Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Lumasiran értékelésére előrehaladott, 1-es típusú primer hiperoxaluriában szenvedő betegeknél (ILLUMINATE-C)

2024. április 17. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: Egykarú vizsgálat a lumasiran hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelésére előrehaladott 1-es típusú primer hiperoxaluriában (PH1) szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a lumasiran hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) értékelése fejlett 1-es típusú primer hiperoxaluriában (PH1) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Garran, Ausztrália
        • Clinical Trial Site
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Arab Emírségek
      • Dubai, Egyesült Arab Emírségek
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Franciaország
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Jordánia
      • Irbid, Jordánia
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország
        • Clinical Trial Site
  • Pulyka
      • Yenimahalle, Pulyka
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Dokumentált diagnózissal rendelkezik az 1-es típusú primer hyperoxaluria (PH1)
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) ≤45 ml/perc/1,73 m^2 12 hónaposnál idősebb betegeknél (
  • Megfelel a plazma oxalát szint követelményeinek
  • Ha B6-vitamint (piridoxint) szed, legalább 90 napig stabil kezelés alatt kell lennie
  • Ha dialízis alatt áll, csak hemodialízis kezelésben részesülhet, és legalább 4 hétig stabil kezelés alatt kell lennie

Kizárási kritériumok:

  • Hemodialízis/peritoneális dialízis kombinációs terápia vagy peritoneális dialízis önmagában
  • A PH1-től eltérő állapotok diagnosztizálása, amelyek hozzájárulnak a veseelégtelenséghez
  • Májtranszplantáció története
  • Veseátültetés a kórtörténetében, és jelenleg immunszuppresszáns kezelésben részesül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lumasiran
Minden beteg nyílt elrendezésű lumasiránt kap.
Drog: Lumasiran
A Lumasirant szubkután (SC) injekcióban kell beadni.
Más nevek:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kohorsz: A plazma-oxalát százalékos változása a kiindulási értékről a 6. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A plazma-oxalát százalékos változását (umol/L) a kiindulási értékhez képest a 3. és 6. hónap közötti átlagos százalékos változás alapján becsülték meg. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. Az A kohorsz esetében az alapvonalat a lumaziran első adagja előtt gyűjtött összes plazma-oxalát-szint átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 6. hónapig
B kohorsz: A dialízis előtti plazma-oxalát százalékos változása a kiindulási értékről a 6. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A plazma-oxalát százalékos változását (umol/L) a kiindulási értékhez képest a 3. és 6. hónap közötti átlagos százalékos változás alapján becsülték meg. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A B kohorsz esetében a kiindulási érték az utolsó négy dialízis előtti plazma-oxalát minta átlaga, amelyet a lumasiran első adagja előtt gyűjtöttek. A B kohorszban csak a dialízis előtti mintákat használják.
Alaphelyzet a 6. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
B kohorsz: A plazma oxalát görbe alatti területének százalékos változása 0-24 óra között [AUC(0-24)] a dialízis kezelések között a kiindulási állapottól a 6. hónapig
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A plazma oxalát AUC(0-24) százalékos változását a kiindulási értékhez viszonyított átlagos százalékos változás alapján becsülték meg a 3. és 6. hónap között. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A kiindulási értéket az összes érvényes AUC (μmol/L/24h) profil átlagértékeként határozták meg, amelyet a lumasiran első adagja előtt számítottak ki.
Alaphelyzet a 6. hónapig
A plazma oxalát abszolút változása a kiindulási értékről a 6. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A plazma-oxalát abszolút változását a kiindulási értékhez képest a 3. és 6. hónap közötti átlagos abszolút változással becsülték meg. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. Az A kohorsz esetében az alapértéket a lumaziran első adagja előtt gyűjtött összes plazma-oxalát-szint átlagaként határozták meg; A B kohorsz esetében a kiindulási érték a 4 utolsó dialízis előtti plazma oxalátszint átlaga volt, amelyet a lumasiran első adagja előtt gyűjtöttek össze. A B csoportba tartozó betegeknél a plazma oxalát kiindulási értékét hasonlóképpen határozták meg, kivéve, hogy a plazma oxalát profil értékelési vizitjeiből kapott értékek csak a vizitenként vett dialízis előtti mintát tartalmazták.
Alaphelyzet a 6. hónapig
A kohorsz: A 24 órás vizelet-oxalát-kiválasztás abszolút változása a testfelszínre (BSA) korrigálva a kiindulási állapottól a 6. hónapig
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A 24 órás vizelettel történő oxalát-kiválasztás abszolút változását a BSA-ra korrigálva a kiindulási értékhez képest a 3. és 6. hónap közötti átlagos abszolút változással becsülték meg. Az elemzésbe csak érvényes vizeletmintákat vontunk be, amelyek nem a protokollal kapcsolatos problémákat tartalmazták. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A kiindulási érték az összes érvényes 24 órás vizeletvizsgálat mediánja, amelyet a lumasiran első adagolási dátuma/időpontja előtt gyűjtöttek, anélkül, hogy a protokollhoz kapcsolódó mintaproblémák jelentkeznének.
Alaphelyzet a 6. hónapig
A kohorsz: A testfelszínre (BSA) korrigált 24 órás vizelet-oxalát-kiválasztás százalékos változása a kiindulási állapottól a 6. hónapig
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A 24 órás vizelet oxalát-kiválasztás százalékos változását a BSA-ra korrigálva a kiindulási értékhez képest a 3. és 6. hónap közötti átlagos százalékos változással becsülték meg. Az elemzésbe csak érvényes vizeletmintákat vontunk be, amelyek nem a protokollal kapcsolatos problémákat tartalmazták. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A kiindulási érték a lumasiran első adagolási dátuma/időpontja előtti összes értékelés átlaga.
Alaphelyzet a 6. hónapig
A kohorsz: A pontszerű vizelet oxalát: kreatinin arányának abszolút változása a kiindulási értékről a 6. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A vizelet oxalát:kreatinin arányának abszolút változását a kiindulási értékhez képest a 3. és 6. hónap közötti átlagos abszolút változás alapján becsülték meg. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A kiindulási értéket a lumasiran első adagolási dátuma/időpontja előtti összes értékelés átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 6. hónapig
A kohorsz: A foltos vizelet oxalát: kreatinin arányának százalékos változása a kiindulási értéktől a 6. hónapig
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A pontszerű vizelet oxalát:kreatinin arányának százalékos változását a kiindulási értékhez viszonyított átlagos százalékos változás alapján becsülték meg a 3. és a 6. hónap között. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvező eredményt jelez. A kiindulási értéket a lumasiran első adagolási dátuma/időpontja előtti összes értékelés átlagaként határozták meg.
Alaphelyzet a 6. hónapig
Az életminőség változása a Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) összpontszáma alapján a kiindulási értéktől a 6. hónapig a 2 és 18 év közötti betegeknél a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A Peds-QL egy moduláris megközelítés az egészséges gyermekek és serdülők, valamint az akut és krónikus betegségben szenvedők életminőségének (QOL) mérésére. A PedsQL Generic Core Scales 23 elemet tartalmaz, amelyek az egészség (fizikai, érzelmi és szociális működés) és a szerepek (iskolai működés) alapvető területeinek mérésére szolgálnak. A pontszámok a teljes skála pontszám, a fizikai egészség összefoglaló pontszáma és a pszichoszociális egészség összefoglaló pontszámaként vannak összefoglalva. A teljes skálapontszámot jelenteni fogják ehhez a tanulmányhoz. A PedsQL-t olyan betegek (vagy gondozók) töltik ki, akik 2-től ≥
Alaphelyzet a 6. hónapig
Az életminőség változása a vesebetegség és az életminőség (KDQOL) pontjai alapján a kiindulási értéktől a 6. hónapig a 18 évesnél idősebb betegeknél a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hónapig
A KDQOL kérdőívet a vesebetegség 3 alapterületének felmérésére használják, beleértve a terheket, a tüneteket/problémákat és a vesebetegség mindennapi életre gyakorolt ​​hatásait. Ehhez a KDQOL alskálákat (A vesebetegség terhe, a vesebetegség hatása a mindennapi életre, valamint a vesebetegség tünetei és problémái), valamint a kísérő Short Form-12 (SF-12) Fizikai összetevők összefoglalója és Mentális komponenseinek összefoglalója értékeljük. tanulmány. Ezeket olyan betegek töltik ki, akik a beleegyezés időpontjában legalább 18 évesek. Pontszámtartomány (domainenként): 0 - 100; a magasabb pontszámok jobb HRQoL-t jeleznek. A kiindulási érték a lumasiran első adagja előtt gyűjtött utolsó, nem hiányzó érték.
Alaphelyzet a 6. hónapig
A Lumasiran maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1. nap; 6. hónap
A Cmax a lumazirán legmagasabb koncentrációja a plazmában egy adag beadása után.
1. nap; 6. hónap
A Lumasiran maximális plazmakoncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Időkeret: 1. nap; 6. hónap
A Tmax az az idő, amely alatt a lumazirán eléri a maximális koncentrációt (Cmax) a beadást követően.
1. nap; 6. hónap
Elimináció A Lumasiran felezési ideje (t½β).
Időkeret: 1. nap; 6. hónap
t½β az az idő, amely alatt a gyógyszer koncentrációja a plazmában 50%-kal csökken.
1. nap; 6. hónap
A koncentráció-idő görbe alatti terület 0 és 24 óra között [AUC(0-24)] Lumasiran esetében
Időkeret: 1. nap; 6. hónap
Az AUC(0-24) a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület az utolsó 24 órás adagolási intervallumban.
1. nap; 6. hónap
Lumasiran látszólagos távolsága (CL/F).
