MRX-800: Um estudo de segurança de longo prazo do Maralixibat no tratamento da doença hepática colestática em indivíduos que participaram anteriormente de um estudo do Maralixibat (MERGE)
4 de dezembro de 2025 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: Um estudo de segurança de longo prazo do Maralixibat, um inibidor apical do transportador de ácidos biliares dependente de sódio (ASBTi), no tratamento da doença hepática colestática em indivíduos que participaram anteriormente de um estudo do Maralixibat
Avaliar a segurança a longo prazo de maralixibat (MRX) em indivíduos com doença hepática colestática, incluindo, mas não limitado a, Síndrome de Alagille (ALGS), Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC) e Atresia Biliar.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto multicêntrico de maralixibat em indivíduos diagnosticados com doença hepática colestática (incluindo, mas não limitado a ALGS, PFIC ou atresia biliar) que participaram anteriormente de um estudo clínico de maralixibat.
Todos os indivíduos receberão maralixibat neste estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
52
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Children's Hospital Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children
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Madrid, Espanha, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, França, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Warsaw, Polônia, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão Os indivíduos deverão atender a todos os critérios abaixo para serem considerados elegíveis para o estudo.
- Fornecer consentimento informado e consentimento (conforme aplicável) de acordo com o Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/CE).
Participou anteriormente de um estudo de maralixibat e com aprovação do Monitor Médico. A participação anterior é definida como:
- Tendo concluído a Visita EOT, para indivíduos provenientes dos estudos da Fase 2 de maralixibat.
- Tendo completado toda a duração do estudo (ou seja, núcleo e extensão, se aplicável), para indivíduos provenientes dos estudos da Fase 3 de maralixibat.
- Pelo menos 1 ano de idade
- Homens e mulheres sem potencial para engravidar. Homens e mulheres não grávidas e não lactantes com potencial para engravidar e sexualmente ativos devem concordar em usar métodos contraceptivos aceitáveis durante o estudo e 30 dias após a última dose da medicação do estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo.
- Os cuidadores (e/ou sujeitos de acordo com a idade) devem ter acesso a e-mail ou telefone para visitas remotas agendadas, se aplicável.
- Vontade do sujeito e do cuidador em cumprir todas as visitas e requisitos do estudo.
Critério de exclusão
Um sujeito será excluído do estudo se qualquer um dos seguintes critérios de exclusão for atendido:
- Experimentou um EA ou SAE relacionado ao maralixibat durante o protocolo de introdução que levou à descontinuação permanente do sujeito do maralixibat.
- Quaisquer condições ou anormalidades (incluindo anormalidades laboratoriais) que, na opinião do investigador ou do monitor médico, possam comprometer a segurança do sujeito ou interferir na participação ou conclusão do estudo.
- Histórico de não adesão a regimes médicos, falta de confiabilidade, condição médica, instabilidade mental ou comprometimento cognitivo que, na opinião do monitor médico do Investigador ou do Patrocinador, possa comprometer a validade do consentimento informado, comprometer a segurança do sujeito ou levar a não adesão ao protocolo do estudo ou incapacidade de conduzir os procedimentos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Maralixibat
Todos os participantes receberão Maralixibat solução oral
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Cloreto de Maralixibat solução oral duas vezes ao dia (até 1200* mcg/kg/dia) e de acordo com a indicação. *equivalente a 1140 mcg/kg/dia maralixibat
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: Do consentimento informado até aproximadamente 4,5 anos, incluindo 30 dias após a última dose.
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TEAE = Evento Adverso Emergente do Tratamento; AESI = Evento Adverso de Interesse Especial.
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Do consentimento informado até aproximadamente 4,5 anos, incluindo 30 dias após a última dose.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito a Longo Prazo no Prurido
Prazo: Desde a Linha de Base até à Semana 160, incluindo a Alteração relativamente aos valores da Linha de Base.
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Alteração em relação à Linha de Base na Gravidade do Prurido avaliada usando a Pontuação de Arranhadura do Clínico (CSS), uma escala de 5 pontos em que 0 indica ausência de evidência de arranhadura e 4 indica mutilação cutânea com sangramento, hemorragia e cicatrizes.
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Desde a Linha de Base até à Semana 160, incluindo a Alteração relativamente aos valores da Linha de Base.
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Efeito a Longo Prazo nos Níveis de Ácidos Biliares Séricos
Prazo: Desde a linha de base até à semana 160, incluindo a alteração dos valores da linha de base.
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Desde a linha de base até à semana 160, incluindo a alteração dos valores da linha de base.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
4 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
4 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
19 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MRX-800
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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