MRX-800：以前にマラリキシバット研究に参加した被験者の胆汁うっ滞性肝疾患の治療におけるマラリキシバットの長期安全性研究 (MERGE)
2024年1月29日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800：以前にマラリキシバット研究に参加した被験者の胆汁うっ滞性肝疾患の治療における、先端ナトリウム依存性胆汁酸輸送阻害剤（ASBTi）であるマラリキシバットの長期安全性研究
アラジール症候群 (ALGS)、進行性家族性肝内胆汁うっ滞 (PFIC) および胆道閉鎖症を含むがこれらに限定されない胆汁うっ滞性肝疾患の被験者におけるマラリキシバット (MRX) の長期的な安全性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、以前にマラリキシバットの臨床試験に参加したことのある胆汁うっ滞性肝疾患（ALGS、PFIC、または胆道閉鎖症を含むが、これらに限定されない）と診断された被験者におけるマラリキシバットの多施設非盲検試験です。
この研究では、すべての被験者にマラリキシバットが投与されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
52
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London、イギリス、SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Children's Hospital Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
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Toronto、カナダ
- Hospital for Sick Children
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Madrid、スペイン、261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Paris、フランス、94275
- Hopital Kremlin Bicetre
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Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Warsaw、ポーランド、04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準 被験者は、研究の資格があると見なされるために、以下のすべての基準を満たす必要があります。
- 治験審査委員会/倫理委員会 (IRB/EC) に従って、インフォームド コンセントと同意 (該当する場合) を提供します。
-以前にマラリキシバット研究に参加し、メディカルモニターの承認を得ました。 以前の参加は次のように定義されます。
- -マラリキシバット第2相試験からの被験者のEOT訪問を完了した。
- -マラリキシバット第3相試験からの被験者について、試験の全期間（すなわち、該当する場合はコアおよび延長）を完了した。
- 1歳以上
- 出産の可能性のない男性および女性。 -性的に活発な出産の可能性のある男性および妊娠していない、授乳していない女性は、研究中および研究薬の最後の投与から30日間、許容される避妊を使用することに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。
- 介護者 (および/または適切な年齢の被験者) は、該当する場合、スケジュールされた遠隔訪問のために電子メールまたは電話にアクセスできる必要があります。
- -被験者および介護者は、すべての調査訪問および要件を順守する意欲があります。
除外基準
以下の除外基準のいずれかが満たされた場合、被験者は研究から除外されます。
- -導入プロトコル中にマラリキシバットに関連するAEまたはSAEを経験し、マラリキシバットからの被験者の永久的な中止につながりました。
- -治験責任医師またはメディカルモニターの意見では、被験者の安全を損なう可能性がある、または被験者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性のある状態または異常（実験室の異常を含む）。
- -治験責任医師またはスポンサーの医療モニターの意見では、インフォームドコンセントの有効性を損なう可能性がある、被験者の安全性を損なう、または研究プロトコルを順守しない、または研究手順を実施できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マラリキシバット
参加者全員がマラリキシバット経口溶液を受け取ります
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マラリキシバット クロリド経口溶液を 1 日 2 回 (最大 1200* mcg/kg/日)、適応症に従って経口投与。 *1140 mcg/kg/日のマラリキシバットに相当
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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報告された有害事象の頻度
時間枠：ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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治療に起因するAE（TEAE）は、治験薬の初回投与時または投与後、治験薬の最終投与から14日以内に開始または悪化するAEと定義されるか、または治験終了（EOT / ET）まで報告されます。訪問。
この調査では、すべての AE が TEAE と見なされます。
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ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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週平均朝ItchRO(Obs)™重症度スコア（ALGSおよびPFIC）における研究期間中のマラリキシバットベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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週平均朝ItchRO(Obs)™頻度スコア（ALGSおよびPFIC）における、研究期間中のマラリキシバットベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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臨床医スクラッチ スケール (CSS) を使用して、研究期間中のベースラインからの変化として、そう痒症の重症度に対するマラリキシバットの長期的な効果を評価します。
時間枠：ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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血清胆汁酸レベルに対するマラリキシバットの長期効果を評価する
時間枠：ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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ベースラインから研究完了まで、最大約 3 年間
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ベースラインからの平均変化として報告される肝臓関連の転帰までの時間に対するマラリキシバットの長期効果を評価する (すなわち、部分的な外部胆管転換 [PEBD] または肝移植)
時間枠：ベースラインから肝臓関連イベントの発生まで、最大約3年
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ベースラインから肝臓関連イベントの発生まで、最大約3年
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成長に対するマラリキシバットの長期的な影響を評価する
時間枠：修了まで、最長約3年
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身長と体重のベースラインからの変化。調査中の Z スコアとして要約されます。
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修了まで、最長約3年
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平均総血清ビリルビンの研究期間中のマラリキシバットベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから研究完了までの変化、最大約 3 年間
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ベースラインから研究完了までの変化、最大約 3 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月16日
一次修了 (推定)
2024年7月1日
研究の完了 (推定)
2024年7月1日
試験登録日
最初に提出
2019年10月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月17日
最初の投稿 (実際)
2019年11月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月29日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
胆汁うっ滞性肝疾患の臨床試験
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