6개월
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Lumasiran에 대한 0~24시간의 농도-시간 곡선 아래 면적[AUC(0-24)]
기간: 1일; 6개월
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AUC(0-24)는 마지막 24시간 투여 간격 동안 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적입니다.
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1일; 6개월
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Lumasiran의 겉보기 간극(CL/F)
기간: 1일; 6개월
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CL/F는 루마시란이 체내에서 제거되는 비율입니다.
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1일; 6개월
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Lumasiran의 겉보기 분포량(V/F)
기간: 1일; 6개월
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V/F는 혈장에 남아 있거나 다른 조직으로 재분배되는 루마시란의 성향입니다.
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1일; 6개월
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기준선에서 60개월까지의 투석 세션 사이의 0-24시간[AUC(0-24)] 곡선 아래 혈장 옥살레이트 면적의 백분율 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 60개월까지 혈장 옥살레이트의 절대적인 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 60개월까지의 체표면적(BSA)에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설량의 절대 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 60개월까지 체표면적(BSA)에 대해 보정된 24시간 소변 옥살레이트 배설의 백분율 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 60개월까지 스팟 소변 옥살레이트:크레아티닌 비율의 절대 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 60개월까지 스팟 소변 옥살레이트:크레아티닌 비율의 변화율
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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정보에 입각한 동의 시점에 나이가 2세 이상 18세 이상인 환자의 기준선에서 60개월까지의 소아 삶의 질 목록(PedsQL) 총 점수로 평가한 삶의 질 변화
기간: 60개월 기준 기준
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Peds-QL은 건강한 어린이 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 삶의 질(QOL)을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
PedsQL Generic Core Scales에는 건강(신체적, 정서적, 사회적 기능) 및 역할(학교 기능)의 핵심 영역을 측정하도록 설계된 23개 항목이 포함되어 있습니다.
점수는 총 척도 점수, 신체 건강 요약 점수 및 심리사회적 건강 요약 점수로 요약됩니다.
이 연구에 대한 총 척도 점수가 보고됩니다.
PedsQL은 ≥2 ~
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60개월 기준 기준
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고지에 입각한 동의 시점에 18세 이상인 환자의 기준선에서 60개월까지 신장 질환 및 삶의 질(KDQOL) 점수로 평가한 삶의 질의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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KDQOL 설문지는 부담, 증상/문제 및 일상 생활에 대한 신장 질환의 영향을 포함하는 신장 질환의 3가지 핵심 영역을 평가하는 데 사용됩니다.
이에 대한 KDQOL 하위 척도(신장 질환의 부담, 신장 질환이 일상 생활에 미치는 영향, 신장 질환의 증상 및 문제) 및 수반되는 Short Form-12(SF-12) 신체 구성 요소 요약 및 정신 구성 요소 요약이 이에 대해 평가됩니다. 공부하다.
이는 동의 시점에 18세 이상인 환자가 작성합니다.
점수 범위(도메인당): 0 - 100; 더 높은 점수는 더 나은 HRQoL을 나타냅니다.
기준선은 루마시란의 첫 번째 투여 전에 수집된 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
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60개월 기준 기준
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기준선에서 연구 종료까지 혈장 옥살레이트의 변화율
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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신석회증의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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신석회증은 신장 초음파로 평가합니다.
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60개월 기준 기준
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기준선에서 연구 종료까지 투석 빈도의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 연구 종료까지 투석 방식의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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투석 방식은 혈액 투석과 복막 투석으로 정의됩니다.
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60개월 기준 기준
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기준선에서 연구 종료까지의 신장 결석 사건 빈도의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 연구 종료까지 예상 사구체 여과율(eGFR)로 평가한 신장 기능의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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60개월 기준 기준
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기준선에서 연구 종료까지 전신 옥살증 측정의 변화
기간: 60개월 기준 기준
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전신 옥살증은 심장, 골격, 안과 및 피부과 시스템에서 평가될 것입니다.
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60개월 기준 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 21일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 18일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-GO1-005
- 2019-001346-17 (EudraCT 번호)
- 2023-503382-29-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .