MRX-800 : étude d'innocuité à long terme du maralixibat dans le traitement de la maladie hépatique cholestatique chez des sujets ayant déjà participé à une étude sur le maralixibat (MERGE)
4 décembre 2025 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800 : étude d'innocuité à long terme du maralixibat, un inhibiteur apical du transporteur des acides biliaires dépendant du sodium (ASBTi), dans le traitement de la maladie cholestatique du foie chez des sujets ayant déjà participé à une étude sur le maralixibat
Évaluer l'innocuité à long terme du maralixibat (MRX) chez les sujets atteints d'une maladie hépatique cholestatique, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome d'Alagille (ALGS), la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et l'atrésie biliaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte sur le maralixibat chez des sujets diagnostiqués avec une maladie hépatique cholestatique (y compris, mais sans s'y limiter, l'ALGS, la PFIC ou l'atrésie biliaire) qui ont déjà participé à une étude clinique sur le maralixibat.
Tous les sujets recevront du maralixibat dans cette étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
52
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Children's Hospital Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Brussels, Belgique
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children
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Madrid, Espagne, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
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Paris, France, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, France, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Warsaw, Pologne, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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Birmingham, Royaume-Uni
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion Les sujets devront répondre à tous les critères ci-dessous pour être considérés comme éligibles à l'étude.
- Fournir le consentement éclairé et l'assentiment (le cas échéant) par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique (IRB/EC).
Auparavant participé à une étude sur le maralixibat et avec l'approbation du moniteur médical. La participation antérieure est définie comme :
- Avoir terminé la visite EOT, pour les sujets issus des études de phase 2 sur le maralixibat.
- Avoir terminé toute la durée de l'étude (c'est-à-dire le noyau et l'extension, le cas échéant), pour les sujets issus des études de phase 3 sur le maralixibat.
- Au moins 1 an
- Hommes et femmes en âge de procréer. Les hommes et les femmes non enceintes et non allaitantes en âge de procréer qui sont sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une contraception acceptable pendant l'étude et 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif.
- Les soignants (et / ou les sujets appropriés à l'âge) doivent avoir accès au courrier électronique ou au téléphone pour les visites à distance programmées, le cas échéant.
- Volonté du sujet et du soignant de se conformer à toutes les visites et exigences de l'étude.
Critère d'exclusion
Un sujet sera exclu de l'étude si l'un des critères d'exclusion suivants est rempli :
- A subi un EI ou un EIG lié au maralixibat au cours du protocole d'introduction qui a conduit à l'arrêt permanent du sujet du maralixibat.
- Toute condition ou anomalie (y compris les anomalies de laboratoire) qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, peut compromettre la sécurité du sujet ou interférer avec la participation ou la fin de l'étude.
- Antécédents de non-respect des régimes médicaux, de manque de fiabilité, de condition médicale, d'instabilité mentale ou de déficience cognitive qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical du commanditaire, pourraient compromettre la validité du consentement éclairé, compromettre la sécurité du sujet ou conduire à non-respect du protocole de l'étude ou incapacité à mener les procédures de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Maralixibat
Les participants recevront tous la solution buvable Maralixibat
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Solution buvable de chlorure de maralixibat par voie orale 2 fois par jour (jusqu'à 1200* mcg/kg/jour), et selon l'indication. *équivalent à 1140 mcg/kg/jour de maralixibat
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement
Délai: Du consentement éclairé jusqu'à environ 4,5 ans, y compris les 30 jours suivant la dernière dose.
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TEAE = Événement indésirable émergent du traitement ; AESI = Événement indésirable d'intérêt spécial.
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Du consentement éclairé jusqu'à environ 4,5 ans, y compris les 30 jours suivant la dernière dose.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effet à long terme sur le prurit
Délai: Depuis la valeur de départ jusqu'à la semaine 160, y compris le changement par rapport aux valeurs de départ.
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sévérité du prurit évaluée à l'aide du score de grattage du clinicien (CSS), une échelle en 5 points où 0 indique aucune preuve de grattage et 4 indique une mutilation cutanée avec saignement, hémorragie et cicatrisation.
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Depuis la valeur de départ jusqu'à la semaine 160, y compris le changement par rapport aux valeurs de départ.
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Effet à long terme sur les niveaux d'acides biliaires sériques
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 160, y compris les changements par rapport aux valeurs de base.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 160, y compris les changements par rapport aux valeurs de base.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
4 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
4 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 octobre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2019
Première publication (Réel)
19 novembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MRX-800
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .