Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om Lumasiran te evalueren bij patiënten met gevorderde primaire hyperoxalurie type 1 (ILLUMINATE-C)

17 april 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: een onderzoek met één arm om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Lumasiran te evalueren bij patiënten met gevorderde primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van lumasiran bij patiënten met gevorderde primaire hyperoxalurie type 1 (PH1).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Garran, Australië
        • Clinical Trial Site
  • België
      • Brussels, België
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Rome, Italië
        • Clinical Trial Site
  • Jordanië
      • Irbid, Jordanië
        • Clinical Trial Site
  • Kalkoen
      • Yenimahalle, Kalkoen
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Dubai, Verenigde Arabische Emiraten
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een gedocumenteerde diagnose van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≤45 ml/min/1,73 m^2 voor patiënten ≥12 maanden oud (
  • Voldoet aan de vereisten voor plasma-oxalaatniveaus
  • Als u vitamine B6 (pyridoxine) gebruikt, moet u gedurende ten minste 90 dagen een stabiel regime hebben gevolgd
  • Als u dialyse ondergaat, mag u alleen hemodialysetherapie ondergaan en moet u gedurende ten minste 4 weken een stabiel regime hebben gevolgd

Uitsluitingscriteria:

  • Combinatietherapie hemodialyse/peritoneaaldialyse of alleen peritoneaaldialyse
  • Diagnose van andere aandoeningen dan PH1 die bijdragen aan nierinsufficiëntie
  • Geschiedenis van levertransplantatie
  • Geschiedenis van niertransplantatie en momenteel immunosuppressiva

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lumasiran
Alle patiënten krijgen open-label lumasiran.
Geneesmiddel: Lumasiran
Lumasiran zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohort A: procentuele verandering in plasma-oxalaat vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De procentuele verandering in plasma-oxalaat (umol/L) werd geschat op basis van een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Voor cohort A werd de basislijn gedefinieerd als het gemiddelde van alle plasma-oxalaatwaarden die vóór de eerste dosis lumasiran werden verzameld.
Basislijn tot maand 6
Cohort B: procentuele verandering in plasma-oxalaat vóór dialyse vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De procentuele verandering in plasma-oxalaat (umol/L) werd geschat op basis van een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Voor cohort B wordt de basislijn gedefinieerd als het gemiddelde van de laatste vier pre-dialyse plasmaoxalaatmonsters die zijn verzameld voorafgaand aan de eerste dosis lumasiran. In cohort B worden alleen predialysemonsters gebruikt.
Basislijn tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohort B: procentuele verandering in plasma-oxalaatgebied onder de curve van 0-24 uur [AUC(0-24)] tussen dialysesessies van baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De procentuele verandering in de plasma-oxalaat-AUC(0-24) werd geschat door een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Baseline werd gedefinieerd als de gemiddelde waarde van alle geldige AUC-profielen (μmol/L/24u) die werden berekend voorafgaand aan de eerste dosis lumasiran.
Basislijn tot maand 6
Absolute verandering in plasma-oxalaat van baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De absolute verandering in plasma-oxalaat werd geschat door een gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Voor cohort A werd de basislijn gedefinieerd als het gemiddelde van alle plasma-oxalaatwaarden die vóór de eerste dosis lumasiran werden verzameld; voor Cohort B werd de basislijn gedefinieerd als het gemiddelde van de laatste 4 pre-dialyse plasma-oxalaatspiegelwaarden verzameld voorafgaand aan de eerste dosis lumasiran. Bij cohort B-patiënten was de uitgangswaarde voor plasma-oxalaat op dezelfde manier gedefinieerd, behalve dat de waarden verkregen uit de bezoeken voor de beoordeling van het plasma-oxalaatprofiel alleen het pre-dialysemonster bevatten dat per bezoek was verzameld.
Basislijn tot maand 6
Cohort A: absolute verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak (BSA) vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De absolute verandering in de excretie van oxalaat in de urine over 24 uur, gecorrigeerd voor BSA, werd geschat op basis van een gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Alleen geldige urinemonsters zonder niet-protocolgerelateerde problemen werden in de analyse opgenomen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de mediaan van alle geldige 24-uurs urinebepalingen die zijn verzameld voorafgaand aan de datum/tijd van de eerste dosis lumasiran zonder enige niet-protocolgerelateerde monsterproblemen.
Basislijn tot maand 6
Cohort A: Procentuele verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak (BSA) vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Percentage verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak werd geschat op basis van een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over maanden 3 tot en met 6. Alleen geldige urinemonsters zonder niet-protocolgerelateerde problemen werden in de analyse opgenomen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen voorafgaand aan de datum/tijd van de eerste dosis lumasiran.
Basislijn tot maand 6
Cohort A: absolute verandering in spot-urine oxalaat:creatinine-ratio vanaf baseline tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De absolute verandering in de oxalaat:creatinine-ratio in de urine werd geschat door een gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen voorafgaand aan de datum/tijd van de eerste dosis lumasiran.
Basislijn tot maand 6
Cohort A: procentuele verandering in spot-urine oxalaat: creatinine-ratio van basislijn tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De procentuele verandering in de spot urinaire oxalaat:creatinine-ratio werd geschat door een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat. Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen voorafgaand aan de datum/tijd van de eerste dosis lumasiran.
Basislijn tot maand 6
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) totaalscore van baseline tot maand 6 bij patiënten >=2 tot 18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Peds-QL is een modulaire benadering voor het meten van de kwaliteit van leven (QOL) bij gezonde kinderen en adolescenten en kinderen met acute en chronische gezondheidsproblemen. De generieke kernschalen van PedsQL bevatten 23 items die zijn ontworpen om kerndomeinen van gezondheid (fysiek, emotioneel en sociaal functioneren) en rol (schoolfunctioneren) te meten. Scores worden samengevat als Total Scale Score, Physical Health Summary Score en Psychosocial Health Summary Score. Voor dit onderzoek zal de Totale Schaalscore gerapporteerd worden. De PedsQL zal worden ingevuld door patiënten (of verzorgers, naargelang het geval) die ≥2 tot
Basislijn tot maand 6
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door nierziekte en kwaliteit van leven (KDQOL)-scores van baseline tot maand 6 bij patiënten ≥18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De KDQOL-vragenlijst wordt gebruikt om 3 kerndomeinen van nierziekte te beoordelen, waaronder: belasting, symptomen/problemen en effecten van nierziekte op het dagelijks leven. Hiervoor worden de KDQOL-subschalen (Burden of Kidney Disease, Effect of Kidney Disease on Daily Life, and Symptomen en problemen van Kidney Disease) en de bijbehorende Short Form-12 (SF-12) Physical Component Summary en Mental Component Summary beoordeeld studie. Deze zullen worden ingevuld door patiënten die ≥18 jaar oud zijn op het moment van toestemming. Scorebereik (per domein): 0 - 100; hogere scores duiden op een betere HRQoL. Baseline wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld voorafgaand aan de eerste dosis lumasiran.
Basislijn tot maand 6
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van Lumasiran
Tijdsspanne: Dag 1; Maand 6
Cmax is de hoogste concentratie luasiran in het plasma nadat een dosis is toegediend.
Dag 1; Maand 6
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van Lumasiran
Tijdsspanne: Dag 1; Maand 6
Tmax is de tijd die lumasiran nodig heeft om de maximale concentratie (Cmax) te bereiken na toediening.
Dag 1; Maand 6
Eliminatie Halfwaardetijd (t½β) van Lumasiran
Tijdsspanne: Dag 1; Maand 6
t½β is de tijd die nodig is om de concentratie van het geneesmiddel in het plasma met 50% te verminderen.
Dag 1; Maand 6
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van 0 tot 24 uur [AUC(0-24)] voor Lumasiran
Tijdsspanne: Dag 1; Maand 6
AUC(0-24) is de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve over het laatste 24-uurs doseringsinterval.
Dag 1; Maand 6
Schijnbare vrijgave (CL/F) van Lumasiran
Tijdsspanne: Dag 1; Maand 6
CL/F is de snelheid waarmee lumasiran uit het lichaam wordt verwijderd.
Dag 1; Maand 6
Schijnbaar distributievolume (V/F) van Lumasiran
Tijdsspanne: Dag 1; Maand 6
V/F is de neiging van lumasiran om in het plasma te blijven of zich te herverdelen naar andere weefsels.
Dag 1; Maand 6
Procentuele verandering in plasma-oxalaatgebied onder de curve van 0-24 uur [AUC(0-24)] tussen dialysesessies van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Absolute verandering in plasma-oxalaat van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Absolute verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak (BSA) vanaf baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Percentage verandering in 24-uurs urinaire oxalaatuitscheiding gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak (BSA) van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Absolute verandering in spot-urine-oxalaat:creatinineverhouding van basislijn tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Procentuele verandering in spot-urine-oxalaat: creatinineverhouding van basislijn tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) totaalscore van baseline tot maand 60 bij patiënten >=2 tot 18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Peds-QL is een modulaire benadering voor het meten van de kwaliteit van leven (QOL) bij gezonde kinderen en adolescenten en kinderen met acute en chronische gezondheidsproblemen. De generieke kernschalen van PedsQL bevatten 23 items die zijn ontworpen om kerndomeinen van gezondheid (fysiek, emotioneel en sociaal functioneren) en rol (schoolfunctioneren) te meten. Scores worden samengevat als Total Scale Score, Physical Health Summary Score en Psychosocial Health Summary Score. Voor dit onderzoek zal de Totale Schaalscore gerapporteerd worden. De PedsQL zal worden ingevuld door patiënten (of verzorgers, naargelang het geval) die ≥2 tot
Basislijn tot maand 60
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door nierziekte en kwaliteit van leven (KDQOL)-scores van baseline tot maand 60 bij patiënten ≥18 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
De KDQOL-vragenlijst wordt gebruikt om 3 kerndomeinen van nierziekte te beoordelen, waaronder: belasting, symptomen/problemen en effecten van nierziekte op het dagelijks leven. Hiervoor worden de KDQOL-subschalen (Burden of Kidney Disease, Effect of Kidney Disease on Daily Life, and Symptomen en problemen van Kidney Disease) en de bijbehorende Short Form-12 (SF-12) Physical Component Summary en Mental Component Summary beoordeeld studie. Deze zullen worden ingevuld door patiënten die ≥18 jaar oud zijn op het moment van toestemming. Scorebereik (per domein): 0 - 100; hogere scores duiden op een betere HRQoL. Baseline wordt gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde die is verzameld voorafgaand aan de eerste dosis lumasiran.
Basislijn tot maand 60
Procentuele verandering in plasma-oxalaat van basislijn tot einde van onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Verandering in nefrocalcinose van baseline tot einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Nefrocalcinose zal worden beoordeeld door middel van echografie van de nieren.
Basislijn tot maand 60
Verandering in frequentie van dialyse van baseline tot einde van studie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Verandering in dialysemodus van basislijn tot einde van studie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Wijzen van dialyse worden gedefinieerd als hemodialyse en peritoneale dialyse.
Basislijn tot maand 60
Verandering in frequentie van niersteengebeurtenissen van baseline tot einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Verandering in nierfunctie beoordeeld door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van basislijn tot einde van onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Verandering in metingen van systemische oxalose van baseline tot einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Systemische oxalose zal worden beoordeeld in cardiale, skeletale, oftalmologische en dermatologische systemen.
Basislijn tot maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 januari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 mei 2021

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (EudraCT-nummer)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die deze resultaten ondersteunen, wordt beschikbaar gesteld 12 maanden na voltooiing van het onderzoek en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en/of de EU.

Gegevens worden verstrekt afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lumasiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren