MRX-800: En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Maralixibat i behandlingen af ​​kolestatisk leversygdom hos forsøgspersoner, der tidligere har deltaget i en Maralixibat-undersøgelse (MERGE)

Inklusionskriterier Forsøgspersoner skal opfylde alle nedenstående kriterier for at blive betragtet som kvalificerede til undersøgelsen.

1. Giv informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) i henhold til det institutionelle revisionsudvalg/etiske udvalg (IRB/EC).

2. Har tidligere deltaget i en maralixibat undersøgelse og med godkendelse af Medical Monitor. Tidligere deltagelse er defineret som:

   • Efter at have gennemført EOT-besøget for forsøgspersoner, der kommer fra maralixibat fase 2-studierne.
   • Efter at have gennemført hele undersøgelsens varighed (dvs. kerne og forlængelse, hvis det er relevant), for forsøgspersoner, der kommer fra fase 3-studierne med maralixibat.
3. Mindst 1 år gammel
4. Hanner og hunner i ikke-fertil alder. Mænd og ikke-gravide, ikke-ammende kvinder i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge acceptabel prævention under undersøgelsen og 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest.
5. Pårørende (og/eller aldersbestemte personer) skal have adgang til e-mail eller telefon til planlagte fjernbesøg, hvis det er relevant.
6. Forsøgsperson og pårørendes villighed til at overholde alle studiebesøg og krav.

Eksklusionskriterier

Et forsøgsperson vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis et af følgende eksklusionskriterier er opfyldt:

1. Oplevede en AE eller SAE relateret til maralixibat under indledningsprotokollen, der førte til permanent seponering af forsøgspersonen fra maralixibat.
2. Eventuelle tilstande eller abnormiteter (herunder laboratorieabnormiteter), som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre forsøgspersonen, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen.
3. Anamnese med manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, medicinsk tilstand, mental ustabilitet eller kognitiv svækkelse, som efter efterforskerens eller sponsorens medicinske monitors mening kunne kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke, kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen eller manglende evne til at udføre undersøgelsesprocedurerne.