MRX-800: En långsiktig säkerhetsstudie av Maralixibat vid behandling av kolestatisk leversjukdom hos försökspersoner som tidigare deltagit i en Maralixibat-studie (MERGE)
4 december 2025 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: En långsiktig säkerhetsstudie av Maralixibat, en apikal natriumberoende gallsyratransportörhämmare (ASBTi), vid behandling av kolestatisk leversjukdom hos försökspersoner som tidigare deltagit i en Maralixibat-studie
Utvärdera den långsiktiga säkerheten för maralixibat (MRX) hos patienter med kolestatisk leversjukdom inklusive, men inte begränsat till, Alagilles syndrom (ALGS), progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) och biliär atresi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, öppen studie av maralixibat hos personer som diagnostiserats med kolestatisk leversjukdom (inklusive men inte begränsat till ALGS, PFIC eller Biliary Atresia) som tidigare har deltagit i en klinisk maralixibat-studie.
Alla försökspersoner kommer att få maralixibat i denna studie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier Försökspersoner måste uppfylla alla kriterier nedan för att anses vara kvalificerade för studien.
- Ge informerat samtycke och samtycke (i förekommande fall) enligt den institutionella granskningsnämnden/etikkommittén (IRB/EC).
Deltog tidigare i en maralixibat-studie och med godkännande av Medical Monitor. Tidigare deltagande definieras som:
- Efter att ha genomfört EOT-besöket för försökspersoner som kommer från maralixibat fas 2-studier.
- Efter att ha genomfört hela studiens varaktighet (d.v.s. kärna och förlängning, om tillämpligt), för försökspersoner som kommer från maralixibat fas 3-studier.
- Minst 1 års ålder
- Hanar och kvinnor i icke-fertil ålder. Hanar och icke-gravida, icke ammande kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva måste gå med på att använda acceptabelt preventivmedel under studien och 30 dagar efter den sista dosen av studiemedicinen. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest.
- Vårdgivare (och/eller åldersanpassade ämnen) måste ha tillgång till e-post eller telefon för schemalagda fjärrbesök om tillämpligt.
- Ämnes- och vårdgivares vilja att följa alla studiebesök och krav.
Exklusions kriterier
En försöksperson kommer att uteslutas från studien om något av följande uteslutningskriterier är uppfyllda:
- Upplevde en AE eller SAE relaterad till maralixibat under inledningsprotokollet som ledde till permanent avbrott av patienten från maralixibat.
- Eventuella tillstånd eller abnormiteter (inklusive laboratorieavvikelser) som enligt utredaren eller medicinsk monitor kan äventyra patientens säkerhet eller störa patienten som deltar i eller fullbordar studien.
- Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer, opålitlighet, medicinskt tillstånd, mental instabilitet eller kognitiv funktionsnedsättning som, enligt utredarens eller sponsorns medicinska monitor, skulle kunna äventyra giltigheten av informerat samtycke, äventyra patientens säkerhet eller leda till bristande efterlevnad av studieprotokollet eller oförmåga att genomföra studieprocedurerna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Maralixibat
Alla deltagare kommer att få Maralixibat oral lösning
|
Maralixibatklorid oral lösning oralt två gånger dagligen (upp till 1200* mcg/kg/dag), och enligt indikation. *motsvarande 1140 mcg/kg/dag maralixibat
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Från informerat samtycke genom cirka 4,5 år, inklusive 30 dagar efter sista dosen.
|
TEAE = Behandlingsrelaterad biverkning; AESI = Särskilt intressebiverkning.
|
Från informerat samtycke genom cirka 4,5 år, inklusive 30 dagar efter sista dosen.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långtidseffekt på pruritus
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 160, inklusive förändring från baslinjevärden.
|
Förändring från baslinjen i klådas svårighetsgrad bedömd med klinikerens klösningspoäng (CSS), en 5-gradig skala där 0 indikerar inga tecken på klösning och 4 indikerar hudskador med blödning, blödningsåkommor och ärrbildning.
|
Från baslinjen till och med vecka 160, inklusive förändring från baslinjevärden.
|
|
Långsiktig effekt på serumgallnivåer
Tidsram: Från baslinjen genom vecka 160, inklusive förändring från baslinjevärden.
|
Från baslinjen genom vecka 160, inklusive förändring från baslinjevärden.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 januari 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
4 september 2024
Avslutad studie (Faktisk)
4 september 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 oktober 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2019
Första postat (Faktisk)
19 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MRX-800
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .