Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere Lumasiran hos pasienter med avansert primær hyperoksaluri type 1 (ILLUMINATE-C)

17. april 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-C: En enkeltarmsstudie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av Lumasiran hos pasienter med avansert primær hyperoksaluri type 1 (PH1)

Formålet med denne studien er å evaluere effekten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til lumasiran hos pasienter med avansert primær hyperoksaluri type 1 (PH1).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Garran, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • De forente arabiske emirater
      • Dubai, De forente arabiske emirater
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Jordan
      • Irbid, Jordan
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Tyrkia
      • Yenimahalle, Tyrkia
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har dokumentert diagnose av primær hyperoksaluri type 1 (PH1)
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≤45 mL/min/1,73 m^2 for pasienter ≥12 måneder (
  • Oppfyller kravene til plasmaoksalatnivå
  • Hvis du tar vitamin B6 (pyridoksin), må du ha vært på stabil diett i minst 90 dager
  • Hvis du er i dialyse, kan den bare være i hemodialysebehandling og må ha vært på et stabilt regime i minst 4 uker

Ekskluderingskriterier:

  • Hemodialyse/peritonealdialyse kombinasjonsbehandling eller peritonealdialyse alene
  • Diagnostisering av andre tilstander enn PH1 som bidrar til nyresvikt
  • Historie om levertransplantasjon
  • Historie med nyretransplantasjon og mottar for tiden immunsuppressiva

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lumasiran
Alle pasienter vil få åpent lumasiran.
Legemiddel: Lumasiran
Lumasiran vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Andre navn:
  • ALN-GO1
  • OXLUMO

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kohort A: Prosentvis endring i plasmaoksalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i plasmaoksalat (umol/l) ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. For kohort A ble baseline definert som gjennomsnittet av alle plasmaoksalatnivåverdier samlet før den første dosen av lumasiran.
Grunnlinje til måned 6
Kohort B: Prosentvis endring i plasmaoksalat før dialyse fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i plasmaoksalat (umol/l) ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. For kohort B er baseline definert som gjennomsnittet av de fire siste plasmaoksalatprøvene før dialyse som ble samlet inn før den første dosen av lumasiran. I kohort B benyttes kun pre-dialyseprøver.
Grunnlinje til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kohort B: Prosentvis endring i plasmaoksalatareal under kurven fra 0-24 timer [AUC(0-24)] mellom dialyseøkter fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i plasmaoksalat AUC(0-24) ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. Baseline ble definert som gjennomsnittsverdien av alle gyldige AUC (μmol/L/24t) profiler som ble beregnet før den første dosen av lumasiran.
Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i plasmaoksalat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i plasmaoksalat ble estimert ved en gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline over måned 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. For kohort A ble baseline definert som gjennomsnittet av alle plasmaoksalatnivåverdier samlet før den første dosen av lumasiran; for kohort B ble baseline definert som gjennomsnittet av de siste 4 plasmaoksalatnivåverdiene før dialyse som ble samlet inn før den første dosen av lumasiran. Hos kohort B-pasienter ble plasmaoksalatbaselinjen definert på samme måte, bortsett fra at verdiene som ble oppnådd fra plasmaoksalatprofilvurderingsbesøkene bare inkluderte prøven før dialyse som ble samlet inn per besøk.
Grunnlinje til måned 6
Kohort A: Absolutt endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for kroppsoverflate (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for BSA ble estimert ved en gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline over måned 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uten noen ikke-protokollrelaterte problemer ble inkludert i analysen. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. Baseline er definert som medianen av alle gyldige 24-timers urinvurderinger samlet før første dosedato/tidspunkt for lumasiran uten noen ikke-protokollrelaterte prøveproblemer.
Grunnlinje til måned 6
Kohort A: Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for kroppsoverflate (BSA) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for BSA ble estimert med en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. Kun gyldige urinprøver uten noen ikke-protokollrelaterte problemer ble inkludert i analysen. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger før første dosedato/tidspunkt for lumasiran.
Grunnlinje til måned 6
Kohort A: Absolutt endring i punkturinoksalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Absolutt endring i punkturinoksalat:kreatinin-forhold ble estimert ved en gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. Baseline ble definert som gjennomsnittet av alle vurderinger før første dosedato/tidspunkt for lumasiran.
Grunnlinje til måned 6
Kohort A: Prosentvis endring i punkturinoksalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i punkturinært oksalat:kreatinin-forhold ble estimert ved en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat. Baseline ble definert som gjennomsnittet av alle vurderinger før første dosedato/tidspunkt for lumasiran.
Grunnlinje til måned 6
Endring i livskvalitet vurdert av pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) totalscore fra baseline til måned 6 hos pasienter >=2 til 18 år på tidspunktet for informert samtykke
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Peds-QL er en modulær tilnærming for å måle livskvalitet (QOL) hos friske barn og unge og de med akutte og kroniske helsetilstander. PedsQL Generic Core Scales inneholder 23 elementer designet for å måle kjernedomener for helse (fysisk, emosjonell og sosial funksjon) og rolle (skolefunksjon). Poengsummen er oppsummert som totalskala-score, fysisk helsesammendrag og psykososial helsesammendrag. Total Scale Score vil bli rapportert for denne studien. PedsQL vil bli fullført av pasienter (eller omsorgspersoner, etter behov) som er ≥2 til
Grunnlinje til måned 6
Endring i livskvalitet vurdert av nyresykdom og livskvalitet (KDQOL)-poeng fra baseline til måned 6 hos pasienter ≥18 år på tidspunktet for informert samtykke
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
KDQOL-spørreskjemaet brukes til å vurdere 3 kjernedomener av nyresykdom, inkludert: belastning, symptomer/problemer og effekter av nyresykdom på dagliglivet. KDQOL-subskalaene (Burden of Kidney Disease, Effekt av nyresykdom på dagliglivet og symptomer og problemer ved nyresykdom), og den medfølgende Short Form-12 (SF-12) Fysisk komponentsammendrag og mental komponentsammendrag vil bli vurdert for dette studere. Disse vil bli utfylt av pasienter som er ≥18 år på tidspunktet for samtykke. Poengområde (per domene): 0 - 100; høyere score indikerer bedre HRQoL. Baseline er definert som siste ikke-manglende verdi samlet før den første dosen av lumasiran.
Grunnlinje til måned 6
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
Cmax er den høyeste konsentrasjonen av lumasiran i plasma etter at en dose er gitt.
Dag 1; Måned 6
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
Tmax er tiden det tar for lumasiran å nå maksimal konsentrasjon (Cmax) etter administrering.
Dag 1; Måned 6
Eliminering Halveringstid (t½β) av Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
t½β er tiden det tar før konsentrasjonen av legemidlet i plasma reduseres med 50 %.
Dag 1; Måned 6
Areal under konsentrasjon-tidskurven fra 0 til 24 timer [AUC(0-24)] for Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
AUC(0-24) er arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven over det siste 24-timers doseringsintervallet.
Dag 1; Måned 6
Tilsynelatende klarering (CL/F) av Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
CL/F er hastigheten som lumasiran blir eliminert fra kroppen.
Dag 1; Måned 6
Tilsynelatende distribusjonsvolum (V/F) av Lumasiran
Tidsramme: Dag 1; Måned 6
V/F er tilbøyeligheten til lumasiran til enten å forbli i plasma eller omfordeles til andre vev.
Dag 1; Måned 6
Prosentvis endring i plasmaoksalatområdet under kurven fra 0-24 timer [AUC(0-24)] mellom dialyseøkter fra baseline til måned 60
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Absolutt endring i plasmaoksalat fra baseline til måned 60
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Absolutt endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for kroppsoverflate (BSA) fra baseline til måned 60
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse korrigert for kroppsoverflate (BSA) fra baseline til måned 60
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Absolutt endring i punkturinoksalat: kreatininforhold fra baseline til måned 60
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Prosentvis endring i punkturinoksalat: kreatininforhold fra baseline til måned 60
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Endring i livskvalitet som vurderes av pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) totalscore fra baseline til måned 60 hos pasienter >=2 til 18 år på tidspunktet for informert samtykke
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Peds-QL er en modulær tilnærming for å måle livskvalitet (QOL) hos friske barn og unge og de med akutte og kroniske helsetilstander. PedsQL Generic Core Scales inneholder 23 elementer designet for å måle kjernedomener for helse (fysisk, emosjonell og sosial funksjon) og rolle (skolefunksjon). Poengsummen er oppsummert som totalskala-score, fysisk helsesammendrag og psykososial helsesammendrag. Total Scale Score vil bli rapportert for denne studien. PedsQL vil bli fullført av pasienter (eller omsorgspersoner, etter behov) som er ≥2 til
Grunnlinje til måned 60
Endring i livskvalitet vurdert av nyresykdom og livskvalitet (KDQOL)-poeng fra baseline til måned 60 hos pasienter ≥18 år på tidspunktet for informert samtykke
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
KDQOL-spørreskjemaet brukes til å vurdere 3 kjernedomener av nyresykdom, inkludert: belastning, symptomer/problemer og effekter av nyresykdom på dagliglivet. KDQOL-subskalaene (Burden of Kidney Disease, Effekt av nyresykdom på dagliglivet og symptomer og problemer ved nyresykdom), og den medfølgende Short Form-12 (SF-12) Fysisk komponentsammendrag og mental komponentsammendrag vil bli vurdert for dette studere. Disse vil bli utfylt av pasienter som er ≥18 år på tidspunktet for samtykke. Poengområde (per domene): 0 - 100; høyere score indikerer bedre HRQoL. Baseline er definert som siste ikke-manglende verdi samlet før den første dosen av lumasiran.
Grunnlinje til måned 60
Prosentvis endring i plasmaoksalat fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Endring i nefrokalsinose fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Nefrokalsinose vil bli vurdert ved nyre-ultralyd.
Grunnlinje til måned 60
Endring i dialysefrekvens fra baseline til studieslutt
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Endring i dialysemodus fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Dialysemåter er definert som hemodialyse og peritonealdialyse.
Grunnlinje til måned 60
Endring i hyppigheten av nyresteinhendelser fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Endring i nyrefunksjon vurdert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Grunnlinje til måned 60
Endring i mål for systemisk oksalose fra baseline til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje til måned 60
Systemisk oksalose vil bli vurdert i hjerte-, skjelett-, oftalmologiske og dermatologiske systemer.
Grunnlinje til måned 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

18. mai 2021

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-GO1-005
  • 2019-001346-17 (EudraCT-nummer)
  • 2023-503382-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata som støtter disse resultatene gjøres tilgjengelig 12 måneder etter at studien er fullført og ikke mindre enn 12 måneder etter at produktet og indikasjonen er godkjent i USA og/eller EU.

Data vil bli gitt avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettsiden www.vivli.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lumasiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere