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Un estudio para evaluar Lumasiran en pacientes con hiperoxaluria primaria avanzada tipo 1 (ILLUMINATE-C)

8 de julio de 2025 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: un estudio de un solo brazo para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de Lumasiran en pacientes con hiperoxaluria primaria avanzada tipo 1 (PH1)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de lumasiran en pacientes con hiperoxaluria primaria avanzada tipo 1 (PH1).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Garran, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Emiratos Árabes Unidos
      • Dubai, Emiratos Árabes Unidos
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Jordán
      • Irbid, Jordán
        • Clinical Trial Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Clinical Trial Site
  • Pavo
      • Yenimahalle, Pavo
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene diagnóstico documentado de hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≤45 ml/min/1,73 m^2 para pacientes ≥12 meses de edad (
  • Cumple con los requisitos de nivel de oxalato en plasma
  • Si toma vitamina B6 (piridoxina), debe haber estado en un régimen estable durante al menos 90 días
  • Si está en diálisis, puede estar en terapia de hemodiálisis únicamente y debe haber estado en un régimen estable durante al menos 4 semanas

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento combinado de hemodiálisis/diálisis peritoneal o diálisis peritoneal sola
  • Diagnóstico de condiciones distintas de PH1 que contribuyen a la insuficiencia renal
  • Historia del trasplante de hígado
  • Antecedentes de trasplante renal y actualmente recibiendo inmunosupresores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lumasiran
Todos los pacientes recibirán lumasiran de etiqueta abierta.
Droga: Lumasiran
Lumasiran se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Otros nombres:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohorte A: cambio porcentual en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en el oxalato plasmático (umol/L) se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 y 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. Para la cohorte A, la línea de base se definió como la media de todos los valores de nivel de oxalato en plasma recopilados antes de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 6
Cohorte B: cambio porcentual en el oxalato plasmático previo a la diálisis desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en el oxalato plasmático (umol/L) se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 y 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. Para la cohorte B, la línea de base se define como la media de las últimas cuatro muestras de oxalato en plasma antes de la diálisis recolectadas antes de la primera dosis de lumasiran. En la Cohorte B, solo se utilizan muestras previas a la diálisis.
Línea de base al mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cohorte B: cambio porcentual en el área de oxalato plasmático bajo la curva de 0 a 24 horas [AUC(0-24)] entre sesiones de diálisis desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en el AUC(0-24) del oxalato plasmático se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 y 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. El valor inicial se definió como el valor medio de todos los perfiles válidos de AUC (μmol/L/24 h) calculados antes de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 6
Cambio absoluto en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio absoluto en el oxalato plasmático se estimó mediante un cambio absoluto promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. Para la cohorte A, la línea de base se definió como la media de todos los valores de nivel de oxalato en plasma recopilados antes de la primera dosis de lumasiran; para la cohorte B, el valor inicial se definió como la media de los últimos 4 valores de nivel de oxalato en plasma antes de la diálisis recopilados antes de la primera dosis de lumasiran. En los pacientes de la Cohorte B, el valor inicial de oxalato plasmático se definió de manera similar, excepto que los valores obtenidos de las visitas de evaluación del perfil de oxalato plasmático solo incluyeron la muestra previa a la diálisis recolectada por visita.
Línea de base al mes 6
Cohorte A: cambio absoluto en la excreción urinaria de oxalato en 24 horas corregido por el área de superficie corporal (BSA) desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio absoluto en la excreción de oxalato urinario de 24 horas corregido por BSA se estimó mediante un cambio absoluto promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Solo se incluyeron en el análisis muestras de orina válidas sin problemas no relacionados con el protocolo. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. El valor inicial se define como la mediana de todas las evaluaciones de orina válidas de 24 horas recolectadas antes de la fecha/hora de la primera dosis de lumasiran sin ningún problema de muestra no relacionado con el protocolo.
Línea de base al mes 6
Cohorte A: Cambio porcentual en la excreción urinaria de oxalato en 24 horas corregido por el área de superficie corporal (BSA) desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en la excreción de oxalato urinario de 24 horas corregido por BSA se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Solo se incluyeron en el análisis muestras de orina válidas sin problemas no relacionados con el protocolo. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. El valor inicial se define como la media de todas las evaluaciones antes de la fecha/hora de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 6
Cohorte A: cambio absoluto en la proporción de oxalato urinario: creatinina desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio absoluto en la proporción de oxalato:creatinina en orina puntual se estimó mediante un cambio absoluto promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. El valor inicial se definió como la media de todas las evaluaciones antes de la fecha/hora de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 6
Cohorte A: cambio porcentual en la proporción de oxalato urinario:creatinina desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en la proporción de oxalato:creatinina en orina puntual se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 y 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable. El valor inicial se definió como la media de todas las evaluaciones antes de la fecha/hora de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 6
Cambio en la calidad de vida según la evaluación del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntaje total desde el inicio hasta el mes 6 en pacientes >=2 a 18 años de edad en el momento del consentimiento informado
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
Peds-QL es un enfoque modular para medir la calidad de vida (QOL) en niños y adolescentes sanos y aquellos con condiciones de salud agudas y crónicas. Las escalas básicas genéricas de PedsQL contienen 23 elementos diseñados para medir los dominios básicos de la salud (funcionamiento físico, emocional y social) y el rol (funcionamiento escolar). Los puntajes se resumen como puntaje de escala total, puntaje resumido de salud física y puntaje resumido de salud psicosocial. Se informará la puntuación total a escala para este estudio. El PedsQL será completado por pacientes (o cuidadores, según corresponda) que tengan ≥2 a
Línea de base al mes 6
Cambio en la calidad de vida según lo evaluado por las puntuaciones de enfermedad renal y calidad de vida (KDQOL) desde el inicio hasta el mes 6 en pacientes ≥18 años de edad en el momento del consentimiento informado
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cuestionario KDQOL se utiliza para evaluar 3 dominios centrales de la enfermedad renal, que incluyen: carga, síntomas/problemas y efectos de la enfermedad renal en la vida diaria. Las subescalas KDQOL (Carga de la enfermedad renal, Efecto de la enfermedad renal en la vida diaria y Síntomas y problemas de la enfermedad renal) y el Resumen del componente físico y el Resumen del componente mental del Formulario corto-12 (SF-12) adjuntos se evaluarán para este estudiar. Estos serán completados por pacientes que tengan ≥18 años de edad en el momento del consentimiento. Rango de puntuación (por dominio): 0 - 100; las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS. El valor inicial se define como el último valor no perdido recopilado antes de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 6
Concentración plasmática máxima (Cmax) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Día 1; Mes 6
Cmax es la concentración más alta de lumasiran en el plasma después de administrar una dosis.
Día 1; Mes 6
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Día 1; Mes 6
Tmax es el tiempo que tarda lumasiran en alcanzar la concentración máxima (Cmax) después de la administración.
Día 1; Mes 6
Vida media de eliminación (t½β) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Día 1; Mes 6
t½β es el tiempo que tarda la concentración del fármaco en el plasma en reducirse en un 50%.
Día 1; Mes 6
Área bajo la curva de concentración-tiempo de 0 a 24 horas [AUC(0-24)] para Lumasiran
Periodo de tiempo: Día 1; Mes 6
AUC(0-24) es el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante el último intervalo de dosificación de 24 horas.
Día 1; Mes 6
Aclaramiento aparente (CL/F) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Día 1; Mes 6
CL/F es la velocidad a la que lumasiran se elimina del cuerpo.
Día 1; Mes 6
Volumen aparente de distribución (V/F) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Día 1; Mes 6
V/F es la propensión de lumasiran a permanecer en el plasma o redistribuirse a otros tejidos.
Día 1; Mes 6
Cambio porcentual en el área de oxalato plasmático bajo la curva de 0 a 24 horas [AUC(0-24)] entre sesiones de diálisis desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio absoluto en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio absoluto en la excreción de oxalato urinario de 24 horas corregido por el área de superficie corporal (BSA) desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio porcentual en la excreción urinaria de oxalato en 24 horas corregido por el área de superficie corporal (BSA) desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio absoluto en el cociente oxalato:creatinina urinario puntual desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio porcentual en la proporción de oxalato urinario: creatinina desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio en la calidad de vida según la evaluación del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntaje total desde el inicio hasta el mes 60 en pacientes >=2 a 18 años de edad en el momento del consentimiento informado
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Peds-QL es un enfoque modular para medir la calidad de vida (QOL) en niños y adolescentes sanos y aquellos con condiciones de salud agudas y crónicas. Las escalas básicas genéricas de PedsQL contienen 23 elementos diseñados para medir los dominios básicos de la salud (funcionamiento físico, emocional y social) y el rol (funcionamiento escolar). Los puntajes se resumen como puntaje de escala total, puntaje resumido de salud física y puntaje resumido de salud psicosocial. Se informará la puntuación total a escala para este estudio. El PedsQL será completado por pacientes (o cuidadores, según corresponda) que tengan ≥2 a
Línea de base al mes 60
Cambio en la calidad de vida según lo evaluado por las puntuaciones de enfermedad renal y calidad de vida (KDQOL) desde el inicio hasta el mes 60 en pacientes ≥18 años de edad en el momento del consentimiento informado
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
El cuestionario KDQOL se utiliza para evaluar 3 dominios centrales de la enfermedad renal, que incluyen: carga, síntomas/problemas y efectos de la enfermedad renal en la vida diaria. Las subescalas KDQOL (Carga de la enfermedad renal, Efecto de la enfermedad renal en la vida diaria y Síntomas y problemas de la enfermedad renal) y el Resumen del componente físico y el Resumen del componente mental del Formulario corto-12 (SF-12) adjuntos se evaluarán para este estudiar. Estos serán completados por pacientes que tengan ≥18 años de edad en el momento del consentimiento. Rango de puntuación (por dominio): 0 - 100; las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS. El valor inicial se define como el último valor no perdido recopilado antes de la primera dosis de lumasiran.
Línea de base al mes 60
Cambio porcentual en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio en la nefrocalcinosis desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
La nefrocalcinosis se valorará mediante ecografía renal.
Línea de base al mes 60
Cambio en la frecuencia de diálisis desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio en el modo de diálisis desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Los modos de diálisis se definen como hemodiálisis y diálisis peritoneal.
Línea de base al mes 60
Cambio en la frecuencia de eventos de cálculos renales desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio en la función renal evaluado por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
Línea de base al mes 60
Cambio en las medidas de oxalosis sistémica desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 60
La oxalosis sistémica se evaluará en los sistemas cardíaco, esquelético, oftalmológico y dermatológico.
Línea de base al mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de enero de 2020

Finalización primaria (Actual)

18 de mayo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

23 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

5 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (Número EudraCT)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El acceso a los datos anónimos de los participantes individuales que respaldan estos resultados está disponible 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después de que el producto y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. y/o la UE.

Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos pueden presentarse a través del sitio web www.vivli.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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