MRX-800: Dlouhodobá bezpečnostní studie maralixibatu při léčbě cholestatického onemocnění jater u subjektů, které se dříve účastnily studie s maralixibatem (MERGE)
4. prosince 2025 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: Dlouhodobá bezpečnostní studie maralixibatu, apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislých na sodíku (ASBTi), při léčbě cholestatického onemocnění jater u subjektů, které se dříve účastnily studie s maralixibatem
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost maralixibatu (MRX) u subjektů s cholestatickým onemocněním jater, včetně, ale bez omezení na ně, Alagillova syndromu (ALGS), progresivní familiární intrahepatické cholestázy (PFIC) a biliární atrézie.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je multicentrická, otevřená studie maralixibatu u subjektů s diagnózou cholestatického onemocnění jater (včetně, ale bez omezení na ALGS, PFIC nebo biliární atrézie), kteří se již dříve účastnili klinické studie s maralixibatem.
Všechny subjekty v této studii dostanou maralixibat.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
52
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Francie, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení Subjekty budou muset splnit všechna níže uvedená kritéria, aby byly považovány za způsobilé pro studii.
- Poskytněte informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby) institucionální kontrolní radě/etickému výboru (IRB/EC).
Dříve se účastnil studie s maralixibatem a se souhlasem Medical Monitor. Předchozí účast je definována jako:
- Po dokončení návštěvy EOT pro subjekty pocházející ze studií fáze 2 s maralixibatem.
- Dokončení celé doby trvání studie (tj. základní a prodloužení, pokud je to vhodné) pro subjekty pocházející ze studií fáze 3 s maralixibatem.
- Minimálně 1 rok věku
- Muži a ženy s neplodným potenciálem. Muži a netěhotné, nekojící ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s použitím přijatelné antikoncepce během studie a 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test.
- Pečovatelé (a/nebo subjekty odpovídající věku) musí mít přístup k e-mailu nebo telefonu pro plánované vzdálené návštěvy, pokud je to možné.
- Ochota subjektu a pečovatele vyhovět všem studijním návštěvám a požadavkům.
Kritéria vyloučení
Subjekt bude ze studie vyloučen, pokud bude splněno kterékoli z následujících kritérií vyloučení:
- Zkušený AE nebo SAE související s maralixibatem během úvodního protokolu, který vedl k trvalému vysazení subjektu z maralixibatu.
- Jakékoli stavy nebo abnormality (včetně laboratorních abnormalit), které podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit subjekt účastnící se nebo dokončení studie.
- Anamnéza nedodržování léčebných režimů, nespolehlivosti, zdravotního stavu, mentální nestability nebo kognitivních poruch, které by podle názoru zkoušejícího nebo zdravotního monitoru sponzora mohly ohrozit platnost informovaného souhlasu, ohrozit bezpečnost subjektu nebo vést k nedodržování protokolu studie nebo neschopnost provádět postupy studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Maralixibat
Všichni účastníci obdrží perorální roztok Maralixibat
|
Maralixibat chlorid perorální roztok perorálně dvakrát denně (až 1200* mcg/kg/den) a podle indikace. *odpovídá 1140 mcg/kg/den maralixibatu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od informovaného souhlasu přibližně po dobu 4,5 roku, včetně 30 dnů po poslední dávce.
|
TEAE = Léčbou podmíněná nežádoucí příhoda; AESI = Zvláště významná nežádoucí příhoda.
|
Od informovaného souhlasu přibližně po dobu 4,5 roku, včetně 30 dnů po poslední dávce.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobý účinek na svědění
Časové okno: Od výchozí hodnoty do týdne 160, včetně změn oproti výchozím hodnotám.
|
Změna oproti výchozí hodnotě závažnosti pruritu hodnocené pomocí klinického škrábacího skóre (CSS), což je 5bodová škála, kde 0 znamená žádné známky škrábání a 4 znamená kožní mutilaci s krvácením, hemoragií a zjizvením.
|
Od výchozí hodnoty do týdne 160, včetně změn oproti výchozím hodnotám.
|
|
Dlouhodobý účinek na hladinu žlučových kyselin v séru
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 160. týdne, včetně změn od výchozích hodnot.
|
Od výchozí hodnoty do 160. týdne, včetně změn od výchozích hodnot.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. ledna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
4. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
4. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. října 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
19. listopadu 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRX-800
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .