Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające Lumasiran u pacjentów z zaawansowaną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (ILLUMINATE-C)

8 lipca 2025 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: Jednoramienne badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki lumasiranu u pacjentów z zaawansowaną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1)

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) lumasiranu u pacjentów z zaawansowaną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Garran, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Bron, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Indyk
      • Yenimahalle, Indyk
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Jordania
      • Irbid, Jordania
        • Clinical Trial Site
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma udokumentowane rozpoznanie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1)
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≤45 ml/min/1,73 m^2 dla pacjentów w wieku ≥12 miesięcy (
  • Spełnia wymagania dotyczące poziomu szczawianu w osoczu
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 90 dni
  • Jeśli jest dializowany, może być poddawany wyłącznie hemodializie i musi być na stabilnym schemacie przez co najmniej 4 tygodnie

Kryteria wyłączenia:

  • Terapia skojarzona hemodializa/dializa otrzewnowa lub sama dializa otrzewnowa
  • Rozpoznanie stanów innych niż PH1 przyczyniających się do niewydolności nerek
  • Historia przeszczepu wątroby
  • Historia przeszczepu nerki i obecnie przyjmowane leki immunosupresyjne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lumasiran
Wszyscy pacjenci otrzymają lumasiran w ramach otwartej próby.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
  • OKLUMO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorta A: Procentowa zmiana stężenia szczawianu w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stężenia szczawianu w osoczu (umol/l) oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Dla kohorty A wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią wszystkich wartości stężenia szczawianu w osoczu zebranych przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Kohorta B: Zmiana procentowa stężenia szczawianu w osoczu przed dializą od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stężenia szczawianu w osoczu (umol/l) oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. W przypadku kohorty B wartość początkową definiuje się jako średnią z czterech ostatnich próbek osocza szczawianu zebranych przed dializą przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu. W kohorcie B wykorzystywane są tylko próbki przed dializą.
Wartość bazowa do miesiąca 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorta B: procentowa zmiana pola powierzchni szczawianu w osoczu pod krzywą od 0 do 24 godzin [AUC(0-24)] pomiędzy sesjami dializy od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę AUC(0-24) szczawianu w osoczu oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Linię podstawową zdefiniowano jako średnią wartość wszystkich ważnych profili AUC (μmol/l/24h) obliczonych przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględna zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględną zmianę stężenia szczawianu w osoczu oszacowano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Dla kohorty A wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią wszystkich wartości poziomu szczawianu w osoczu zebranych przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu; dla kohorty B wartość początkową zdefiniowano jako średnią z 4 ostatnich wartości stężenia szczawianu w osoczu przed dializą, zebranych przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu. U pacjentów z Kohorty B, początkową wartość szczawianu w osoczu określono podobnie, z wyjątkiem tego, że wartości uzyskane podczas wizyt oceniających profil szczawianu w osoczu obejmowały tylko próbkę przed dializą zebraną na wizytę.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Kohorta A: Bezwzględna zmiana 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA) od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględną zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Do analizy włączono tylko ważne próbki moczu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Wartość wyjściową definiuje się jako medianę wszystkich ważnych 24-godzinnych ocen moczu zebranych przed datą/godziną podania pierwszej dawki lumasiranu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Kohorta A: Zmiana procentowa w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem z uwzględnieniem powierzchni ciała (BSA) od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem, skorygowaną o BSA, oszacowano jako średnią procentową zmianę od wartości wyjściowej w miesiącach od 3 do 6. Do analizy włączono tylko ważne próbki moczu bez żadnych problemów niezwiązanych z protokołem. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Linię wyjściową definiuje się jako średnią ze wszystkich ocen przed datą/godziną podania pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Kohorta A: Bezwzględna zmiana stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Bezwzględną zmianę stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu oceniano na podstawie średniej bezwzględnej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią ze wszystkich ocen przed datą/godziną podania pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Kohorta A: Zmiana procentowa stosunku szczawianów w moczu do kreatyniny od punktu początkowego do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik. Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią ze wszystkich ocen przed datą/godziną podania pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Zmiana jakości życia oceniana za pomocą Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Całkowity wynik od wartości początkowej do miesiąca 6 u pacjentów >=2 do 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Peds-QL to modułowe podejście do pomiaru jakości życia (QOL) zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami. Ogólne Skale Podstawowe PedsQL zawierają 23 pozycje przeznaczone do pomiaru podstawowych dziedzin zdrowia (funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne i społeczne) oraz roli (funkcjonowanie szkoły). Wyniki są podsumowywane jako całkowity wynik skali, ogólny wynik zdrowia fizycznego i ogólny wynik zdrowia psychospołecznego. Dla tego badania podany zostanie całkowity wynik skali. PedsQL zostanie wypełniona przez pacjentów (lub odpowiednio opiekunów) w wieku ≥2 do
Wartość bazowa do miesiąca 6
Zmiana jakości życia oceniana na podstawie punktów dotyczących choroby nerek i jakości życia (KDQOL) od wartości początkowej do miesiąca 6 u pacjentów w wieku ≥18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 6
Kwestionariusz KDQOL służy do oceny 3 podstawowych dziedzin choroby nerek, w tym: obciążenia, objawów/problemów oraz wpływu choroby nerek na codzienne życie. Podskale KDQOL (obciążenie chorobą nerek, wpływ choroby nerek na życie codzienne oraz objawy i problemy z chorobą nerek) oraz towarzyszący krótki formularz 12 (SF-12) Podsumowanie komponentu fizycznego i Podsumowanie komponentu psychicznego zostaną ocenione pod tym kątem nauka. Zostaną one wypełnione przez pacjentów, którzy w momencie wyrażenia zgody mają ≥18 lat. Zakres punktacji (na domenę): 0 - 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQoL. Linię wyjściową definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość zebraną przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 6
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) Lumasiranu
Ramy czasowe: Dzień 1; Miesiąc 6
Cmax to największe stężenie lumasiranu w osoczu po podaniu dawki.
Dzień 1; Miesiąc 6
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) Lumasiranu
Ramy czasowe: Dzień 1; Miesiąc 6
Tmax to czas potrzebny do osiągnięcia przez lumasiran maksymalnego stężenia (Cmax) po podaniu.
Dzień 1; Miesiąc 6
Okres półtrwania w fazie eliminacji (t½β) Lumasiranu
Ramy czasowe: Dzień 1; Miesiąc 6
t½β to czas potrzebny do zmniejszenia stężenia leku w osoczu o 50%.
Dzień 1; Miesiąc 6
Pole pod krzywą stężenie-czas od 0 do 24 godzin [AUC(0-24)] dla produktu Lumasiran
Ramy czasowe: Dzień 1; Miesiąc 6
AUC(0-24) to pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu w ciągu ostatniego 24-godzinnego odstępu między dawkami.
Dzień 1; Miesiąc 6
Pozorny klirens (CL/F) Lumasiran
Ramy czasowe: Dzień 1; Miesiąc 6
CL/F to szybkość, z jaką lumasiran jest usuwany z organizmu.
Dzień 1; Miesiąc 6
Pozorna objętość dystrybucji (V/F) Lumasiranu
Ramy czasowe: Dzień 1; Miesiąc 6
V/F to skłonność lumasiranu do pozostawania w osoczu lub redystrybucji do innych tkanek.
Dzień 1; Miesiąc 6
Procentowa zmiana powierzchni szczawianu w osoczu pod krzywą od 0 do 24 godzin [AUC(0-24)] pomiędzy sesjami dializy Od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Bezwzględna zmiana stężenia szczawianu w osoczu od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA) od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Procentowa zmiana 24-godzinnego wydalania szczawianu z moczem z uwzględnieniem powierzchni ciała (BSA) od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Bezwzględna zmiana stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Procentowa zmiana stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym od wartości początkowej do miesiąca 60
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana jakości życia oceniana za pomocą Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Całkowity wynik od wartości początkowej do 60. miesiąca u pacjentów w wieku >=2 do 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Peds-QL to modułowe podejście do pomiaru jakości życia (QOL) zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami. Ogólne Skale Podstawowe PedsQL zawierają 23 pozycje przeznaczone do pomiaru podstawowych dziedzin zdrowia (funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne i społeczne) oraz roli (funkcjonowanie szkoły). Wyniki są podsumowywane jako całkowity wynik skali, ogólny wynik zdrowia fizycznego i ogólny wynik zdrowia psychospołecznego. Dla tego badania podany zostanie całkowity wynik skali. PedsQL zostanie wypełniona przez pacjentów (lub odpowiednio opiekunów) w wieku ≥2 do
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana jakości życia oceniana na podstawie punktów dotyczących choroby nerek i jakości życia (KDQOL) od wartości początkowej do 60. miesiąca u pacjentów w wieku ≥18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Kwestionariusz KDQOL służy do oceny 3 podstawowych dziedzin choroby nerek, w tym: obciążenia, objawów/problemów oraz wpływu choroby nerek na codzienne życie. Podskale KDQOL (obciążenie chorobą nerek, wpływ choroby nerek na życie codzienne oraz objawy i problemy z chorobą nerek) oraz towarzyszący krótki formularz 12 (SF-12) Podsumowanie komponentu fizycznego i Podsumowanie komponentu psychicznego zostaną ocenione pod tym kątem nauka. Zostaną one wypełnione przez pacjentów, którzy w momencie wyrażenia zgody mają ≥18 lat. Zakres punktacji (na domenę): 0 - 100; wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQoL. Linię wyjściową definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość zebraną przed podaniem pierwszej dawki lumasiranu.
Wartość bazowa do miesiąca 60
Procentowa zmiana stężenia szczawianu w osoczu od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana w nefrokalcynozie od punktu początkowego do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Nefrokalcynoza zostanie oceniona za pomocą USG nerek.
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana częstotliwości dializ od punktu początkowego do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana trybu dializy od punktu początkowego do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Tryby dializy definiuje się jako hemodializę i dializę otrzewnową.
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana częstości występowania kamieni nerkowych od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana czynności nerek oceniana na podstawie szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Wartość bazowa do miesiąca 60
Zmiana miar ogólnoustrojowej oksalozy od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 60
Ogólnoustrojowa oksaloza zostanie oceniona w układach sercowym, szkieletowym, okulistycznym i dermatologicznym.
Wartość bazowa do miesiąca 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (Numer EudraCT)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj