MRX-800: un estudio de seguridad a largo plazo de maralixibat en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en sujetos que participaron previamente en un estudio de maralixibat (MERGE)
4 de diciembre de 2025 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: un estudio de seguridad a largo plazo de maralixibat, un inhibidor apical del transportador de ácidos biliares dependiente del sodio (ASBTi), en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en sujetos que participaron previamente en un estudio de maralixibat
Evaluar la seguridad a largo plazo de maralixibat (MRX) en sujetos con enfermedad hepática colestásica, incluidos, entre otros, síndrome de Alagille (ALGS), colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y atresia biliar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto multicéntrico de maralixibat en sujetos diagnosticados con enfermedad hepática colestásica (que incluye, entre otros, ALGS, PFIC o atresia biliar) que han participado previamente en un estudio clínico de maralixibat.
Todos los sujetos recibirán maralixibat en este estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
52
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Brussels, Bélgica
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children
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Madrid, España, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris, Francia, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Warsaw, Polonia, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión Los sujetos deberán cumplir con todos los criterios a continuación para ser considerados elegibles para el estudio.
- Proporcionar consentimiento informado y asentimiento (según corresponda) según la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC).
Participó previamente en un estudio de maralixibat y con la aprobación del Monitor Médico. La participación previa se define como:
- Haber completado la visita EOT, para sujetos provenientes de los estudios de fase 2 de maralixibat.
- Haber completado toda la duración del estudio (es decir, el núcleo y la extensión, si corresponde), para los sujetos que provienen de los estudios de fase 3 de maralixibat.
- Al menos 1 año de edad
- Hombres y mujeres en edad fértil. Los hombres y las mujeres en edad fértil que no estén embarazadas ni amamantando y que sean sexualmente activos deben aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables durante el estudio y 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
- Los cuidadores (y/o sujetos apropiados para la edad) deben tener acceso a correo electrónico o teléfono para visitas remotas programadas, si corresponde.
- Disposición del sujeto y del cuidador para cumplir con todas las visitas y requisitos del estudio.
Criterio de exclusión
Un sujeto será excluido del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios de exclusión:
- Experimentó un AE o SAE relacionado con maralixibat durante el protocolo de inicio que condujo a la suspensión permanente del sujeto de maralixibat.
- Cualquier condición o anomalía (incluidas las anomalías de laboratorio) que, en opinión del investigador o del monitor médico, pueda comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.
- Historial de incumplimiento de los regímenes médicos, falta de confiabilidad, condición médica, inestabilidad mental o deterioro cognitivo que, en opinión del Investigador o del monitor médico del Promotor, podría comprometer la validez del consentimiento informado, comprometer la seguridad del sujeto o conducir a incumplimiento del protocolo del estudio o incapacidad para llevar a cabo los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Maralixibat
Todos los participantes recibirán solución oral de Maralixibat
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Solución oral de cloruro de maralixibat por vía oral dos veces al día (hasta 1200* mcg/kg/día), y según la indicación. *equivalente a 1140 mcg/kg/día de maralixibat
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el consentimiento informado hasta aproximadamente 4,5 años, incluidos 30 días después de la última dosis.
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TEAE = Evento Adverso Emergente del Tratamiento; AESI = Evento Adverso de Interés Especial.
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Desde el consentimiento informado hasta aproximadamente 4,5 años, incluidos 30 días después de la última dosis.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efecto a Largo Plazo sobre el Prurito
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la semana 160, incluidos los cambios respecto a los valores basales.
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Cambio desde el valor basal en la gravedad del prurito evaluada mediante la Puntuación de Rascado del Clínico (CSS), una escala de 5 puntos donde 0 indica ausencia de evidencia de rascado y 4 indica mutilación cutánea con sangrado, hemorragia y cicatrices.
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Desde el inicio del estudio hasta la semana 160, incluidos los cambios respecto a los valores basales.
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Efecto a largo plazo en los niveles de ácidos biliares séricos
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 160, incluidos los cambios respecto a los valores basales.
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Desde la línea basal hasta la semana 160, incluidos los cambios respecto a los valores basales.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
4 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
4 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MRX-800
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .