Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Lumasiran hos patienter med avanceret primær hyperoxaluri type 1 (ILLUMINATE-C)

8. juli 2025 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: En enkeltarmsundersøgelse til evaluering af Lumasirans effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik hos patienter med avanceret primær hyperoxaluri type 1 (PH1)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere lumasirans effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) hos patienter med avanceret primær hyperoxaluri type 1 (PH1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Garran, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Jordan
      • Irbid, Jordan
        • Clinical Trial Site
  • Kalkun
      • Yenimahalle, Kalkun
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har dokumenteret diagnose af primær hyperoxaluri type 1 (PH1)
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≤45 ml/min/1,73 m^2 for patienter ≥12 måneder (
  • Opfylder kravene til plasmaoxalatniveau
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 90 dage
  • Hvis i dialyse, kan den kun være i hæmodialysebehandling og skal have været på et stabilt regime i mindst 4 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Hæmodialyse/peritonealdialyse kombinationsbehandling eller peritonealdialyse alene
  • Diagnose af andre tilstande end PH1, der bidrager til nyreinsufficiens
  • Historie om levertransplantation
  • Anamnese med nyretransplantation og i øjeblikket modtagelse af immunsuppressiva

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lumasiran
Alle patienter vil modtage open-label lumasiran.
Medicin: Lumasiran
Lumasiran vil blive indgivet ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte A: Procentvis ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i plasmaoxalat (umol/L) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. For kohorte A blev baseline defineret som gennemsnittet af alle plasmaoxalatniveauværdier indsamlet før den første dosis af lumasiran.
Baseline til måned 6
Kohorte B: Procentvis ændring i plasmaoxalat før dialyse fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i plasmaoxalat (umol/L) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. For kohorte B er baseline defineret som gennemsnittet af de sidste fire plasma-oxalatprøver før dialyse, der er indsamlet før den første dosis af lumasiran. I kohorte B anvendes kun prædialyseprøver.
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte B: Procentvis ændring i plasmaoxalatareal under kurven fra 0-24 timer [AUC(0-24)] mellem dialysesessioner fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i plasmaoxalat AUC(0-24) blev estimeret ved en gennemsnitlig procentændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. Baseline blev defineret som middelværdien af ​​alle gyldige AUC (μmol/L/24 timer) profiler, der blev beregnet før den første dosis af lumasiran.
Baseline til måned 6
Absolut ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Absolut ændring i plasmaoxalat blev estimeret ved en gennemsnitlig absolut ændring fra baseline over måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. For kohorte A blev basislinjen defineret som gennemsnittet af alle plasmaoxalatniveauværdier indsamlet før den første dosis lumasiran; for kohorte B blev baseline defineret som gennemsnittet af de sidste 4 plasma-oxalatniveauværdier før dialyse, indsamlet før den første dosis af lumasiran. Hos kohorte B-patienter blev plasma-oxalat-baseline defineret på samme måde, bortset fra at værdierne opnået fra plasma-oxalatprofilvurderingsbesøg kun inkluderede prædialyseprøven indsamlet pr. besøg.
Baseline til måned 6
Kohorte A: Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA blev estimeret ved en gennemsnitlig absolut ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uden nogen ikke-protokol-relaterede problemer blev inkluderet i analysen. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. Baseline er defineret som medianen af ​​alle gyldige 24-timers urinvurderinger indsamlet før den første dosisdato/tidspunkt for lumasiran uden nogen ikke-protokol-relaterede prøveproblemer.
Baseline til måned 6
Kohorte A: Procent ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for BSA blev estimeret ved en gennemsnitlig procent ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uden nogen ikke-protokol-relaterede problemer blev inkluderet i analysen. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger før den første dosisdato/tidspunkt for lumasiran.
Baseline til måned 6
Kohorte A: Absolut ændring i pleturin-oxalat: kreatinin-forhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Absolut ændring i pleturin-oxalat:kreatinin-forholdet blev estimeret ved en gennemsnitlig absolut ændring fra baseline over måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle vurderinger før den første dosisdato/tidspunkt for lumasiran.
Baseline til måned 6
Kohorte A: Procentvis ændring i pleturin-oxalat: kreatinin-forhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i pleturin-oxalat:kreatinin-forholdet blev estimeret ved en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle vurderinger før den første dosisdato/tidspunkt for lumasiran.
Baseline til måned 6
Ændring i livskvalitet som vurderet af pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Samlet score fra baseline til måned 6 hos patienter >=2 til 18 år på tidspunktet for informeret samtykke
Tidsramme: Baseline til måned 6
Peds-QL er en modulær tilgang til måling af livskvalitet (QOL) hos raske børn og unge og dem med akutte og kroniske helbredstilstande. PedsQL Generic Core Scales indeholder 23 elementer designet til at måle kernedomæner af sundhed (fysisk, følelsesmæssig og social funktion) og rolle (skolefunktion). Score er opsummeret som Total Scale Score, Physical Health Summary Score og Psykosocial Health Summary Score. Den samlede skala-score vil blive rapporteret for denne undersøgelse. PedsQL vil blive afsluttet af patienter (eller plejere, alt efter hvad der er relevant), som er ≥2 til
Baseline til måned 6
Ændring i livskvalitet vurderet af nyresygdom og livskvalitet (KDQOL)-score fra baseline til måned 6 hos patienter ≥18 år på tidspunktet for informeret samtykke
Tidsramme: Baseline til måned 6
KDQOL-spørgeskemaet bruges til at vurdere 3 kernedomæner af nyresygdom, herunder: belastning, symptomer/problemer og virkninger af nyresygdom på dagligdagen. KDQOL-underskalaerne (Burden of Kidney Disease, Effekt af nyresygdom på dagligdagen og symptomer og problemer ved nyresygdom) og den medfølgende Short Form-12 (SF-12) fysiske komponentoversigt og mentale komponentresumé vil blive vurderet til dette undersøgelse. Disse vil blive udfyldt af patienter, der er ≥18 år på tidspunktet for samtykke. Scoreområde (pr. domæne): 0 - 100; højere score indikerer bedre HRQoL. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før den første dosis af lumasiran.
Baseline til måned 6
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
Cmax er den højeste koncentration af lumasiran i plasma efter en dosis er givet.
Dag 1; Måned 6
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
Tmax er den tid, det tager for lumasiran at nå den maksimale koncentration (Cmax) efter administration.
Dag 1; Måned 6
Elimination Halveringstid (t½β) af Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
t½β er den tid, det tager, før koncentrationen af ​​lægemidlet i plasmaet er reduceret med 50 %.
Dag 1; Måned 6
Område under koncentrationstidskurven fra 0 til 24 timer [AUC(0-24)] for Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
AUC(0-24) er arealet under plasmakoncentration-tid-kurven over det sidste 24-timers doseringsinterval.
Dag 1; Måned 6
Tilsyneladende clearance (CL/F) af Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
CL/F er den hastighed, hvormed lumasiran elimineres fra kroppen.
Dag 1; Måned 6
Tilsyneladende distributionsvolumen (V/F) af Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
V/F er lumasirans tilbøjelighed til enten at forblive i plasmaet eller omfordeles til andre væv.
Dag 1; Måned 6
Procentvis ændring i plasmaoxalatareal under kurven fra 0-24 timer [AUC(0-24)] mellem dialysesessioner fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Absolut ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Absolut ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Procent ændring i 24-timers urinoxalatudskillelse korrigeret for kropsoverfladeareal (BSA) fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Absolut ændring i punkturinoxalat: kreatininforhold fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Procentvis ændring i punkturinoxalat: kreatininforhold fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Ændring i livskvalitet som vurderet af pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Samlet score fra baseline til måned 60 hos patienter >=2 til 18 år på tidspunktet for informeret samtykke
Tidsramme: Baseline til måned 60
Peds-QL er en modulær tilgang til måling af livskvalitet (QOL) hos raske børn og unge og dem med akutte og kroniske helbredstilstande. PedsQL Generic Core Scales indeholder 23 elementer designet til at måle kernedomæner af sundhed (fysisk, følelsesmæssig og social funktion) og rolle (skolefunktion). Score er opsummeret som Total Scale Score, Physical Health Summary Score og Psykosocial Health Summary Score. Den samlede skala-score vil blive rapporteret for denne undersøgelse. PedsQL vil blive afsluttet af patienter (eller plejere, alt efter hvad der er relevant), som er ≥2 til
Baseline til måned 60
Ændring i livskvalitet vurderet ved nyresygdom og livskvalitet (KDQOL)-score fra baseline til måned 60 hos patienter ≥18 år på tidspunktet for informeret samtykke
Tidsramme: Baseline til måned 60
KDQOL-spørgeskemaet bruges til at vurdere 3 kernedomæner af nyresygdom, herunder: belastning, symptomer/problemer og virkninger af nyresygdom på dagligdagen. KDQOL-underskalaerne (Burden of Kidney Disease, Effekt af nyresygdom på dagligdagen og symptomer og problemer ved nyresygdom) og den medfølgende Short Form-12 (SF-12) fysiske komponentoversigt og mentale komponentresumé vil blive vurderet til dette undersøgelse. Disse vil blive udfyldt af patienter, der er ≥18 år på tidspunktet for samtykke. Scoreområde (pr. domæne): 0 - 100; højere score indikerer bedre HRQoL. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi indsamlet før den første dosis af lumasiran.
Baseline til måned 60
Procentvis ændring i plasmaoxalat fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Ændring i nefrocalcinose fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Nephrocalcinose vil blive vurderet ved renal ultralyd.
Baseline til måned 60
Ændring i hyppigheden af ​​dialyse fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Ændring i dialysetilstand fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Dialysemåder er defineret som hæmodialyse og peritonealdialyse.
Baseline til måned 60
Ændring i hyppigheden af ​​nyrestenhændelser fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Ændring i nyrefunktion vurderet ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Baseline til måned 60
Ændring i mål for systemisk oxalose fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline til måned 60
Systemisk oxalose vil blive vurderet i hjerte-, skelet-, oftalmologiske og dermatologiske systemer.
Baseline til måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

23. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2019

Først opslået (Faktiske)

5. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (EudraCT nummer)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lumasiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner