단일 요법으로 PNH 환자의 경구 인자 D(FD) 억제제 ALXN2050에 대한 연구
2024년 10월 28일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 단일 요법으로 경구 인자 D(FD) 억제제 ALXN2050(ACH-0145228)의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 개념 증명 연구
이 연구는 치료 경험이 없는 PNH 환자 또는 여전히 빈혈과 망상적혈구증가증을 겪고 있는 현재 에쿨리주맙으로 치료 중인 환자 또는 현재 치료 중인 환자를 대상으로 경구 인자 D(FD) 억제제 ALXN2050(ACH-0145228) 단독요법의 효능과 안전성을 평가할 예정이다. ALXN2040(다니코판)을 단독요법으로 사용.
동의서에 서명한 후 참가자는 12주차까지 주기적으로 방문하여 1차 종료점과 주요 2차 평가를 분석합니다.
참가자는 시험의 장기 연장 부분으로 지난 12주 동안 치료를 계속할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
실험적: 공개 라벨 ALXN2050 경구 단일 요법
그룹 1: 치료 경험이 없는 PNH 환자
그룹 2: 최소 6개월 동안 에쿨리주맙으로 보체 성분 5(C5) 억제를 받은 PNH 환자, 계속해서 빈혈 및 정상 상한(ULN) 이상의 망상적혈구를 경험하고 ALXN2050 단독 요법으로 전환할 환자
그룹 3: 연구 ACH471-103에서 다니코판 단독요법을 받는 PNH 환자는 ALXN2050 단독요법으로 전환할 것입니다.
정보에 입각 한 동의서에 서명 한 후 참가자는 심사 기간에 들어갑니다. 심사 기간 동안 적격성 및 심사 평가가 수행됩니다. 필요한 경우 1회 이상의 방문에 걸쳐 선별 평가를 실시할 수 있습니다. 기준선 방문에서 자격 기준을 계속 충족하는 선별 참가자는 치료 기간에 들어갑니다.
치료 단계에 이어 ALXN2050이 계속 투여되는 장기 연장 단계가 이어집니다.
헤모글로빈(Hgb), 젖산 탈수소효소(LDH) 및 기타 용혈 측정의 변화와 같은 효능 종점을 평가하기 위해 혈액을 수집할 것입니다. 안전 및 수혈 요구 사항도 평가됩니다.
참가자는 시험의 장기 연장 부분에서 지난 12주 동안 치료를 계속하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Research Site
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Grafton, 뉴질랜드, 1010
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 06591
- Research Site
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Albacete, 스페인, 02006
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London, 영국, SE5 9RS
- Research Site
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Avellino, 이탈리아, 83100
- Research Site
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Research Site
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Research Site
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Izmir, 칠면조, 35100
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2C4
- Research Site
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Quebec
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Levis, Quebec, 캐나다, G6V 3Z1
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- PNH의 진단.
- 남성 또는 여성, ≥ 18세
자격 기준:
그룹 1에 대한 자격 기준:
- 모든 용량의 보체 억제제 치료 이력이 없는 PNH 환자.
- PNH 유형 III 적혈구 또는 과립구 클론 크기 ≥10%
- 절대 망상 적혈구 수 ≥100×10^9/리터[L].
- 빈혈(Hgb
- LDH ≥1.5× 정상 상한.
- 혈소판 수 ≥30,000/마이크로리터(µL)
- 절대 호중구 수(ANC) ≥750/µL.
그룹 2에 대한 자격 기준:
- 최소 지난 8주 동안 용량 또는 간격의 변화 없이 에쿨리주맙에 대한 최소 24주의 안정적인 배경 요법
- 빈혈(Hgb
- 절대 망상 적혈구 수 ≥100×10^9/L
- 혈소판 수 ≥30,000/µL
- 절대 신경구 수(ANC) ≥750/µL
그룹 3에 대한 자격 기준:
1. 연구 ACH471-103 동안 환자에게 다니코판을 투여함
주요 제외 기준:
- 주요 장기 이식 또는 조혈모세포/골수 이식의 병력.
- 알려진 재생불량성 빈혈 또는 HSCT가 필요한 기타 골수 부전 또는 이러한 환자가 24주 미만 동안 면역억제제를 복용하는 경우.
- 기본적으로 PNH와 관련되지 않은 빈혈로 이어지는 알려진 근본적인 출혈 장애 또는 기타 상태.
- 예상 사구체 여과율
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 공개 라벨 ALXN2050 단일 요법
실험: 공개 라벨 ALXN2050 단일 요법 ALXN2050 경구 투여 그룹 1: 치료 경험이 없는 PNH 환자 그룹 2: 최소 6개월 동안 에쿨리주맙으로 보체 성분 5(C5) 억제를 받은 PNH 환자, 정상 상한(ULN) 이상의 빈혈 및 망상적혈구를 계속 경험하는 환자 그룹 3: 연구 ACH471-103 동안 다니코판 단독 요법을 받은 PNH 환자 |
경구 FD 억제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 Hgb의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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Hgb 기준선은 스크리닝 날짜와 첫 번째 투여 날짜를 포함하는 사이에 관찰된 가장 낮은 Hgb 값으로 정의되었습니다.
수혈의 영향을 다루기 위해 수혈 후 4주 이내에 수집된 Hgb 값은 1차 효능 분석에 포함되지 않았습니다.
기준치로부터의 변화 = 12주차의 Hgb - 기준치 Hgb.
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALXN2050 치료 12주 동안 수혈 회피를 경험한 참가자 수
기간: 12주차까지의 기준선
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수혈 회피: 참가자들은 관심 기간 동안 수혈을 받지 않았으며 수혈이 필요하지 않았습니다.
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12주차까지의 기준선
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12주 치료 기간 동안 수혈된 적혈구(RBC) 단위 수
기간: 12주차까지의 기준선
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12주차까지의 기준선
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12주 치료 기간 동안 수혈 횟수
기간: 12주차까지의 기준선
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12주차까지의 기준선
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12주차의 젖산탈수소효소(LDH) 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선으로부터의 변화 = 12주차의 혈청 LDH 수준 - 기준선 혈청 LDH 수준.
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기준선, 12주차
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12주차 절대 망상적혈구 수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준치로부터의 변화 = 12주차의 절대 망상적혈구 수 - 기준치 망상적혈구 수.
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기준선, 12주차
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12주차의 직접 및 총 빌리루빈 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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12주차의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적혈구(RBC) 클론 크기의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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PNH RBC 클론 크기는 전체 세포 집단 내에서 PNH에 감염된 세포 대 정상 세포의 비율을 나타냅니다.
기준선에서의 변화 = 12주차의 PNH 클론 크기 - 기준선 PNH 클론 크기.
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기준선, 12주차
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12주차 PNH RBC에 대한 성분 3(C3) 단편 침착의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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PNH RBC의 C3 단편 침착은 혈관 내 및 혈관 외 용혈의 마커로 사용되었습니다.
기준선에서 12주차까지 C3 단편 침착이 있는 PNH RBC 비율의 변화에 대한 데이터가 제공됩니다.
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기준선, 12주차
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치료 후 이상반응(TEAE), 심각한 이상반응(SAE) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 217주차까지
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부작용(AE)은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간에게 약물을 사용하는 것과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 발생을 의미합니다.
SAE는 다음 기준 중 적어도 하나를 충족하는 AE였습니다. 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원이 필요하거나 AE로 인해 기존 입원 기간이 연장되고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력 또는 능력의 실질적인 중단이 발생했습니다. 정상적인 생활 기능 수행, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀에서) 또는 중요한 의학적 사건 또는 반응.
TEAE는 치료 중에 나타났거나, 치료 전에는 없었거나, 치료 전 상태에 비해 악화된 AE로 정의되었습니다.
인과관계에 상관없이 모든 심각한 유해 사례 및 기타 유해 사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 유해 사례' 섹션에 있습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 217주차까지
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LTE 기간 동안 치료 종료(EOT) 시 Hgb 기준선의 변화
기간: 기준선, EOT 방문(최대 노출: 213.4주)
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Hgb 기준선은 스크리닝 날짜와 첫 번째 투여 날짜를 포함하는 사이에 관찰된 가장 낮은 Hgb 값으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화 = EOT 방문 시 Hgb - 기준선 Hgb.
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기준선, EOT 방문(최대 노출: 213.4주)
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LTE 기간 동안 EOT에서 LDH의 기준선으로부터 변경
기간: 기준선, EOT 방문(최대 노출: 213.4주)
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기준선으로부터의 변화 = EOT 방문 시 혈청 LDH 수준 - 기준선 혈청 LDH 수준.
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기준선, EOT 방문(최대 노출: 213.4주)
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만성 질환 치료 기능 평가(FACIT) 피로 척도(버전 4) 12주차 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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FACIT-피로 척도는 만성 질환으로 인한 피로 증상 관리와 관련된 삶의 질 설문지 모음입니다.
FACIT-Fatigue는 자가 보고된 피로와 피로가 지난 7일 동안 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목 설문지입니다.
참가자들은 각 항목을 5점 척도로 점수를 매겼습니다: 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 그랬음).
총점의 범위는 0점부터 52점까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 좋음을 의미한다.
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기준선, 12주차
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FACIT-피로 척도(버전 4)의 기준선과 LTE 기간 동안 EOT의 총 점수 변화
기간: 기준선, EOT 방문(최대 노출: 213.4주)
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FACIT-피로 척도는 만성 질환으로 인한 피로 증상 관리와 관련된 삶의 질 설문지 모음입니다.
FACIT-Fatigue는 자가 보고된 피로와 피로가 지난 7일 동안 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목 설문지입니다.
참가자들은 각 항목을 5점 척도로 점수를 매겼습니다: 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 그랬음).
총점의 범위는 0점부터 52점까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 좋음을 의미한다.
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기준선, EOT 방문(최대 노출: 213.4주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 16일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 27일
연구 완료 (실제)
2024년 3월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACH228-110
- 2019-003830-17 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 갖고 있으며 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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