Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení Lumasiranu u pacientů s pokročilou primární hyperoxalurií typu 1 (ILLUMINATE-C)

17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: Jednoramenná studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky Lumasiranu u pacientů s pokročilou primární hyperoxalurií typu 1 (PH1)

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) lumasiranu u pacientů s pokročilou primární hyperoxalurií typu 1 (PH1).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Garran, Austrálie
        • Clinical Trial Site
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Jordán
      • Irbid, Jordán
        • Clinical Trial Site
  • Krocan
      • Yenimahalle, Krocan
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Spojené arabské emiráty
      • Dubai, Spojené arabské emiráty
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má zdokumentovanou diagnózu primární hyperoxalurie typu 1 (PH1)
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≤45 ml/min/1,73 m^2 pro pacienty ve věku ≥12 měsíců (
  • Splňuje požadavky na hladinu oxalátu v plazmě
  • Pokud užíváte vitamín B6 (pyridoxin), musíte mít stabilní režim po dobu alespoň 90 dnů
  • Pokud je na dialýze, může být pouze na hemodialýze a musí být na stabilním režimu po dobu alespoň 4 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Hemodialýza/peritoneální dialýza kombinovaná terapie nebo samotná peritoneální dialýza
  • Diagnostika jiných stavů než PH1 přispívajících k renální insuficienci
  • Historie transplantace jater
  • Transplantace ledviny v anamnéze a v současnosti užívající imunosupresiva

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lumasiran
Všichni pacienti dostanou otevřený lumasiran.
Lék: Lumasiran
Lumasiran bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta A: Procentuální změna plazmatického oxalátu od výchozího stavu do měsíce 6
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Procentuální změna plazmatického oxalátu (umol/l) byla odhadnuta jako průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Pro kohortu A byla výchozí hodnota definována jako průměr všech hodnot plazmatických hladin oxalátu shromážděných před první dávkou lumasiranu.
Výchozí stav do měsíce 6
Kohorta B: Procentuální změna v plazmatickém oxalátu před dialýzou od výchozího stavu do měsíce 6
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Procentuální změna plazmatického oxalátu (umol/l) byla odhadnuta jako průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Pro kohortu B je výchozí hodnota definována jako průměr posledních čtyř vzorků oxalátu plazmy před dialýzou odebraných před první dávkou lumasiranu. V kohortě B se používají pouze vzorky před dialýzou.
Výchozí stav do měsíce 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta B: Procentuální změna v oblasti plazmatického oxalátu pod křivkou od 0 do 24 hodin [AUC(0-24)] mezi dialyzačními sezeními od výchozího stavu do měsíce 6
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Procentuální změna AUC(0-24) plazmatického oxalátu byla odhadnuta jako průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Výchozí hodnota byla definována jako průměrná hodnota všech platných profilů AUC (μmol/l/24h) vypočítaných před první dávkou lumasiranu.
Výchozí stav do měsíce 6
Absolutní změna plazmatického oxalátu od výchozího stavu do měsíce 6
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Absolutní změna plazmatického oxalátu byla odhadnuta jako průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Pro kohortu A byla výchozí hodnota definována jako průměr všech hodnot plazmatických hladin oxalátu shromážděných před první dávkou lumasiranu; pro kohortu B byla výchozí hodnota definována jako průměr posledních 4 hodnot hladiny oxalátu v plazmě před dialýzou odebraných před první dávkou lumasiranu. U pacientů z kohorty B byla výchozí hodnota oxalátu v plazmě definována podobně, s výjimkou toho, že hodnoty získané z návštěv hodnocení profilu oxalátu v plazmě zahrnovaly pouze vzorek před dialýzou odebraný při návštěvě.
Výchozí stav do měsíce 6
Kohorta A: Absolutní změna ve 24hodinovém vylučování oxalátu močí korigovaná na plochu tělesného povrchu (BSA) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Absolutní změna ve 24hodinovém vylučování oxalátu močí korigovaná na BSA byla odhadnuta průměrnou absolutní změnou od výchozí hodnoty během 3. až 6. měsíce. Do analýzy byly zahrnuty pouze platné vzorky moči bez jakýchkoliv problémů nesouvisejících s protokolem. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Výchozí hodnota je definována jako medián všech platných 24hodinových hodnocení moči odebraných před datem/časem první dávky lumasiranu bez jakýchkoliv problémů se vzorky, které nesouvisejí s protokolem.
Výchozí stav do měsíce 6
Kohorta A: Procentuální změna ve 24hodinovém vylučování oxalátu močí korigovaná na plochu tělesného povrchu (BSA) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Procentuální změna ve 24hodinovém vylučování oxalátu močí korigovaná na BSA byla odhadnuta jako průměrná procentuální změna oproti výchozí hodnotě během 3. až 6. měsíce. Do analýzy byly zahrnuty pouze platné vzorky moči bez jakýchkoliv problémů nesouvisejících s protokolem. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Výchozí hodnota je definována jako průměr všech hodnocení před datem/časem první dávky lumasiranu.
Výchozí stav do měsíce 6
Kohorta A: Absolutní změna poměru oxalátu a kreatininu v moči od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Absolutní změna poměru oxalát:kreatinin v moči byla odhadnuta průměrnou absolutní změnou od výchozí hodnoty během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Výchozí hodnota byla definována jako průměr všech hodnocení před datem/časem první dávky lumasiranu.
Výchozí stav do měsíce 6
Kohorta A: Procentuální změna poměru oxalátu a kreatininu v moči od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Procentuální změna poměru oxalát:kreatinin v moči byla odhadnuta průměrnou procentuální změnou od výchozí hodnoty během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek. Výchozí hodnota byla definována jako průměr všech hodnocení před datem/časem první dávky lumasiranu.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna kvality života podle hodnocení Pediatrického inventáře kvality života (PedsQL) Celkové skóre od výchozího stavu do měsíce 6 u pacientů >=2 až ​​18 let věku v době informovaného souhlasu
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Peds-QL je modulární přístup k měření kvality života (QOL) u zdravých dětí a dospívajících a pacientů s akutními a chronickými zdravotními stavy. Obecné základní škály PedsQL obsahují 23 položek navržených k měření základních domén zdraví (fyzické, emocionální a sociální fungování) a role (fungování školy). Skóre jsou shrnuta jako celkové skóre, souhrnné skóre fyzického zdraví a souhrnné skóre psychosociálního zdraví. Pro tuto studii bude uvedeno celkové skóre stupnice. PedsQL vyplní pacienti (nebo pečovatelé, podle potřeby), kteří jsou ≥2 až
Výchozí stav do měsíce 6
Změna kvality života podle hodnocení onemocnění ledvin a skóre kvality života (KDQOL) od výchozího stavu do 6. měsíce u pacientů ve věku ≥ 18 let v době informovaného souhlasu
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Dotazník KDQOL se používá k posouzení 3 hlavních domén onemocnění ledvin včetně: zátěže, symptomů/problémů a účinků onemocnění ledvin na každodenní život. KDQOL subškály (Burden of Kidney Disease, Effect of Kidney Diseases on Daily Life, and Symptoms and Problems of Kidney Disease) a doprovodné Short Form-12 (SF-12) Souhrn fyzických složek a Souhrn duševních složek budou posuzovány. studie. Ty vyplní pacienti, kteří jsou v době udělení souhlasu ≥18 let. Rozsah skóre (na doménu): 0 - 100; vyšší skóre značí lepší HRQoL. Výchozí hodnota je definována jako poslední nevynechaná hodnota získaná před první dávkou lumasiranu.
Výchozí stav do měsíce 6
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Lumasiranu
Časové okno: Den 1; 6. měsíc
Cmax je nejvyšší koncentrace lumasiranu v plazmě po podání dávky.
Den 1; 6. měsíc
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) Lumasiranu
Časové okno: Den 1; 6. měsíc
Tmax je doba, za kterou lumasiran po podání dosáhne maximální koncentrace (Cmax).
Den 1; 6. měsíc
Eliminační poločas (t½β) Lumasiranu
Časové okno: Den 1; 6. měsíc
t½β je doba, za kterou se koncentrace léčiva v plazmě sníží o 50 %.
Den 1; 6. měsíc
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od 0 do 24 hodin [AUC(0-24)] pro Lumasiran
Časové okno: Den 1; 6. měsíc
AUC(0-24) je plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase za posledních 24 hodin dávkovacího intervalu.
Den 1; 6. měsíc
Zdánlivé povolení (CL/F) Lumasiranu
Časové okno: Den 1; 6. měsíc
CL/F je rychlost, kterou je lumasiran z těla vylučován.
Den 1; 6. měsíc
Zdánlivý objem distribuce (V/F) Lumasiranu
Časové okno: Den 1; 6. měsíc
V/F je sklon lumasiranu buď zůstat v plazmě, nebo se redistribuovat do jiných tkání.
Den 1; 6. měsíc
Procentuální změna v oblasti plazmatického oxalátu pod křivkou od 0 do 24 hodin [AUC(0-24)] mezi dialyzačními sezeními od výchozího stavu do měsíce 60
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Absolutní změna plazmatického oxalátu od výchozího stavu do měsíce 60
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Absolutní změna ve 24hodinovém vylučování oxalátu močí korigovaná na plochu tělesného povrchu (BSA) od výchozího stavu do 60. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Procentuální změna ve 24hodinovém vylučování oxalátu močí korigovaná podle tělesného povrchu (BSA) od výchozího stavu do 60. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Absolutní změna poměru oxalátu v moči:kreatininu od výchozího stavu do měsíce 60
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Procentuální změna v poměru oxalátu v moči:kreatininu od výchozího stavu do měsíce 60
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna kvality života podle hodnocení Pediatrického inventáře kvality života (PedsQL) Celkové skóre od výchozího stavu do měsíce 60 u pacientů >=2 až ​​18 let věku v době informovaného souhlasu
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Peds-QL je modulární přístup k měření kvality života (QOL) u zdravých dětí a dospívajících a pacientů s akutními a chronickými zdravotními stavy. Obecné základní škály PedsQL obsahují 23 položek navržených k měření základních domén zdraví (fyzické, emocionální a sociální fungování) a role (fungování školy). Skóre jsou shrnuta jako celkové skóre, souhrnné skóre fyzického zdraví a souhrnné skóre psychosociálního zdraví. Pro tuto studii bude uvedeno celkové skóre stupnice. PedsQL vyplní pacienti (nebo pečovatelé, podle potřeby), kteří jsou ≥2 až
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna kvality života podle hodnocení onemocnění ledvin a skóre kvality života (KDQOL) od výchozího stavu do 60. měsíce u pacientů ve věku ≥ 18 let v době informovaného souhlasu
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Dotazník KDQOL se používá k posouzení 3 hlavních domén onemocnění ledvin včetně: zátěže, symptomů/problémů a účinků onemocnění ledvin na každodenní život. KDQOL subškály (Burden of Kidney Disease, Effect of Kidney Diseases on Daily Life, and Symptoms and Problems of Kidney Disease) a doprovodné Short Form-12 (SF-12) Souhrn fyzických složek a Souhrn duševních složek budou posuzovány. studie. Ty vyplní pacienti, kteří jsou v době udělení souhlasu ≥18 let. Rozsah skóre (na doménu): 0 - 100; vyšší skóre značí lepší HRQoL. Výchozí hodnota je definována jako poslední nevynechaná hodnota získaná před první dávkou lumasiranu.
Výchozí stav do 60. měsíce
Procentuální změna plazmatického oxalátu od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna nefrokalcinózy od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Nefrokalcinóza bude hodnocena ultrazvukem ledvin.
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna frekvence dialýzy od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna způsobu dialýzy ze základního stavu na konec studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Způsoby dialýzy jsou definovány jako hemodialýza a peritoneální dialýza.
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna frekvence příhod ledvinových kamenů od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna funkce ledvin hodnocená odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Výchozí stav do 60. měsíce
Změna v měřeních systémové oxalózy od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Výchozí stav do 60. měsíce
Systémová oxalóza bude hodnocena v kardiálních, kosterních, oftalmologických a dermatologických systémech.
Výchozí stav do 60. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

18. května 2021

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (Číslo EudraCT)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární hyperoxalurie typu 1

Klinické studie na Lumasiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit