進行した原発性高シュウ酸尿症タイプ 1 の患者におけるルマシランを評価する研究 (ILLUMINATE-C)
2024年5月9日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-C: 進行した原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) 患者におけるルマシランの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための単群試験
この研究の目的は、進行性原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) 患者におけるルマシランの有効性、安全性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
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Dubai、アラブ首長国連邦
- Clinical Trial Site
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Haifa、イスラエル
- Clinical Trial Site
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Nahariya、イスラエル
- Clinical Trial Site
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Rome、イタリア
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、オランダ
- Clinical Trial Site
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Garran、オーストラリア
- Clinical Trial Site
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Bron、フランス
- Clinical Trial Site
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Lyon、フランス
- Clinical Trial Site
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Brussels、ベルギー
- Clinical Trial Site
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Irbid、ヨルダン
- Clinical Trial Site
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Beirut、レバノン
- Clinical Trial Site
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Yenimahalle、七面鳥
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の診断が文書化されています
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) ≤45 mL/min/1.73 m^2 (生後 12 か月以上の患者の場合) (
- 血漿シュウ酸塩レベルの要件を満たしています
- ビタミン B6 (ピリドキシン) を服用している場合は、少なくとも 90 日間安定したレジメンを使用している必要があります。
- -透析を受けている場合は、血液透析療法のみを受けている可能性があり、少なくとも4週間は安定したレジメンであった必要があります
除外基準:
- 血液透析・腹膜透析併用療法または腹膜透析単独
- 腎機能不全に寄与するPH1以外の状態の診断
- 肝移植の歴史
- 腎移植歴および現在免疫抑制剤を投与中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルマシラン
すべての患者は非盲検のルマシランを受け取ります。
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ルマシランは皮下（SC）注射で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コホート A: ベースラインから 6 か月目までの血漿シュウ酸塩の変化率
時間枠：ベースラインから月 6
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血漿シュウ酸塩の変化率 (umol/L) は、3 か月から 6 か月にわたるベースラインからの平均変化率によって推定されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
コホート A では、ベースラインは、ルマシランの初回投与前に収集されたすべての血漿シュウ酸レベル値の平均として定義されました。
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ベースラインから月 6
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コホート B: 透析前の血漿シュウ酸塩のベースラインから 6 か月目までの変化率
時間枠：ベースラインから月 6
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血漿シュウ酸塩の変化率 (umol/L) は、3 か月から 6 か月にわたるベースラインからの平均変化率によって推定されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
コホート B の場合、ベースラインは、ルマシランの初回投与前に収集された最後の 4 つの透析前血漿シュウ酸塩サンプルの平均として定義されます。
コホート B では、透析前のサンプルのみが利用されます。
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ベースラインから月 6
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コホート B: ベースラインから 6 か月目までの透析セッション間の 0 ～ 24 時間 [AUC(0-24)] の曲線下の血漿シュウ酸塩面積のパーセント変化
時間枠：ベースラインから月 6
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血漿シュウ酸 AUC(0-24) の変化率は、3 か月から 6 か月にわたるベースラインからの平均変化率によって推定されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
ベースラインは、ルマシランの初回投与前に計算されたすべての有効な AUC (μmol/L/24h) プロファイルの平均値として定義されました。
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ベースラインから月 6
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ベースラインから6か月目までの血漿シュウ酸の絶対変化
時間枠：ベースラインから月 6
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血漿シュウ酸塩の絶対変化は、3 か月から 6 か月にわたるベースラインからの平均絶対変化によって推定されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
コホート A では、ベースラインは、ルマシランの初回投与前に収集されたすべての血漿シュウ酸レベル値の平均として定義されました。コホート B では、ベースラインは、ルマシランの初回投与前に収集された最後の 4 つの透析前の血漿シュウ酸レベル値の平均として定義されました。
コホート B の患者では、血漿シュウ酸塩プロファイル評価訪問から得られた値が訪問ごとに収集された透析前サンプルのみを含むことを除いて、血漿シュウ酸塩ベースラインが同様に定義されました。
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ベースラインから月 6
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コホート A: ベースラインから 6 か月までの体表面積 (BSA) で補正した 24 時間尿中シュウ酸排泄の絶対変化
時間枠：ベースラインから月 6
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BSA で補正された 24 時間の尿中シュウ酸排泄の絶対変化は、3 か月から 6 か月にわたるベースラインからの平均絶対変化によって推定されました。
プロトコルに関連しない問題のない有効な尿サンプルのみが分析に含まれました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
ベースラインは、ルマシランの最初の投与日/時間の前に収集されたすべての有効な 24 時間尿評価の中央値として定義され、プロトコルに関連しないサンプルの問題はありません。
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ベースラインから月 6
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コホート A: ベースラインから 6 か月までの体表面積 (BSA) で補正した 24 時間尿中シュウ酸排泄の変化率
時間枠：ベースラインから月 6
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BSA で補正された 24 時間の尿中シュウ酸排泄の変化率は、3 ～ 6 か月間のベースラインからの平均変化率によって推定されました。
プロトコルに関連しない問題のない有効な尿サンプルのみが分析に含まれました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
ベースラインは、ルマシランの初回投与日時より前のすべての評価の平均として定義されます。
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ベースラインから月 6
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コホート A: ベースラインから 6 か月までのスポット尿シュウ酸:クレアチニン比の絶対変化
時間枠：ベースラインから月 6
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スポット尿中シュウ酸：クレアチニン比の絶対変化は、3～6か月間のベースラインからの平均絶対変化によって推定されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
ベースラインは、ルマシランの初回投与日/時間前のすべての評価の平均として定義されました。
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ベースラインから月 6
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コホート A: ベースラインから 6 か月までのスポット尿シュウ酸:クレアチニン比の変化率
時間枠：ベースラインから月 6
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スポット尿シュウ酸：クレアチニン比の変化率は、3～6ヶ月間のベースラインからの平均変化率によって推定されました。
ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
ベースラインは、ルマシランの初回投与日/時間前のすべての評価の平均として定義されました。
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ベースラインから月 6
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小児生活の質のインベントリー (PedsQL) によって評価される生活の質の変化 インフォームド コンセントの時点で 2 歳から 18 歳以上の患者におけるベースラインから 6 か月までの合計スコア
時間枠：ベースラインから月 6
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Peds-QL は、健康な子供と青年、および急性および慢性の健康状態を持つ人々の生活の質 (QOL) を測定するためのモジュール式アプローチです。
PedsQL ジェネリック コア スケールには、健康 (身体的、感情的、社会的機能) と役割 (学校機能) のコア ドメインを測定するように設計された 23 項目が含まれています。
スコアは、合計尺度スコア、身体的健康の要約スコア、および心理社会的健康の要約スコアとして要約されます。
この研究では、合計尺度スコアが報告されます。
PedsQL は、2～2 歳以上の患者 (または必要に応じて介護者) が記入します。
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ベースラインから月 6
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インフォームド コンセントの時点で 18 歳以上の患者におけるベースラインから 6 か月までの腎疾患および生活の質 (KDQOL) スコアによって評価される生活の質の変化
時間枠：ベースラインから月 6
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KDQOL アンケートは、腎臓病の 3 つのコア ドメイン (負荷、症状/問題、日常生活に対する腎臓病の影響) を評価するために使用されます。
KDQOL サブスケール (腎臓病の負担、日常生活に対する腎臓病の影響、および腎臓病の症状と問題)、および付随する Short Form-12 (SF-12) の身体的要素の要約と精神的要素の要約が評価されます。勉強。
これらは、同意時に18歳以上の患者によって完成されます。
スコア範囲 (ドメインごと): 0 ～ 100。スコアが高いほど、HRQoL が優れていることを示します。
ベースラインは、ルマシランの初回投与前に収集された最後の非欠損値として定義されます。
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ベースラインから月 6
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ルマシランの最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目;月 6
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Cmax は、投与後の血漿中のルマシランの最高濃度です。
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1日目;月 6
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ルマシランの最大血漿濃度 (Tmax) までの時間
時間枠：1日目;月 6
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Tmax は、ルマシランが投与されてから最大濃度 (Cmax) に達するまでの時間です。
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1日目;月 6
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ルマシランの消失半減期（t½β）
時間枠：1日目;月 6
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t½β は、血漿中の薬物濃度が 50% 減少するのにかかる時間です。
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1日目;月 6
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ルマシランの0時間から24時間までの濃度-時間曲線下面積[AUC(0-24)]
時間枠：1日目;月 6
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AUC(0-24) は、最後の 24 時間の投与間隔にわたる血漿濃度-時間曲線の下の面積です。
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1日目;月 6
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ルマシランの見かけのクリアランス (CL/F)
時間枠：1日目;月 6
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CL/F は、ルマシランが体から排出される速度です。
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1日目;月 6
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ルマシランの見かけの流通量（V/F）
時間枠：1日目;月 6
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V/F は、ルマシランが血漿中に留まるか、他の組織に再分布する傾向です。
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1日目;月 6
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ベースラインから月 60 までの透析セッション間の 0 ～ 24 時間 [AUC(0-24)] の曲線下の血漿シュウ酸塩面積のパーセント変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから60ヶ月までの血漿シュウ酸の絶対変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60 までの体表面積 (BSA) で補正された 24 時間尿中シュウ酸排泄の絶対変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60 までの体表面積 (BSA) に対して補正された 24 時間尿中シュウ酸排泄の変化率
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから60か月までのスポット尿中シュウ酸：クレアチニン比の絶対変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから60か月までのスポット尿シュウ酸：クレアチニン比の変化率
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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小児生活の質インベントリー (PedsQL) によって評価される生活の質の変化 インフォームド コンセントの時点で 2 歳から 18 歳以上の患者におけるベースラインから 60 か月までの合計スコア
時間枠：ベースラインから月 60
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Peds-QL は、健康な子供と青年、および急性および慢性の健康状態を持つ人々の生活の質 (QOL) を測定するためのモジュール式アプローチです。
PedsQL ジェネリック コア スケールには、健康 (身体的、感情的、社会的機能) と役割 (学校機能) のコア ドメインを測定するように設計された 23 項目が含まれています。
スコアは、合計尺度スコア、身体的健康の要約スコア、および心理社会的健康の要約スコアとして要約されます。
この研究では、合計尺度スコアが報告されます。
PedsQL は、2～2 歳以上の患者 (または必要に応じて介護者) が記入します。
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ベースラインから月 60
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インフォームド コンセントの時点で 18 歳以上の患者におけるベースラインから 60 か月までの腎疾患および生活の質 (KDQOL) スコアによって評価される生活の質の変化
時間枠：ベースラインから月 60
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KDQOL アンケートは、腎臓病の 3 つのコア ドメイン (負荷、症状/問題、日常生活に対する腎臓病の影響) を評価するために使用されます。
KDQOL サブスケール (腎臓病の負担、日常生活に対する腎臓病の影響、および腎臓病の症状と問題)、および付随する Short Form-12 (SF-12) の身体的要素の要約と精神的要素の要約が評価されます。勉強。
これらは、同意時に18歳以上の患者によって完成されます。
スコア範囲 (ドメインごと): 0 ～ 100。スコアが高いほど、HRQoL が優れていることを示します。
ベースラインは、ルマシランの初回投与前に収集された最後の非欠損値として定義されます。
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ベースラインから月 60
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ベースラインから研究終了までの血漿シュウ酸塩の変化率
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから研究終了までの腎石灰化症の変化
時間枠：ベースラインから月 60
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腎石灰化症は、腎臓の超音波によって評価されます。
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ベースラインから月 60
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ベースラインから試験終了までの透析頻度の変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから試験終了までの透析モードの変更
時間枠：ベースラインから月 60
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透析のモードは、血液透析と腹膜透析として定義されます。
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ベースラインから月 60
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ベースラインから研究終了までの腎結石イベントの頻度の変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから研究終了までの推定糸球体濾過率（eGFR）によって評価された腎機能の変化
時間枠：ベースラインから月 60
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ベースラインから月 60
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ベースラインから研究終了までの全身性シュウ酸症の測定値の変化
時間枠：ベースラインから月 60
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全身性シュウ症は、心臓、骨格、眼科、および皮膚科で評価されます。
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ベースラインから月 60
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月21日
一次修了 (実際)
2021年5月18日
研究の完了 (推定)
2025年7月1日
試験登録日
最初に提出
2019年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月4日
最初の投稿 (実際)
2019年11月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月9日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-GO1-005
- 2019-001346-17 (EudraCT番号)
- 2023-503382-29-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および製品と適応症が米国および/または EU で承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。
データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。