MRX-800: een veiligheidsonderzoek op lange termijn van Maralixibat bij de behandeling van cholestatische leverziekte bij proefpersonen die eerder deelnamen aan een Maralixibat-onderzoek (MERGE)
4 december 2025 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: een veiligheidsonderzoek op lange termijn van Maralixibat, een apicale natriumafhankelijke galzuurtransportremmer (ASBTi), bij de behandeling van cholestatische leverziekte bij proefpersonen die eerder deelnamen aan een Maralixibat-onderzoek
Evalueer de veiligheid op lange termijn van maralixibat (MRX) bij proefpersonen met cholestatische leverziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, Alagillesyndroom (ALGS), progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) en biliaire atresie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, open-label onderzoek naar maralixibat bij proefpersonen met de diagnose cholestatische leverziekte (inclusief maar niet beperkt tot ALGS, PFIC of Biliary Atresia) die eerder hebben deelgenomen aan een klinisch onderzoek met maralixibat.
Alle proefpersonen zullen in dit onderzoek maralixibat krijgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
52
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, België
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Opnamecriteria Proefpersonen moeten aan alle onderstaande criteria voldoen om in aanmerking te komen voor het onderzoek.
- Geef geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing) volgens de Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC).
Eerder deelgenomen aan een maralixibat-onderzoek en met goedkeuring van de Medische Monitor. Eerdere deelname wordt gedefinieerd als:
- Het EOT-bezoek hebben voltooid, voor proefpersonen afkomstig uit de Maralixibat Fase 2-onderzoeken.
- Na voltooiing van de volledige duur van het onderzoek (d.w.z. kern en extensie, indien van toepassing), voor proefpersonen afkomstig uit de Maralixibat Fase 3-onderzoeken.
- Minstens 1 jaar oud
- Mannetjes en vrouwtjes die niet zwanger kunnen worden. Mannetjes en niet-zwangere, niet-zogende vrouwen in de vruchtbare leeftijd die seksueel actief zijn, moeten akkoord gaan met het gebruik van aanvaardbare anticonceptie tijdens de studie en 30 dagen na de laatste dosis van de studiemedicatie. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben.
- Zorgverleners (en/of personen die bij hun leeftijd passen) moeten toegang hebben tot e-mail of telefoon voor geplande bezoeken op afstand, indien van toepassing.
- Bereidheid van proefpersoon en verzorger om te voldoen aan alle studiebezoeken en vereisten.
Uitsluitingscriteria
Een proefpersoon wordt uitgesloten van het onderzoek als aan een van de volgende uitsluitingscriteria wordt voldaan:
- Ervaarde een AE of SAE gerelateerd aan maralixibat tijdens het inleidende protocol dat leidde tot permanente stopzetting van het gebruik van maralixibat door de proefpersoon.
- Alle aandoeningen of afwijkingen (inclusief laboratoriumafwijkingen) die naar de mening van de onderzoeker of medische waarnemer de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kunnen brengen of de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek of het voltooien ervan kunnen belemmeren.
- Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes, onbetrouwbaarheid, medische toestand, mentale instabiliteit of cognitieve stoornissen die, naar de mening van de onderzoeker of de medische monitor van de sponsor, de geldigheid van geïnformeerde toestemming in gevaar kunnen brengen, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kunnen brengen of kunnen leiden tot niet-naleving van het onderzoeksprotocol of onvermogen om de onderzoeksprocedures uit te voeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Maralixibat
De deelnemers krijgen allemaal Maralixibat orale oplossing
|
Maralixibat chloride orale oplossing oraal tweemaal daags (tot 1200* mcg/kg/dag), en volgens indicatie. *overeenkomend met 1140 mcg/kg/dag maralixibat
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van door behandeling veroorzaakte bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf geïnformeerde toestemming tot ongeveer 4,5 jaar, inclusief 30 dagen na de laatste dosis.
|
TEAE = Behandelingsgebonden bijwerking; AESI = Bijwerking van bijzonder belang.
|
Vanaf geïnformeerde toestemming tot ongeveer 4,5 jaar, inclusief 30 dagen na de laatste dosis.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Langetermijneffect op Pruritus
Tijdsspanne: Van Baseline tot en met Week 160, inclusief Verandering vanaf Baseline-waarden.
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ernst van pruritus beoordeeld met behulp van de Clinician Scratch Score (CSS), een 5-puntsschaal waarbij 0 aangeeft dat er geen bewijs van krabben is en 4 cutane mutilatie met bloedingen, hemorragie en littekenvorming aangeeft.
|
Van Baseline tot en met Week 160, inclusief Verandering vanaf Baseline-waarden.
|
|
Langetermijneffect op Serum Galzuurwaarden
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met week 160, inclusief verandering ten opzichte van baselinewaarden.
|
Vanaf baseline tot en met week 160, inclusief verandering ten opzichte van baselinewaarden.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 januari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 september 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 oktober 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 november 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MRX-800
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .