Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar o Lumasiran em pacientes com hiperoxalúria primária avançada tipo 1 (ILLUMINATE-C)

9 de maio de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: Um estudo de braço único para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do Lumasiran em pacientes com hiperoxalúria primária avançada tipo 1 (PH1)

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de lumasiran em pacientes com hiperoxalúria primária avançada tipo 1 (PH1).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Garran, Austrália
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Emirados Árabes Unidos
      • Dubai, Emirados Árabes Unidos
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Bron, França
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, França
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Jordânia
      • Irbid, Jordânia
        • Clinical Trial Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Yenimahalle, Peru
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem diagnóstico documentado de hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1)
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≤45 mL/min/1,73 m^2 para pacientes ≥12 meses de idade (
  • Atende aos requisitos de nível de oxalato plasmático
  • Se estiver tomando vitamina B6 (piridoxina), deve estar em regime estável por pelo menos 90 dias
  • Se estiver em diálise, pode estar apenas em terapia de hemodiálise e deve estar em um regime estável por pelo menos 4 semanas

Critério de exclusão:

  • Terapia combinada de hemodiálise/diálise peritoneal ou diálise peritoneal isolada
  • Diagnóstico de outras condições além da PH1 que contribuem para a insuficiência renal
  • História do transplante de fígado
  • História de transplante renal e atualmente recebendo imunossupressores

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lumasiran
Todos os pacientes receberão lumasiran em regime aberto.
Medicamento: Lumasiran
Lumasiran será administrado por injeção subcutânea (SC).
Outros nomes:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coorte A: Alteração percentual no oxalato plasmático desde a linha de base até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A variação percentual no oxalato plasmático (umol/L) foi estimada por uma variação percentual média da linha de base nos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. Para a Coorte A, a linha de base foi definida como a média de todos os valores de nível de oxalato plasmático coletados antes da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 6
Coorte B: Alteração percentual no oxalato plasmático pré-diálise desde o início até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A variação percentual no oxalato plasmático (umol/L) foi estimada por uma variação percentual média da linha de base nos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. Para a Coorte B, a linha de base é definida como a média das últimas quatro amostras de oxalato de plasma pré-diálise coletadas antes da primeira dose de lumasiran. Na Coorte B, apenas amostras pré-diálise são utilizadas.
Linha de base até o mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coorte B: Alteração percentual na área de oxalato plasmático sob a curva de 0-24 horas [AUC(0-24)] entre as sessões de diálise desde a linha de base até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A variação percentual na AUC(0-24) do oxalato plasmático foi estimada por uma variação percentual média da linha de base nos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. A linha de base foi definida como o valor médio de todos os perfis válidos de AUC (μmol/L/24h) calculados antes da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 6
Alteração absoluta no oxalato plasmático desde a linha de base até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A alteração absoluta no oxalato plasmático foi estimada por uma alteração média absoluta da linha de base nos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. Para a Coorte A, a linha de base foi definida como a média de todos os valores de nível de oxalato plasmático coletados antes da primeira dose de lumasiran; para a Coorte B, a linha de base foi definida como a média dos últimos 4 valores de nível de oxalato plasmático pré-diálise coletados antes da primeira dose de lumasiran. Em pacientes da Coorte B, a linha de base do oxalato plasmático foi definida de forma semelhante, exceto que os valores obtidos nas visitas de avaliação do perfil de oxalato plasmático incluíram apenas a amostra pré-diálise coletada por visita.
Linha de base até o mês 6
Coorte A: Mudança absoluta na excreção urinária de oxalato de 24 horas corrigida para área de superfície corporal (BSA) desde o início até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A alteração absoluta na excreção urinária de oxalato de 24 horas corrigida para BSA foi estimada por uma alteração absoluta média da linha de base nos meses 3 a 6. Apenas amostras de urina válidas sem problemas não relacionados ao protocolo foram incluídas na análise. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. A linha de base é definida como a mediana de todas as avaliações válidas de urina de 24 horas coletadas antes da data/hora da primeira dose de lumasiran sem quaisquer problemas de amostra não relacionados ao protocolo.
Linha de base até o mês 6
Coorte A: Alteração percentual na excreção urinária de oxalato de 24 horas corrigida para a área de superfície corporal (BSA) desde o início até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A variação percentual na excreção urinária de oxalato de 24 horas corrigida para BSA foi estimada por uma variação percentual média da linha de base nos meses 3 a 6. Apenas amostras de urina válidas sem problemas não relacionados ao protocolo foram incluídas na análise. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. A linha de base é definida como a média de todas as avaliações antes da data/hora da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 6
Coorte A: Mudança Absoluta na Razão de Oxalato Urinário Spot:Creatinina Desde a Linha de Base até o Mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A alteração absoluta na proporção de oxalato urinário:creatinina local foi estimada por uma alteração absoluta média da linha de base nos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. A linha de base foi definida como a média de todas as avaliações antes da data/hora da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 6
Coorte A: Percentual de alteração no índice urinário de oxalato:creatinina local desde a linha de base até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A variação percentual na proporção de oxalato urinário:creatinina local foi estimada por uma variação percentual média da linha de base ao longo dos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável. A linha de base foi definida como a média de todas as avaliações antes da data/hora da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 6
Mudança na qualidade de vida avaliada pela pontuação total do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) desde o início até o mês 6 em pacientes >=2 a 18 anos de idade no momento do consentimento informado
Prazo: Linha de base até o mês 6
O Peds-QL é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida (QV) em crianças e adolescentes saudáveis ​​e naqueles com problemas de saúde agudos e crônicos. As Escalas Básicas Genéricas PedsQL contêm 23 itens projetados para medir os domínios centrais da saúde (funcionamento físico, emocional e social) e papel (funcionamento escolar). As pontuações são resumidas como Pontuação total da escala, Pontuação resumida da saúde física e Pontuação resumida da saúde psicossocial. A pontuação total da escala será relatada para este estudo. O PedsQL será preenchido por pacientes (ou cuidadores, conforme apropriado) que tenham ≥2 a
Linha de base até o mês 6
Mudança na qualidade de vida avaliada por escores de doença renal e qualidade de vida (KDQOL) desde o início até o mês 6 em pacientes com ≥18 anos de idade no momento do consentimento informado
Prazo: Linha de base até o mês 6
O questionário KDQOL é usado para avaliar 3 domínios principais da doença renal, incluindo: carga, sintomas/problemas e efeitos da doença renal na vida diária. As subescalas KDQOL (Carga da Doença Renal, Efeito da Doença Renal na Vida Diária e Sintomas e Problemas da Doença Renal) e o resumo do componente físico Short Form-12 (SF-12) e o resumo do componente mental serão avaliados para este estudar. Estes serão preenchidos por pacientes com ≥18 anos de idade no momento do consentimento. Faixa de pontuação (por domínio): 0 - 100; pontuações mais altas indicam melhor QVRS. A linha de base é definida como o último valor não omisso coletado antes da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 6
Concentração plasmática máxima (Cmax) de Lumasiran
Prazo: Dia 1; Mês 6
Cmax é a concentração mais elevada de lumasiran no plasma após a administração de uma dose.
Dia 1; Mês 6
Tempo para a concentração plasmática máxima (Tmax) de Lumasiran
Prazo: Dia 1; Mês 6
Tmax é o tempo que o lumasiran leva para atingir a concentração máxima (Cmax) após a administração.
Dia 1; Mês 6
Meia-vida de eliminação (t½β) de Lumasiran
Prazo: Dia 1; Mês 6
t½β é o tempo que leva para a concentração do fármaco no plasma ser reduzida em 50%.
Dia 1; Mês 6
Área sob a curva de concentração-tempo de 0 a 24 horas [AUC(0-24)] para Lumasiran
Prazo: Dia 1; Mês 6
AUC(0-24) é a área sob a curva de concentração plasmática-tempo durante o intervalo de dosagem das últimas 24 horas.
Dia 1; Mês 6
Depuração Aparente (CL/F) de Lumasiran
Prazo: Dia 1; Mês 6
CL/F é a taxa na qual o lumasiran é eliminado do corpo.
Dia 1; Mês 6
Volume Aparente de Distribuição (V/F) de Lumasiran
Prazo: Dia 1; Mês 6
V/F é a propensão do lumasiran para permanecer no plasma ou redistribuir para outros tecidos.
Dia 1; Mês 6
Alteração percentual na área de oxalato plasmático sob a curva de 0-24 horas [AUC(0-24)] entre as sessões de diálise desde a linha de base até o mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração absoluta no oxalato plasmático desde a linha de base até o mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração absoluta na excreção urinária de oxalato de 24 horas corrigida para a área de superfície corporal (BSA) da linha de base até o mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração percentual na excreção urinária de oxalato de 24 horas corrigida para a área de superfície corporal (BSA) desde a linha de base até o mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração Absoluta na Razão de Oxalato Urinário Spot:Creatinina Desde a Linha de Base até o Mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração percentual no índice urinário de oxalato:creatinina local desde a linha de base até o mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Mudança na qualidade de vida avaliada pela pontuação total do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) desde o início até o mês 60 em pacientes >=2 a 18 anos de idade no momento do consentimento informado
Prazo: Linha de base até o mês 60
O Peds-QL é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida (QV) em crianças e adolescentes saudáveis ​​e naqueles com problemas de saúde agudos e crônicos. As Escalas Básicas Genéricas PedsQL contêm 23 itens projetados para medir os domínios centrais da saúde (funcionamento físico, emocional e social) e papel (funcionamento escolar). As pontuações são resumidas como Pontuação total da escala, Pontuação resumida da saúde física e Pontuação resumida da saúde psicossocial. A pontuação total da escala será relatada para este estudo. O PedsQL será preenchido por pacientes (ou cuidadores, conforme apropriado) que tenham ≥2 a
Linha de base até o mês 60
Mudança na qualidade de vida avaliada por escores de doença renal e qualidade de vida (KDQOL) desde o início até o mês 60 em pacientes com ≥18 anos de idade no momento do consentimento informado
Prazo: Linha de base até o mês 60
O questionário KDQOL é usado para avaliar 3 domínios principais da doença renal, incluindo: carga, sintomas/problemas e efeitos da doença renal na vida diária. As subescalas KDQOL (Carga da Doença Renal, Efeito da Doença Renal na Vida Diária e Sintomas e Problemas da Doença Renal) e o resumo do componente físico Short Form-12 (SF-12) e o resumo do componente mental serão avaliados para este estudar. Estes serão preenchidos por pacientes com ≥18 anos de idade no momento do consentimento. Faixa de pontuação (por domínio): 0 - 100; pontuações mais altas indicam melhor QVRS. A linha de base é definida como o último valor não omisso coletado antes da primeira dose de lumasiran.
Linha de base até o mês 60
Alteração percentual no oxalato plasmático desde a linha de base até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração na nefrocalcinose desde o início até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
A nefrocalcinose será avaliada por ultrassonografia renal.
Linha de base até o mês 60
Alteração na frequência da diálise desde o início até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Mudança no modo de diálise desde a linha de base até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
Os modos de diálise são definidos como hemodiálise e diálise peritoneal.
Linha de base até o mês 60
Alteração na frequência de eventos de cálculos renais desde o início até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Alteração na função renal avaliada pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) desde o início até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Mudança nas medidas de oxalose sistêmica desde a linha de base até o final do estudo
Prazo: Linha de base até o mês 60
A oxalose sistêmica será avaliada nos sistemas cardíaco, esquelético, oftalmológico e dermatológico.
Linha de base até o mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

18 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (Número EudraCT)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O acesso aos dados anonimizados dos participantes individuais que apoiam estes resultados é disponibilizado 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após o produto e a indicação terem sido aprovados nos EUA e/ou na UE.

Os dados serão fornecidos condicionados à aprovação de uma proposta de pesquisa e à assinatura de um acordo de compartilhamento de dados. Os pedidos de acesso aos dados podem ser submetidos através do site www.vivli.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Lumasiran

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Costa Rica

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever