MRX-800: En langsiktig sikkerhetsstudie av Maralixibat i behandling av kolestatisk leversykdom hos personer som tidligere har deltatt i en Maralixibat-studie (MERGE)
4. desember 2025 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: En langsiktig sikkerhetsstudie av Maralixibat, en apikal natriumavhengig gallesyretransporthemmer (ASBTi), i behandling av kolestatisk leversykdom hos personer som tidligere har deltatt i en Maralixibat-studie
Evaluer langtidssikkerheten til maralixibat (MRX) hos personer med kolestatisk leversykdom, inkludert, men ikke begrenset til, Alagille-syndrom (ALGS), progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og biliær atresi.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen studie av maralixibat hos personer diagnostisert med kolestatisk leversykdom (inkludert, men ikke begrenset til ALGS, PFIC eller biliær atresia) som tidligere har deltatt i en klinisk maralixibat-studie.
Alle forsøkspersoner vil motta maralixibat i denne studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
52
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier Emner må oppfylle alle kriteriene nedenfor for å bli vurdert som kvalifisert for studien.
- Gi informert samtykke og samtykke (hvis aktuelt) i henhold til det institusjonelle revisjonsutvalget/etikkkomiteen (IRB/EC).
Tidligere deltatt i en maralixibat-studie og med godkjenning av Medical Monitor. Tidligere deltakelse er definert som:
- Etter å ha fullført EOT-besøket, for forsøkspersoner som kommer fra Maralixibat fase 2-studiene.
- Etter å ha fullført hele varigheten av studien (dvs. kjerne og utvidelse, hvis aktuelt), for personer som kommer fra fase 3-studiene med maralixibat.
- Minst 1 år
- Hanner og kvinner i ikke-fertil alder. Hanner og ikke-gravide, ikke-ammende kvinner i fertil alder som er seksuelt aktive, må godta å bruke akseptabel prevensjon under studien og 30 dager etter siste dose av studiemedisinen. Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest.
- Omsorgspersoner (og/eller aldersbestemte personer) må ha tilgang til e-post eller telefon for planlagte fjernbesøk hvis det er aktuelt.
- Fagenes og omsorgspersonens vilje til å etterkomme alle studiebesøk og krav.
Eksklusjonskriterier
Et forsøksperson vil bli ekskludert fra studien hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er oppfylt:
- Opplevde en AE eller SAE relatert til maralixibat under innføringsprotokollen som førte til permanent seponering av pasienten fra maralixibat.
- Eventuelle tilstander eller abnormiteter (inkludert laboratorieavvik) som etter etterforskeren eller medisinsk monitor kan kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen eller forstyrre forsøkspersonen som deltar i eller fullfører studien.
- Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer, upålitelighet, medisinsk tilstand, mental ustabilitet eller kognitiv svekkelse som, etter etterforskerens eller sponsorens medisinske monitor, kan kompromittere gyldigheten av informert samtykke, kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen, eller føre til manglende overholdelse av studieprotokollen eller manglende evne til å gjennomføre studieprosedyrene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Maralixibat
Deltakerne vil alle få Maralixibat mikstur
|
Maralixibat klorid oral oppløsning to ganger daglig (opptil 1200* mcg/kg/dag), og i henhold til indikasjon. *tilsvarer 1140 mcg/kg/dag maralixibat
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra informert samtykke gjennom omtrent 4,5 år, inkludert 30 dager etter siste dose.
|
TEAE = Behandlingsrelatert bivirkning; AESI = Spesiell interesse-bivirkning.
|
Fra informert samtykke gjennom omtrent 4,5 år, inkludert 30 dager etter siste dose.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langtidseffekt på kløe
Tidsramme: Fra baseline gjennom uke 160, inkludert endring fra baseline-verdier.
|
Endring fra baseline i kløeseveritet vurdert ved bruk av Clinician Scratch Score (CSS), en 5-punkts skala hvor 0 indikerer ingen tegn til skraping og 4 indikerer kutane mutilasjoner med blødning, hemoragi og arrdannelse.
|
Fra baseline gjennom uke 160, inkludert endring fra baseline-verdier.
|
|
Langtidseffekt på serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Fra utgangspunktet gjennom uke 160, inkludert endring fra utgangspunkt-verdier.
|
Fra utgangspunktet gjennom uke 160, inkludert endring fra utgangspunkt-verdier.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
4. september 2024
Studiet fullført (Faktiske)
4. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. oktober 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2019
Først lagt ut (Faktiske)
19. november 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MRX-800
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .