MRX-800：Maralixibat 在先前参与 Maralixibat 研究的受试者中治疗胆汁淤积性肝病的长期安全性研究 (MERGE)
2025年12月4日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800：Maralixibat（一种顶端钠依赖性胆汁酸转运抑制剂 (ASBTi)）在先前参与 Maralixibat 研究的受试者中治疗胆汁淤积性肝病的长期安全性研究
评估 maralixibat (MRX) 在胆汁淤积性肝病受试者中的长期安全性，包括但不限于 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁。
研究概览
详细说明
这是一项关于 maralixibat 的多中心、开放标签研究，受试者被诊断患有胆汁淤积性肝病（包括但不限于 ALGS、PFIC 或胆道闭锁），这些受试者之前曾参加过 maralixibat 临床研究。
在这项研究中，所有受试者都将接受 maralixibat。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Toronto、加拿大
- Hospital for Sick Children
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Brussels、比利时
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris、法国、94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Warsaw、波兰、04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Children's Hospital Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds、英国、LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London、英国、SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
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Madrid、西班牙、261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准受试者需要满足以下所有标准才能被视为有资格参加研究。
- 根据机构审查委员会/道德委员会 (IRB/EC) 提供知情同意和同意（如适用）。
之前参加过 maralixibat 研究，并获得了医疗监督员的批准。 以前的参与定义为：
- 完成 EOT 访问后，来自 maralixibat 2 期研究的受试者。
- 对于来自 maralixibat 3 期研究的受试者，已完成整个研究期间（即核心和扩展，如果适用）。
- 至少 1 岁
- 无生育能力的男性和女性。 性活跃且有生育能力的男性和未怀孕、未哺乳的女性必须同意在研究期间和最后一剂研究药物后 30 天使用可接受的避孕措施。 有生育能力的女性妊娠试验必须呈阴性。
- 如果适用，护理人员（和/或适合年龄的对象）必须能够访问电子邮件或电话以安排远程访问。
- 受试者和护理人员愿意遵守所有研究访问和要求。
排除标准
如果满足以下任何排除标准，受试者将被排除在研究之外：
- 在导致受试者永久停用马拉利昔布的导入方案期间经历过与马拉利昔布相关的 AE 或 SAE。
- 研究者或医疗监督员认为可能危及受试者安全或干扰受试者参与或完成研究的任何情况或异常（包括实验室异常）。
- 不遵守医疗方案、不可靠、医疗状况、精神不稳定或认知障碍的历史，在研究者或申办者医疗监督员看来，可能会损害知情同意书的有效性、损害受试者的安全或导致不遵守研究方案或无法执行研究程序。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：马拉利昔布
参与者都将接受 Maralixibat 口服液
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Maralixibat chloride oral solution 每天口服两次（高达 1200* mcg/kg/天），并根据适应症。 *相当于 1140 mcg/kg/day maralixibat
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间不良事件的发生率
大体时间：从知情同意开始，持续约4.5年，包括末次给药后30天。
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TEAE = 治疗期间出现的不良事件；AESI = 特别关注的不良事件。
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从知情同意开始，持续约4.5年，包括末次给药后30天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对瘙痒的长期影响
大体时间：从基线至第160周，包括相对于基线的变化值。
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使用临床抓挠评分（CSS）评估的瘙痒严重程度较基线的变化，该评分采用5分制，其中0分表示无抓挠证据，4分表示皮肤损伤伴有出血、瘀血和疤痕。
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从基线至第160周，包括相对于基线的变化值。
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血清胆汁酸水平的长期影响
大体时间：从基线至第160周，包括基线值的变化。
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从基线至第160周，包括基线值的变化。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月16日
初级完成 (实际的)
2024年9月4日
研究完成 (实际的)
2024年9月4日
研究注册日期
首次提交
2019年10月1日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月17日
首次发布 (实际的)
2019年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月4日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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