Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

MRX-800: uno studio sulla sicurezza a lungo termine di Maralixibat nel trattamento della malattia epatica colestatica in soggetti che hanno precedentemente partecipato a uno studio su Maralixibat (MERGE)

29 gennaio 2024 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

MRX-800: uno studio sulla sicurezza a lungo termine di Maralixibat, un inibitore apicale del trasportatore di acidi biliari dipendente dal sodio (ASBTi), nel trattamento della malattia epatica colestatica in soggetti che hanno precedentemente partecipato a uno studio su Maralixibat

Valutare la sicurezza a lungo termine di maralixibat (MRX) in soggetti con malattia epatica colestatica inclusa, ma non limitata a, sindrome di Alagille (ALGS), colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e atresia biliare.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico in aperto su maralixibat in soggetti con diagnosi di malattia epatica colestatica (incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, ALGS, PFIC o atresia biliare) che hanno precedentemente partecipato a uno studio clinico su maralixibat. Tutti i soggetti riceveranno maralixibat in questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants malades
      • Paris, Francia, 94275
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 261
        • Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione I soggetti dovranno soddisfare tutti i criteri di seguito per essere considerati idonei per lo studio.

  1. Fornire il consenso informato e l'assenso (se applicabile) per l'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/CE).

  2. In precedenza ha partecipato a uno studio su maralixibat e con l'approvazione del Medical Monitor. La partecipazione precedente è definita come:

    • Aver completato la Visita EOT, per i soggetti provenienti dagli studi di Fase 2 maralixibat.
    • Aver completato l'intera durata dello studio (vale a dire, nucleo ed estensione, se applicabile), per i soggetti provenienti dagli studi di fase 3 di maralixibat.
  3. Almeno 1 anno di età
  4. Maschi e femmine in età non fertile. I maschi e le femmine non gravide e non in allattamento in età fertile che sono sessualmente attive devono accettare di utilizzare una contraccezione accettabile durante lo studio e 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
  5. Gli operatori sanitari (e/o i soggetti idonei all'età) devono avere accesso all'e-mail o al telefono per le visite a distanza programmate, se applicabile.
  6. Disponibilità del soggetto e del caregiver a rispettare tutte le visite e i requisiti di studio.

Criteri di esclusione

Un soggetto sarà escluso dallo studio se viene soddisfatto uno dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Sperimentato un EA o un SAE correlato a maralixibat durante il protocollo iniziale che ha portato all'interruzione permanente del soggetto da maralixibat.
  2. Qualsiasi condizione o anomalia (comprese le anomalie di laboratorio) che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto.
  3. Storia di non aderenza ai regimi medici, inaffidabilità, condizione medica, instabilità mentale o compromissione cognitiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico dello sponsor, potrebbero compromettere la validità del consenso informato, compromettere la sicurezza del soggetto o portare a non aderenza al protocollo dello studio o incapacità di condurre le procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Maralixibat
I partecipanti riceveranno tutti la soluzione orale Maralixibat
Droga: Maralixibat

Maralixibat cloruro soluzione orale per via orale due volte al giorno (fino a 1200* mcg/kg/giorno) e secondo indicazione.

*equivalente a 1140 mcg/kg/giorno di maralixibat

Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) saranno definiti come eventi avversi che iniziano o peggiorano durante o dopo la prima dose del farmaco in studio e non oltre 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o segnalati fino alla fine della sperimentazione (EOT/ET) Visitare. In questo studio, tutti gli eventi avversi saranno considerati TEAE.
Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale di maralixibat nel corso dello studio nel punteggio di gravità ItchRO(Obs)™ medio mattutino settimanale (ALGS e PFIC)
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Variazione rispetto al basale di maralixibat nel corso dello studio nel punteggio di frequenza settimanale ItchRO(Obs)™ medio mattutino (ALGS e PFIC)
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Valutare l'effetto a lungo termine di maralixibat sulla gravità del prurito utilizzando la Clinician Scratch Scale (CSS) come variazione rispetto al basale nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Valutare l'effetto a lungo termine di maralixibat sui livelli sierici di acidi biliari
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Valutare l'effetto a lungo termine di maralixibat sul tempo rispetto agli esiti associati al fegato riportati come variazione media rispetto al basale (ad es. deviazione biliare esterna parziale [PEBD] o trapianto di fegato)
Lasso di tempo: Dal basale al verificarsi dell'evento associato al fegato, fino a circa 3 anni
Dal basale al verificarsi dell'evento associato al fegato, fino a circa 3 anni
Valutare gli effetti a lungo termine di maralixibat sulla crescita
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a circa 3 anni
Variazione rispetto al basale in altezza e peso, riassunta come punteggio Z nel corso dello studio
Attraverso il completamento degli studi, fino a circa 3 anni
Variazione rispetto al basale di maralixibat nel corso dello studio della bilirubina sierica totale media
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni
Variazione dal basale fino al completamento dello studio, fino a circa 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-800

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia epatica colestatica

Prove cliniche su Maralixibat

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Türkiye

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi