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MRX-800: Eine Langzeit-Sicherheitsstudie von Maralixibat bei der Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen bei Probanden, die zuvor an einer Maralixibat-Studie teilgenommen haben (MERGE)

4. Dezember 2025 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

MRX-800: Eine Langzeit-Sicherheitsstudie von Maralixibat, einem apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter-Inhibitor (ASBTi), bei der Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen bei Probanden, die zuvor an einer Maralixibat-Studie teilgenommen haben

Bewerten Sie die Langzeitsicherheit von Maraxibat (MRX) bei Patienten mit cholestatischer Lebererkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alagille-Syndrom (ALGS), progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) und biliäre Atresie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Studie zu Maraxibat bei Patienten, bei denen eine cholestatische Lebererkrankung diagnostiziert wurde (einschließlich, aber nicht beschränkt auf ALGS, PFIC oder Gallengangsatresie), die zuvor an einer klinischen Studie zu Maraxibat teilgenommen haben. Alle Probanden erhalten in dieser Studie Maraxibat.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 94275
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 261
        • Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Paediatric Liver Center, Kings College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien Die Probanden müssen alle nachstehenden Kriterien erfüllen, um für die Studie geeignet zu sein.

  1. Bereitstellen einer Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) gemäß Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC).

  2. Zuvor Teilnahme an einer Maraxibat-Studie und mit Genehmigung des Medical Monitor. Frühere Teilnahme ist definiert als:

    • Nach Abschluss des EOT-Besuchs für Probanden aus den Maraxibat-Phase-2-Studien.
    • Nach Abschluss der gesamten Dauer der Studie (d. h. Kern- und Erweiterungsstudie, falls zutreffend) für Probanden, die aus den Maraxibat-Phase-3-Studien stammen.
  3. Mindestens 1 Jahr alt
  4. Männer und Frauen im nicht gebärfähigen Alter. Männer und nicht schwangere, nicht stillende Frauen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  5. Betreuer (und/oder altersgerechte Personen) müssen Zugang zu E-Mail oder Telefon für geplante Fernbesuche haben, falls zutreffend.
  6. Bereitschaft des Probanden und der Pflegekraft, alle Studienbesuche und Anforderungen zu erfüllen.

Ausschlusskriterien

Ein Proband wird von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllt ist:

  1. Während des Einführungsprotokolls ein AE oder SAE im Zusammenhang mit Maraxibat erlebt, das zu einem dauerhaften Absetzen des Subjekts von Maraxibat führte.
  2. Alle Bedingungen oder Anomalien (einschließlich Laboranomalien), die nach Ansicht des Prüfarztes oder medizinischen Monitors die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen können.
  3. Vorgeschichte der Nichteinhaltung medizinischer Therapien, Unzuverlässigkeit, medizinischer Zustand, mentaler Instabilität oder kognitiver Beeinträchtigung, die nach Ansicht des medizinischen Monitors des Ermittlers oder Sponsors die Gültigkeit der Einverständniserklärung gefährden, die Sicherheit des Probanden gefährden oder dazu führen könnten Nichteinhaltung des Studienprotokolls oder Unfähigkeit, die Studienverfahren durchzuführen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Maraxibat
Alle Teilnehmer erhalten die orale Maraxibat-Lösung
Arzneimittel: Maraxibat

Maraxibat-Chlorid-Lösung zum Einnehmen zweimal täglich (bis zu 1200* mcg/kg/Tag) und je nach Indikation.

*entspricht 1140 mcg/kg/Tag Maraxibat

Andere Namen:
  • Früher LUM001 und SHP625

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Von der Einwilligung nach Aufklärung bis zu etwa 4,5 Jahren, einschließlich 30 Tage nach der letzten Dosis.
TEAE = Behandlungseintretende unerwünschte Ereignisse; AESI = Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse.
Von der Einwilligung nach Aufklärung bis zu etwa 4,5 Jahren, einschließlich 30 Tage nach der letzten Dosis.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeiteffekt auf Pruritus
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 160, einschließlich der Veränderung gegenüber den Baseline-Werten.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Pruritus-Schwere, bewertet mit dem Clinician Scratch Score (CSS), einer 5-Punkte-Skala, bei der 0 keine Anzeichen von Kratzen bedeutet und 4 kutanen Substanzverlust mit Blutung, Hämorrhagie und Narbenbildung anzeigt.
Von Baseline bis Woche 160, einschließlich der Veränderung gegenüber den Baseline-Werten.
Langzeiteffekt auf die Serum-Gallensäurespiegel
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 160, einschließlich der Veränderung gegenüber den Baseline-Werten.
Von Baseline bis Woche 160, einschließlich der Veränderung gegenüber den Baseline-Werten.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRX-800

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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