Időkeret: 1. nap; 6. hónap
A CL/F az a sebesség, amellyel a lumasirán kiürül a szervezetből.
1. nap; 6. hónap
A Lumasiran látszólagos elosztási mennyisége (V/F).
Időkeret: 1. nap; 6. hónap
A V/F a lumazirán azon hajlama, hogy vagy a plazmában maradjon, vagy újra eloszlassa más szövetekben.
1. nap; 6. hónap
A plazma oxalát görbe alatti területének százalékos változása 0-24 óra között [AUC(0-24)] a dialízis alkalmak között a kiindulási állapottól a 60. hónapig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A plazma oxalát abszolút változása a kiindulási értékről a 60. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A testfelszínre (BSA) korrigált 24 órás vizelet-oxalát-kiválasztás abszolút változása a kiindulási értékről a 60. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A testfelszínre (BSA) korrigált 24 órás vizelet-oxalát-kiválasztás százalékos változása a kiindulási értékről a 60. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A foltos vizelet oxalát: kreatinin arányának abszolút változása a kiindulási értékről a 60. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A foltos vizelet oxalát: kreatinin arány százalékos változása a kiindulási értékről a 60. hónapra
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
Az életminőség változása a Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) összpontszáma alapján a kiindulási értéktől a 60. hónapig 2 és 18 év közötti betegeknél a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
A Peds-QL egy moduláris megközelítés az egészséges gyermekek és serdülők, valamint az akut és krónikus betegségben szenvedők életminőségének (QOL) mérésére. A PedsQL Generic Core Scales 23 elemet tartalmaz, amelyek az egészség (fizikai, érzelmi és szociális működés) és a szerepek (iskolai működés) alapvető területeinek mérésére szolgálnak. A pontszámok a teljes skála pontszám, a fizikai egészség összefoglaló pontszáma és a pszichoszociális egészség összefoglaló pontszámaként vannak összefoglalva. A teljes skálapontszámot jelenteni fogják ehhez a tanulmányhoz. A PedsQL-t olyan betegek (vagy gondozók) töltik ki, akik 2-től ≥
Alaphelyzet a 60. hónapig
Az életminőség változása a vesebetegség és az életminőség (KDQOL) alapján a kiindulási értéktől a 60. hónapig tartó betegeknél a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában 18 évesnél idősebb betegeknél
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
A KDQOL kérdőívet a vesebetegség 3 alapterületének felmérésére használják, beleértve a terheket, a tüneteket/problémákat és a vesebetegség mindennapi életre gyakorolt ​​hatásait. Ehhez a KDQOL alskálákat (A vesebetegség terhe, a vesebetegség hatása a mindennapi életre, valamint a vesebetegség tünetei és problémái), valamint a kísérő Short Form-12 (SF-12) Fizikai összetevők összefoglalója és Mentális komponenseinek összefoglalója értékeljük. tanulmány. Ezeket olyan betegek töltik ki, akik a beleegyezés időpontjában legalább 18 évesek. Pontszámtartomány (domainenként): 0 - 100; a magasabb pontszámok jobb HRQoL-t jeleznek. A kiindulási érték a lumasiran első adagja előtt gyűjtött utolsó, nem hiányzó érték.
Alaphelyzet a 60. hónapig
A plazma oxalát százalékos változása a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A nephrocalcinosis változása a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
A nefrokalcinózist vese ultrahanggal értékelik.
Alaphelyzet a 60. hónapig
A dialízis gyakoriságának változása a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A dialízis módjának változása a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
A dialízis módjai a hemodialízis és a peritoneális dialízis.
Alaphelyzet a 60. hónapig
A vesekő-események gyakoriságának változása a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A vesefunkció változása a becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) alapján a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A szisztémás oxalózis méréseinek változása a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
A szisztémás oxalózist szív-, csontrendszeri, szemészeti és bőrgyógyászati ​​rendszerekben értékelik.
Alaphelyzet a 60. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. január 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. május 18.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 4.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (EudraCT szám)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket alátámasztó anonimizált egyéni résztvevői adatokhoz való hozzáférés a vizsgálat befejezése után 12 hónappal, és legalább 12 hónappal azután, hogy a terméket és a javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban.

Az adatszolgáltatás egy kutatási javaslat jóváhagyásától és az adatmegosztási megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a www.vivli.org weboldalon keresztül lehet benyújtani.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú elsődleges hiperoxaluria

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel