Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lumasiranin arvioimiseksi potilailla, joilla on pitkälle edennyt primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria (ILLUMINATE-C)

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: Yksihaarainen tutkimus lumasiranin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on pitkälle edennyt primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria (PH1)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lumasiraanin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) potilailla, joilla on pitkälle edennyt primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Amsterdam, Alankomaat
        • Clinical Trial Site
      • Garran, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Irbid, Jordania
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Yenimahalle, Turkki
        • Clinical Trial Site
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hänellä on dokumentoitu diagnoosi tyypin 1 primaarisesta hyperoksaluriasta (PH1)
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≤45 ml/min/1,73 m^2 ≥ 12 kuukauden ikäisille potilaille (
  • Täyttää plasman oksalaattitason vaatimukset
  • Jos käytät B6-vitamiinia (pyridoksiinia), sen on oltava vakaa hoito-ohjelma vähintään 90 päivää
  • Jos hän on dialyysihoidossa, saa olla vain hemodialyysihoidossa, ja hänen on täytynyt olla vakaassa hoito-ohjelmassa vähintään 4 viikkoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Hemodialyysi/peritoneaalidialyysiyhdistelmähoito tai pelkkä peritoneaalidialyysi
  • Muiden kuin PH1:n munuaisten vajaatoimintaa aiheuttavien sairauksien diagnosointi
  • Maksansiirron historia
  • Aiempi munuaisensiirto ja tällä hetkellä immunosuppressanttien saaminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lumasiran
Kaikki potilaat saavat avoimen lumisiraanin.
Lumasiran annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohortti A: Prosenttimuutos plasman oksalaatissa lähtötasosta 6. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos plasman oksalaatissa (umol/L) arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Kohortissa A lähtötaso määriteltiin kaikkien ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta kerättyjen plasman oksalaattitason arvojen keskiarvona.
Perustaso kuukauteen 6
Kohortti B: Prosenttimuutos dialyysiä edeltävässä plasmaoksalaatissa lähtötasosta 6. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos plasman oksalaatissa (umol/L) arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Kohortissa B lähtötaso määritellään neljän viimeisen ennen dialyysihoitoa edeltävän plasmaoksalaattinäytteen keskiarvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta. Kohortissa B käytetään vain dialyysiä edeltäviä näytteitä.
Perustaso kuukauteen 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohortti B: Prosenttimuutos plasman oksalaattialueella käyrän alla 0–24 tuntia [AUC(0-24)] Dialyysikertojen välillä lähtötilanteesta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos plasman oksalaatin AUC(0-24) -arvossa arvioitiin keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Lähtötaso määriteltiin kaikkien kelvollisten AUC-profiilien (μmol/L/24h) keskiarvoksi, joka laskettiin ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta.
Perustaso kuukauteen 6
Plasmaoksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta 6. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Plasman oksalaatin absoluuttinen muutos arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Kohortissa A lähtötaso määriteltiin kaikkien ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta kerättyjen plasman oksalaattitason arvojen keskiarvona; kohortin B osalta lähtötaso määriteltiin neljän viimeisen ennen dialyysihoitoa edeltävän plasman oksalaattitason keskiarvona, joka oli kerätty ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta. Kohortin B potilailla plasman oksalaattiperustaso määriteltiin samalla tavalla, paitsi että plasman oksalaattiprofiilin arviointikäynneistä saadut arvot sisälsivät vain käyntiä kohden kerätyn näytteen ennen dialyysiä.
Perustaso kuukauteen 6
Kohortti A: 24 tunnin virtsan oksalaattierityksen absoluuttinen muutos kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä. Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Lähtötaso määritellään kaikkien voimassa olevien 24 tunnin virtsan arvioiden mediaaniksi, jotka on kerätty ennen lumasiranin ensimmäistä annospäivää/aikaa ilman protokollaan liittymättömiä näyteongelmia.
Perustaso kuukauteen 6
Kohortti A: Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä BSA:n mukaan korjattuna arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Vain kelvolliset virtsanäytteet ilman protokollaan liittymättömiä ongelmia otettiin mukaan analyysiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Lähtötaso määritellään kaikkien ennen lumasiranin ensimmäistä annospäivää/-aikaa tehtyjen arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 6
Kohortti A: Absoluuttinen muutos virtsan oksalaattipisteen kreatiniinisuhteessa lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Absoluuttinen muutos virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa arvioitiin keskimääräisellä absoluuttisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3 ja 6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Lähtötaso määriteltiin kaikkien ennen lumasiranin ensimmäistä annospäivää/-aikaa tehtyjen arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 6
Kohortti A: Prosenttimuutos virtsan oksalaattipisteen kreatiniinisuhteessa lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa arvioitiin keskimääräisellä prosentuaalisella muutoksella lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta. Lähtötaso määriteltiin kaikkien ennen lumasiranin ensimmäistä annospäivää/-aikaa tehtyjen arvioiden keskiarvoksi.
Perustaso kuukauteen 6
Elämänlaadun muutos lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) perusteella arvioituna kokonaispistemäärä lähtötasosta kuuteen kuukauteen potilailla, jotka ovat yli 2–18-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Peds-QL on modulaarinen lähestymistapa elämänlaadun (QOL) mittaamiseen terveillä lapsilla ja nuorilla sekä niillä, joilla on akuutti ja krooninen sairaus. PedsQL Generic Core Scales sisältää 23 kohdetta, jotka on suunniteltu mittaamaan terveyden (fyysinen, emotionaalinen ja sosiaalinen toiminta) ja roolin (koulun toiminta) ydinalueita. Pisteet on koottu kokonaispistemääränä, fyysisen terveyden yhteenvetopisteinä ja psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteinä. Tämän tutkimuksen kokonaispistemäärä raportoidaan. PedsQL:n täyttävät potilaat (tai tarvittaessa hoitajat), jotka ovat ≥ 2–2
Perustaso kuukauteen 6
Elämänlaadun muutos munuaissairauden ja elämänlaadun (KDQOL) perusteella arvioituna lähtötasosta kuuteen kuukauteen potilailla, jotka ovat ≥18-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
KDQOL-kyselyä käytetään arvioimaan munuaissairauden kolmea ydinaluetta, mukaan lukien: taakka, oireet/ongelmat ja munuaissairauden vaikutukset jokapäiväiseen elämään. KDQOL-ala-asteikot (munuaistaudin taakka, munuaistaudin vaikutus jokapäiväiseen elämään ja munuaissairauden oireet ja ongelmat) ja oheinen lyhyt lomake-12 (SF-12) fyysisten osien yhteenveto ja henkisten komponenttien yhteenveto arvioidaan tätä varten. opiskella. Ne täyttävät potilaat, jotka ovat suostumushetkellä ≥ 18-vuotiaita. Pisteiden vaihteluväli (per verkkotunnus): 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:ää. Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta.
Perustaso kuukauteen 6
Lumasiranin suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1; Kuukausi 6
Cmax on suurin lumasiraanin pitoisuus plasmassa annoksen antamisen jälkeen.
Päivä 1; Kuukausi 6
Aika Lumasiranin plasman maksimipitoisuuteen (Tmax).
Aikaikkuna: Päivä 1; Kuukausi 6
Tmax on aika, joka kuluu lumasiraanin huippupitoisuuden (Cmax) saavuttamiseen annon jälkeen.
Päivä 1; Kuukausi 6
Eliminaatio Lumasiranin puoliintumisaika (t½β).
Aikaikkuna: Päivä 1; Kuukausi 6
t½β on aika, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden alenemiseen plasmassa 50 %.
Päivä 1; Kuukausi 6
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0–24 tuntia [AUC(0-24)] Lumasiranille
Aikaikkuna: Päivä 1; Kuukausi 6
AUC(0-24) on plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala viimeisen 24 tunnin annosteluvälin aikana.
Päivä 1; Kuukausi 6
Lumasiranin näennäinen puhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: Päivä 1; Kuukausi 6
CL/F on nopeus, jolla lumasiraani poistuu elimistöstä.
Päivä 1; Kuukausi 6
Lumasiranin näennäinen jakelumäärä (V/F).
Aikaikkuna: Päivä 1; Kuukausi 6
V/F on lumasiraanin taipumus joko jäädä plasmaan tai jakautua uudelleen muihin kudoksiin.
Päivä 1; Kuukausi 6
Prosenttimuutos plasman oksalaattikäyrän alla olevassa alueella 0–24 tuntia [AUC(0-24)] Dialyysikertojen välillä lähtötilanteesta kuukauteen 60
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Plasmaoksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta 60 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta 60 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Prosenttimuutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta 60. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Absoluuttinen muutos virtsan oksalaattipisteessä: kreatiniinisuhde lähtötasosta 60 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Prosenttimuutos virtsan oksalaattipisteessä: kreatiniinisuhteessa lähtötasosta 60 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Elämänlaadun muutos lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) perusteella arvioituna kokonaispistemäärän perusteella lähtötasosta kuukauteen 60 potilailla, jotka ovat yli 2–18-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Peds-QL on modulaarinen lähestymistapa elämänlaadun (QOL) mittaamiseen terveillä lapsilla ja nuorilla sekä niillä, joilla on akuutti ja krooninen sairaus. PedsQL Generic Core Scales sisältää 23 kohdetta, jotka on suunniteltu mittaamaan terveyden (fyysinen, emotionaalinen ja sosiaalinen toiminta) ja roolin (koulun toiminta) ydinalueita. Pisteet on koottu kokonaispistemääränä, fyysisen terveyden yhteenvetopisteinä ja psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteinä. Tämän tutkimuksen kokonaispistemäärä raportoidaan. PedsQL:n täyttävät potilaat (tai tarvittaessa hoitajat), jotka ovat ≥ 2–2
Perustaso kuukauteen 60
Elämänlaadun muutos munuaissairauden ja elämänlaadun (KDQOL) perusteella arvioituna lähtötasosta 60 kuukauteen potilailla, jotka ovat ≥18-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
KDQOL-kyselyä käytetään arvioimaan munuaissairauden kolmea ydinaluetta, mukaan lukien: taakka, oireet/ongelmat ja munuaissairauden vaikutukset jokapäiväiseen elämään. KDQOL-ala-asteikot (munuaistaudin taakka, munuaistaudin vaikutus jokapäiväiseen elämään ja munuaissairauden oireet ja ongelmat) ja oheinen lyhyt lomake-12 (SF-12) fyysisten osien yhteenveto ja henkisten komponenttien yhteenveto arvioidaan tätä varten. opiskella. Ne täyttävät potilaat, jotka ovat suostumushetkellä ≥ 18-vuotiaita. Pisteiden vaihteluväli (per verkkotunnus): 0 - 100; korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:ää. Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka on kerätty ennen ensimmäistä lumasiraaniannosta.
Perustaso kuukauteen 60
Prosenttimuutos plasman oksalaatissa lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Nefrokalsinoosin muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Nefrokalsinoosi arvioidaan munuaisten ultraäänellä.
Perustaso kuukauteen 60
Dialyysitaajuuden muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Dialyysitavan muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Dialyysimuodot määritellään hemodialyysiksi ja peritoneaalidialyysiksi.
Perustaso kuukauteen 60
Muutos munuaiskivitapahtumien esiintymistiheydessä lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Muutos munuaisten toiminnassa arvioituna arvioidulla glomerulaarisen suodatusnopeudella (eGFR) lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Perustaso kuukauteen 60
Muutos systeemisen oksaloosin mittauksissa lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 60
Systeeminen oksaloosi arvioidaan sydän-, luusto-, oftalmologisissa ja dermatologisissa järjestelmissä.
Perustaso kuukauteen 60

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 31. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa.

Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1

3
Tilaa