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Uno studio per valutare Lumasiran in pazienti con iperossaluria primaria avanzata di tipo 1 (ILLUMINATE-C)

17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: uno studio a braccio singolo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Lumasiran in pazienti con iperossaluria primaria avanzata di tipo 1 (PH1)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di lumasiran in pazienti con iperossaluria primaria avanzata di tipo 1 (PH1).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Garran, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Giordania
      • Irbid, Giordania
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israele
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Tacchino
      • Yenimahalle, Tacchino
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi documentata di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≤45 mL/min/1,73 m^2 per pazienti di età ≥12 mesi (
  • Soddisfa i requisiti del livello di ossalato plasmatico
  • Se si assume vitamina B6 (piridossina), deve essere in regime stabile da almeno 90 giorni
  • Se in dialisi, può essere in sola terapia di emodialisi e deve essere in regime stabile da almeno 4 settimane

Criteri di esclusione:

  • Terapia combinata emodialisi/dialisi peritoneale o sola dialisi peritoneale
  • Diagnosi di condizioni diverse da PH1 che contribuiscono all'insufficienza renale
  • Storia del trapianto di fegato
  • Storia di trapianto di rene e attualmente in trattamento con immunosoppressori

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lumasiran
Tutti i pazienti riceveranno lumasiran in aperto.
Droga: Lumasiran
Lumasiran verrà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorte A: variazione percentuale dell'ossalato plasmatico dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale dell'ossalato plasmatico (umol/L) è stata stimata in base a una variazione percentuale media rispetto al basale nei mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Per la coorte A, il basale è stato definito come la media di tutti i valori dei livelli di ossalato plasmatico raccolti prima della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 6
Coorte B: variazione percentuale dell'ossalato plasmatico pre-dialisi dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale dell'ossalato plasmatico (umol/L) è stata stimata in base a una variazione percentuale media rispetto al basale nei mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Per la coorte B, il basale è definito come la media degli ultimi quattro campioni di ossalato plasmatico pre-dialisi raccolti prima della prima dose di lumasiran. Nella coorte B vengono utilizzati solo campioni pre-dialisi.
Dal basale al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Coorte B: variazione percentuale dell'area dell'ossalato plasmatico sotto la curva da 0 a 24 ore [AUC(0-24)] tra le sessioni di dialisi dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale dell'AUC dell'ossalato plasmatico (0-24) è stata stimata da una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Il basale è stato definito come il valore medio di tutti i profili validi di AUC (μmol/L/24h) calcolati prima della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 6
Variazione assoluta dell'ossalato plasmatico dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione assoluta dell'ossalato plasmatico è stata stimata da una variazione assoluta media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Per la coorte A, il basale è stato definito come la media di tutti i valori dei livelli di ossalato plasmatico raccolti prima della prima dose di lumasiran; per la Coorte B, il valore basale è stato definito come la media degli ultimi 4 valori del livello di ossalato plasmatico pre-dialisi raccolti prima della prima dose di lumasiran. Nei pazienti della coorte B, il basale dell'ossalato plasmatico è stato definito in modo simile, tranne per il fatto che i valori ottenuti dalle visite di valutazione del profilo dell'ossalato plasmatico includevano solo il campione pre-dialisi raccolto per visita.
Dal basale al mese 6
Coorte A: variazione assoluta dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per l'area della superficie corporea (BSA) dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione assoluta dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA è stata stimata da una variazione assoluta media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Nell'analisi sono stati inclusi solo campioni di urina validi senza problemi non correlati al protocollo. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Il basale è definito come la mediana di tutte le valutazioni valide delle urine delle 24 ore raccolte prima della data/ora della prima dose di lumasiran senza problemi di campionamento non correlati al protocollo.
Dal basale al mese 6
Coorte A: variazione percentuale dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per l'area di superficie corporea (BSA) dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la BSA è stata stimata da una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Nell'analisi sono stati inclusi solo campioni di urina validi senza problemi non correlati al protocollo. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Il basale è definito come la media di tutte le valutazioni prima della data/ora della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 6
Coorte A: variazione assoluta del rapporto ossalato urinario spot:creatinina dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione assoluta del rapporto ossalato urinario spot:creatinina è stata stimata da una variazione assoluta media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Il basale è stato definito come la media di tutte le valutazioni prima della data/ora della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 6
Coorte A: variazione percentuale dell'ossalato urinario spot: rapporto della creatinina dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale del rapporto ossalato urinario spot:creatinina è stata stimata in base a una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole. Il basale è stato definito come la media di tutte le valutazioni prima della data/ora della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 6
Variazione della qualità della vita valutata dal punteggio totale Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) dal basale al mese 6 in pazienti di età >=2-18 anni al momento del consenso informato
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
Peds-QL è un approccio modulare per misurare la qualità della vita (QOL) in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche. Le scale di base generiche PedsQL contengono 23 elementi progettati per misurare i domini fondamentali della salute (funzionamento fisico, emotivo e sociale) e del ruolo (funzionamento scolastico). I punteggi sono riassunti come Punteggio totale della scala, Punteggio riassuntivo della salute fisica e Punteggio riepilogativo della salute psicosociale. Il punteggio totale della scala verrà riportato per questo studio. Il PedsQL sarà completato da pazienti (o caregiver, a seconda dei casi) di età ≥2 a
Dal basale al mese 6
Variazione della qualità della vita valutata dai punteggi della malattia renale e della qualità della vita (KDQOL) dal basale al mese 6 in pazienti di età ≥18 anni al momento del consenso informato
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
Il questionario KDQOL viene utilizzato per valutare 3 domini fondamentali della malattia renale, tra cui: carico, sintomi/problemi ed effetti della malattia renale sulla vita quotidiana. Le sottoscale KDQOL (onere della malattia renale, effetto della malattia renale sulla vita quotidiana e sintomi e problemi della malattia renale) e il relativo riepilogo della componente fisica e del riepilogo della componente mentale della forma breve-12 (SF-12) di accompagnamento saranno valutati per questo studia. Questi saranno completati da pazienti che hanno ≥18 anni di età al momento del consenso. Intervallo di punteggio (per dominio): 0 - 100; punteggi più alti indicano una migliore HRQoL. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 6
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di Lumasiran
Lasso di tempo: Giorno 1; Mese 6
Cmax è la più alta concentrazione di lumasiran nel plasma dopo la somministrazione di una dose.
Giorno 1; Mese 6
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di Lumasiran
Lasso di tempo: Giorno 1; Mese 6
Tmax è il tempo impiegato da lumasiran per raggiungere la concentrazione massima (Cmax) dopo la somministrazione.
Giorno 1; Mese 6
Emivita di eliminazione (t½β) di Lumasiran
Lasso di tempo: Giorno 1; Mese 6
t½β è il tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco nel plasma si riduca del 50%.
Giorno 1; Mese 6
Area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a 24 ore [AUC(0-24)] per Lumasiran
Lasso di tempo: Giorno 1; Mese 6
AUC(0-24) è l'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo nell'ultimo intervallo di somministrazione di 24 ore.
Giorno 1; Mese 6
Clearance apparente (CL/F) di Lumasiran
Lasso di tempo: Giorno 1; Mese 6
CL/F è la velocità con cui lumasiran viene eliminato dall'organismo.
Giorno 1; Mese 6
Volume apparente di distribuzione (V/F) di Lumasiran
Lasso di tempo: Giorno 1; Mese 6
V/F è la propensione di lumasiran a rimanere nel plasma o a ridistribuirsi ad altri tessuti.
Giorno 1; Mese 6
Variazione percentuale dell'area dell'ossalato plasmatico sotto la curva da 0 a 24 ore [AUC(0-24)] tra le sessioni di dialisi dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione assoluta dell'ossalato plasmatico dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione assoluta dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la superficie corporea (BSA) dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione percentuale dell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretta per la superficie corporea (BSA) dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione assoluta dell'ossalato urinario spot: rapporto della creatinina dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione percentuale dell'ossalato urinario spot: rapporto della creatinina dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione della qualità della vita valutata dal punteggio totale Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) dal basale al mese 60 in pazienti di età >=da 2 a 18 anni al momento del consenso informato
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Peds-QL è un approccio modulare per misurare la qualità della vita (QOL) in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche. Le scale di base generiche PedsQL contengono 23 elementi progettati per misurare i domini fondamentali della salute (funzionamento fisico, emotivo e sociale) e del ruolo (funzionamento scolastico). I punteggi sono riassunti come Punteggio totale della scala, Punteggio riassuntivo della salute fisica e Punteggio riepilogativo della salute psicosociale. Il punteggio totale della scala verrà riportato per questo studio. Il PedsQL sarà completato da pazienti (o caregiver, a seconda dei casi) di età ≥2 a
Dal basale al mese 60
Variazione della qualità della vita valutata dai punteggi della malattia renale e della qualità della vita (KDQOL) dal basale al mese 60 in pazienti di età ≥18 anni al momento del consenso informato
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Il questionario KDQOL viene utilizzato per valutare 3 domini fondamentali della malattia renale, tra cui: carico, sintomi/problemi ed effetti della malattia renale sulla vita quotidiana. Le sottoscale KDQOL (onere della malattia renale, effetto della malattia renale sulla vita quotidiana e sintomi e problemi della malattia renale) e il relativo riepilogo della componente fisica e del riepilogo della componente mentale della forma breve-12 (SF-12) di accompagnamento saranno valutati per questo studia. Questi saranno completati da pazienti che hanno ≥18 anni di età al momento del consenso. Intervallo di punteggio (per dominio): 0 - 100; punteggi più alti indicano una migliore HRQoL. Il basale è definito come l'ultimo valore non mancante raccolto prima della prima dose di lumasiran.
Dal basale al mese 60
Variazione percentuale dell'ossalato plasmatico dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione della nefrocalcinosi dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
La nefrocalcinosi sarà valutata mediante ecografia renale.
Dal basale al mese 60
Variazione della frequenza della dialisi dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Modifica della modalità di dialisi dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Le modalità di dialisi sono definite come emodialisi e dialisi peritoneale.
Dal basale al mese 60
Variazione della frequenza degli eventi di calcoli renali dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Variazione della funzione renale valutata dal tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
Dal basale al mese 60
Modifica delle misure di ossalosi sistemica dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 60
L'ossalosi sistemica sarà valutata nei sistemi cardiaco, scheletrico, oftalmologico e dermatologico.
Dal basale al mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

18 maggio 2021

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (Numero EudraCT)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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