MRX-800: Maraliksibatin pitkäaikainen turvallisuustutkimus kolestaattisen maksasairauden hoidossa potilailla, jotka ovat aiemmin osallistuneet maraliksibattitutkimukseen (MERGE)
torstai 4. joulukuuta 2025 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: Pitkäaikainen turvallisuustutkimus maraliksibatista, apikaalisesta natriumista riippuvaisesta sappihapon kuljettaja-inhibiittorista (ASBTi), kolestaattisen maksasairauden hoidossa potilailla, jotka ovat osallistuneet aiemmin maraliksibaattitutkimukseen
Arvioi maraliksibaatin (MRX) pitkän aikavälin turvallisuus potilailla, joilla on kolestaattinen maksasairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Alagillen oireyhtymä (ALGS), progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC) ja sappivakavuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin monikeskustutkimus maraliksibaatista potilailla, joilla on diagnosoitu kolestaattinen maksasairaus (mukaan lukien mutta ei rajoittuen ALGS, PFIC tai Biliary Atresia), jotka ovat aiemmin osallistuneet kliiniseen maraliksibattitutkimukseen.
Kaikki koehenkilöt saavat maraliksibattia tässä tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Ranska, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit Tutkittavien on täytettävä kaikki alla olevat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen.
- Anna tietoon perustuva suostumus ja suostumus (tarvittaessa) Institutional Review Boardin/eettisen komitean (IRB/EC) mukaisesti.
Osallistunut aiemmin maraliksibaattitutkimukseen ja saanut Medical Monitorin hyväksynnän. Aikaisempi osallistuminen määritellään seuraavasti:
- Maraliksibatin 2. vaiheen tutkimuksista tuleville aiheille suoritettuaan EOT-käynnin.
- Maraliksibaatin vaiheen 3 tutkimuksista tulevien koehenkilöiden tutkimuksen koko keston (eli ytimen ja mahdollisen jatko-osan) suorittamisen jälkeen.
- Vähintään 1 vuoden ikäinen
- Miehet ja naiset, jotka eivät ole raskaana. Miesten ja ei-raskaana olevien, ei-imettävien hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 30 päivää tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti.
- Omaishoitajilla (ja/tai ikään kuuluvilla henkilöillä) on oltava pääsy sähköpostiin tai puhelimitse ajoitettuja etäkäyntejä varten, jos mahdollista.
- Kohteen ja hoitajan halukkuus noudattaa kaikkia opintokäyntejä ja vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit
Koehenkilö suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä täyttyy:
- Hänellä oli maraliksibattiin liittyvä haittavaikutus tai vakava haittavaikutus aloitusprotokollan aikana, mikä johti potilaan pysyvään lopettamiseen maraliksibaatilla.
- Kaikki tilat tai poikkeavuudet (mukaan lukien laboratoriopoikkeavuudet), jotka voivat tutkijan tai lääketieteellisen monitorin mielestä vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.
- Aiempi lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen, epäluotettavuus, lääketieteellinen tila, henkinen epävakaus tai kognitiivinen heikentyminen, joka tutkijan tai sponsorin lääketieteellisen monitorin mielestä voisi vaarantaa tietoisen suostumuksen pätevyyden, vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai johtaa tutkimussuunnitelman noudattamatta jättäminen tai kyvyttömyys suorittaa tutkimustoimenpiteitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Maraliksibaatti
Kaikki osallistujat saavat Maralixibat oraaliliuosta
|
Maraliksibaattikloridi-oraaliliuos suun kautta kahdesti päivässä (enintään 1200* mcg/kg/vrk) ja käyttöaiheen mukaan. *vastaa 1140 mikrogrammaa/kg/vrk maraliksibaattia
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidosta johtuvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Tietoiseen suostumukseen perustuen noin 4,5 vuoden ajan, mukaan lukien 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
TEAE = Hoitoon liittyvä haittatapahtuma; AESI = Erityisen kiinnostuksen kohteena oleva haittatapahtuma.
|
Tietoiseen suostumukseen perustuen noin 4,5 vuoden ajan, mukaan lukien 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikaisvaikutus kutinaan
Aikaikkuna: Perustasosta lähtien aina 160. viikkoon saakka, mukaan lukien muutokset perustasosta.
|
Muutos lähtötasosta kutinan vakavuudessa, jota arvioidaan käyttämällä lääkärin raapimispisteytystä (CSS) - viisiportaisella asteikolla, jossa 0 tarkoittaa raapimisen puuttumista ja 4 tarkoittaa ihon vaurioitumista verenvuodolla, verenvuodolla ja arpeutumalla.
|
Perustasosta lähtien aina 160. viikkoon saakka, mukaan lukien muutokset perustasosta.
|
|
Pitkäaikaisvaikutus seerumin sappihappotasoon
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoon 160, mukaan lukien muutokset alkutasosta.
|
Alkutasosta viikkoon 160, mukaan lukien muutokset alkutasosta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 17. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 8. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-800
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .