MRX-800: un estudio de seguridad a largo plazo de maralixibat en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en sujetos que participaron previamente en un estudio de maralixibat (MERGE)

Criterios de inclusión Los sujetos deberán cumplir con todos los criterios a continuación para ser considerados elegibles para el estudio.

1. Proporcionar consentimiento informado y asentimiento (según corresponda) según la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/EC).

2. Participó previamente en un estudio de maralixibat y con la aprobación del Monitor Médico. La participación previa se define como:

   • Haber completado la visita EOT, para sujetos provenientes de los estudios de fase 2 de maralixibat.
   • Haber completado toda la duración del estudio (es decir, el núcleo y la extensión, si corresponde), para los sujetos que provienen de los estudios de fase 3 de maralixibat.
3. Al menos 1 año de edad
4. Hombres y mujeres en edad fértil. Los hombres y las mujeres en edad fértil que no estén embarazadas ni amamantando y que sean sexualmente activos deben aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables durante el estudio y 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
5. Los cuidadores (y/o sujetos apropiados para la edad) deben tener acceso a correo electrónico o teléfono para visitas remotas programadas, si corresponde.
6. Disposición del sujeto y del cuidador para cumplir con todas las visitas y requisitos del estudio.

Criterio de exclusión

Un sujeto será excluido del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios de exclusión:

1. Experimentó un AE o SAE relacionado con maralixibat durante el protocolo de inicio que condujo a la suspensión permanente del sujeto de maralixibat.
2. Cualquier condición o anomalía (incluidas las anomalías de laboratorio) que, en opinión del investigador o del monitor médico, pueda comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.
3. Historial de incumplimiento de los regímenes médicos, falta de confiabilidad, condición médica, inestabilidad mental o deterioro cognitivo que, en opinión del Investigador o del monitor médico del Promotor, podría comprometer la validez del consentimiento informado, comprometer la seguridad del sujeto o conducir a incumplimiento del protocolo del estudio o incapacidad para llevar a cabo los procedimientos del estudio.