Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MRX-800: En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Maralixibat i behandlingen af ​​kolestatisk leversygdom hos forsøgspersoner, der tidligere har deltaget i en Maralixibat-undersøgelse (MERGE)

4. december 2025 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

MRX-800: En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Maralixibat, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi), i behandlingen af ​​kolestatisk leversygdom hos forsøgspersoner, der tidligere har deltaget i en Maralixibat-undersøgelse

Evaluer den langsigtede sikkerhed af maralixibat (MRX) hos personer med kolestatisk leversygdom, herunder, men ikke begrænset til, Alagille syndrom (ALGS), progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og biliær atresi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent studie af maralixibat hos personer diagnosticeret med kolestatisk leversygdom (herunder, men ikke begrænset til ALGS, PFIC eller Biliær Atresi), som tidligere har deltaget i et klinisk maralixibat-studie. Alle forsøgspersoner vil modtage maralixibat i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 94275
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 261
        • Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier Forsøgspersoner skal opfylde alle nedenstående kriterier for at blive betragtet som kvalificerede til undersøgelsen.

  1. Giv informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) i henhold til det institutionelle revisionsudvalg/etiske udvalg (IRB/EC).

  2. Har tidligere deltaget i en maralixibat undersøgelse og med godkendelse af Medical Monitor. Tidligere deltagelse er defineret som:

    • Efter at have gennemført EOT-besøget for forsøgspersoner, der kommer fra maralixibat fase 2-studierne.
    • Efter at have gennemført hele undersøgelsens varighed (dvs. kerne og forlængelse, hvis det er relevant), for forsøgspersoner, der kommer fra fase 3-studierne med maralixibat.
  3. Mindst 1 år gammel
  4. Hanner og hunner i ikke-fertil alder. Mænd og ikke-gravide, ikke-ammende kvinder i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge acceptabel prævention under undersøgelsen og 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest.
  5. Pårørende (og/eller aldersbestemte personer) skal have adgang til e-mail eller telefon til planlagte fjernbesøg, hvis det er relevant.
  6. Forsøgsperson og pårørendes villighed til at overholde alle studiebesøg og krav.

Eksklusionskriterier

Et forsøgsperson vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis et af følgende eksklusionskriterier er opfyldt:

  1. Oplevede en AE eller SAE relateret til maralixibat under indledningsprotokollen, der førte til permanent seponering af forsøgspersonen fra maralixibat.
  2. Eventuelle tilstande eller abnormiteter (herunder laboratorieabnormiteter), som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre forsøgspersonen, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen.
  3. Anamnese med manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, medicinsk tilstand, mental ustabilitet eller kognitiv svækkelse, som efter efterforskerens eller sponsorens medicinske monitors mening kunne kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke, kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen eller manglende evne til at udføre undersøgelsesprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Maralixibat
Deltagerne vil alle modtage Maralixibat oral opløsning
Medicin: Maralixibat

Maralixibat chlorid oral opløsning oralt to gange dagligt (op til 1200* mcg/kg/dag) og efter indikation.

*svarende til 1140 mcg/kg/dag maralixibat

Andre navne:
  • Tidligere LUM001 og SHP625

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra informeret samtykke til cirka 4,5 år, inklusive 30 dage efter sidste dosis.
TEAE = Behandlingsrelateret bivirkning; AESI = Særligt interessant bivirkning.
Fra informeret samtykke til cirka 4,5 år, inklusive 30 dage efter sidste dosis.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langtidseffekt på kløe
Tidsramme: Fra baseline gennem uge 160, inklusive ændringer fra baseline-værdier.
Ændring fra baseline i kløeseveritet vurderet ved hjælp af Clinician Scratch Score (CSS), en 5-punkts skala hvor 0 angiver ingen tegn på kløen og 4 angiver kutane mutilationer med blødning, hæmoragi og ar.
Fra baseline gennem uge 160, inklusive ændringer fra baseline-værdier.
Langtidseffekt på serumgallesyreniveauer
Tidsramme: Fra baseline gennem uge 160, inklusive ændringer fra baseline-værdier.
Fra baseline gennem uge 160, inklusive ændringer fra baseline-værdier.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

4. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2019

Først opslået (Faktiske)

19. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-800

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kolestatisk leversygdom

Kliniske forsøg med Maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner