MRX-800: 이전에 Maralixibat 연구에 참여한 피험자의 담즙정체성 간질환 치료에 대한 Maralixibat의 장기 안전성 연구 (MERGE)
2025년 12월 4일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: 이전에 Maralixibat 연구에 참여했던 피험자의 담즙정체성 간질환 치료에서 정점 나트륨 의존성 담즙산 수송체 억제제(ASBTi)인 Maralixibat의 장기 안전성 연구
Alagille Syndrome(ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 및 담도 폐쇄증을 포함하되 이에 국한되지 않는 담즙 정체성 간 질환이 있는 피험자에서 maralixibat(MRX)의 장기 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 이전에 마랄리시바트 임상 연구에 참여했던 담즙정체성 간 질환(ALGS, PFIC 또는 담도 폐쇄증을 포함하되 이에 국한되지 않음) 진단을 받은 피험자를 대상으로 한 마랄리시바트의 다기관 공개 라벨 연구입니다.
모든 피험자는 이 연구에서 마랄리시바트를 투여받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Brussels, 벨기에
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Madrid, 스페인, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London, 영국, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
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Toronto, 캐나다
- Hospital for Sick Children
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, 프랑스, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Children's Hospital Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 피험자는 연구에 적합한 것으로 간주되기 위해 아래의 모든 기준을 충족해야 합니다.
- IRB/EC(Institutional Review Board/Ethics Committee)에 따라 정보에 입각한 동의 및 승인(해당하는 경우)을 제공합니다.
이전에 maralixibat 연구에 참여했으며 Medical Monitor의 승인을 받았습니다. 이전 참여는 다음과 같이 정의됩니다.
- maralixibat Phase 2 연구에서 오는 피험자에 대한 EOT 방문을 완료했습니다.
- 연구의 전체 기간(즉, 해당되는 경우 코어 및 확장)을 완료한 경우, maralixibat 3상 연구에서 오는 피험자에 대해.
- 1세 이상
- 가임 가능성이 있는 남성 및 여성. 성적으로 활발한 가임기 남성 및 비임신, 비수유 여성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 허용 가능한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 간병인(및/또는 적절한 연령 대상)은 해당되는 경우 예정된 원격 방문을 위해 이메일 또는 전화에 액세스할 수 있어야 합니다.
- 모든 연구 방문 및 요구 사항을 준수하려는 피험자 및 간병인 의지.
제외 기준
다음 제외 기준 중 하나라도 충족되면 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 마랄리시바트로부터 피험자를 영구적으로 중단하게 만든 도입 프로토콜 동안 마랄리시바트와 관련된 AE 또는 SAE를 경험했습니다.
- 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 피험자의 안전을 위태롭게 하거나 피험자가 연구에 참여하거나 완료하는 것을 방해할 수 있는 모든 상태 또는 이상(실험실 이상 포함).
- 조사자 또는 후원자 의료 모니터의 의견에 따라 사전 동의의 유효성을 손상시키거나 피험자의 안전을 손상시키거나 연구 프로토콜을 준수하지 않거나 연구 절차를 수행할 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마랄리시바트
참가자는 모두 Maralixibat 구강 솔루션을 받게 됩니다.
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Maralixibat chloride 경구 용액을 1일 2회 구두로(최대 1200* mcg/kg/일), 적응증에 따라. *마랄리시바트 1140mcg/kg/일에 해당
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응의 발생률
기간: 정보제공동의서부터 약 4.5년 동안, 마지막 투약 후 30일을 포함하여.
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TEAE = 치료 중 발생한 이상반응; AESI = 특별 관심 이상반응..
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정보제공동의서부터 약 4.5년 동안, 마지막 투약 후 30일을 포함하여.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기적 가려움증 효과
기간: 기저선부터 160주차까지, 기저선 대비 변화값을 포함하여.
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임상가 긁기 점수(CSS)를 사용하여 평가한 가려움증 심각도의 기저선 대비 변화. CSS는 5점 척도로, 0은 긁힘 증거 없음을 나타내고 4는 출혈, 혈종 및 흉터를 동반한 피부 손상을 나타냅니다.
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기저선부터 160주차까지, 기저선 대비 변화값을 포함하여.
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혈청 담즙산 수치에 대한 장기적 영향
기간: 기저선부터 160주차까지, 기저선 대비 변화값을 포함합니다.
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기저선부터 160주차까지, 기저선 대비 변화값을 포함합니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 16일
기본 완료 (실제)
2024년 9월 4일
연구 완료 (실제)
2024년 9월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .