MRX-800: долгосрочное исследование безопасности Maralixibat в лечении холестатического заболевания печени у субъектов, которые ранее участвовали в исследовании Maralixibat (MERGE)
4 декабря 2025 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: долгосрочное исследование безопасности мараликсибата, апикального натрий-зависимого ингибитора транспортера желчных кислот (ASBTi), при лечении холестатического заболевания печени у субъектов, которые ранее участвовали в исследовании мараликсибата
Оценить долгосрочную безопасность мараликсибата (MRX) у субъектов с холестатическим заболеванием печени, включая, помимо прочего, синдром Алажиля (ALGS), прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (PFIC) и атрезию желчевыводящих путей.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое исследование мараликсибата у субъектов с диагностированным холестатическим заболеванием печени (включая, помимо прочего, ALGS, PFIC или билиарную атрезию), которые ранее участвовали в клиническом исследовании мараликсибата.
В этом исследовании все субъекты будут получать мараликсибат.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
52
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Франция, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения Субъекты должны будут соответствовать всем критериям, указанным ниже, чтобы считаться подходящими для участия в исследовании.
- Предоставить информированное согласие и согласие (если применимо) для Институционального наблюдательного совета/Комитета по этике (IRB/EC).
Ранее участвовал в исследовании мараликсибата и с одобрения Medical Monitor. Предыдущее участие определяется как:
- После завершения визита EOT для субъектов, прибывших из исследований фазы 2 мараликсибата.
- Завершение всей продолжительности исследования (т. е. основного и дополнительного, если применимо) для субъектов, прибывших из исследований фазы 3 мараликсибата.
- Возраст не менее 1 года
- Мужчины и женщины недетородного возраста. Мужчины и небеременные, некормящие женщины детородного возраста, ведущие активную половую жизнь, должны дать согласие на использование приемлемых методов контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность.
- Опекуны (и/или лица, соответствующие возрасту) должны иметь доступ к электронной почте или телефону для запланированных удаленных посещений, если это применимо.
- Готовность субъекта и опекуна соблюдать все учебные визиты и требования.
Критерий исключения
Субъект будет исключен из исследования при соблюдении любого из следующих критериев исключения:
- Возникло НЯ или СНЯ, связанное с мараликсибатом, во время вводного протокола, что привело к постоянному прекращению приема мараликсибата субъектом.
- Любые условия или аномалии (включая лабораторные аномалии), которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта или помешать субъекту участвовать или завершить исследование.
- Несоблюдение режима лечения, ненадежность, состояние здоровья, психическая нестабильность или когнитивные нарушения в анамнезе, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут поставить под угрозу действительность информированного согласия, поставить под угрозу безопасность субъекта или привести к несоблюдение протокола исследования или невозможность проведения процедур исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мараликсибат
Все участники получат пероральный раствор мараликсибата.
|
Пероральный раствор мараликсибата хлорида перорально два раза в день (до 1200* мкг/кг/день) и по показаниям. *эквивалентно 1140 мкг/кг/день мараликсибата
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникших на фоне лечения
Временное ограничение: От информированного согласия до примерно 4,5 лет, включая 30 дней после последней дозы.
|
TEAE = Нежелательное явление, возникшее на фоне лечения; AESI = Нежелательное явление особого интереса.
|
От информированного согласия до примерно 4,5 лет, включая 30 дней после последней дозы.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочное влияние на зуд
Временное ограничение: От исходного уровня до 160-й недели, включая изменения от исходных значений.
|
Изменение от исходного уровня тяжести зуда, оцененное с использованием Шкалы царапин клинициста (CSS), представляющей собой 5-балльную шкалу, где 0 указывает на отсутствие признаков расчесывания, а 4 — на кожные повреждения с кровотечением, кровоизлиянием и рубцеванием.
|
От исходного уровня до 160-й недели, включая изменения от исходных значений.
|
|
Долгосрочное влияние на уровень желчных кислот в сыворотке
Временное ограничение: От исходного уровня до 160-й недели, включая изменение от исходных значений.
|
От исходного уровня до 160-й недели, включая изменение от исходных значений.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 января 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MRX-800
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .